Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alfa-1-antitrypsiinin (AAT) vaikutukset tyypin 1 diabeteksen etenemiseen

torstai 23. maaliskuuta 2017 päivittänyt: University of Colorado, Denver

Avoimen alfa-1-antitrypsiinin vaikutukset tyypin 1 diabeteksen etenemiseen potilailla, joilla on havaittava C-peptidi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, säilyttääkö alfa-1-antitrypsiini (AAT, Aralast NP) beetasolujen toiminta ja auttaako se hidastamaan tyypin 1 diabeteksen etenemistä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Barbara Davis Center for Childhood Diabetes

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 45 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tyypin 1 diabetes mellitus ADA-kriteerien perusteella alle 5 vuotta mutta yli 100 päivää
  • 6-45-vuotiaat mukaan lukien. Turvallisuuden arvioimiseksi otamme aluksi mukaan 8 yli 16-vuotiasta potilasta. Arvioimme haittatapahtumat kahdeksannen potilaan viimeisen infuusion jälkeen. Niin kauan kuin näille kahdeksalle potilaalle ei täyty lopetuskriteerit, alennamme ikäkriteerit 6-vuotiaaksi.
  • C-peptidin lisääntyminen seulonnan aikana seka-aterian sietotestin aikana minimaalisella stimuloidulla arvolla ≥ 0,2 pmol/ml.
  • Positiivinen insuliinin vasta-aineille (jos vain insuliinin autovasta-ainepositiivinen, määrityksen on tapahduttava kahden viikon sisällä insuliinin aloittamisesta), GAD-65, IA-2 tai ZnT8
  • Hyväksy diabeteksen intensiivisen hoidon HgbA1c-tavoitteella < 7,0 %
  • Jos nainen, (a) kirurgisesti steriili tai (b) postmenopausaalinen tai (c) jos on lisääntymiskykyinen, hän on valmis käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyä (esim. naisten hormonaalinen ehkäisy, estemenetelmät tai sterilointi. ) kolmen kuukauden kuluttua minkä tahansa hoitojakson päättymisestä
  • Jos mies ja lisääntymiskykyinen, valmis käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyä 3 kuukauden ajan minkä tahansa hoitojakson päättymisestä, ellei naispuolinen kumppani ole postmenopausaalinen tai kirurgisesti steriili
  • Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 x normaalin yläraja
  • AST < 2 kertaa normaalin yläraja
  • Hematologia: WBC > 3000 x 109/l; verihiutaleet > 100 x 109/l; hemoglobiini > 10,0 g/dl.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei pysty tai halua noudattaa tutkimusprotokollan vaatimuksia
  • Painoindeksi (BMI) > 30 kg/m2
  • Epävakaa verensokeritasapaino määritellään yhdeksi tai useammaksi vakavan hypoglykemian jaksoksi (määritelty hypoglykemiaksi, joka vaati toisen henkilön apua) viimeisen 30 päivän aikana
  • Aiempi immunoterapia T1D:lle
  • T1D:n kokeellisen aineen antaminen milloin tahansa tai T1D:n kokeellisen laitteen käyttö 30 päivän kuluessa seulonnasta, ellei tutkimuksen PI ole hyväksynyt
  • Aiemmat elinsiirrot, mukaan lukien saarekesolujen siirto
  • Aktiivinen autoimmuuni- tai immuunipuutoshäiriö (esim. sarkoidoosi, nivelreuma)
  • Seerumin bilirubiini > ULN, paitsi ne henkilöt, joiden epänormaalit arvot johtuvat mistä tahansa vakaasta, hyvänlaatuisesta tilasta (kuten Gilbertin oireyhtymä)
  • Seulonnassa normaalin alueen ulkopuolella oleva TSH, lukuun ottamatta potilaita, jotka saavat stabiileja annoksia kilpirauhashormonikorvaushoitoa
  • Tunnettu HIV-positiivisuus, aktiivinen hepatiitti B tai aktiivinen hepatiitti C -infektio
  • Odotettu raskaus aktiivisen annostelun aikana tai 3 kuukauden sisällä aktiivisen annosteluvaiheen päättymisestä
  • Pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana (lukuun ottamatta in situ kohdunkaulansyöpää ja parannettavaa ei-melanoomaa ihon pahanlaatuisuutta)
  • Mikä tahansa sosiaalinen tila tai lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä estäisi täydellisen osallistumisen tutkimukseen tai joka aiheuttaisi merkittävän vaaran koehenkilöiden osallistumiselle
  • Aiempi vaikuttavien aineiden väärinkäyttö 12 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Psykiatrinen tai lääketieteellinen häiriö, joka estäisi tietoisen suostumuksen antamisen
  • Henkilöt, joilla on ollut IgA-puutos
  • Henkilöt, joilla on ollut yliherkkyys AAT:lle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Alfa-1-antitrypsiini (AAT, Aralast NP)
Alfa-1-antitrypsiini (AAT, Aralast NP) tutkimuksen keston mukaisesti
Lääke: Alfa 1-antitrypsiini (AAT, Aralast NP)
Tukikelpoisia koehenkilöitä hoidetaan kerran viikossa 8 viikon ajan (yhteensä 8 hoitoa).
Muut nimet:
  • AAT
  • Alfa-1 antitrypsiini
  • Aralast NP

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida osallistujien turvallisuutta ja tutkimuslääkkeen antamisen toteutettavuutta
Aikaikkuna: Opintojen kesto on 2 vuotta
Opintojen kesto on 2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida AAT-hoito c-peptidituotannon ylläpitoa varten
Aikaikkuna: Stimuloitu c-peptidi vuonna yksi ja kaksi.
Stimuloitu c-peptidi vuonna yksi ja kaksi.
Arvioi AAT:n vaikutukset glykeemiseen vaihteluun ja A1c:hen.
Aikaikkuna: Jatkuva glukoosin seuranta yhden ja kahden vuoden iässä.
Jatkuva glukoosin seuranta yhden ja kahden vuoden iässä.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Colorado, Denver

Yhteistyökumppanit

Omni Bio Pharmaceutical, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Peter A Gottlieb, MD, University of Colorado, Denver

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. lokakuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 18. maaliskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 21. maaliskuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. maaliskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. maaliskuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 09-0667

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa