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질식 및 뇌병증에 대한 고용량 에리트로포이에틴 (HEAL)

2023년 1월 4일 업데이트: Yvonne Wu, University of California, San Francisco
저산소 허혈성 뇌병증(HIE)은 아기가 출생 시에 뇌로 가는 혈류와 산소가 감소할 때 발생합니다. 이로 인해 영향을 받은 영아의 최대 절반에서 사망 또는 뇌성마비 및 인지 장애를 포함한 신경학적 장애가 발생합니다. 이 임상 시험은 저체온증(일반적인 요법)에 추가된 약물 에리스로포이에틴(Epo)이 HIE로 고통받는 영아의 결과를 개선하는지 여부를 결정할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

신생아 저산소 허혈성 뇌병증(HIE)은 출생 시 아기의 뇌로 가는 혈액과 산소 흐름이 감소하여 발생하는 뇌 손상을 말합니다. HIE는 미국에서 매년 최대 12,000명의 신생아에게 영향을 미칩니다. 영향을 받은 유아의 절반은 유일한 치료인 저체온증을 받았음에도 불구하고 사망, 뇌성마비 및 인지 장애를 포함한 나쁜 결과를 보입니다. Erythropoietin(Epo)은 신생아 뇌 손상의 동물 모델에서 놀라운 신경 보호 및 신경 재생 효과가 입증된 사이토카인입니다. Epo + 저체온 요법의 1상 시험에서 연구자들은 Epo 1000 U/Kg/dose가 동물 모델에서 신경 보호 투여의 약동학을 가장 잘 재현한다는 것을 발견했습니다. 장기 결과는 진입 기준 및 MRI 소견을 기반으로 예상보다 더 좋았습니다. 2상 시험에서 Epo 또는 위약을 투여하기 위해 무작위 배정된 50명의 냉각된 유아를 비교했습니다. 저체온 + Epo로 치료받은 영아는 초기 MRI에서 뇌 손상이 적었고 12개월 운동 발달이 더 좋았습니다. 연구자들은 중등도/중증 HIE가 있는 냉각된 영아에게 Epo를 투여하면 사망 또는 신경 발달 장애의 결합된 1차 결과를 49%에서 33%로 줄일 것이라는 가설을 세웠습니다. 이것은 저체온증을 겪고 있는 HIE가 있는 500명의 영아를 대상으로 한 Epo 요법의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다. 구체적인 목표는 1) Epo 1000 U/kg IV의 5회 용량이 2년에 사망률, 운동 또는 인지 장애의 비율을 감소시키는지 확인하기 위함입니다. 2) 임상 독성을 평가하여 Epo의 안전성을 평가합니다. 및 3) Epo가 초기 MRI 및 뇌 손상의 순환 바이오마커에 의해 입증된 바와 같이 신생아 뇌 손상의 중증도를 감소시키는지 여부를 결정하기 위해. 연구자들은 Epo가 2년 신경 발달 결과를 개선하고 안전하며 초기 바이오마커에 의해 결정된 뇌 손상 심각도를 감소시킬 것으로 예상합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

500

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Palo Alto, California, 미국
        • Stanford University
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국
        • Indiana University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota: Minneapolis
      • Saint Paul, Minnesota, 미국
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota: St. Paul
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, 미국
        • Good Samaritan Hospital
      • Columbus, Ohio, 미국
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
        • Magee Women's Hospital of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국
        • UT Southwestern
      • Fort Worth, Texas, 미국
        • Cook Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, 미국
        • Children's Hospital of San Antonio
      • San Antonio, Texas, 미국
        • Methodist Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국
        • University of Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • University of Washington Medical Center
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1일 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • ≥ 재태 주령 36주
  • 생후 6시간 미만부터 능동적 또는 수동적 전신 냉각/저체온 요법을 받음

  • 다음 중 적어도 하나에 기반한 주산기 우울증:

    1. 10분에 아프가 점수 < 5 또는
    2. 10분 후 소생술이 필요함(예: 흉부 압박 또는 기관 내, 마스크 환기 또는 CPAP를 포함한 양압 호흡 지원), 또는
    3. 60분 미만에 얻은 제대 가스(동맥 또는 정맥) 또는 유아 가스(동맥 또는 정맥)의 pH < 7.00, 또는
    4. 생후 60분 미만에 얻은 제대 가스(동맥 또는 정맥) 또는 유아 가스(동맥 또는 정맥)의 기본 결핍 ≥ 15mmol/L
  • 출생 후 1-6시간 사이에 존재하는 중등도에서 중증의 뇌병증(수정된 Sarnat 검사 기준)

제외 기준:

  • 생후 26시간 이내에 연구 약물을 투여할 가능성이 없음
  • 영아에게는 냉각 중인 살아있는 쌍둥이(또는 고차 배수)가 있습니다.
  • 출생 체중 < 1800g(예: 자궁 내 성장 제한)
  • 신경 발달에 영향을 미치거나 여러 번의 수술이 필요한 유전적 또는 선천적 상태(예: 선천성 바이러스 감염, 수종, 복합 선천성 심장병, 심한 이형적 특징 등)
  • 머리 둘레 < 30cm
  • 빈사 상태로 인해 치료 방향 전환을 고려 중입니다.
  • 2세에 평가를 받을 수 없을 것으로 예상되는 환자
  • 적혈구 증가증(헤마토크릿 > 65.0%)
  • 능력과 자율성이 저하된 부모/법정대리인
  • 영아가 출산 입원 기간 동안 다른 중재적 연구에 참여 중이거나 참여하려고 합니다(참고: 관찰 연구는 포함하지 않음).
  • 센티넬 사건과 뇌병증은 출생 후에만 발생했습니다.
  • 부모의 모국어로 동의할 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 에리트로포이에틴
에리스로포이에틴 1000 U/kg IV, 약 1, 2, 3, 4 및 7일령(즉, 5회 용량)
의약품: 에리트로포이에틴
시중에서 판매되는 단일 용량 4000U/mL 바이알에서 채취한 Epogen
다른 이름들:
  • 에포젠
위약 비교기: 위약
생후 약 1, 2, 3, 4, 7일에 일반 식염수 IV(동일 용량)
의약품: 일반 식염수 위약
위약으로 사용되는 동일한 양의 일반 식염수
다른 이름들:
  • NS

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사망 또는 신경 발달 장애가 있는 참가자 수
기간: 생후 22-26개월에 최종 결과 평가 전; 예를 들어 COVID-19 제한과 같이 참작할 수 있는 상황의 경우 생후 36개월까지 수행할 수 있습니다.
다음 중 하나로 정의되는 신경 발달 장애: a) 대운동 기능 척도(GMFCS) 수준 ≥ 1, 또는 b) GMFCS = 0 또는 0.5 및 뇌성마비(CP)(모든 유형), 또는 c) Bayley III 인지 점수 < 90
생후 22-26개월에 최종 결과 평가 전; 예를 들어 COVID-19 제한과 같이 참작할 수 있는 상황의 경우 생후 36개월까지 수행할 수 있습니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
표준화된 신경학적 검사를 사용하여 결정된 뇌성마비(CP) 참가자 수 및 각 유형의 뇌성마비(CP) 참가자 수
기간: 22-26개월; 예를 들어 COVID-19 제한과 같이 참작할 수 있는 상황의 경우 생후 36개월까지 수행할 수 있습니다.
신경학적 진단: no CP, diparetic CP, hemiparetic CP, quadriparetic CP
22-26개월; 예를 들어 COVID-19 제한과 같이 참작할 수 있는 상황의 경우 생후 36개월까지 수행할 수 있습니다.
GMFCS를 사용하여 결정된 각 대근육 기능 수준의 참가자 수
기간: 22-26개월; 예를 들어 COVID-19 제한과 같이 참작할 수 있는 상황의 경우 생후 36개월까지 수행할 수 있습니다.

총 운동 기능 척도(GMFCS)는 0-5의 척도이며 값이 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다.

  • 0단계: 대칭보행으로 독립적으로 10보를 걷는다.
  • 0.5단계: 대칭보행 없이 독립적으로 10보를 걷는다.
  • 레벨 1: 앉습니다. 핸즈프리로 놀 수 있고 손과 무릎으로 기어다니거나 기어서 서 있을 수 있습니다. 손을 잡고 크루즈 또는 산책
  • 수준 2: 앉은 자세로 손을 사용합니다. 뱃속을 기어다니거나 기어다니며 순항/당겨서 일어설 수 있음
  • 레벨 3: 낮은 체간을 위한 외부 지지대와 함께 앉습니다. 롤, 배에 크립
  • 수준 4: 지지된 자세로 좋은 머리 조절; 앙와위로 굴릴 수 있고, 엎드려 굴릴 수 있습니다.
  • 5단계: 엎드린 자세나 앉은 자세에서 반중력 머리와 몸통 자세를 유지할 수 없습니다. 자발적인 움직임이 거의 또는 전혀 없습니다.
22-26개월; 예를 들어 COVID-19 제한과 같이 참작할 수 있는 상황의 경우 생후 36개월까지 수행할 수 있습니다.
Bayley III 인지 점수
기간: 22-26개월; 예를 들어 COVID-19 제한과 같이 참작할 수 있는 상황의 경우 생후 36개월까지 수행할 수 있습니다.
Bayley III 인지 점수는 모집단 표준 점수입니다. 100은 표준 편차가 15인 모집단 평균을 나타냅니다. 점수가 높을수록 발달 수준이 높음을 나타냅니다.
22-26개월; 예를 들어 COVID-19 제한과 같이 참작할 수 있는 상황의 경우 생후 36개월까지 수행할 수 있습니다.
Bayley III 언어 점수
기간: 22-26개월; 예를 들어 COVID-19 제한과 같이 참작할 수 있는 상황의 경우 생후 36개월까지 수행할 수 있습니다.
Bayley III 언어 점수는 모집단 표준 점수입니다. 100은 표준 편차가 15인 모집단 평균을 나타냅니다. 점수가 높을수록 발달 수준이 높음을 나타냅니다.
22-26개월; 예를 들어 COVID-19 제한과 같이 참작할 수 있는 상황의 경우 생후 36개월까지 수행할 수 있습니다.
간질 환자 수
기간: 22~26개월 이전
≥ 2 열성, 이유 없는 발작
22~26개월 이전
아동 행동 체크리스트의 외현화 점수로 결정되는 행동 이상 참여자 수
기간: 22~26개월
아동기 행동 체크리스트에서 외현화 문제 점수 >= 65
22~26개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
장애의 각 수준에 따른 참가자 수 [(1) 정상, (2) 경미한 운동 및/또는 인지 장애, (3) 중등도/심각한 운동 및/또는 인지 장애, (4) 사망], Epo와 플라시보 그룹.
기간: 22-26개월 동안

가벼운 장애: GMFCS=1 및 뇌성마비 없음, 또는 GMFCS<=0.5 및 편마비 또는 이중마비 뇌성마비.

중등도/중증 장애: GMFCS=1 및 뇌성마비, GMFCS >=2, 사지마비 뇌성마비 또는 Bayley III 인지 점수 <85.
22-26개월 동안
Epo 관련 부작용 비율
기간: 퇴원을 통해
퇴원을 통해
Epo 관련 부작용 비율
기간: 22-26개월 동안
22-26개월 동안
염증/뇌 손상의 연속 순환 바이오마커
기간: 생후 첫 주 동안
기준선, 2일 및 4일의 Epo 수준.
생후 첫 주 동안
뇌 손상의 MR 증거 - 뇌 손상 점수
기간: 생후 첫 주 동안
전체 뇌 손상 점수는 HIE에 대해 검증된 채점 시스템을 사용하여 계산되었습니다. T1, T2 및 8개 영역의 겉보기 확산 계수(ADC) 이미지에서 볼 수 있듯이 손상 정도가 기록되었습니다(즉, 없음 = 0, <25% = 1, 25-50% = 2, >50% = 3). 뇌의: 미상부, 조가비/담창구, 시상, 내낭(PLIC)의 후지, 피질, 백질, 뇌간 및 소뇌. 뇌 손상의 중증도는 전체 손상 점수로부터 다음과 같이 결정되었습니다: 없음(전체 손상 점수 = 0), 경증(1-11), 중등도(12-32) 또는 중증(33-138).
생후 첫 주 동안
뇌 손상의 MR 증거가 있는 참가자 수 - 뇌 손상의 심각도
기간: 생후 첫 주 동안
생후 첫 주 동안
보청기가 필요한 청각 장애를 경험하는 참가자 수, 부모/보호자 보고서당 EPO 그룹과 위약 그룹 사이 비교.
기간: 22-26개월 동안
22-26개월 동안
Epo 그룹과 위약 그룹을 비교한 부모/보호자 보고서당 피질 시각 장애를 경험한 참가자 수.
기간: 22-26개월 동안
22-26개월 동안

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of California, San Francisco

협력자

Boston University
Johns Hopkins University
Children's Hospital of Philadelphia
Washington University School of Medicine
University of Chicago
University of Pittsburgh
University of Washington
Vanderbilt University
Stanford University
University of Minnesota
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
University of Texas
University of Utah
Indiana University
Children's National Research Institute
Children's Hospital Los Angeles
University of New Mexico
University of North Carolina
Cook Children's Medical Center
Pediatrix

수사관

  • 수석 연구원: Yvonne Wu, MD MPH, University of California, San Francisco
  • 수석 연구원: Sandra Juul, MD PHD, University of Washington

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2021년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2022년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 6월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 6월 20일

처음 게시됨 (추정)

2016년 6월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2023년 1월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 1월 4일

마지막으로 확인됨

2023년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • P0511976

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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