- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT01977820
Sapropterin über kognitive Fähigkeiten bei jungen Erwachsenen mit Phenylketonurie (SIGNAL)
24. Januar 2018 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
Eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, zweiarmige Phase-IIa-Pilotstudie zur Bewertung der Wirkung von Sapropterin auf die kognitiven Fähigkeiten bei jungen Erwachsenen mit Phenylketonurie
Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, zweiarmige Pilotstudie der Phase 2a zur Beurteilung der Wirkung von Sapropterin auf die kognitiven Fähigkeiten bei jungen Erwachsenen mit Phenylketonurie (PKU) über einen Behandlungszeitraum von 26 Wochen.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
2
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 29 Jahre (Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Vor der Durchführung studienbezogener Aktivitäten wird eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben
- Frauen oder Männer mit dokumentierter PKU, bei der mindestens zwei Phenylalaninspiegel von 600 Mikromol pro Liter (mcmol/L) oder mehr diagnostiziert wurden
- Für Frauen im gebärfähigen Alter: Beim Screening ist ein negativer Urin-Schwangerschaftstest erforderlich, und während der Studien- und Nachbeobachtungszeit ist die Bereitschaft erforderlich, eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden
- Im Alter von mindestens (>=) 18 bis einschließlich 29 Jahren
- Mittlerer Phenylalaninspiegel im Blut 600 bis 1000 mcmol/L während der 12 Monate vor der Aufnahme in die Studie. Der Mittelwert sollte aus mindestens 3 Phenylalanin-Blutwerten der letzten 12 Monate berechnet werden. Das Screening des Phenylalaninspiegels im Blut kann einer dieser Werte sein. Es sollte mindestens ein Wert zwischen Monat -12 und -6 vor dem Screening und mindestens ein Wert zwischen Monat -6 und Screening vorliegen
- Ein Intelligenzquotient (IQ)-Wert größer oder gleich 85, der maximal 2 Jahre vor dem Screening mit einer altersgerechten Wechsler-Skala ermittelt wurde. Liegt kein IQ-Testergebnis vor, muss im Rahmen des Screenings ein IQ-Test anhand einer altersgerechten Wechsler-Skala durchgeführt werden, bevor der Proband aufgenommen werden kann
- Probanden, die bereit sind, alle Studienverfahren einzuhalten, einschließlich der Bereitschaft, die aktuellen Ernährungsempfehlungen während der gesamten Studiendauer fortzusetzen
Ausschlusskriterien:
- Personen mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel
- Vorherige Exposition gegenüber Sapropterin oder BH4 für mehr als 30 Tage (oder Exposition gegenüber Sapropterin oder BH4 für weniger als oder gleich 30 Tage, aber innerhalb der letzten 6 Monate vor dem Screening-Besuch)
- Probanden, die nach Angaben des Prüfarztes nicht in der Lage sein werden, die Studienabläufe und computergestützten neuropsychologischen Tests einzuhalten
- Jede schwerwiegende Krankheit, die nach Angaben des Prüfers die Teilnahme an der Studie ausschließen könnte (einschließlich neurologische Erkrankungen, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Krampfanfälle in der Vorgeschichte, Veranlagung zu Krämpfen, Nieren- oder Leberinsuffizienz und aktive Malignität)
- Jede schwerwiegende Krankheit, jeder Medikamenten- oder Substanzmissbrauch, der nach Angaben des Prüfarztes die kognitiven Funktionen und kognitiven Tests beeinträchtigen könnte (z. B. erhebliche Seh- oder motorische Beeinträchtigung, schweres Kopftrauma in der Vorgeschichte, Schlaganfall in der Vorgeschichte, Alkoholismus, Drogenabhängigkeit, psychische Störung). chronischer Gebrauch psychotroper Medikamente wie Anxiolytika, Antidepressiva, Antipsychotika, Stimmungsstabilisatoren und Hypnotika)
- Gleichzeitige verbotene Medikamente, wie in der Zusammenfassung der Produkteigenschaften von Kuvan® beschrieben, nämlich Inhibitoren der Dihydrofolatreduktase (z. B. Methotrexat, Trimethoprim), Medikamente, von denen bekannt ist, dass sie die Stickoxidsynthese beeinflussen (z. B. Glyceryltrinitrat, Isosorbiddinitrat, Natriumnitroprussid). , Molsidomin, Phosphodiesterase-Typ-5-Hemmer und Minoxidil) und Levodopa, da es zu erhöhter Erregbarkeit und Reizbarkeit führen kann
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen Sapropterin oder einen der Inhaltsstoffe in der Produktformulierung oder gegen andere zugelassene oder nicht zugelassene Formulierungen von BH4
- Probanden, die sich kognitiven neuropsychologischen Tests unterzogen haben, die denen ähneln, die im Rahmen dieser Studie durchgeführt werden sollen, mit folgenden zeitlichen Begrenzungen: Aufgaben mit begrenztem Übungseffekt, die in den letzten 6 Monaten durchgeführt wurden, und Aufgaben mit erheblichem Übungseffekt (z. B. Aufgaben, bei denen es um die Entwicklung von Strategien geht). ), die im Jahr vor der Aufnahme in die Studie durchgeführt wurde. Ob eine Aufgabe in die eine oder andere Kategorie fällt, bleibt dem Ermessen des Ermittlers überlassen
- Weibliche Probanden, die schwanger sind oder sich in der Stillzeit befinden
- Probanden, die derzeit an einer anderen klinischen Studie teilnehmen oder die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening an einer früheren klinischen Studie teilgenommen haben
- Geschäftsunfähigkeit oder eingeschränkte Geschäftsfähigkeit
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Placebo-Komparator: Placebo
|
Sapropterin-Tabletten werden einmal täglich oral in einer Dosis von 20 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) während des zweiwöchigen Reaktionstestzeitraums verabreicht, und Placebo-Tabletten, die zu Sapropterin passen, werden während des 24-wöchigen Studienzeitraums einmal täglich oral verabreicht.
|
Experimental: Sapropterin
|
Sapropterin-Tabletten werden einmal täglich oral in einer Dosis von 20 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) sowohl während des zweiwöchigen Reaktionstestzeitraums als auch des 24-wöchigen Studienzeitraums verabreicht.
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Anzahl der Probanden mit unerwünschten Ereignissen (UE), schwerwiegenden UE (SAE), UE, die zum Tod führen, und UE, die zum Abbruch führen
Zeitfenster: Screening bis zu 24 Wochen + 4-wöchiges Follow-up
|
Als UE wurde jedes neue ungünstige medizinische Vorkommnis/jede Verschlechterung einer bereits bestehenden Erkrankung ohne Berücksichtigung der Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs definiert.
Ein SUE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod; lebensbedrohlich; anhaltende/erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; angeborene Anomalie/Geburtsfehler.
|
Screening bis zu 24 Wochen + 4-wöchiges Follow-up
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Responsible, BioMarin Pharmaceutical
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Februar 2014
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. November 2014
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. November 2014
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
31. Oktober 2013
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
31. Oktober 2013
Zuerst gepostet (Schätzen)
7. November 2013
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
22. Februar 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. Januar 2018
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Phenylketonurien
Andere Studien-ID-Nummern
- EMR 700773-004
- 2010-024311-13 (EudraCT-Nummer)
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