아르테미스 결핍 SCID에 대한 자가 유전자 치료
2024년 2월 9일 업데이트: Morton Cowan, University of California, San Francisco
자가 CD34 조혈 세포를 형질도입하기 위해 자가 불활성화 렌티바이러스 벡터(AProArt)를 사용한 아르테미스 결핍 중증 복합 면역결핍(ART-SCID)에 대한 유전자 전달의 I/II상 타당성 연구
이 연구는 DCLRE1C 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 심각한 형태의 원발성 면역결핍인 아르테미스 결핍 중증 복합 면역결핍증(ART-SCID)을 치료하는 데 새로운 방법을 사용할 수 있는지 확인하는 것을 목표로 합니다.
이 방법은 DCLRE1C 유전자의 정상적인 사본을 감염된 환자의 줄기 세포로 옮기는 것을 포함합니다.
참가자는 DCLRE1C 유전자의 정상 사본을 포함하는 자가 비활성화 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 줄기 세포 주입을 받게 됩니다.
주입 전에 하위 절제, 용량 목표 부설판 컨디셔닝을 받게 됩니다.
이 연구는 절차가 안전한지, 프로토콜에 설명된 방법에 따라 수행할 수 있는지, 절차가 환자에게 정상적인 면역 체계를 제공하는지 여부를 조사할 것입니다.
총 25명의 환자가 이 단일 사이트 시험에서 University of California San Francisco에 등록되고 주입 후 15년 동안 추적될 것입니다.
이러한 유형의 유전자 전달은 줄기 세포 이식을 위한 기증자로 사용할 수 있는 형제 또는 자매가 없거나 이전 줄기 세포 후에 기능하는 면역 체계를 개발하지 못한 ART-SCID 환자에게 개선된 결과를 제공할 수 있기를 바랍니다. 이식.
연구 개요
상세 설명
SCID가 있는 어린이는 일반적으로 결정적인 치료 없이 생후 1년 이상 생존하지 못합니다. 현재 가장 효과적인 치료법은 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 형제를 사용한 조혈 줄기 세포 이식(HCT)입니다. 일치하는 형제 HCT가 ART-SCID를 성공적으로 치료할 수 있지만 영향을 받는 어린이의 20% 미만이 그러한 기증자를 가지고 있으며 일치하는 형제 기증자가 있는 경우에도 종종 불완전한 T 및 B 세포 면역 재구성이 있습니다. ART-SCID는 대체 공여자를 사용하여 조혈 줄기 세포 이식으로 치료하기 가장 어려운 유형의 SCID입니다. 생착은 일반적으로 거부 반응을 방지하고 골수 틈새를 열기 위해 고용량 알킬화제로 집중적인 컨디셔닝이 필요합니다. 이 환자들은 또한 대체 공여자를 사용할 때 이식편대숙주병(GVHD)이 발생할 위험이 높습니다. 대다수의 환자는 B 세포 재구성이 없으며 평생 면역글로불린 주입을 필요로 합니다. 고용량의 알킬화제를 투여받는 ART-SCID 환자는 특히 2가지 제제를 사용할 때 알킬화제를 사용하지 않거나 제한적으로 노출된 아동 또는 다음과 같은 SCID 유형을 가진 아동에 비해 생존율이 낮고 비정상적인 치아 발달, 내분비병증 및 저신장을 보입니다. DNA 복구 결함과 관련이 없습니다. 이러한 이유로 ART-SCID를 치료하기 위한 보다 안전하고 효과적인 접근 방식이 필요합니다. 자가 유전자 교정 조혈모세포 이식은 GVHD의 위험과 거부반응을 예방하기 위한 알킬화제의 필요성을 모두 제거할 수 있습니다.
