소아 간질 환자에서 Diazepam Buccal Film (DBF)의 약동학 및 안전성 연구
2021년 5월 25일 업데이트: Aquestive Therapeutics
간질이 있는 소아 피험자에서 디아제팜 협측 가용성 필름(DBSF)의 약동학 및 안전성을 평가하기 위한 다기관 오픈 라벨 교차 연구
간질이 있는 소아 환자의 3개 연령 코호트(2-5세, 6-11세 및 12-16세)에서 단일 디아제팜 협측 필름(DBF) 용량의 약동학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구.
6-11세 및 12-16세 연령 코호트의 피험자는 발작간기(A기) 및 발작/발작주위기(B기) 동안 단일 DBF 용량을 투여받았으며 용량 사이에 최소 14일의 세척이 있었습니다.
2-5세 연령 코호트의 피험자는 발작/발작 주위 기간(기간 B) 동안에만 단일 DBF 용량을 받았습니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 뇌전증 모니터링 유닛(Epilepsy Monitoring Unit, EMU)에 입원할 예정인 뇌전증의 임상적 진단이 있는 남성 및 여성 소아 피험자(2~16세)에서 수행된 2단계 다기관, 공개 라벨, 양방향 연구였습니다. 발작 평가를 위한 일반 임상 연구 센터(GCRC) 또는 유사한 시설 및 나머지 프로토콜 적격성 기준을 모두 준수한 사람. 16~18명의 피험자가 3가지 연령 범위(2~5세, 6~11세, 12~16세)에 걸쳐 연구를 완료하도록 보장하기 위해 최소 24명의 피험자가 등록되었습니다(각 연령 코호트당 8명).
6-11세 및 12-16세 코호트의 피험자는 발작간기(A기) 및 발작/발작주위기(B기) 동안 DBF를 1회 투여받았으며 투여 사이에 최소 14일의 세척이 있었습니다. 2세 내지 5세 연령 코호트의 대상체는 발작/발작 주위 기간(기간 B) 동안에만 DBF의 단일 용량을 받았다. DBF는 5~17.5mg 범위의 용량으로 제공되었습니다. DBF의 적절한 용량은 체크인 시 대화형 웹 응답 시스템을 사용하여 나이와 체중을 기준으로 할당되었습니다.
기간 A(발작간 투여): 임상적으로 관찰할 수 있는 임의의 발작 후 징후 또는 증상(마지막으로 관찰된 발작으로부터)으로부터 적어도 3시간의 간격이 경과하고 대상체가 발작이 없는 경우 대상자는 발작간 상태에 있는 것으로 간주되었습니다. 이 기간. 뇌파도(EEG) 모니터링 대상자는 EEG에서 발작 후 전기 소견이 있었기 때문에 최소 3시간의 간격이 경과한 경우 발작 간 상태에 있는 것으로 간주되었습니다.
기간 B(발작/발작주위 투여): 이 연구의 목적을 위해, 발작 상태는 EEG를 통해 확인된 진행 중인 임상적으로 관찰 가능한 발작 또는 발작 활동으로 정의되었습니다. 발작 주위 상태는 임상적으로 전신 긴장 간대 발작(GTC) 발작 또는 의식 장애가 있는 초점 발작 후 마지막 간대 경련 후 5분 이내의 대상자의 즉각적인 발작 후 상태로 정의되었습니다. EEG 모니터링 대상자의 경우, 발작주위 상태는 EEG를 통해 확인된 발작 활동 중단 후 5분 미만으로 정의되었습니다.
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연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85719
- University of Arizona
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Florida
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Gulf Breeze, Florida, 미국, 32561
- NW FL Clinical Research Group, LLC
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Children's St. Peters University Hospital
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
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Rochester, New York, 미국, 14607
- University of Rochester
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- OnSite Clinical Solutions LLC
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78758
- Austin Epilepsy Care Center
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
다음 기준을 모두 충족하는 잠재적 피험자가 연구에 포함될 수 있습니다.
- 피험자는 간질(GTC 발작 또는 의식 장애가 있는 초점 발작)의 임상 진단을 받았으며 평가를 위해 간질 모니터링 유닛(EMU), 일반 임상 연구 센터(GCRC) 또는 유사한 시설에 입원할 예정이었습니다.
- 2세에서 16세 사이의 남녀 피험자.
- 피험자의 체중은 최소 6kg 이상 111kg 이하입니다.
- 피험자는 신뢰할 수 있는 피험자 보고서, 개인 발작 일지 기록 및/또는 스크리닝 및 연구 입력 전에 확인.
- 가임기 여성 피험자(즉, 월경 중이고 외과적으로 불임이 아님)는 스크리닝 시 음성 혈청 임신 테스트(베타-hCG 사용) 및 약물 투여 전 연구 1일에 음성 소변 임신 테스트를 받아야 합니다. 가임 여성 피험자는 금욕에 동의했거나, 파트너가 불임이거나, 이중 장벽 피임법을 시행했거나 FDA 승인 피임법(예: 허가된 호르몬 또는 장벽 방법)을 2개월 이상 사용 중이어야 합니다. 그리고 연구 기간 동안 그리고 연구 참여 후 30일 동안 허용 가능한 형태의 피임에 전념해야 합니다.
- 가임 여성 성 파트너가 있는 남성 피험자는 스크리닝 방문 전 2개월 이상 동안 콘돔, 다이어프램 또는 살정제와 같은 최소 1개의 장벽 방법을 포함하여 연구 기간 동안 금욕 또는 적절한 산아제한을 실행하는 데 동의해야 합니다. 그리고 연구 기간 동안 그리고 연구 참여 후 30일 동안 수용 가능한 형태의 피임에 전념해야 합니다. 또한, 남성 피험자는 연구 기간 및 후속 방문 후 90일 동안 정자를 기증하지 않기로 동의해야 합니다.
- 피험자는 현재 적어도 하나의 항간질제를 투여받고 있었습니다.
- 피험자의 부모 또는 법적 대리인은 정보에 입각한 동의 및 HIPAA 승인을 완료할 의향과 능력이 있어야 합니다. 피험자는 IRB(Institutional Review Board)에서 요구하는 대로 기꺼이 동의해야 합니다.
- 피험자는 이용 가능에 동의했거나 피험자의 부모 또는 법적 대리인(들)은 치료 기간과 후속 방문 모두에 피험자가 이용 가능하도록 동의해야 하며 모든 요구 사항을 기꺼이 준수해야 합니다. 절차를 연구하고 모든 프로토콜 요구 사항을 준수합니다.
- 피험자 또는 피험자의 부모(들) 또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인(들)은 조사자가 평가한 대로 연구의 특성을 이해하고 알 수 있어야 합니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 잠재적 피험자는 연구 참여에서 제외되었습니다.
- 스크리닝 후 12개월 이내에 진행될 가능성이 있는 뇌종양, 탈수초성 질환 또는 퇴행성 중추신경계(CNS) 질환과 같은 진행성 신경 장애를 가진 피험자.
- 호흡 부전(또는 호흡 부전 위험이 있음)이 있거나 New York Heart Association Class Ill 또는 IV 기능 상태를 가진 기타 심각한 심폐 질환이 있거나 보충 산소가 필요한 피험자.
- 수유 중인 여성 피험자, 스크리닝 시 양성 혈청 임신 검사(β-hCG)를 가졌거나 치료 기간 동안 체크인 시 양성 소변 임신 검사를 받았습니다.
- 연구자의 판단에 따라 피험자의 성공적인 연구 완료를 방해할 정신 질환이 있는 피험자.
- 질문 4 또는 질문에 대해 긍정적인 응답("예")으로 표시된 바와 같이 최근 자살 시도(지난 5년 이내에 활성, 중단 또는 중단된 시도로 정의됨) 또는 지난 6개월 동안 자살 생각을 보고한 피험자 선별검사 방문에서 수행된 Columbia-Suicide Severity Rating Scale의 5.
- 임상적으로 유의한 간(예: 간 장애), 신장/비뇨생식기(신장 장애, 신장 결석), 정신 질환, 피부 질환 또는 혈액 질환 또는 병태의 알려진 병력 또는 존재가 있는 피험자 피험자 등록 전에 서면 통신을 통해 스폰서가 확인합니다. 조사자 또는 피지명인이 임상적으로 중요하다고 생각하는 비정상적인 실험실 결과는 의료 모니터와 상의하여 조사자가 평가했습니다.
- 조사자에 의해 결정된 바와 같이, 연구 약물 투여 전 30일 이내에 간질 이외의 임의의 임상적으로 유의한 질병이 있는 피험자.
- 조사자의 판단에 따라 연구 참여를 방해하거나 안전 위험을 구성하는 심각한 신체적 또는 장기 이상 또는 기타 상태가 있는 피험자.
