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샤가스병을 앓는 소아에서 Benznidazole의 인구 약동학 연구 (Pop PK Chagas)

2018년 6월 20일 업데이트: Drugs for Neglected Diseases

이 연구의 목적은 샤가스병의 급성 또는 초기 만성 불확실한 형태의 소아에서 벤즈니다졸의 집단 약동학 매개변수를 설명하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

샤가스병

개입 / 치료

의약품: 벤즈니다졸 12.5mg 또는 100mg

상세 설명

샤가스병(CD)의 치료는 항상 소아 집단에 초점을 맞추어 왔습니다. 초기에는 급성 및 선천적인 경우(출생 시 진단된 신생아 포함)에만 치료가 권장되었으며 급성기 환자의 60~85%, 선천적으로 감염된 영아의 90% 이상이 1년 이내에 치료를 받았고 기생충학적 반응이 양호했습니다. 삶.

CD 소아(출생부터 12세까지)에 대한 기존 치료 권장 사항에도 불구하고 대상 소아 인구, 특히 더 어린 연령 그룹의 요구를 충족하는 제제가 없습니다. 30년 전에 개발되어 주요 선택 약물인 Benznidazole(Bz)은 100mg(LAFEPE Benznidazol®)의 '성인용' 정제로만 제공됩니다.

소아용 제형이 없기 때문에 100mg 정제를 ½ 및 ¼ 정제로 분별하거나 즉석 제형(침용, 희석, 현탁액 등)으로 준비하여 환자 체중에 맞게 용량을 조정해야 하므로 종종 용량 이하 또는 과다 용량으로 이어집니다. 치료의 안전성과 효능에 영향을 미칠 수 있습니다. 어린이와 관련하여 소아 인구의 Bz PK 및 치료 안전성 및 효능과의 관계에 대한 정보가 절대적으로 부족합니다.

연령에 맞게 사용하기 쉬운 소아용 제형의 필요성에 부응하기 위해 DNDi와 LAFEPE는 20kg 미만 어린이의 CD 치료를 목표로 하는 분산성 Bz 정제 12.5mg을 개발하기 위해 노력했습니다. 일단 이 제형이 이용가능해지면, 두 가지 약동학 연구가 수행될 계획이다: 성인 건강한 정상 지원자에 대한 비교 생체이용률 연구 및 어린 아이들에 대한 인구 약동학 연구.

출생부터 2세 아동까지의 신생아 그룹은 선천적 케이스의 인구를 대표하므로 포함되었습니다. 현재 가임기 여성의 CD에 대한 양성 혈청학 추정치는 5-40% 범위의 국가마다 상당히 다르며 수직 전송률은 최대 12%입니다. 선천성 감염이 다른 세대의 중요한 전염 방식으로 남아 있을 수 있으며 신생아를 대상으로 하는 적절한 치료가 새로운 소아용 제형으로 가능한 제어 전략(완치 가능성이 매우 높음)이라는 합의가 있습니다.

2-12세 아동도 대상 인구로 포함되어 선천적 또는 벡터 매개 전염을 통해 감염되었을 수 있으며 일반적으로 초기 만성 불확실한 형태의 질병이 있는 사람들을 나타냅니다. CD 발병 국가에서 이러한 어린이 그룹은 일반적으로 학교 또는 지역사회 선별 프로그램을 통해 진단되며 Bz 치료로 높은 치료 가능성(> 60-75%)을 갖습니다.

모집단 PK는 소아 모집단에서 수행되는 연구의 중요한 요구 사항인 환자당 샘플 수를 최소화하기 때문에 연구 설계로 선택되었습니다. 성인의 PK 데이터 부족과 대상 모집단의 가변성에 대한 정보 부족으로 검정력 계산 및 표본 시기 정의를 위한 최적 표본 추출 설계 사용이 허용되지 않습니다. 전문가들은 흡수 단계(샘플 1개), 정상 상태(샘플 2개) 및 제거 단계(샘플 2개)에 걸쳐 분포된 5개의 PK 샘플을 사용하여 사용 가능한 정보와 권장 희소 샘플링을 검토했습니다. 환자당 총 5회의 PK 측정과 연령별로 계층화된 총 80명의 환자를 통해 적절한 수준의 정밀도로 PK 곡선과 변동성을 그릴 수 있을 것으로 예상됩니다.

