Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kolmannen vaiheen tutkimus VX-659-yhdistelmähoidosta potilailla, joilla on heterotsygoottinen kystinen fibroosi F508del-mutaation ja minimaalisen funktion mutaation (F/MF) varalta

torstai 12. maaliskuuta 2020 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan VX-659-yhdistelmähoidon tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat heterotsygoottisia F508del-mutaation ja minimaalisen funktion mutaation (F/MF) suhteen

Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-659:n tehoa kolmoisyhdistelmänä (TC) tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat heterotsygoottisia F508del:n ja minimaalisen toimintamutaation suhteen (F/MF-potilaat). .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
385

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • Prince Charles Hospital
      • Herston, Australia
        • Royal Brisbane & Women's Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital, Randwick
      • Subiaco, Australia
        • Princess Margaret Hospital for Children
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Espanja
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Espanja
        • Coporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sevilla, Espanja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Espanja
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Children's University Hospital Temple Street
      • Dublin, Irlanti
        • Cork University Hospital
      • Galway, Irlanti
        • National University of Ireland
      • Limerick, Irlanti
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Pediatric Pulmonary Unit Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Organization
      • Petah tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
  • Puola
      • Warsaw, Puola
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Saksa
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Saksa
        • Clinic of J.W Goethe University
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Saksa
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder - und Jugendmedizin
      • Koeln, Saksa
        • University Hospital Cologne
      • Lubeck, Saksa
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Saksa
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Sveitsi
        • Universitaetsspital Zuerich
      • Zürich, Sveitsi
        • Kinderspital Zuerich
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, St. James University Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Wythenshawe Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust, Queens Medical Center
      • Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Llandough
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Hartford Health
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami/ Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Yhdysvallat, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • Kentucky Clinic
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Health System
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center, Lebanon
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 80901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14222
        • Lung and Cystic Fibrosis Center at Women and Children's Hospital of Buffalo
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19017
        • Drexel University College of Medicine/ Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
        • University of Tennessee Medical Center - Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Allergy/Immunology Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Heterotsygoottinen F508delin ja MF-mutaation suhteen (määritelty protokollassa)
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo ≥40 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
  • Kiinteän elimen tai hematologinen siirto

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat, jotka saivat lumelääkettä, sopivat VX-659/TEZ/IVA:han 24 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-659/TEZ/IVA-yhdistelmällä suun kautta kerran päivässä aamulla ja lumelääkettä IVA:lla suun kautta kerran päivässä illalla.
Kokeellinen: VX-659/TEZ/IVA TC
Osallistujat, jotka saivat VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg kiinteän annoksen yhdistelmätabletteina aamulla ja IVA 150 mg monotabletteina illalla 24 viikon ajan TC-hoitojakson aikana.
Lääke: VX-659/TEZ/IVA
Osallistujat saivat VX-659/TEZ/IVA:ta suun kautta kerran päivässä aamulla.
Muut nimet:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezakaftori/ivakaftori
Lääke: IVA
Osallistujat saivat IVA:ta suun kautta kerran päivässä illalla.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötasosta viikolla 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Perustasosta viikkoon 24
Keuhkojen pahenemisvaiheiden määrä (PEx)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Keuhkojen paheneminen määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta otettava) vähintään 4 sinopulmonaalista oiretta/oiretta varten.
Perustasosta viikkoon 24
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Perustasosta viikkoon 24
Absolute muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Perustasosta viikkoon 24
Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituudella neliömetrinä (m^2).
Lähtötilanteesta viikolla 24
Absoluuttinen muutos hikikloridissa
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Lähtötasosta viikolla 4
Absolute muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötasosta viikolla 4
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen (PEx)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
Keuhkojen paheneminen määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta otettava) vähintään 4 sinopulmonaalista oiretta/oiretta varten.
Perustasosta viikkoon 24
Absoluuttinen muutos BMI Z-pisteessä osallistujille, jotka ovat alle 20 vuoden ikäisiä lähtötilanteessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituudella m^2. z-pistemäärä on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko keskiarvo standardia suurempi vai pienempi. Iän ja sukupuolen mukaan sovitettu BMI analysoitiin BMI-iän z-pisteenä. Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin keskiarvo ja sitä pidetään normaalina. Pienemmät luvut osoittavat keskiarvoa pienempiä arvoja ja suuremmat luvut keskiarvoa korkeampia arvoja. Suuremmat arvot ovat osoitus korkeammasta BMI:stä.
Lähtötilanteesta viikolla 24
Absoluuttinen painonmuutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24
Lähtötilanteesta viikolla 24
Turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tulee ensin (28 viikkoon asti)
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tulee ensin (28 viikkoon asti)
VX-659:n, TEZ:n, M1-TEZ:n ja IVA:n havaittu ennen annostusta oleva pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikolla 4, 8, 12 ja 16
Ennakkoannos viikolla 4, 8, 12 ja 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 5. helmikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 5. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 21. helmikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 21. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 27. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 13. maaliskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 12. maaliskuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • VX17-659-102
  • 2017-004132-11 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia