근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 항레트로바이러스제(Triumeq)의 안전성 및 내약성. (Lighthouse)
2a상 오픈 라벨 연구, 근위축성 측삭 경화증(ALS) 참가자의 항레트로바이러스 병용 요법(Triumeq)의 안전성 및 내약성 - 등대 프로젝트.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 40명의 HIV 음성 ALS 환자를 대상으로 24주 동안 운동 신경 질환(MND)/근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 항레트로바이러스 병용 요법(Triumeq)의 안전성과 내약성을 조사하기 위한 다기관, 공개 라벨 종적 연구입니다. .
전체 연구 기간은 34주이며 최대 14일 동안 스크리닝하고 8주 리드인 단계와 24주 치료 단계가 뒤따를 것입니다. 결과는 4, 8, 12, 20 및 24주에 측정됩니다. 참가자는 안전 및 임상 조치를 위해 4주 간격으로 추적됩니다.
피험자는 승인된 사전 동의서에 서명한 후 연구를 위해 선별될 것입니다. 14일 선별 단계의 일부로 피험자는 광범위한 의료 및 신경학적 평가를 받게 됩니다.
스크리닝 단계 후 피험자는 8주 도입 단계에 들어갑니다. 이 단계에서 그들은 4주 간격으로 두 번의 ALSFRS-R을 수행합니다. ALSFRS-R은 전화로 주제와 함께 수행됩니다.
도입 기간 후 기준선 방문에서 안전성 모니터링을 위해 혈액과 소변을 채취하고 인간 내인성 레트로바이러스(HERV)의 향후 측정을 위해 바이오뱅크에 저장합니다. 기본 징후 및 증상이 수집됩니다.
모든 피험자는 기준선 방문(0주차)에서 포함 및 제외 기준을 확인하고 적격 피험자는 Triumeq을 시작합니다.
피험자는 4주, 8주, 16주, 24주차 및 연구 제품의 마지막 투여(또는 조기 종료) 후 7일에 센터로 돌아와 신경학적 검사와 ALS 기능 평가 척도-개정 평가( ALSFRS-R), 신경물리 지수(NPI), 휴대용 폐활량계로 측정한 강제 폐활량(FVC), SNIP 테스트 및 동력계에 의한 정량적 손 근육 테스트. 모든 피험자는 혈액학적 및 생화학적 매개변수를 평가하고 바이오 뱅킹을 위한 혈액 및 소변 샘플을 수집합니다. 음성 녹음이 진행됩니다.
조기 종료 방문 시 피험자는 ECG 테스트를 받게 됩니다. 기준선에서 8주, 16주 및 24주 또는 조기 종료 방문 피험자는 Columbia Suicide Severity Rating Scale을 완료해야 합니다. 스크리닝 8주차 및 치료 종료/조기 종료 방문 시, 피험자는 또한 ALSFRS-R을 작성하도록 요청받을 것입니다.
SAE's, AE's 및 병용 약물에 대한 변화가 연구 전반에 걸쳐 관찰되고 평가될 것이다. 각 연구 방문은 일정 충돌/휴일/주말을 고려하기 위해 마감일 이후 7일의 기간을 갖습니다.
피험자에게는 7일 창을 설명하기 위한 추가 연구 제품이 제공됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New South Wales
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North Ryde, New South Wales, 호주, 2109
- Macquarie Neurology
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Parramatta, New South Wales, 호주, 2150
- Westmead Hospital
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Sydney, New South Wales, 호주, 2050
- Brain and Mind Centre
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Victoria
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Caulfield South, Victoria, 호주, 3162
- Calvary Health Care Bethlehem
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
피험자는 이 연구에 참여할 자격이 있으려면 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 스크리닝 방문 당시 18-75세
- 정보에 입각한 동의를 제공하고 연구 절차를 준수할 수 있음
- 신경근 하위 전문 교육을 받은 신경과 전문의가 결정한 대로 World Federation of Neurology El Escorial 개정 기준에 따라 개연성, 검사실 지원 개연성 또는 확실한 것으로 진단된 산발성 ALS
- 진단 < 등록일로부터 24개월
- (강제) 스크리닝 방문 시 성별, 신장, 연령 예측치의 최소 60%의 폐활량
- 스크리닝 방문 전 최소 30일 동안 안정적인 용량의 riluzole을 복용해야 합니다.
- 피험자는 연구에 관련된 4개의 전문 ALS 클리닉 중 하나에서 신경과 전문의와 치료를 확립했으며 연구 내내 이 임상 치료를 유지할 것입니다.
- 피험자는 임상 등록에 참여할 수 있지만 추가 또는 조사 치료 노출과 관련된 임상 시험에 참여하는 경우 이 프로토콜에서 제외됩니다.
제외 기준:
다음 중 하나에 해당하는 경우 참여에서 제외됩니다.
- 스크리닝 시 기계적 환기에 의존
- 스크리닝 시 위루술
- 상부 운동 뉴런 징후의 부재
- 기타 임상시험 참여 또는 임상시험약 사용(스크리닝 전 12주 이내)
- 돌루테그라비르, 아바카비르, 라미부딘 또는 부형제에 대해 알려진 과민증
- 스크리닝 시 HLA-B*5701 대립유전자의 존재
- ALS의 단일유전자성 원인의 존재(예: SOD1의 알려진 돌연변이, c9orf72의 확장 등)
- HIV 선별 검사에서 양성 검사 또는 양성 결과의 이력
- 스크리닝(+HBsAg)에서 B형 간염에 대해 양성인 피험자, 또는 연구 동안 C형 간염 바이러스(HCV) 요법의 필요성이 예상되는 피험자*;
- 여성은 연구 기간 동안 임신(>1년 폐경 후, 외과적 불임, 적절한 피임) 또는 모유 수유를 할 수 없어야 합니다. 가임 여성은 스크리닝 시 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 수유 중이 아니어야 합니다.
- 기타 중재적 임상시험
- 피험자는 Triumeq에 금기되는 약물을 복용하고 있습니다. Dofetilide(또는 pilsicainide[일본에서 사용 가능])는 DTG가 신세뇨관 분비를 억제하여 dofetilide 농도를 증가시키고 잠재적인 독성을 유발할 수 있으므로 금지됩니다.
- 스크리닝 시점에 다음 임상 조건 중 하나의 존재:
약물 또는 알코올 남용 불안정한 의학적 질병(예: 불안정 협심증 또는 만성 폐쇄성 폐질환) 또는 활동성 전염병(예: B형 또는 C형 간염 또는 결핵) 또는 현재 악성 종양 정신병 또는 90일 이내에 치료되지 않은 주요 우울증으로 정의되는 불안정한 정신 질환 상영관 방문. 이 배제 기준은 의료 종사자에 의해 이전에 진단된 바와 같이 피험자의 치료 정신과 의사 치매에 의해 결정된 불안정한 이전 정신과 진단에 기초합니다.
• 스크리닝 방문 시 안전 검사실 기준: ALT(Alanine aminotransferase) > 정상 상한(ULN)의 5배, 또는 ALT > 3xULN 총 빌리루빈, 락테이트, 트리글리세리드, 아밀라아제 또는 리파아제가 정상 상한의 2.0배 초과 피험자는 Cockroft-Gault 방법을 통해 <50 mL/min의 크레아티닌 청소율을 보입니다. 절대 호중구 수 < 1 x 109/L 혈소판 농도 < 100 x 109/L 헤모글로빈 < 100g/L
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 싱글 암 오픈 라벨
모든 피험자는 도입 단계 이후 공개 라벨 Triumeq을 받게 됩니다.
트리멕은 아바카비르 600mg, 라미부딘 300mg, 돌루테그라비르 50mg이다.
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돌루테그라비르, 아바카비르, 라미부딘의 조합인 트리멕은 HIV-1 감염자를 위한 항레트로바이러스 치료제다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE V4.0으로 정의된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수.
기간: 일년
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안전성은 비정상적인 실험실 값 및/또는 치료와 관련된 부작용이 있는 참가자의 수로 측정됩니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ALS Functional Rating Scale-Revised(ALSFRS-R) 점수
기간: 일년
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효능은 치료가 끝나거나 조기 종료될 때까지 연구 기간 동안 리드인 단계 내에서 2회 및 4주 간격으로 스크리닝 시 수행된 ALS 기능 평가 척도-개정(ALSFRS-R)의 점수 변화에 의해 측정될 것입니다.
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일년
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치료와 관련된 신경생리학적 지수(NI)에 대한 검사실 수치가 비정상적인 참가자 수.
기간: 일년
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지수 점수를 결정하기 위해 복합 근육 활동 전위 진폭/DML x 주파수 %의 매개변수에 따라 신경생리학적 지수(NI) 측정이 계산됩니다.
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일년
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SNIP(Sniff Nasal Inspiratory Pressure) 검사 결과가 비정상인 참가자 수
기간: 1년
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SNIP 테스트 결과는 치료에 따른 예측 값의 백분율로 Pn(sn)에 따라 계산됩니다.
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1년
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휴대용 폐활량계로 측정한 비정상 강제 폐활량(FVC) 검사 결과를 가진 참가자 수
기간: 1년
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FVC 테스트 결과는 리터 단위로 측정되며 치료 참가자에 대한 예측 값의 백분율에 따라 보고됩니다.
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1년
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동력계측법으로 측정한 비정상적인 정량적 손 근육 검사를 받은 참가자 수.
기간: 1년
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정량적 손 근육 강도는 그립 강도 및 핀치 그립에 대한 3가지 측정으로 평가됩니다: 킬로그램 단위 측정
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1년
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Columbia Suicide Severity Score C-SSRS에서 비정상적인 점수를 받은 참가자 수).
기간: 1년
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C-SSRS는 자살 생각과 행동의 척도입니다.
섹션으로 나누어진 복합 숫자 척도이며 치료 참여자에서 시간 경과에 따라 선택된 매개변수를 평가하는 데 사용됩니다.
채점 시스템은 이항 및 등급 척도이며 평가의 다양한 측면에 따라 보고됩니다.
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1년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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ECG 결과가 비정상인 참가자 수
기간: 1년
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ECG는 스크리닝, 16주 및 24주 및 치료 참여자의 조기 종료 시 수행됩니다.
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1년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Julian Gold, MD, The Albion Centre
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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기타 연구 ID 번호
- CUR-101
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근위축성 측삭 경화증에 대한 임상 시험
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Sanko University완전한MULTİPLE SCLEROSİS | BALANCE | 유효성 | 신뢰도터키 (Türkiye)
트리멕에 대한 임상 시험
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Radboud University Medical Center완전한
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Centre Hospitalier Régional d'Orléans종료됨