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파브리병 환자에서 경구용 AT1001과 효소대체요법의 효능 및 안전성 비교 연구

2018년 10월 1일 업데이트: Amicus Therapeutics

이전에 ERT로 치료받은 적이 있는 파브리병 및 AT1001 반응성 GLA 돌연변이 환자에서 AT1001 및 효소 대체 요법(ERT)의 효능 및 안전성을 비교하기 위한 무작위 공개 라벨 연구

현재 ERT를 받고 있고 미갈라스타트에 순응하는 알파 갈락토시다아제-A(α Gal-A) 돌연변이가 있는 파브리병 남녀 참가자를 대상으로 미갈라스타트와 효소 대체 요법(ERT)의 효능과 안전성을 비교하는 연구, 임상 시험 인간 배아 신장 세포(HEK) 분석을 기반으로 합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 격일(QOD) 및 ERT를 받고 있고 migalastat에 순응하는 α Gal-A 돌연변이가 있는 파브리병 남성 및 여성 참가자의 ERT는 임상 시험 HEK 분석을 기반으로 합니다. 이것은 2부 연구였습니다. 18개월 무작위 단계인 파트 1에서는 처방 의사의 효능 및 안전성 지침에 따라 미갈라스타트 150mg QOD 또는 ERT를 받은 참가자를 평가했습니다. 모든 참가자가 미갈라스타트를 투여받는 선택적 12개월 공개 연장(OLE) 단계인 2부에서도 효능과 안전성을 탐구했습니다. 2부에서는 1부에서 ERT를 받은 모든 참가자에게 미갈라스타트를 투여했습니다. 이 게시물에 제시된 데이터에는 18개월 무작위 기간의 효능 데이터와 전체 연구(18개월 무작위 기간 및 12개월 선택적 OLE[총 30개월])의 안전성 데이터가 포함됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

68

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2100
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90048
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49525
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
  • 벨기에
      • Edegem, 벨기에, 2650
  • 브라질
      • Sao Paulo, 브라질, 14048-900
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
      • London, 영국, WC1N 3BG
      • London, 영국, NW3 2QG
      • Salford, 영국, M6 8HD
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아, 1090
  • 이탈리아
      • Firenze, 이탈리아, 50129
  • 일본
      • Niigata, 일본, 951-8520
      • Osaka, 일본, 545-8586
      • Osaka, 일본, 565-0871
      • Tokyo, 일본, 105-8471
  • 프랑스
      • Garches, 프랑스, 92380
      • Lille, 프랑스, 59037
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 03050
    • West Australia
      • Perth, West Australia, 호주, 6000

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 파브리병 진단을 받은 만 16세 이상 74세 이하의 남녀
  • 임상 시험 HEK 분석을 기반으로 migalastat에 순응하는 α Gal-A 돌연변이 확인
  • 참가자는 스크리닝/기준선 이전에 최소 12개월 동안 ERT를 받았습니다.
  • ERT의 용량 수준 및 요법은 스크리닝/기준선 이전 3개월 동안 안정적이었고 이 기간 동안 현재 표시된 용량 및 요법의 최소 80%입니다.
  • 사구체 여과율(GFR) ≥ 30밀리리터(mL)/분(분)/1.73m^2
  • 안지오텐신 전환 효소 억제제 또는 안지오텐신 수용체 차단제를 복용하는 참가자는 스크리닝/기준선 이전 최소 4주 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
  • 임신할 수 있는 여성 및 모든 남성이 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 30일 동안 성적으로 금욕하거나 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의하는 사람
  • 참가자는 해당되는 경우 서면 동의서 및 승인을 제공할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 신장 이식 또는 기타 고형 장기 이식을 받았거나 받을 예정입니다.
  • 참가자는 만성 신장 질환 치료를 위한 정기적인 투석을 받고 있습니다.
  • 참가자는 스크리닝/기준선 이전 3개월 이내에 기록된 일시적인 허혈 발작, 뇌졸중, 불안정 협심증 또는 심근 경색증이 있었습니다.
  • 참가자는 조사자의 의견에 따라 임상적으로 유의미한 불안정한 심장 질환이 있습니다(예: 징후성 부정맥, 불안정 협심증 또는 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 III 또는 IV 울혈성 심부전과 같은 적극적인 관리가 필요한 심장 질환).
  • 임신 또는 모유 수유
  • 연구 약물(부형제 포함) 또는 기타 이미노당(예: 미글루스타트, 미글리톨)에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력
  • 참가자는 iohexol에 절대적인 금기 사항이 있거나 iohexol GFR 테스트를 받을 수 없습니다.
  • 참가자는 Glyset®(miglitol) 또는 Zavesca®(miglustat)로 치료해야 합니다.
  • 참가자는 스크리닝/기준선으로부터 30일 이내에 조사/실험 약물, 생물학적 제제 또는 장치를 받았습니다.
  • 참가자가 연구 요구 사항을 충족하지 못하게 하거나 참가자가 이 연구에 참여함으로써 허용할 수 없는 위험을 가질 수 있음을 조사자에게 제안할 수 있는 모든 병발 질병 또는 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 미갈라스타트
참가자들은 18개월의 무작위 치료 기간과 선택적인 12개월의 OLE 기간 동안 미갈라스타트 150mg을 경구로 QOD 받았습니다. 참가자는 두 치료 기간 동안 격일로 비활성 알림 캡슐을 받았습니다.
의약품: 미갈라스타트염산염
경구 투여 QOD 150mg 캡슐
다른 이름들:
  • AT1001
  • 갈라폴드
  • 미갈라스타트
활성 비교기: ERT
참가자는 18개월의 무작위 치료 기간 동안 참가자의 치료 의사가 처방하고 승인된 처방 정보에 따라 ERT(아갈시다제 알파 또는 아갈시다제 베타)를 받았습니다. 참가자는 18개월의 무작위 치료 기간 동안 현재 표시된 용량 및 요법의 80% 이상을 제공받아야 했습니다. 선택적 12개월 OLE 기간 동안 참가자는 150mg migalastat를 경구 QOD로 받았습니다. 참가자는 OLE 기간 동안 격일로 비활성 알림 캡슐을 받았습니다.
생물학적: 아갈시다아제
승인된 처방 정보에 따라 참가자의 치료 의사가 처방한 대로 정맥 내 주입을 통한 아갈시다제
다른 이름들:
  • 아갈시다제 베타; 파브라자임
  • 아갈시다제 알파; 레플라갈

