폼페병 치료를 위한 재조합 아데노 관련 바이러스 산 알파-글루코시다아제의 안전성 연구

포함 기준:

• 2-18세의 남성 또는 여성 피험자.
• 단백질 분석, 산성 알파-글루코시다제 유전자의 DNA 서열 및 질병의 임상 증상에 의해 정의된 폼페병 진단을 받으십시오.
• 베이스라인에서 보조 환기 사용. 기계적 환기는 환기 지원(BiPAP, CPAP를 포함하되 이에 국한되지 않음)을 하루에 최소 1시간 사용하는 것으로 정의됩니다.
• 아스피린, 아스피린 함유 제품 및 혈소판 기능을 변화시킬 수 있는 기타 약물을 투약 7일 전에 중단하고 투약 후 24시간이 지나면 재개합니다.

제외 기준:

피험자는 다음을 수행해서는 안 됩니다.

• 베이스라인 스크리닝 전 15일 이내에 호흡기 감염에 대해 장기, 유지 또는 만성 억제, 경구 또는 정맥 항생제 요법과 구별되는 급성이 필요했습니다.
• 기준선 스크리닝 전 지난 15일 이내에 경구 또는 전신 코르티코스테로이드가 필요했습니다.
• 혈소판 수치가 75,000/cu mm 미만입니다.
• INR이 1.3보다 큽니다.
• B형 간염, C형 간염 또는 HIV 양성의 혈청학적 증거.
• 현재 또는 지난 30일 이내에 조사 물질 또는 치료법과 관련된 다른 연구 프로토콜에 참여해야 합니다.
• 지난 6개월 이내에 유전자 전달 제제를 받은 경우.
• 혈소판 기능 장애의 병력, 스크리닝 시 비정상적인 혈소판 기능의 증거 또는 피험자가 연구 제제 투여를 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없는 혈소판 기능을 변경할 수 있는 약물의 최근 사용 이력이 있는 자.
• 연구자의 의견에 따라 피험자가 연구에 적합하지 않게 만드는 다른 동시 질환이 있습니다.