- 구강에 심각한 병변이 있거나 연구 약물 투여 전 30일 이내에 구강 예방 또는 치과 시술을 받은 피험자.
- 조사자에 의해 임상적으로 중요하지 않은 것으로 결정되지 않는 한 스크리닝 ECG에서 남성의 경우 QTcF >450ms 또는 여성의 경우 QTcF >470ms로 교정된 QT 간격(QTcF)을 갖는 피험자.
다음 남용 약물에 대해 양성 검사 결과가 있는 피험자:
암페타민, 코카인, 아편제, 펜시클리딘 또는 양성 호흡 알코올 검사. 스크리닝에서 테트라하이드로카나비놀(THC)에 대해 양성으로 테스트된 피험자는 의료용 마리화나 제품의 사용이 의학적 상태의 치료를 위해 의사가 권장한 피험자의 치료 계획의 일부임을 조사자가 서면으로 확인할 수 없는 한 제외되었습니다. 그러한 경우, 피험자는 선별 검사를 계속할 수 있었고 의료용 마리화나 제품은 병용 약물로 기록되었습니다.
다음 중 하나의 알려진 병력 또는 존재가 있는 피험자:
- 첫 번째 연구 약물 투여 전 1년 이내의 약물 남용 또는 의존성(알코올 포함)
- 디아제팜, 그 부형제, 인산나트륨 및/또는 관련 물질(예: 벤조디아제핀)에 대한 과민성 또는 특이 반응
- 녹내장(개방각 또는 급성 협각)
- 연구 제품 및 첨가제에 대한 심각한 알레르기 반응(예: 아나필락시스 반응, 혈관 부종)
- 다른 임상 시험에 참여했거나 연구 약물 투여 전 30일 이내에 조사 약물을 받은 피험자 또는 조사 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간.
- 연구자의 의견에 따르면 투약 절차의 성공적인 완료를 방해할 수 있는 구강 보석, 의치, 구강 임플란트, 교정기 또는 입이나 혀의 피어싱이 있는 피험자.
- 스크리닝 전 30일 이내에 혈액 또는 혈장 기증을 받은 피험자.
- 혈액 채취를 용납하지 않거나 견딜 수 없는 피험자.
- 투약 전 48시간 이내에 알코올 섭취; 또는 연구 약물 투여 전 10일 이내에 그레이프프루트, 스타프루트, 세비야 오렌지 및/또는 포멜로 또는 이들의 파생 제품(예: 과일 주스)을 함유하는 식품 또는 음료.
- 시토크롬(CYP) 450 효소의 강력한 억제제(예: 시메티딘, 플루옥세틴, 퀴니딘, 에리스로마이신, 시프로플록사신, 플루코나졸, 케토코나졸, 딜티아젬 또는 HIV 항바이러스제) 및 CYP 효소의 강력한 유도제(예: 글루코코르티코이드, St. John's Wort 또는 리팜피신), 연구 약물 투여 이전 30일 동안. (바르비투르산염, 카르바마제핀, 페니토인 및 의학적으로 필요했던 기타 효소 변형 항경련제(AED)는 허용되었습니다.)
- 첫 번째 연구 약물 투여 전 30일 이내에 임의의 모노아민 옥시다제(MAO) 억제제(예: 페넬진, 트라닐시프로민) 및/또는 페노티아진(클로르프로마진)의 사용.
- Aquestive Therapeutics, 계열사 또는 파트너 또는 Syneos Health 직원 또는 직원의 직계 친척.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 간질 기간
각 피험자는 피험자의 나이와 체중에 따라 DBF를 한 번 투여받았습니다.
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피험자는 발작간 상태 동안 및 발작/발작주위 기간 동안 연령과 체중에 의해 결정된 단일 DBF 용량을 투여받았으며 용량 사이에 최소 14일의 세척이 있었습니다.
다른 이름들:
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실험적: 발작기/발작주기
각 피험자는 피험자의 나이와 체중에 따라 DBF를 한 번 투여받았습니다.
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피험자는 발작간 상태 동안 및 발작/발작주위 기간 동안 연령과 체중에 의해 결정된 단일 DBF 용량을 투여받았으며 용량 사이에 최소 14일의 세척이 있었습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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농도 시간 곡선 아래 면적(AUC) 투약 후 0~4시간
기간: 시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2, 4시간
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기간 A(발작간 투여) 및 기간 B(발작/발작주위 투여) 모두에서 시간 0(투여)부터 투여 후 4시간까지 계산된 AUC
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시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2, 4시간
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농도 시간 곡선 아래 면적(AUC) 투약 후 0~2시간
기간: 시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2시간
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기간 A(발작간 투여) 및 기간 B(발작/발작주위 투여)기간 A(발작간 투여) 및 기간 B(발작/발작주위 투여) 모두에서 시간 0(투약)부터 투여 후 2시간까지 계산된 AUC
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시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2시간
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최대 혈장 농도가 관찰된 시간(Tmax) 투약 후 0~2시간
기간: 시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2시간
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기간 A(발작간 투여) 및 기간 B(발작/발작주위 투여) 모두에서 시간 0(투여)부터 투여 후 2시간까지 계산된 Tmax
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시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2시간
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최대 혈장 농도가 관찰된 시간(Tmax) 투여 후 0-4시간
기간: 시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2, 4시간
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기간 A(발작간 투여) 및 기간 B(발작/발작주위 투여) 모두에서 투약(시간 0)부터 투약 후 4시간까지 계산된 Tmax
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시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2, 4시간
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관찰된 최대 혈장 농도(Cmax) 0-2시간
기간: 시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2시간
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기간 A(발작간 투여) 및 기간 B(발작/발작주위 투여)에서 투여 후 0시간에서 2시간까지 측정된 관찰된 최대 혈장 농도
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시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2시간
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시간 0(투여)부터 투약 후 4시간까지 관찰된 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2, 4시간
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기간 A(발작간 투여) 및 기간 B(발작/발작주변 투여)에서 투여 후 0시간에서 4시간까지 관찰된 최대 혈장 농도
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시간 0(투여), 투약 후 0.25, 0.5, 1, 1.5, 2, 4시간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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디아제팜 협측 필름의 유용성: A 기간과 B 기간 동안 필름이 협측 점막에 부착(고정)된 후 뱉어내거나/움직이거나/씹은 피험자 수.
기간: DBF 삽입 최초 시도 시점부터 삽입 후 15분까지의 기간 A 및 기간 B.
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협측 점막에 부착된 후 피험자가 DBF를 뱉어내거나 날려버렸습니까, 아니면 피험자가 완전히 붕해/용해되기 전에 DBF를 씹거나 말하거나 움직였습니까?
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DBF 삽입 최초 시도 시점부터 삽입 후 15분까지의 기간 A 및 기간 B.
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Diazepam 협측 필름의 유용성: 실패한 시도
기간: DBF 삽입 최초 시도 시점부터 삽입 후 15분까지의 기간 A 및 기간 B.
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실패한 DBF 삽입 시도가 있는 피험자 수(실패한 시도로 분석된 모든 피험자는 궁극적으로 투여 시도에 성공했습니다)
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DBF 삽입 최초 시도 시점부터 삽입 후 15분까지의 기간 A 및 기간 B.
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사용성 종말점: DBF 투여 후 입 밖으로 나온 타액의 양
기간: DBF 삽입 최초 시도 시점부터 삽입 후 15분까지의 기간 A 및 기간 B.
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기간 A 및 기간 B에서 DBF 투여 후 입에서 나오는 타액의 양(mL) 추정
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DBF 삽입 최초 시도 시점부터 삽입 후 15분까지의 기간 A 및 기간 B.
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초기 삽입 후 DBF를 삼킨 피험자의 수
기간: DBF 삽입 최초 시도 시점부터 삽입 후 15분까지의 기간 A 및 기간 B.
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기간 A 및/또는 기간 B 동안 DBF를 삼킨 피험자의 수
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DBF 삽입 최초 시도 시점부터 삽입 후 15분까지의 기간 A 및 기간 B.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Gary Slatko, Aquestive Therapeutics
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 8월 31일
기본 완료 (실제)
2020년 1월 28일
연구 완료 (실제)
2020년 3월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 7월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 7월 17일
처음 게시됨 (실제)
2017년 7월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 25일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 160325
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
디아제팜 협측 필름에 대한 임상 시험
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Aquestive TherapeuticsSyneos Health; Covance완전한
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterCureBRCA Foundation모병
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Catholic University of the Sacred Heart모병
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Aquestive TherapeuticsCovance; inVentiv Health Clinical종료됨
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The University of Hong KongQueen Elizabeth Hospital, Hong Kong종료됨