자가면역 폐포 단백증(PAP)에서의 전폐 세척(WLL)/흡입 과립구-대식세포 콜로니 자극 인자(GM-CSF)

예정된 기준선 WLL: 모든 참가자는 기준선(0개월)에 예정된 양측 WLL을 받습니다.

GM-CSF 유도 치료: 모든 참가자는 흡입된 GM-CSF(일정된 기준선 WLL 1주 후 시작하여 12주 동안 매일 250mcg, 격주로 연속 7일)를 받습니다.

세척 기간: 모든 참가자는 GM-CSF 유도 치료 직후 4주 동안 흡입 GM-CSF 치료를 받지 않습니다.

GM-CSF 유지 치료: 모든 참가자는 흡입된 GM-CSF(예정된 기준선 WLL 후 17주부터 시작하여 6개월 동안 연속 14일 기간의 1일과 3일에 매일 250mcg)를 받습니다.

예정되지 않은 구조 WLL: aPAP 폐 질환의 진행을 경험하는 참가자(호흡 부전(휴식 시 PaO2 < 60 mmHg of PaO2 > 60 mmHg 및 휴식 시 불포화 < 90% 또는 SpO2 5% 감소를 초래하는 질병 진행으로 정의됨) 이상)은 예정되지 않은 구조 WLL을 받게 됩니다.

• Leukine®, 재조합 과립구/대식세포 콜로니 자극 인자

예정된 기준선 WLL: 모든 참가자는 기준선(0개월)에 예정된 양측 WLL을 받게 됩니다.

예정되지 않은 구조 WLL: aPAP 폐 질환의 진행을 경험하는 참가자(호흡 부전(휴식 PaO2 <60 mmHg 또는 > 60 mmHg 및 휴식 시 불포화 < 90% 또는 SpO2 5% 감소로 정의됨)를 초래하는 질병 진행으로 정의됨) 운동 테스트 중 추가) 예정되지 않은 구조 WLL을 받게 됩니다.

1차 분석: 예정된 기준선 WLL 후 각 연구 방문에서 평균 PaO2의 그룹 간 차이는 기준선 값, 성별, 연령 및 매번 위험에 처한 환자 수를 조정한 후 반복 측정 분산 분석(ANOVA)을 사용하여 평가되었습니다. 가리키다.

2차 분석: 이월된 마지막 관찰 방법으로 누락된 데이터를 대치한 후 각 방문에서 평균 PaO2의 그룹 간 차이.

1차 분석과 2차 분석 모두에서 PaO2는 동맥혈 가스 시술을 위해 측정된 실험실 값에서 결정됩니다.

1차 분석: 예정된 기준선 WLL 후 각 연구 방문에서 평균 A-aDO2의 그룹 간 차이는 기준선 값, 성별, 연령 및 위험에 처한 환자 수를 조정한 후 반복 측정 분산 분석(ANOVA)을 사용하여 평가되었습니다. 각 시점.

2차 분석: 이월된 마지막 값 방법으로 누락된 데이터를 대치한 후 각 방문에서 평균 A-aDO2의 그룹 간 차이.

1차 및 2차 분석 모두에서 A-aDO2는 동맥혈 가스, 주변 대기압 및 동맥혈 가스 시술 시 흡기 산소 분율에 대해 측정된 실험실 값에서 계산됩니다.

1차 분석: 기준선 값, 성별, 연령 및 매번 위험에 처한 환자 수를 조정한 후 반복 측정 분산 분석(ANOVA)을 사용하여 예정된 기준선 WLL 후 각 연구 방문에서 평균 DLCO의 그룹 간 차이를 평가했습니다. 가리키다.

2차 분석: 이월된 마지막 관찰 방법에 의해 누락된 데이터를 대치한 후 각 방문에서 평균 DLCO의 그룹 간 차이.

1차 분석과 2차 분석 모두에서 DLCO는 폐 기능 검사에서 결정됩니다.

1차 분석: 예정된 기준선 WLL 후 각 연구 방문에서 평균 VC의 그룹 간 차이는 기준선 값, 성별, 연령 및 매번 위험에 처한 환자 수를 조정한 후 반복 측정 분산 분석(ANOVA)을 사용하여 평가되었습니다. 가리키다.

2차 분석: 이월된 마지막 관찰 방법에 의해 누락된 데이터를 대치한 후 각 방문에서 평균 VC의 그룹 간 차이.

1차 및 2차 분석 모두에 대해 VC는 폐 기능 테스트에서 결정됩니다.

1차 분석: 예정된 기준선 WLL 후 각 연구 방문에서 GGO 점수 중앙값의 그룹 간 차이는 기준선 값, 성별, 연령 및 위험에 처한 환자 수를 조정한 후 반복 측정 분산 분석(ANOVA)을 사용하여 평가되었습니다. 시점.

