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PHOspholamban 관련 C심근병증 연구 - 개입 (i-PHORECAST)

2021년 10월 15일 업데이트: M.p. van den Berg, MD, PhD, professor in Cardiology

PHOspholamban 관련 CA심근병증 연구 - 중재(전증상성 포스포람반 R14del 운반체에서 Eplerenone의 효능 연구)

PLN(Phospholamban) R14del 돌연변이 보유자는 확장성 심근병증(DCM) 및/또는 부정맥 유발성 심근병증(ACM)이 발생할 수 있습니다. 다른 유전성 심근병증과 유사하게, 질병의 자연 경과는 연령과 관련이 있습니다("연령 관련 침투"). 가변 길이의 증상 전 단계 후 많은 PLN R14del-보인자가 명백한 질병으로 진행하고 DCM 또는 ARVC로 진단됩니다. PLN은 심장 근육에 있는 근형질 세망 Ca2+-ATPase(SERCA2a) 펌프의 조절기이므로 Ca2+ 항상성을 유지하는 데 중요합니다. 심장 섬유증은 질병의 초기 징후로 보입니다. 연구자들은 미네랄로코르티코이드(알도스테론) 차단 특성으로 인해 강력한 항섬유화제인 eplerenone으로 증상 전 PLN R14del-캐리어를 치료하면 질병 진행을 줄이고 명백한 질병의 발병을 연기한다고 가정합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

네덜란드에서는 특발성 확장성 심근병증(DCM)의 약 15% 및 부정맥 유발성 우심실 심근병증(ARVC) 환자의 약 10%가 Phospholamban, PLN R14del을 암호화하는 유전자에서 단일(창시자) 돌연변이를 가지고 있습니다. 다른 유전성 심근병증과 유사하게, 질병의 자연 경과는 연령과 관련이 있습니다("연령 관련 침투"). 가변 길이의 증상 전 단계 후 많은 PLN R14del-보인자가 명백한 질병으로 진행하고 DCM 또는 ARVC로 진단됩니다. PLN은 심장 근육에 있는 근형질 세망 Ca2+-ATPase(SERCA2a) 펌프의 조절기이므로 Ca2+ 항상성을 유지하는 데 중요합니다. 심장 섬유증은 질병의 초기 징후로 보입니다. 연구자들은 미네랄로코르티코이드(알도스테론) 차단 특성으로 인해 강력한 항섬유화제인 eplerenone으로 증상 전 PLN R14del-캐리어를 치료하면 질병 진행을 줄이고 명백한 질병의 발병을 연기한다고 가정합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

84

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Groningen, 네덜란드, 9700RB
        • UMCG
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • UMCU
    • Friesland
      • Sneek, Friesland, 네덜란드, 8600BA
        • Antonius Ziekenhuis Sneek
    • North-Holland
      • Amsterdam, North-Holland, 네덜란드, 1105 AZ
        • AMC

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

28년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • PLN(Phospholamban) R14del 돌연변이 보인자
  • 30세 이상 65세 이하
  • New York Heart Association 기능 등급 ≤ 1
  • LV 박출률 ≥.45(MRI로 측정)

제외 기준:

  • 치료가 필요한 심계항진(주치의의 판단에 따름)
  • DCM 진단(부록 1 참조). 참고: 국부 좌심실 벽 운동 이상은 허용됩니다.
  • ARVC 진단서(태스크포스 기준에 따름, 부록 2 참조)
  • 전역 또는 지역 RV 기능 장애 및/또는 구조적 변경(태스크 포스 기준 1에 따름, 부록 2 참조).
  • 24시간 동안 심실 조기 복합체 >1000 홀터 모니터링
  • 홀터 모니터링 또는 운동 테스트 중 지속되지 않는 심실 빈맥
  • 지속적인 심실 빈맥 또는 심실 세동의 병력
  • 항고혈압제 사용이 필요한 고혈압 또는 향후 3년 이내에 예상되는 경우
  • 허혈성 심장병의 증거
  • 심장활성 약물 치료
  • 고칼륨혈증(혈청 칼륨 >5.0mmol/l)
  • 중증 신기능 장애(eGFR
  • 중증 간 장애(Child-Pugh 클래스 C)
  • 현재 임신 ​​중이거나 최근 임신(지난 60일)을 보고했거나 임신할 계획이 있는 여성.
  • CYP3A4 억제제의 병용(부록 5 참조)
  • NSAID의 병용(부록 5 참조)
  • 칼륨 보존제 병용(부록 5 참조)
  • 알도스테론 길항제에 대한 알려진 불내성 또는 금기
  • 약물의 마지막 투여가 지난 30일 이내인 다른 약물 시험에 참여.
  • MRI(밀실 공포증, 금속 장치)에 대한 금기 사항
  • 서면 동의서를 제공할 수 없거나 제공할 의사가 없는 피험자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
간섭 없음: 치료 없음
활성 비교기: 에플레논
Eplerenone (Inspra, 3년간 50 mg 1일 1회) 경구 필름 코팅 정제 3년간 50 mg 1일 1회
의약품: 에플레논
eplerenone (inspra; pfizer) 1일 1정 (표준 용량 50mg, 감량 용량 25mg)
다른 이름들:
  • 인스프라

