Pirfenidon för behandling av hypertrofisk kardiomyopati

Denna studie kommer att undersöka effektiviteten av läkemedlet pirfenidon (Deskar) för att förbättra hjärtfunktionen hos patienter med hypertrofisk kardiomyopati (HCM). Förstyvning av hjärtmuskeln hos patienter med HCM försämrar hjärtats förmåga att slappna av och därmed fyllas och tömmas ordentligt. Detta kan leda till hjärtsvikt, andfåddhet och överdriven trötthet. Hjärtats oförmåga att slappna av kan bero på ärrbildning, eller fibros, i muskelväggen. Denna studie kommer att testa om pirfenidon kan minska fibros, förbättra hjärtavslappning och minska onormala hjärtrytmer.

Män och kvinnor 20 till 75 år gamla med HCM kan vara berättigade till denna studie. Deltagarna kommer att genomgå en fysisk undersökning, blodprover och andra tester och procedurer, som beskrivs nedan, för att bedöma hjärtfunktionen. När testerna är klara kommer patienterna att slumpmässigt tilldelas en av två behandlingsgrupper. En grupp kommer att ta en pirfenidonkapsel och den andra kommer att ta ett placebo (ett liknande piller utan aktiv ingrediens) två gånger om dagen med måltider i 6 månader. För pirfenidongruppen kommer dosen av läkemedel att ökas gradvis från 400 till 800 milligram. I slutet av 6 månader kommer alla patienter att upprepa den fysiska undersökningen och hjärttesterna som gjordes innan medicineringen påbörjades. Dessa inkluderar:

• Elektrokardiogram (EKG) - elektroder är fästa på hjärtat för att registrera hjärtats elektriska aktivitet, vilket ger information om hjärtslag.
• Ekokardiogram - en sond som hålls mot bröstväggen använder ljudvågor för att producera bilder av hjärtat, vilket ger information om hjärtkamrarnas funktion.
• 24-timmars Holter-monitor - en 24-timmars registrering av hjärtmonitorernas elektriska aktivitet för onormala hjärtslag eller ledningsavvikelser.
• Magnetisk resonanstomografi (MRT) - Radiovågor och ett starkt magnetfält används för att producera bilder av hjärtat, vilket ger information om hjärtmuskelns tjocklek och rörelse.
• Radionuklidangiogram - ett radioaktivt spårämne injiceras i en ven och en speciell kamera används för att skanna hjärtat, vilket ger information om hjärtats slagrörelse. Skanningar erhålls i vila och efter träning.
• Hjärtkateterisering (hjärtkateterisering) - en kateter (tunn plastslang) förs in i ett blodkärl i ljumsken och förs fram till hjärtat för att registrera tryck och ta bilder inuti hjärtat.
• Elektrofysiologisk studie - en kateter förs in i ett blodkärl i ljumsken och förs fram till hjärtat för att registrera elektrisk aktivitet, vilket ger information om onormala hjärtrytmer. Denna procedur görs vid tidpunkten för hjärtkateteriseringen.
• Hjärtbiopsi - en kateter förs in i ett blodkärl i ljumsken och förs till hjärtat för att avlägsna ett litet prov av hjärtmuskeln för mikroskopisk undersökning. Denna procedur görs i slutet av hjärtkateteriseringen.