- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01977820
Sapropterina sulle capacità cognitive nei giovani adulti con fenilchetonuria (SIGNAL)
24 gennaio 2018 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Uno studio pilota di fase IIa multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a 2 bracci che valuta l'effetto della sapropterina sulle capacità cognitive nei giovani adulti con fenilchetonuria
Si tratta di uno studio pilota multicentrico di Fase 2a, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, a 2 bracci progettato per valutare l'effetto della sapropterina sulle capacità cognitive nei giovani adulti con fenilchetonuria (PKU) per un periodo di trattamento di 26 settimane.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
2
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 29 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato scritto fornito prima dello svolgimento di qualsiasi attività correlata alla sperimentazione
- Donne o uomini con PKU documentata diagnosticata da almeno due livelli di fenilalanina uguali o superiori a 600 micromoli per litro (mcmol/L)
- Per le donne in età fertile: è richiesto un test di gravidanza sulle urine negativo allo screening ed è richiesta la disponibilità a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante i periodi di studio e di follow-up
- Età maggiore o uguale a (>=) da 18 a 29 anni inclusi
- Livelli medi di fenilalanina nel sangue da 600 a 1000 mcmol/L nei 12 mesi precedenti l'inclusione nello studio. La media deve essere calcolata da almeno 3 valori di fenilalanina nel sangue negli ultimi 12 mesi. Lo screening del livello di fenilalanina nel sangue può essere uno di questi valori. Dovrebbe esserci almeno un valore datato tra il mese -12 e -6 prima dello screening e almeno un valore datato tra il mese -6 e lo screening
- Un punteggio del quoziente intellettivo (QI) maggiore o uguale a 85, valutato un massimo di 2 anni prima dello screening con una scala Wechsler adeguata all'età. Se non è disponibile alcun risultato del test del QI, il test del QI deve essere eseguito come parte dello Screening utilizzando una scala Wechsler adeguata all'età prima che il soggetto possa essere incluso
- - Soggetti disposti a rispettare tutte le procedure dello studio, inclusa la disponibilità a continuare le attuali raccomandazioni dietetiche durante l'intera durata dello studio
Criteri di esclusione:
- Soggetti con deficit di tetraidrobiopterina (BH4).
- Precedente esposizione a sapropterina o BH4 per più di 30 giorni (o esposizione a sapropterina o BH4 per meno o uguale a 30 giorni ma nei 6 mesi precedenti la visita di screening)
- Soggetti che, secondo lo Sperimentatore, non saranno in grado di rispettare le procedure di studio e i test neuropsicologici computerizzati
- Qualsiasi malattia significativa che, secondo lo sperimentatore, potrebbe precludere la partecipazione allo studio (incluse malattie neurologiche, malattie cardiovascolari, anamnesi di convulsioni, predisposizione alle convulsioni, insufficienza renale o epatica e malignità attiva)
- Qualsiasi malattia significativa, abuso di farmaci o sostanze che, secondo l'investigatore, potrebbe influenzare la funzione cognitiva e i test cognitivi (ad esempio, compromissione visiva o motoria significativa, storia di grave trauma cranico, storia di ictus, alcolismo, tossicodipendenza, disturbo psicologico che richiede uso cronico di farmaci psicotropi come ansiolitici, antidepressivi, farmaci antipsicotici, stabilizzatori dell'umore e ipnotici)
- Farmaci proibiti concomitanti come descritto nel Riassunto delle caratteristiche del prodotto Kuvan®, vale a dire inibitori della diidrofolato reduttasi (ad esempio, metotrexato, trimetoprim), farmaci che notoriamente influenzano la sintesi dell'ossido nitrico (ad esempio, gliceril trinitrato, isosorbide dinitrato, nitroprussiato di sodio , molsidomina, inibitori della fosfodiesterasi di tipo 5 e minoxidil) e levodopa, poiché può causare un aumento dell'eccitabilità e dell'irritabilità
- Ipersensibilità nota alla sapropterina o a qualsiasi ingrediente nella formulazione del prodotto o ad altre formulazioni approvate o non approvate di BH4
- Soggetti che sono stati sottoposti a test neuropsicologici cognitivi simili a quello da eseguire nell'ambito di questo studio con i seguenti limiti di tempo: compiti con effetto pratico limitato eseguiti negli ultimi 6 mesi e compiti con effetto pratico importante (come compiti che comportano lo sviluppo di strategie ) eseguita nell'anno precedente l'inclusione nella sperimentazione. Se un'attività rientra in una o nell'altra categoria è lasciata al giudizio dell'Investigatore
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza o nel periodo di allattamento
- Soggetti che stanno attualmente partecipando a un'altra sperimentazione clinica o che hanno partecipato a una precedente sperimentazione clinica entro 30 giorni prima dello screening
- Incapacità giuridica o limitata capacità giuridica
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
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Le compresse di sapropterina verranno somministrate per via orale una volta al giorno alla dose di 20 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) durante il periodo di test di risposta di 2 settimane e le compresse di placebo corrispondenti alla sapropterina verranno somministrate per via orale una volta al giorno durante il periodo di studio di 24 settimane.
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Sperimentale: Sapropterina
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Le compresse di sapropterina verranno somministrate per via orale una volta al giorno alla dose di 20 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) durante il periodo di test di risposta di 2 settimane e il periodo di studio di 24 settimane.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di soggetti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi che hanno portato alla morte e eventi avversi che hanno portato all'interruzione
Lasso di tempo: Screening fino a 24 settimane + follow-up di 4 settimane
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Un evento avverso è stato definito come qualsiasi nuovo evento medico spiacevole/peggioramento di condizioni mediche preesistenti senza tener conto della possibilità di una relazione causale.
Un SAE era un evento avverso che ha provocato uno dei seguenti esiti: morte; in pericolo di vita; invalidità/incapacità persistente/significativa; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; anomalia congenita/difetto alla nascita.
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Screening fino a 24 settimane + follow-up di 4 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Responsible, BioMarin Pharmaceutical
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 febbraio 2014
Completamento primario (Effettivo)
1 novembre 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 ottobre 2013
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
31 ottobre 2013
Primo Inserito (Stima)
7 novembre 2013
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 febbraio 2018
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
24 gennaio 2018
Ultimo verificato
1 gennaio 2018
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Fenilchetonuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- EMR 700773-004
- 2010-024311-13 (Numero EudraCT)
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