Pirfenidon w leczeniu kardiomiopatii przerostowej

W tym badaniu zbadana zostanie skuteczność leku pirfenidon (Deskar) w poprawie czynności serca u pacjentów z kardiomiopatią przerostową (HCM). Usztywnienie mięśnia sercowego u pacjentów z HCM upośledza zdolność serca do relaksacji, a tym samym prawidłowego napełniania i opróżniania. Może to prowadzić do niewydolności serca, duszności i nadmiernego zmęczenia. Niezdolność serca do relaksacji może być spowodowana bliznami lub zwłóknieniem ściany mięśniowej. To badanie sprawdzi, czy pirfenidon może zmniejszać zwłóknienie, poprawiać rozluźnienie serca i zmniejszać nieprawidłowe rytmy serca.

Do tego badania mogą kwalifikować się mężczyźni i kobiety w wieku od 20 do 75 lat z HCM. Uczestnicy zostaną poddani badaniu fizykalnemu, badaniu krwi oraz innym testom i procedurom opisanym poniżej w celu oceny czynności serca. Po zakończeniu testów pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup terapeutycznych. Jedna grupa będzie przyjmowała kapsułkę z pirfenidonem, a druga placebo (podobną pigułkę bez aktywnego składnika) dwa razy dziennie z posiłkami przez 6 miesięcy. W przypadku grupy pirfenidonowej dawka leku będzie stopniowo zwiększana od 400 do 800 miligramów. Pod koniec 6 miesięcy wszyscy pacjenci powtórzą badanie fizykalne i testy serca, które zostały wykonane przed rozpoczęciem leczenia. Obejmują one:

• Elektrokardiogram (EKG) - elektrody są przymocowane do serca w celu zarejestrowania aktywności elektrycznej serca, dostarczając informacji o biciu serca.
• Echokardiogram – sonda przykładana do ściany klatki piersiowej wykorzystuje fale dźwiękowe do tworzenia obrazów serca, dostarczając informacji na temat funkcji komór serca.
• 24-godzinny monitor Holtera - 24-godzinny zapis aktywności elektrycznej monitorów serca pod kątem nieprawidłowego bicia serca lub nieprawidłowości przewodzenia.
• Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) — fale radiowe i silne pole magnetyczne są wykorzystywane do tworzenia obrazów serca, dostarczając informacji na temat grubości i ruchu mięśnia sercowego.
• Angiogram radionuklidowy - radioaktywny znacznik jest wstrzykiwany do żyły, a specjalny aparat skanuje serce, dostarczając informacji o rytmie pracy serca. Skany uzyskuje się w spoczynku i po wysiłku.
• Cewnikowanie serca (serca) — cewnik (cienka plastikowa rurka) jest wprowadzany do naczynia krwionośnego w pachwinie i wprowadzany do serca w celu zarejestrowania ciśnienia i wykonania zdjęć wewnątrz serca.
• Badanie elektrofizjologiczne – cewnik wprowadza się do naczynia krwionośnego w pachwinie i wprowadza do serca w celu zarejestrowania aktywności elektrycznej, dostarczając informacji o nieprawidłowym rytmie serca. Ta procedura jest wykonywana w czasie cewnikowania serca.
• Biopsja serca - cewnik wprowadza się do naczynia krwionośnego w pachwinie i przesuwa do serca, aby pobrać niewielką próbkę mięśnia sercowego do badania mikroskopowego. Ta procedura jest wykonywana na koniec cewnikowania serca.