Pirfenidoni hypertrofisen kardiomyopatian hoitoon

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan pirfenidonin (Deskar) tehokkuutta sydämen toiminnan parantamisessa potilailla, joilla on hypertrofinen kardiomyopatia (HCM). HCM-potilaiden sydänlihaksen jäykistyminen heikentää sydämen kykyä rentoutua ja siten täyttyä ja tyhjentyä kunnolla. Tämä voi johtaa sydämen vajaatoimintaan, hengenahdistukseen ja liialliseen väsymykseen. Sydämen kyvyttömyys rentoutua voi johtua lihasseinämän arpeutumisesta tai fibroosista. Tämä tutkimus testaa, voiko pirfenidoni vähentää fibroosia, parantaa sydämen rentoutumista ja vähentää epänormaalia sydämen rytmiä.

20–75-vuotiaat miehet ja naiset, joilla on HCM, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. Osallistujat käyvät läpi fyysisen tutkimuksen, verikokeet ja muut alla kuvatut testit ja toimenpiteet sydämen toiminnan arvioimiseksi. Kun testit on suoritettu, potilaat jaetaan satunnaisesti toiseen kahdesta hoitoryhmästä. Yksi ryhmä ottaa pirfenidonikapselin ja toinen lumelääkettä (saman näköinen pilleri, jossa ei ole vaikuttavaa ainetta) kahdesti päivässä aterioiden yhteydessä 6 kuukauden ajan. Pirfenidoniryhmässä lääkkeen annosta nostetaan asteittain 400 milligrammasta 800 milligrammaan. Kuuden kuukauden kuluttua kaikki potilaat toistavat ennen lääkityksen aloittamista tehdyt fyysiset tutkimukset ja sydäntutkimukset. Nämä sisältävät:

• Elektrokardiogrammi (EKG) - sydämeen kiinnitetään elektrodit, jotka tallentavat sydämen sähköistä toimintaa ja antavat tietoa sydämen sykkeestä.
• Ekokardiogrammi - rintakehän seinämää vasten pidettävä koetin käyttää ääniaaltoja tuottamaan kuvia sydämestä, mikä antaa tietoa sydämen kammioiden toiminnasta.
• 24 tunnin Holter-monitori – 24 tunnin tallennus sydänmonitoreiden sähköisestä aktiivisuudesta epänormaalien sydämenlyöntien tai johtumishäiriöiden varalta.
• Magneettiresonanssikuvaus (MRI) - Radioaaltoja ja voimakasta magneettikenttää käytetään sydämen kuvien tuottamiseen, jolloin saadaan tietoa sydänlihaksen paksuudesta ja liikkeestä.
• Radionuklidiangiogrammi - radioaktiivinen merkkiaine ruiskutetaan suoneen ja erityistä kameraa käytetään sydämen skannaamiseen, joka antaa tietoa sydämen sykkeestä. Kuvat saadaan levossa ja harjoituksen jälkeen.
• Sydämen (sydämen) katetrointi - katetri (ohut muoviputki) työnnetään nivusissa olevaan verisuoniin ja viedään sydämeen paineiden tallentamiseksi ja sydämen sisällä olevien kuvien ottamiseksi.
• Elektrofysiologinen tutkimus – katetri työnnetään nivusissa olevaan verisuoniin ja viedään sydämeen sähköisen toiminnan tallentamiseksi, mikä antaa tietoa epänormaaleista sydämen rytmeistä. Tämä toimenpide tehdään sydämen katetrointihetkellä.
• Sydänbiopsia – katetri työnnetään nivusissa olevaan verisuoniin ja viedään sydämeen pienen näytteen poistamiseksi sydänlihaksesta mikroskooppista tutkimusta varten. Tämä toimenpide suoritetaan sydämen katetroinnin lopussa.