Pirfenidon k léčbě hypertrofické kardiomyopatie

Tato studie bude zkoumat účinnost léku pirfenidon (Deskar) na zlepšení srdeční funkce u pacientů s hypertrofickou kardiomyopatií (HCM). Ztuhnutí srdečního svalu u pacientů s HCM zhoršuje schopnost srdce relaxovat a tím se správně naplnit a vyprazdňovat. To může vést k srdečnímu selhání, dušnosti a nadměrné únavě. Neschopnost srdce relaxovat může být způsobena jizvami nebo fibrózou ve svalové stěně. Tato studie bude testovat, zda pirfenidon může snížit fibrózu, zlepšit relaxaci srdce a snížit abnormální srdeční rytmy.

Pro tuto studii mohou být způsobilí muži a ženy ve věku 20 až 75 let s HCM. Účastníci podstoupí fyzické vyšetření, krevní testy a další testy a procedury, popsané níže, za účelem posouzení funkce srdce. Po dokončení testů budou pacienti náhodně rozděleni do jedné ze dvou léčebných skupin. Jedna skupina bude užívat tobolku pirfenidonu a druhá bude užívat placebo (vypadající pilulku bez aktivní složky) dvakrát denně s jídlem po dobu 6 měsíců. U skupiny s pirfenidonem bude dávka léčiva postupně zvyšována ze 400 na 800 miligramů. Na konci 6. měsíce všichni pacienti zopakují fyzikální vyšetření a srdeční testy, které byly provedeny před zahájením léčby. Tyto zahrnují:

• Elektrokardiogram (EKG) – elektrody jsou připojeny k srdci pro záznam elektrické aktivity srdce, poskytující informace o srdečním tepu.
• Echokardiogram – sonda přiložená k hrudní stěně využívá zvukové vlny k vytváření obrazů srdce, které poskytují informace o funkci srdečních komor.
• 24hodinový Holterův monitor – 24hodinový záznam elektrické aktivity srdečních monitorů pro abnormální srdeční tep nebo abnormality vedení.
• Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) – Rádiové vlny a silné magnetické pole se používají k vytváření snímků srdce, které poskytují informace o tloušťce a pohybu srdečního svalu.
• Radionuklidový angiogram - do žíly se vstříkne radioaktivní indikátor a ke skenování srdce se používá speciální kamera, která poskytuje informace o tlukotu srdce. Snímky se získávají v klidu a po cvičení.
• Srdeční (srdeční) katetrizace – katetr (tenká plastová hadička) se zavede do krevní cévy v třísle a posune se do srdce, aby zaznamenával tlaky a pořizoval snímky uvnitř srdce.
• Elektrofyziologická studie – katétr se zavede do krevní cévy v tříslech a posune se do srdce, aby zaznamenal elektrickou aktivitu a poskytl informace o abnormálních srdečních rytmech. Tento postup se provádí v době katetrizace srdce.
• Srdeční biopsie – katétr se zavede do krevní cévy v třísle a posune se do srdce, aby se odstranil malý vzorek srdečního svalu pro mikroskopické vyšetření. Tento postup se provádí na konci srdeční katetrizace.