이 연구에서 얻은 PK 데이터는 CD의 영향을 받는 소아 인구에 대한 연령 적응 Bz 요법에 정보를 제공할 것으로 예상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

단계

4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

아르헨티나
- - Buenos Aires, 아르헨티나, C1425
    - Hospital General de Niños Ricardo Gutierrez
  - Jujuy, 아르헨티나, CP4600
    - Hospital de Niños "Doctor Héctor Quintana"
  - Salta, 아르헨티나, CP3400
    - Hospital Público Materno Infantil

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1일 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

신생아(1일) - 12세 사이의 나이
T. cruzi 감염 진단:
- 직접 현미경 검사 또는
- 기존 혈청학, 최소 2개의 양성 검사(ELISA, IIF 또는 HAI)
부모/법정대리인의 서면동의서
7세 이상인 경우 자녀 동의

제외 기준:

조산(< 37주 재태 연령) 또는 체중 < 2500g
초경에 이른 여성 피험자
PI의 의견에 따라 연구 약물의 PK, 효능 및/또는 안전성 평가를 방해할 수 있는 다른 급성 또는 만성 건강 상태를 나타내는 피험자
니트로이미다졸에 대한 과민증 또는 심각한 부작용의 알려진 병력
과거 벤즈니다졸 또는 니푸르티목스로 CD 치료를 받은 이력
면역 저하 환자(HIV 감염과 관련된 임상 병력, 원발성 면역 결핍 또는 코르티코스테로이드 또는 기타 면역 억제제로 장기간 치료)
총 WBC 수, 혈소판 수, ALT, AST, 총 빌리루빈 및 크레아티닌 매개변수에 대한 스크리닝 시 비정상적인 실험실 테스트 값.

이 기준에 대한 예외는 선천성 샤가스병이 있는 신생아에 대해 고려되며, ALT/AST 및 빌리루빈은 조사자가 임상적으로 유의한 것으로 간주하지 않는 한 제외 기준으로 간주되지 않습니다.

후속 조치를 준수할 수 없거나 영구적인 주소가 없음
피험자가 경구 약물을 복용하는 것을 방해하는 모든 상태

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

주 목적: 치료
할당: 해당 없음
중재 모델: 단일 그룹 할당
마스킹: 없음(오픈 라벨)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
약동학 종점 기간: 60일차	치료 첫 날(0일), 정상 상태 단계(D7 및 30일) 및 치료 종료 시점(60일)에 소아에서 결정된 벤즈니다졸의 혈장 수준 농도. CL, Vd 및 Ka를 포함하여 소아에서 벤즈니다졸의 집단 약동학 매개변수. 개별 AUC. 개별 Cmax. 개별 Cmin. 개별 t1/2는 모집단 매개변수를 사용하여 추정됩니다.	60일차

2차 결과 측정

결과 측정	측정값 설명	기간
효능 종점 기간: 60일차	치료 종료 시점(60일)에 정성적 PCR에 의해 결정된 기생충 치료율.	60일차
안전 종점 기간: 60일차	심각한 부작용 및/또는 치료 중단으로 이어지는 부작용의 비율.	60일차
안전 종점 기간: 60일차	부작용의 비율 및 심각도. 평가할 공변량: 연령, 성별, 체중, 키, 기준선에서의 기생충 부하 및 질병 단계(급성 대 만성).	60일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Drugs for Neglected Diseases

협력자

LAT Research

수사관

수석 연구원: Jaime Altcheh, MD, Argentina: FIPEC Foundation (Fundación para el Estudio de las Infecciones Parasitarias y Enfermedad de Chagas

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

Drugs for Neglected Diseases initiative

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2011년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 3월 1일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 3월 6일

처음 게시됨 (추정)

2012년 3월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 6월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 6월 20일

마지막으로 확인됨