알파-1 항트립신(AAT)이 제1형 당뇨병의 진행에 미치는 영향

포함 기준:

• 5년 미만 100일 이상 ADA 기준에 따른 제1형 당뇨병 진단
• 6-45세 포함. 안전성을 평가하기 위해 처음에는 16세 이상의 환자 8명을 등록합니다. 8번째 환자의 마지막 주입에 이어 부작용을 평가할 것입니다. 이 8명의 환자에 대한 중단 기준이 충족되지 않는 한 연령 기준을 6세로 낮출 것입니다.
• ≥ 0.2 pmol/mL의 최소 자극 값으로 혼합 식사 내성 검사 스크리닝 중 C-펩티드 증가.
• 인슐린에 대한 항체에 대해 양성(인슐린 자가항체가 양성인 경우, 결정은 인슐린 개시 후 2주 이내에 이루어져야 함), GAD-65, IA-2 또는 ZnT8
• HgbA1c 목표 < 7.0%로 당뇨병 집중 관리에 동의
• 여성인 경우, (a) 외과적으로 불임 또는 (b) 폐경 후 또는 (c) 가임 능력이 있는 경우 의학적으로 허용되는 산아제한(예: 여성 호르몬 피임, 장벽 방법 또는 살균. ) 치료 기간 종료 후 3개월까지
• 남성이고 가임기인 경우, 여성 파트너가 폐경 후이거나 외과적으로 불임인 경우를 제외하고 치료 기간 완료 후 3개월까지 의학적으로 허용되는 피임법을 사용할 의향이 있습니다.
• 혈청 크레아티닌 ≤ 1.5 x 정상 상한
• AST < 정상 상한치의 2배
• 혈액학:WBC > 3000 x 109/L; 혈소판 > 100 x 109/L; 헤모글로빈 > 10.0g/dL.

제외 기준:

• 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 없거나 준수하지 않으려는 경우
• 체질량 지수(BMI) > 30kg/m2
• 지난 30일 이내에 하나 이상의 중증 저혈당증(다른 사람의 도움이 필요한 저혈당증으로 정의됨)의 에피소드로 정의된 불안정한 혈당 조절
• T1D에 대한 이전 면역 요법
• 연구 PI에서 승인하지 않는 한, T1D용 실험 약제를 언제든지 투여하거나 스크리닝 후 30일 이내에 T1D용 실험 장치 사용
• 섬 세포 이식을 포함한 장기 이식 이력
• 활동성 자가면역 또는 면역 결핍 장애(예: 유육종증, 류마티스 관절염)
• 혈청 빌리루빈 > ULN, 비정상 값이 안정적인 양성 상태(예: 길버트 증후군)에 기인한 피험자는 제외
• 안정적인 용량의 갑상선 호르몬 대체 요법을 받는 피험자를 제외하고 스크리닝 시 정상 범위를 벗어난 TSH가 포함될 수 있습니다.
• 알려진 HIV 양성, 활동성 B형 간염 또는 활동성 C형 간염 감염
• 활성 투여 중 또는 활성 투여 단계 완료 후 3개월 이내에 예상되는 임신
• 지난 5년 이내에 악성 신생물의 병력(자궁경부암 및 치료 가능한 비흑색종 피부 악성종양 제외)
• 연구자의 의견에 따라 연구에 대한 완전한 참여를 방해하거나 피험자의 참여에 상당한 위험을 초래할 수 있는 모든 사회적 상태 또는 의학적 상태
• 스크리닝 12개월 이내의 활성 물질 남용 이력
• 정보에 입각한 동의 제공을 방해하는 정신과적 또는 의학적 장애
• IgA 결핍 병력이 있는 개인
• AAT에 과민한 병력이 있는 개인