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
측정된 사구체 여과율에서 기준선에서 18개월까지의 연간 변화율
기간: 18개월 기준 기준
신장 기능을 평가하기 위해 측정된 사구체 여과율(GFR)을 비이온성 조영제인 비표지 이오헥솔(mGFR-iohexol)의 혈장 청소율로 측정했습니다. 기준선에서 18개월까지 mGFR-iohexol의 연간 변화율은 공변량으로 다음 인자를 사용하여 공분산 분석(ANCOVA) 모델을 사용하여 분석되었습니다: 치료 그룹, 성별, 연령, 기준선 GFR(mGFR-iohexol) 및 기준선 24 -시간(hr) 소변 단백질. 임계값 <2.2밀리리터(mL)/분(분)/1.73 migalastat와 ERT를 비교하기 위해 미터 제곱(m^2)/년을 설정했습니다. 이 차이는 2.2mL/min/1.73 m2/년은 18개월 동안 아갈시다제 알파로 치료받은 참가자의 추정 사구체 여과율(eGFR) 감소 예상 최소 비율을 기반으로 합니다.
18개월 기준 기준
EGFR에서 기준선에서 18개월까지의 연간 변화율
기간: 18개월 기준 기준

CKD-EPI(Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration) 방정식으로 평가한 eGFR은 다음을 사용하여 계산했습니다.

eGFR-CKD-EPI = 141 x 최소(혈청 크레아티닌/κ,1)^(α) x 최대(혈청 크레아티닌/κ,1)^(-1.209) x 0.993^(나이) x 1.1018(여성인 경우) x 1.159 (아프리카계 미국인 또는 흑인인 경우) 여기에서 κ는 여성의 경우 0.7이고 남성의 경우 0.9입니다. α는 암컷의 경우 -0.329이고 수컷의 경우 -0.411입니다. min은 혈청 크레아티닌/κ 또는 1의 최소값을 나타냅니다. max는 혈청 크레아티닌/κ 또는 1의 최대값을 나타냅니다.

기준선에서 18개월까지의 eGFR-CKD-EPI의 연간 변화율은 공변량으로 다음 인자를 사용하여 ANCOVA 모델을 사용하여 분석되었습니다: 치료 그룹, 성별, 연령, 기준선 GFR(eGFR-CKD-EPI) 및 기준선 24- 시간 소변 단백질. 임계값 <2.2mL/분/1.73m^2/년 migalastat와 ERT를 비교하기 위해 설립되었습니다. 이 차이는 2.2mL/min/1.73 m2/년은 18개월 동안 아갈시다제 알파로 치료받은 참가자에 대한 eGFR의 최소 예상 감소율을 기반으로 합니다.
18개월 기준 기준

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신장 질환 방정식에서 식이 수정에 따른 eGFR의 기준선에서 18개월까지의 연간 변화율
기간: 18개월 기준 기준

Modification Of Diet In Renal Disease 방정식(eGFR-MDRD)에 의해 추정된 GFR은 다음 방정식을 사용하여 계산되었습니다. eGFR-MDRD = 175 x (혈청 크레아티닌)^(-1.154) x(나이)^(-0.203) x 1.212(참가자의 인종이 흑인 또는 아프리카계 미국인인 경우) x 0.742(참가자가 여성인 경우).

기준선에서 18개월까지의 eGFR-MDRD는 다음 인자를 공변량으로 사용하여 ANCOVA 모델을 사용하여 분석했습니다: 치료군, 성별, 연령, 기준선 GFR(eGFR-CKD-EPI) 및 기준선 24시간 소변 단백질.
18개월 기준 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 9월 8일

기본 완료 (실제)

2014년 5월 27일

연구 완료 (실제)

2015년 5월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 10월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 10월 8일

처음 게시됨 (추정)

2010년 10월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 11월 1일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 10월 1일

마지막으로 확인됨

2018년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AT1001-012
  • ATTRACT (기타 식별자: Amicus Therapeutics)
  • 2010-022636-37 (EudraCT 번호)

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