Pirfenidon til behandling af hypertrofisk kardiomyopati

Denne undersøgelse vil undersøge effektiviteten af ​​lægemidlet pirfenidon (Deskar) til at forbedre hjertefunktionen hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati (HCM). Afstivning af hjertemusklen hos patienter med HCM forringer hjertets evne til at slappe af og dermed fylde og tømme ordentligt. Dette kan føre til hjertesvigt, åndenød og overdreven træthed. Hjertets manglende evne til at slappe af kan skyldes ardannelse eller fibrose i muskelvæggen. Denne undersøgelse vil teste, om pirfenidon kan reducere fibrose, forbedre hjerteafslapning og reducere unormale hjerterytmer.

Mænd og kvinder i alderen 20 til 75 år med HCM kan være berettiget til denne undersøgelse. Deltagerne vil gennemgå en fysisk undersøgelse, blodprøver og andre tests og procedurer, beskrevet nedenfor, for at vurdere hjertefunktionen. Når testene er afsluttet, vil patienterne blive tilfældigt tildelt en af ​​to behandlingsgrupper. Den ene gruppe vil tage en pirfenidonkapsel, og den anden vil tage en placebo (en pille, der ligner hinanden uden aktiv ingrediens) to gange om dagen med måltider i 6 måneder. For pirfenidongruppen øges dosis af lægemidlet gradvist fra 400 til 800 milligram. I slutningen af ​​6 måneder vil alle patienter gentage den fysiske undersøgelse og hjertetest, der blev foretaget før påbegyndelse af medicinering. Disse omfatter:

• Elektrokardiogram (EKG) - elektroder er fastgjort til hjertet for at registrere hjertets elektriske aktivitet, hvilket giver information om hjerteslag.
• Ekkokardiogram - en sonde, der holdes mod brystvæggen, bruger lydbølger til at producere billeder af hjertet, hvilket giver information om hjertekamrenes funktion.
• 24-timers Holter-monitor - en 24-timers registrering af hjertemonitorernes elektriske aktivitet for unormale hjerteslag eller ledningsabnormiteter.
• Magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) - Radiobølger og et stærkt magnetfelt bruges til at producere billeder af hjertet, der giver information om tykkelsen og bevægelsen af ​​hjertemusklen.
• Radionuklidangiogram - et radioaktivt sporstof sprøjtes ind i en vene, og et specielt kamera bruges til at scanne hjertet, hvilket giver information om hjertets bankende bevægelse. Scanninger foretages i hvile og efter træning.
• Hjertekateterisering – et kateter (tyndt plastikrør) føres ind i et blodkar i lysken og føres frem til hjertet for at registrere tryk og tage billeder inde i hjertet.
• Elektrofysiologisk undersøgelse - et kateter indsættes i et blodkar i lysken og føres frem til hjertet for at registrere elektrisk aktivitet, hvilket giver information om unormale hjerterytmer. Denne procedure udføres på tidspunktet for hjertekateteriseringen.
• Hjertebiopsi - et kateter indsættes i et blodkar i lysken og føres frem til hjertet for at fjerne en lille prøve af hjertemuskel til mikroskopisk undersøgelse. Denne procedure udføres i slutningen af ​​hjertekateteriseringen.