2차 분석: 이월된 마지막 관찰 방법에 의해 누락된 데이터를 대치한 후 각 방문에서 GGO 점수 중앙값의 그룹 간 차이.

1차 및 2차 분석 모두에 대해 영향을 받는 세그먼트의 수를 결정하여 폐 질환의 중증도를 계산했습니다. 다음 척도가 사용되었습니다.

등급 1 = 영향을 받는 1개의 세그먼트 등급 2 = 영향을 받는 2 - 5개의 세그먼트 등급 3 = 영향을 받는 세그먼트 6 - 9개 등급 4 = 영향을 받는 세그먼트 10 - 14개 등급 5 = > 영향을 받는 세그먼트 14개

1차 분석: 예정된 기준선 WLL 후 각 연구 방문에서 평균 혈청 CEA 수준의 그룹 간 차이는 기준선 값, 성별, 연령 및 위험에 처한 환자 수를 조정한 후 반복 측정 분산 분석(ANOVA)을 사용하여 평가되었습니다. 각 시점.

2차 분석: 이월된 마지막 관찰 방법에 의해 누락된 데이터를 대치한 후 각 방문에서 혈청 CEA 수준의 그룹 간 차이.

1차 및 2차 분석 모두에 대해 혈청 CEA 수준은 효소 결합 면역흡착 분석법(ELISA)을 통해 결정되었습니다.

1차 분석: 예정된 기준선 WLL 후 각 연구 방문에서 평균 혈청 KL-6 수준의 그룹 간 차이는 기준선 값, 성별, 연령 및 환자 수를 조정한 후 반복 측정 분산 분석(ANOVA)을 사용하여 평가되었습니다. 각 시점의 위험.

2차 분석: 이월된 마지막 관찰 방법에 의해 누락된 데이터를 대체한 후 각 방문에서 혈청 KL-6 수준의 그룹 간 차이.

1차 및 2차 분석 모두에 대해 혈청 KL-6 수준은 효소 결합 면역흡착 분석법(ELISA)을 통해 결정되었습니다.

1차 분석: 예정된 기준선 WLL 후 각 연구 방문에서 평균 혈청 Cyfra21.1 수준의 그룹 간 차이는 기준선 값, 성별, 연령 및 환자 수를 조정한 후 반복 측정 분산 분석(ANOVA)을 사용하여 평가되었습니다. 각 시점의 위험.

2차 분석: 이월된 마지막 관찰 방법에 의해 누락된 데이터를 대치한 후 각 방문에서 혈청 Cyfra21.1 수준의 그룹 간 차이.

1차 및 2차 분석 모두에서 ELISA(enzyme linked immunosorbent assay)를 통해 혈청 Cyfra21.1 수준을 결정했습니다.

분석 방법: 이월된 마지막 관찰 방법에 의해 누락된 데이터를 대체한 후 각 방문에서 혈청 GMAb 수준의 그룹 간 차이.

혈청 GMAb 수치는 ELISA(enzyme linked immunosorbent assay)를 통해 결정되었습니다.

분석 방법: 누락된 데이터를 이월된 마지막 관찰 방법으로 대체한 후 각 방문에서 WBC 수의 그룹 간 차이.

WBC 수는 전체 혈구 수를 통해 결정되었습니다.

분석 방법: 이월된 마지막 관찰 방법에 의해 누락된 데이터를 대치한 후 각 방문에서 혈소판 수의 그룹 간 차이.

혈소판 수는 전체 혈구 수를 통해 결정되었습니다.

1차 분석: 예정된 기준선 WLL 후 각 연구 방문에서 평균 SF-36 일반 건강 점수의 그룹 간 차이는 기준선 값, 성별, 연령 및 환자 수에 대한 조정 후 반복 측정 분산 분석(ANOVA)을 사용하여 평가되었습니다. 각 시점에서 위험합니다.

2차 분석: 누락된 데이터를 이월된 마지막 관찰 방법으로 대체한 후 각 방문에서 SF-36 일반 건강 점수의 그룹 간 차이.

SF-36 일반 건강 점수는 RAND 36-Item Health Survey에서 결정되었습니다. SF-36 설문지 채점은 2단계 프로세스입니다. 먼저 미리 코딩된 숫자 값이 채점 키별로 다시 코딩됩니다. 모든 항목은 0에서 100까지의 척도로 점수가 매겨지므로 높은 점수는 더 좋은 건강 상태를 정의합니다. 점수는 달성 가능한 총 점수의 백분율을 나타냅니다. 2단계에서 일반 건강은 질문 1, 33, 34, 35 및 36의 평균 점수에서 결정됩니다.