비대성 심근병증을 치료하는 피르페니돈

이 연구는 비대성 심근병증(HCM) 환자의 심장 기능을 개선하는 약물 피르페니돈(Deskar)의 효과를 조사할 것입니다. HCM 환자의 심장 근육이 경직되면 심장이 이완되어 제대로 채우고 비울 수 있는 능력이 손상됩니다. 이는 심부전, 호흡 곤란 및 과도한 피로로 이어질 수 있습니다. 심장이 이완되지 못하는 것은 근육벽의 흉터 또는 섬유증 때문일 수 있습니다. 이 연구는 피르페니돈이 섬유증을 감소시키고 심장 이완을 개선하며 비정상적인 심장 박동을 감소시킬 수 있는지 테스트할 것입니다.

HCM이 있는 20~75세의 남녀가 이 연구에 참여할 수 있습니다. 참가자는 심장 기능을 평가하기 위해 신체 검사, 혈액 검사 및 아래에 설명된 기타 검사 및 절차를 거치게 됩니다. 테스트가 완료되면 환자는 두 치료 그룹 중 하나에 무작위로 배정됩니다. 한 그룹은 피르페니돈 캡슐을 복용하고 다른 그룹은 6개월 동안 식사와 함께 하루에 두 번 위약(활성 성분이 없는 유사 알약)을 복용합니다. 피르페니돈 그룹의 경우 약물 용량을 400밀리그램에서 800밀리그램으로 점진적으로 증가시킵니다. 6개월 말에 모든 환자는 투약을 시작하기 전에 실시한 신체 검사와 심장 검사를 반복합니다. 여기에는 다음이 포함됩니다.

• 심전도(ECG) - 전극을 심장에 부착하여 심장의 전기적 활동을 기록하고 심장 박동에 대한 정보를 제공합니다.
• 심초음파 - 흉벽에 대고 있는 탐침은 음파를 사용하여 심장의 이미지를 생성하고 심방의 기능에 대한 정보를 제공합니다.
• 24시간 홀터 모니터 - 비정상적인 심장 박동 또는 전도 이상에 대한 심장 모니터의 전기적 활동을 24시간 기록합니다.
• 자기 공명 영상(MRI) - 라디오파와 강력한 자기장이 심장의 이미지를 생성하는 데 사용되어 심장 근육의 두께와 움직임에 대한 정보를 제공합니다.
• 방사성 핵종 혈관 조영술 - 방사성 추적자를 정맥에 주입하고 특수 카메라를 사용하여 심장을 스캔하여 심장 박동 운동에 대한 정보를 제공합니다. 휴식과 운동 후에 스캔을 얻습니다.
• 심장(심장) 카테터 삽입 - 카테터(가는 플라스틱 튜브)를 사타구니의 혈관에 삽입하고 심장으로 전진하여 압력을 기록하고 심장 내부의 사진을 찍습니다.
• 전기생리학 연구 - 사타구니의 혈관에 카테터를 삽입하고 심장까지 전진하여 전기적 활동을 기록하여 비정상적인 심장 박동에 대한 정보를 제공합니다. 이 절차는 심장 카테터 삽입 시 수행됩니다.
• 심장 생검 - 사타구니의 혈관에 카테터를 삽입하고 현미경 검사를 위해 작은 심장 근육 샘플을 제거하기 위해 심장으로 전진합니다. 이 절차는 심장 카테터 삽입이 끝날 때 수행됩니다.