페닐케톤뇨증을 가진 젊은 성인의 인지 능력에 대한 Sapropterin (SIGNAL)
2018년 1월 24일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
페닐케톤뇨증이 있는 젊은 성인의 인지 능력에 대한 사프로프테린의 효과를 평가하는 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위, 2군 2상 파일럿 시험
이것은 26주 치료 기간 동안 페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 젊은 성인의 인지 능력에 대한 사프로프테린의 효과를 평가하기 위해 설계된 2a상 다기관, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위, 2군 파일럿 시험입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
2
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 시험 관련 활동을 수행하기 전에 제공된 서면 동의서
- 리터당 600마이크로몰(mcmol/L) 이상의 2개 이상의 페닐알라닌 수치로 진단된 문서화된 PKU가 있는 여성 또는 남성
- 가임 여성의 경우: 스크리닝 시 음성 소변 임신 테스트가 필요하고 연구 및 추적 기간 동안 매우 효과적인 피임 방법을 사용하려는 의지가 필요합니다.
- 18세 이상 29세 이하(>=)
- 연구에 포함되기 전 12개월 동안의 평균 혈중 페닐알라닌 수치는 600~1000mcmol/L입니다. 평균은 지난 12개월 동안 최소 3개의 혈중 페닐알라닌 값에서 계산해야 합니다. 선별 혈액 페닐알라닌 수치는 이러한 값 중 하나일 수 있습니다. 스크리닝 전 -12개월과 -6개월 사이에 날짜가 지정된 값이 하나 이상 있어야 하고 -6개월과 스크리닝 사이에 날짜가 하나 이상 있는 값이 있어야 합니다.
- 지능 지수(IQ) 점수가 85 이상인 경우 연령에 맞는 Wechsler 척도로 스크리닝하기 전 최대 2년 동안 평가했습니다. IQ 테스트 결과를 사용할 수 없는 경우 대상이 포함되기 전에 연령에 적합한 Wechsler 척도를 사용하여 스크리닝의 일부로 IQ 테스트를 수행해야 합니다.
- 전체 시험 기간 동안 현재 식이 권장 사항을 계속할 의향을 포함하여 모든 연구 절차를 기꺼이 준수하려는 피험자
제외 기준:
- 테트라히드로비오테린(BH4) 결핍이 있는 피험자
- 이전에 30일을 초과하여 사프로프테린 또는 BH4에 노출됨(또는 30일 이하이지만 스크리닝 방문 이전 6개월 이내에 사프로프테린 또는 BH4에 노출됨)
- 조사자에 따르면 연구 절차 및 전산화된 신경심리학적 검사를 준수할 수 없는 피험자
- 조사자에 따르면 연구 참여를 방해할 수 있는 모든 중대한 질병(신경계 질환, 심혈관 질환, 발작 병력, 경련 소인, 신장 또는 간 기능 부전 및 활동성 악성 종양 포함)
- 조사자에 따르면 인지 기능 및 인지 테스트에 영향을 미칠 수 있는 모든 심각한 질병, 약물 또는 약물 남용(예: 심각한 시각 또는 운동 장애, 주요 두부 외상 병력, 뇌졸중 병력, 알코올 중독, 약물 의존, 항불안제, 항우울제, 항정신병 약물, 기분 안정제 및 수면제와 같은 향정신성 약물의 만성 사용)
- Kuvan® 제품 특성 요약에 설명된 병용 금지 약물, 즉 디히드로폴레이트 환원 효소 억제제(예: 메토트렉세이트, 트리메토프림), 산화질소 합성에 영향을 미치는 것으로 알려진 약물(예: 글리세릴 트리니트레이트, 이소소르비드 디니트레이트, 니트로프루시드나트륨) , 몰시도민, 포스포디에스테라제 5형 억제제, 미녹시딜), 레보도파, 흥분성과 과민성을 증가시킬 수 있으므로
- 사프롭테린 또는 제품 제형의 성분 또는 BH4의 기타 승인 또는 승인되지 않은 제형에 대해 알려진 과민증
- 지난 6개월 동안 수행된 제한적인 연습 효과가 있는 작업 및 중요한 연습 효과가 있는 작업(예: 전략 개발과 관련된 작업)과 같은 시간 제한으로 이 시험의 일부로 수행될 것과 유사한 인지 신경 심리 검사를 받은 피험자 ) 시험에 포함되기 전 연도에 수행되었습니다. 작업이 하나 또는 다른 범주에 속하는지 여부는 조사관의 판단에 맡겨집니다.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성 피험자
- 현재 다른 임상시험에 참여하고 있거나 스크리닝 전 30일 이내에 이전 임상시험에 참여한 피험자
- 법적 무능력 또는 제한된 법적 능력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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사프롭테린 정제는 2주 반응 시험 기간 동안 킬로그램당 20밀리그램(mg/kg) 용량으로 1일 1회 경구 투여되며, 사프로프테린에 상응하는 위약 정제는 24주 연구 기간 동안 1일 1회 경구 투여된다.
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실험적: 사프로프테린
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사프롭테린 정제는 2주 반응 시험 기간 및 24주 연구 기간 동안 킬로그램당 20밀리그램(mg/kg)의 용량으로 1일 1회 경구 투여된다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE), 심각한 AE(SAE), 사망으로 이어지는 AE 및 중단으로 이어지는 AE가 있는 대상체의 수
기간: 최대 24주 스크리닝 + 4주 추적
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 기존 의학적 상태의 임의의 새로운 예상치 못한 의학적 발생/악화로 정의되었습니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래한 AE였습니다: 사망; 생명을 위협하는; 지속적인/중대한 장애/무능력; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 선천적 기형/출생 결함.
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최대 24주 스크리닝 + 4주 추적
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Responsible, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 10월 31일
처음 게시됨 (추정)
2013년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 1월 24일
마지막으로 확인됨
2018년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EMR 700773-004
- 2010-024311-13 (EudraCT 번호)
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사프로프테린에 대한 임상 시험
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