Pirfenidone per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica

Questo studio esaminerà l'efficacia del farmaco pirfenidone (Deskar) nel migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica (HCM). L'irrigidimento del muscolo cardiaco nei pazienti con HCM compromette la capacità del cuore di rilassarsi e quindi di riempirsi e svuotarsi correttamente. Questo può portare a insufficienza cardiaca, mancanza di respiro e affaticamento eccessivo. L'incapacità del cuore di rilassarsi può essere dovuta a cicatrici o fibrosi nella parete muscolare. Questo studio verificherà se il pirfenidone può ridurre la fibrosi, migliorare il rilassamento cardiaco e ridurre i ritmi cardiaci anormali.

Uomini e donne di età compresa tra 20 e 75 anni con HCM possono essere idonei per questo studio. I partecipanti saranno sottoposti a un esame fisico, esami del sangue e altri test e procedure, descritti di seguito, per valutare la funzione cardiaca. Al termine dei test, i pazienti verranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento. Un gruppo prenderà una capsula di pirfenidone e l'altro prenderà un placebo (una pillola simile senza principio attivo) due volte al giorno durante i pasti per 6 mesi. Per il gruppo pirfenidone, la dose del farmaco verrà aumentata gradualmente da 400 a 800 milligrammi. Alla fine dei 6 mesi, tutti i pazienti ripeteranno l'esame fisico e gli esami cardiaci eseguiti prima di iniziare il trattamento. Questi includono:

• Elettrocardiogramma (ECG): gli elettrodi sono attaccati al cuore per registrare l'attività elettrica del cuore, fornendo informazioni sul battito cardiaco.
• Ecocardiogramma: una sonda tenuta contro la parete toracica utilizza le onde sonore per produrre immagini del cuore, fornendo informazioni sulla funzione delle camere cardiache.
• Monitor Holter di 24 ore - una registrazione di 24 ore dell'attività elettrica dei cardiofrequenzimetri per battiti cardiaci anormali o anomalie di conduzione.
• Imaging a risonanza magnetica (MRI) - Le onde radio e un forte campo magnetico vengono utilizzate per produrre immagini del cuore, fornendo informazioni sullo spessore e sul movimento del muscolo cardiaco.
• Angiogramma radionuclide: un tracciante radioattivo viene iniettato in una vena e una speciale telecamera viene utilizzata per scansionare il cuore, fornendo informazioni sul movimento del battito cardiaco. Le scansioni sono ottenute a riposo e dopo l'esercizio.
• Cateterismo cardiaco (cuore): un catetere (sottile tubo di plastica) viene inserito in un vaso sanguigno nell'inguine e fatto avanzare fino al cuore per registrare le pressioni e scattare foto all'interno del cuore.
• Studio elettrofisiologico: un catetere viene inserito in un vaso sanguigno all'inguine e avanzato fino al cuore per registrare l'attività elettrica, fornendo informazioni sui ritmi cardiaci anormali. Questa procedura viene eseguita al momento del cateterismo cardiaco.
• Biopsia cardiaca: un catetere viene inserito in un vaso sanguigno nell'inguine e fatto avanzare fino al cuore per rimuovere un piccolo campione di muscolo cardiaco per l'esame microscopico. Questa procedura viene eseguita al termine del cateterismo cardiaco.