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
좌심실(LV) 이완기말 용적, MRI로 측정 시 >10% 증가
기간: 삼 년
삼 년
좌심실 박출률, 절대 감소 >5%, MRI로 측정
기간: 삼 년
삼 년
우심실(RV) 확장기말 용적, MRI로 측정 시 >10% 증가
기간: 삼 년
삼 년
RV 박출률, 절대 감소 >5%, MRI로 측정
기간: 삼 년
삼 년
후기 가돌리늄 증강, 절대 증가 >5%, MRI로 측정
기간: 삼 년
삼 년
심실 조숙 콤플렉스의 변화, 절대 수치 >1000/24시간과 함께 >100% 증가(Holter 모니터링)
기간: 매년 0, 1, 2, 3년
매년 0, 1, 2, 3년
비지속성 심실빈맥 발생의 변화(홀터 모니터링, 운동검사)
기간: 매년 0, 1, 2, 3년
매년 0, 1, 2, 3년
QRS 전압의 변화, >25% 감소(ECG)
기간: 매년 0,1,2 및 3년
매년 0,1,2 및 3년
주치의에 따라 치료가 필요한 심부전 및/또는 부정맥의 증상/징후의 변화 및 부정맥성 심근병증으로 인한 가능성이 있음
기간: 매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능
매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능
(변경) 부정맥성 심근병증으로 인한 급사를 포함한 심혈관계 사망
기간: 매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능
매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능

2차 결과 측정

결과 측정
기간
바이오마커의 변화
기간: 매년 0, 1, 2, 3년
매년 0, 1, 2, 3년
12리드 ECG에서 QRS축의 변화
기간: 매년 0,1, 2, 3년
매년 0,1, 2, 3년
12리드 ECG 및 신호 평균 ECG에서 전도 간격(PR 간격, QRS 지속 시간)의 변화
기간: 매년 0,1, 2, 3년
매년 0,1, 2, 3년
12리드 ECG의 STT 세그먼트 변경
기간: 매년 0,1, 2, 3년
매년 0,1, 2, 3년
MRI에서 전체적 또는 지역적 기능 장애 및 구조적 변화의 발생
기간: 삼 년
삼 년
(전환) ARVC 진단(태스크포스 기준에 따름)
기간: 매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능
매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능
(변화) DCM의 진단
기간: 매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능
매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능
지속 심실 빈맥 또는 심실 세동 발생의 변화
기간: 매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능
매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능
(변경) 심혈관 이유로 입원
기간: 매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능
매년 0, 1, 2, 3년, 추천 시 사이 가능

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

M.p. van den Berg, MD, PhD, professor in Cardiology

협력자

University Medical Center Groningen
ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development
The Interuniversity Cardiology Institute of the Netherlands
Netherlands: CVON, CardioVascular Research Netherlands

수사관

  • 수석 연구원: Maarten van den Berg, MD PhD, UMCG, Department of Cardiology

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2013년 5월 1일

기본 완료 (실제)

2021년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2021년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 5월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 5월 15일

처음 게시됨 (추정)

2013년 5월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 10월 18일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 10월 15일

마지막으로 확인됨

2021년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TCC2012007
  • 2013-001067-23 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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