연구 설계는 저용량 부술판으로 컨디셔닝한 후 아르테미스 결핍 SCID의 유전자 교정을 위해 렌티바이러스 벡터로 1회 치료받은 비무작위 환자를 사용한 단일 코호트 종단 실험입니다. 안전 측정을 위한 공식 통제 그룹이 계획되어 있지 않습니다. 오히려 초기 6명의 등록자에 대한 집중 모니터링은 안전 신호가 있는 경우 지속적인 발생을 배제하고 장기 안전은 15년 동안 모니터링됩니다. 골수 줄기세포는 체중이 7.5kg 이하이거나 이전에 사이토카인 가동에 실패한 참가자에게서 채취하고 사이토카인 동원 말초혈액 줄기세포는 체중이 7.5kg 이상인 참가자에게서 채취합니다. CD34 세포는 CliniMACS® CD34 Reagent System 세포 분류기 장치를 사용하여 분리됩니다. 세포는 AProArt 렌티바이러스 벡터로 변환됩니다. 형질도입 인핸서는 말초혈액 줄기세포 수집을 받는 환자의 말초혈액 CD34+ 세포의 형질도입 효율을 높이는 데 사용됩니다. 이러한 형질전환된 세포는 냉동보존되며, 세포의 분취량은 안전성 테스트를 거치고 효능 평가를 위해 보관됩니다. 모든 환자는 20mg*hr/L의 누적 곡선하 면적(AUC)을 달성하기 위해 2일 동안 목표로 하는 부설판 컨디셔닝을 받게 됩니다(제거 누적 AUC는 60-90mg*hr/L임). AProArt로 형질도입된 세포를 주입한 후 환자는 4, 6, 8, 16, 24주에 유전자 형질도입된 말초 혈액 단핵 세포의 증거와 가능한 경우 T, B, NK 및 과립구/골수 세포를 포함한 세포 계통을 평가합니다. . 주입 후 6주(42일)에 유전자 형질도입 세포의 증거가 없으면 추가 치료에 대한 결정이 내려집니다.
이식 후 42일 후, 수혜자는 독성 및 T 및 B 세포 면역의 지속적인 재구성을 위해 추적될 것입니다. T 세포의 면역 재구성은 정기적으로 모니터링됩니다. 형질도입 세포 주입 후 42일 후 3번의 독립 측정에서 절대 호중구 수가 < 200/µl이거나 혈소판이 < 20,000/µl인 경우, 환자는 예비 세포 주입 또는 동종 조혈모세포 이식을 받을 수 있습니다. 컨디셔닝 전에 호중구 감소증(SCID 관련 호중구 감소증)이었으나 과립구 콜로니 자극 인자(GCSF)에 반응하는 환자는 GCSF에서 절대 호중구 수가 >500/µl 이상으로 유지될 수 있는 경우 실패한 것으로 간주되지 않습니다.
42일 후, 환자는 이식 후 12주 동안 매주, 이식 후 16주 동안, 이식 후 6개월 동안 매월, 그리고 24개월 동안 3개월 동안 평가됩니다. 그런 다음 2-5년 동안 그리고 15년 동안 매년 6개월 간격으로 평가됩니다. 연구 후속 조치에는 삶의 질 설문지 작성 및 신경 발달 테스트 관리가 포함됩니다.
임상적으로 부적절한 재구성, 낮은 VCN 또는 초기 유전자 치료 절차에 대한 임상적으로 부적절한 반응을 시사하는 기타 특징의 증거가 있는 환자에게 유전자 형질도입 세포의 반복 주입이 제공됩니다. 반복 유전자 치료 절차 전에 제공되는 컨디셔닝 요법에는 저용량 부설판, 기타 컨디셔닝 또는 무컨디셔닝이 포함될 수 있습니다.
이 시험의 안전성 모니터링을 위해 독립적인 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMB)가 임명될 것입니다. DSMB는 등록된 피험자 수를 기반으로 정기적인 일정에 따라 안전성에 대한 모든 데이터를 검토하고 심각한 부작용(SAE)과 관련된 프로토콜에 대한 특별 긴급 검토도 수행합니다. 시험이 시작되면 DSMB는 후속 환자를 진행하기 전에 처음 3건 각각의 결과를 검토합니다.
ART-SCID 유전자 전이 연구를 위한 조사 제품(IND1711)은 확장된 액세스 사용에 사용할 수 없습니다. 21 CFR Part 312.305(3)에 따라 연구 관리 팀은 현재 확장 액세스 사용을 위한 연구 제품을 제공하는 것이 임상 시험의 수행 및 완료와 향후 확장 액세스 사용의 잠재적 개발을 방해할 것이라고 결정했습니다. 연구 제품은 이 임상 시험 참여를 통해 적격 환자에게 제공됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
25
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Morton Cowan, MD
- 전화번호: 415-476-2188
- 이메일: Mort.Cowan@ucsf.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Jennifer Puck, MD
- 전화번호: 415 502-2090
- 이메일: Jennifer.Puck@ucsf.edu
연구 장소
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California
-
San Francisco, California, 미국, 94143
- 모병
- University of California, San Francisco (UCSF) Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 부설판 컨디셔닝 시작 시 ≥2.0개월
- 전형적이거나 새는 ART-SCID의 진단:
새로 진단된 ART-SCID 환자는 다음이 있어야 합니다.
- 아르테미스 결핍; 그리고
- CD3 수 < 300 자가 세포/µL(일반적인 ART-SCID) 또는 자발적 모체 키메라증, 또는 CD3 수 >300/µL이지만 T 세포 수용체 Vb 다양성이 제한적이며 18/24 이하의 다클론 계열로 정의됩니다.
AND - 미토겐(PHA)에 대한 CD45 세포 반응 < 실험실에 대한 정상 범위 하한의 50%(누수 ART-SCID).
위의 기준에 따라 ART-SCID 진단을 받고 동종 이식(HLA 일치 형제 이식 포함)에 실패한 환자는 아래 기준을 충족하는 경우 참여할 수 있습니다.
- 동종 공여 세포(모계 세포 제외)의 생착 증거가 없는 동종 조혈모세포 이식 후 최소 3개월
또는 생착되었지만 다음 4가지 조건 중 2가지 이상을 갖습니다.
- 등록 시점 최소 1개월 전에 분리된 최소 3회의 평가로 CD3 기증자 키메라 현상 감소 또는 이식 후 ≥3개월에 혈액 및 골수에서 < 5% 전체 기증자 키메라 현상.
≥6개월에 불완전하게 재구성된 T 세포 면역(다음 2개 중 1개):
- CD4 < 200/μL 및 CD45 세포 PHA < 실험실 정상 하한의 50%;
- CD4 CD45RA < 총 CD4 세포의 20% 또는 T 세포 수용체 Vb 다양성이 제한되며, 18/24 이하의 다클론 계열로 정의됩니다.
- 기증자 B 세포 없음 또는 B 세포 기능 부족(면역글로불린 M 이소헤마글루티닌 < 1:8(혈액형 AB 아님) AND 면역글로불린 A(IgA) 또는 IgM 값이 연령에 대한 기준 범위 미만이고 정맥 면역글로불린(IVIG)을 투여받지 않는 경우 보호 기능 없음 파상풍 면역에 대한 항체 수준 x2).
- 지속적인 T 및 B 세포 면역결핍과 일치하는 임상 증상, 예: 노로바이러스, 사이토메갈로바이러스, 인간 헤르페스 바이러스 6을 포함한 만성 감염; 또는 급성 또는 재발성 감염(예: PJP), 기관지 확장증, 만성 부비동염.
그리고
- 고용량 부설판(≥10mg/kg 총 용량 또는 ≥40mg*hr/L의 평균 누적 노출)에 이전에 노출된 적이 없습니다. 이전 busulfan 노출과 이 프로토콜에서 투여할 용량을 포함한 총 누적 AUC가 ≤60 mg*hr/L로 예측되는 경우 환자는 다른 기준을 충족하는 경우 적격입니다.
- 동종이계 골수 기증자 역할을 할 수 있는 정상적인 면역 체계를 가진 의학적으로 자격이 있는 HLA 동일 형제 자매가 없습니다(새로 진단받은 환자에게만 적용).
IRB(Institutional Review Board)의 지침에 따른 서면 동의서.
제외 기준:
- 간 기능 검사(아스파르테이트 아미노전이효소, 알라닌 전이효소, 감마-글루타밀 전이효소) > 계획된 부설판 컨디셔닝 시작 시 검사실 및/또는 총 빌리루빈 >1.50mg/dl에 대한 정상 상한치의 3배.
- 간의 veno-occlusive disease (Sinusoidal obstruction syndrome)의 과거력.
- 의학적으로 적합한 HLA 일치 형제자매(새로 진단받은 환자에게만 적용).
- 중합 효소 연쇄 반응 또는 p24 항원 검사에 의한 HIV 감염의 증거.
- 전신 마취 및/또는 골수 채취 또는 말초 혈액 줄기 세포 수집(성분채집술) 또는 중심 정맥 카테터 삽입을 견딜 수 없습니다.
- 기계적 환기 요구, 주요 장기 시스템의 심각한 부전 또는 의학적 치료에 반응하지 않는 심각하고 진행성 감염의 증거와 같이 생존이 4개월 미만으로 예측되는 의학적 상태의 존재.
- 임신
- 가족이 프로토콜 절차와 권장 의료 및 후속 조치를 준수하지 못할 수 있음을 나타내는 사회적 상황.
- 주요 조사자 및/또는 공동 조사자의 의견에 따라 형질도입된 세포의 주입 또는 연구 참여를 금하는 기타 조건.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 유전자 치료(AProArt)
자가 CD34 조혈 세포를 형질도입하기 위해 자가 불활성화 렌티바이러스 벡터(AProArt)를 사용한 아르테미스 결핍 중증 복합 면역결핍(ART-SCID)에 대한 유전자 전달.
CliniMACS® CD34 시약 시스템 분류기 장치는 CD34 세포를 선택하는 데 사용됩니다.
환자는 이식 전에 저용량의 부설판으로 컨디셔닝됩니다.
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참가자는 하위 절제, 노출 대상 부설판 컨디셔닝을 받은 후 DCLRE1C 상보적 데옥시리보핵산 DNA의 올바른 형태를 포함하는 렌티바이러스 벡터인 AProArt로 형질도입된 자가 조혈 세포 주입을 받게 됩니다.
다른 이름들:
주입 전에 CliniMACS® CD34 시약 시스템을 사용하여 CD34 세포를 선택하기 위한 조혈 전구 세포의 처리.
부설판은 알킬 설포네이트 계열의 세포 주기 비특이적 알킬화 항종양제입니다.
환자는 20 mg*hr/L의 누적 곡선 아래 면적(AUC)을 달성하기 위해 2일 동안 저용량 부설판 컨디셔닝을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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자가 줄기 세포 이식을 통해 자가 불활성화(SIN) 렌티바이러스 벡터(AProArt)로 형질도입된 CD34 세포를 받은 ART-SCID 환자의 생존
기간: 2 년
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환자 생존 상태 및 (해당되는 경우) 사망 원인을 기록하여 전반적인 생존을 평가합니다.
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AProArt 변환 세포의 용량
기간: 1 개월
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체중 kg당 주입된 AProArt-형질전환된 CD34 세포의 수는 킬로그램당 최소 2x10e6 형질도입 세포 및 최대 15x10e6 형질도입 세포를 목표로 계산됩니다.
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1 개월
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부술판 투여와 관련된 치료 응급 부작용의 발생률
기간: 42일
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치료 응급 부작용은 CTCAE 버전 4.0을 사용하여 측정됩니다.
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42일
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자가 줄기 세포 이식을 통해 자가 불활성화(SIN) 렌티바이러스 벡터(AProArt)로 형질도입된 CD34 세포를 받은 ART-SCID 환자의 조혈 회복.
기간: 일년
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환자는 전체 혈구 수와 차등을 측정하기 위해 혈액 검사를 받게 됩니다.
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일년
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저용량 부설판 컨디셔닝 후 AProArt 렌티바이러스 벡터 형질도입 자가 CD34 조혈 줄기 세포 이식을 받은 환자의 면역 체계 재구성을 측정하기 위한 림프구 연구
기간: 2 년
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환자는 T, B 및 NK 세포 수와 기능을 측정하기 위해 혈액 검사를 받게 됩니다.
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2 년
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저용량 부설판 컨디셔닝 후 AProArt 렌티바이러스 벡터 형질도입 자가 CD34 조혈 줄기 세포 이식을 받은 환자의 면역 기능 확립을 측정하기 위한 특정 항체 역가
기간: 2 년
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환자는 예방 접종 후 보호 수준을 달성함으로써 기록된 대로 파상풍 독소에 대한 항체 생산을 측정하기 위해 혈액 검사를 받게 됩니다.
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2 년
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저용량 부설판 컨디셔닝 후 AProArt 렌티바이러스 벡터 형질도입 자가 CD34 조혈 줄기 세포 이식을 받은 환자에서 B 세포 면역 기능의 확립을 측정하기 위한 면역글로불린 수준
기간: 2 년
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환자는 순환하는 면역글로불린 수치를 측정하기 위해 혈액 검사를 받게 됩니다.
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2 년
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AProArt 렌티바이러스 벡터-형질도입 조혈 세포의 다계열 생착
기간: 2 년
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생착은 T, B, NK 및 과립구/골수 계통 중 적어도 2개에서 형질도입된 세포를 검출하기 위해 정량적 PCR 검정을 수행함으로써 측정될 것이다.
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2 년
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자가 불활성화(SIN) 렌티바이러스 벡터(AProArt)로 형질도입된 CD34 세포의 자가 줄기세포 이식과 관련된 부작용 발생률
기간: 2 년
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모든 발암성 사건을 포함하여 부작용은 CTCAE 버전 4.0을 사용하여 측정됩니다.
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2 년
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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저용량 부설판 노출 곡선 아래 최종 면적(AUC)
기간: 42일
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최종 곡선하 면적(AUC)은 20±4 mg*hr/L의 목표 누적 AUC와 비교됩니다.
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42일
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이식 후 유전자 치료의 ART-SCID 수혜자의 레퍼토리 다양성.
기간: 2 년
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T 세포 수용체 Vb 재배열된 수용체의 스펙트라타이핑을 통한 측정.
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2 년
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형질도입된 조혈 줄기 세포 이식 주입 후 시간이 지남에 따라 유지되는 벡터 카피 수.
기간: 2 년
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실험실 연구는 과립구, T 세포, B 세포 및 NK 세포를 포함하여 혈액 백혈구 집단에서 발견되는 벡터 사본의 수를 측정할 것입니다.
세포 집단은 구배 원심분리에 이어 단클론 항체로 염색하고 흐름 분류에 의해 분리됩니다.
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2 년
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다양한 삽입 사이트 레퍼토리 유지를 위한 벡터 통합 사이트 위치
기간: 2 년
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혈액 백혈구의 혼합 집단에서 구배 분리 및 흐름 분류된 구성 요소(T, B, 골수 및 NK 세포)는 링커 매개 PCR에 의해 증폭된 게놈 DNA 단편을 갖게 됩니다.
대규모 병렬 시퀀싱이 수행되고 통합된 벡터와 링커 사이의 접합 숙주 DNA 서열이 BLAST 소프트웨어를 사용하여 인간 게놈에 매핑됩니다.
각 삽입 부위의 게놈 위치를 결정하고 동일한 삽입 부위를 가진 세포의 수를 모니터링합니다.
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2 년
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자가 불활성화(SIN) 렌티바이러스 벡터(AProArt)로 형질도입된 CD34 세포의 자가 줄기 세포 이식과 관련된 장기 부작용 발생률.
기간: 15 년
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부작용은 CTCAE V4.0을 사용하여 측정됩니다.
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15 년
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자가 불활성화(SIN) 렌티바이러스 벡터(AProArt)-형질도입 CD34 세포의 자가 줄기 세포 이식을 받은 ART-SCID 환자의 장기 생존.
기간: 15 년
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T 및 B 세포 수와 기능으로 측정한 면역 체계 기능을 가진 참가자 수.
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15 년
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ART-SCID 환자의 면역 재구성에 영향을 미치는 형질도입 인핸서(dmPGE2 및 LentiBOOST™)의 효능.
기간: 5 년
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실험실 연구는 벡터 복사 수(VCN)를 측정합니다.
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5 년
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ART-SCID 환자의 T 및 B 세포 면역 재구성에 영향을 미치는 형질도입 인핸서(dmPGE2 및 LentiBOOST™)의 효능.
기간: 5 년
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실험실 연구는 림프구 하위 집합을 측정합니다.
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5 년
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유전자 교정 세포 주입 후 자가면역성 용혈성 빈혈의 발생을 감소시키는 예방적 시롤리무스의 효과.
기간: 7 년
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주입 후 12주부터 망상적혈구, 직접 Coombs, 간접 Coombs 및 LDH를 정기적으로 모니터링합니다.
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7 년
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적절한 면역이 발달하지 않은 환자의 생존에 대한 유전자 교정 세포의 반복 주입 치료 효과
기간: 15 년
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환자 생존 상태 및 (해당되는 경우) 사망 원인을 기록하여 전반적인 생존을 평가합니다.
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15 년
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유전자 교정 세포의 반복 주입으로 AProArt 형질도입 세포의 용량
기간: 5 년
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체중 kg당 주입된 AProArt-형질전환된 CD34 세포의 수는 킬로그램당 최소 2x10e6 형질도입 세포 및 최대 15x10e6 형질도입 세포를 목표로 반복 주입에 대해 계산됩니다.
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5 년
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반복 주입 자가 줄기 세포 이식을 통해 자가 불활성화(SIN) 렌티바이러스 벡터(AProArt)로 형질도입된 CD34 세포를 받은 ART-SCID 환자의 조혈 회복.
기간: 5 년
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환자는 유전자 교정 세포를 반복 주입한 후 전체 혈구 수와 차등을 측정하기 위해 혈액 검사를 받게 됩니다.
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5 년
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AProArt lentiviral vector-transduced autologous CD34 조혈 줄기 세포 이식을 반복적으로 받은 환자의 면역 기능 확립을 측정하기 위한 특정 항체 역가
기간: 5 년
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환자는 예방 접종 후 보호 수준을 달성함으로써 기록된 바와 같이 파상풍 톡소이드에 대한 항체 생산을 측정하기 위해 유전자 교정 세포를 반복 주입한 후 혈액 검사를 받게 됩니다.
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5 년
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자가 불활성화(SIN) 렌티바이러스 벡터(AProArt)-형질도입 CD34 세포의 반복 주입 자가 줄기 세포 이식과 관련된 이상 반응의 발생률
기간: 5 년
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모든 발암성 사건을 포함하여 CTCAE 버전 4.0을 사용하여 유전자 교정 세포를 반복 주입한 후 부작용을 측정할 것입니다.
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5 년
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유전자 교정 세포의 반복 주입 후 ART-SCID 수용자 유전자 치료의 레퍼토리 다양성.
기간: 5 년
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유전자 수정 세포의 반복 주입 후 T 세포 수용체 Vb 재배열된 수용체의 스펙트라타이핑을 통한 측정.
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5 년
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자가 불활성화(SIN) 렌티바이러스 벡터(AProArt)로 형질도입된 CD34 세포의 반복적인 자가 줄기 세포 이식과 관련된 장기 부작용 발생률.
기간: 15 년
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부작용은 유전자 교정 세포의 반복 주입 후 CTCAE V4.0을 사용하여 측정됩니다.
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15 년
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형질도입된 조혈 줄기 세포 이식을 반복 주입한 후 시간이 지남에 따라 유지되는 벡터 복제 수.
기간: 5 년
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실험실 연구에서는 과립구, T 세포, B 세포 및 NK 세포를 포함하여 유전자 교정 세포를 반복 주입한 후 혈액 백혈구 집단에서 발견되는 벡터 사본의 수를 측정할 것입니다.
세포 집단은 구배 원심분리에 이어 단클론 항체로 염색하고 흐름 분류에 의해 분리됩니다.
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5 년
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환자는 PedsQL 설문지에 의해 평가된 바와 같이 유전자 교정 세포로 치료를 받은 결과를 보고했습니다.
기간: 15 년
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연령에 맞는 PedsQL 설문지는 기준선과 1, 2, 4, 8, 10, 12, 15년에 시행됩니다.
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15 년
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유전자 교정 세포로 치료를 받는 것이 가족에게 미치는 영향.
기간: 15 년
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PedsQL Family Impact 모듈은 기준선과 1년, 2년, 4년, 8년, 10년, 12년 및 15년차에 관리됩니다.
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15 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Morton Cowan, MD, University of California, San Francisco
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Candotti F, Shaw KL, Muul L, Carbonaro D, Sokolic R, Choi C, Schurman SH, Garabedian E, Kesserwan C, Jagadeesh GJ, Fu PY, Gschweng E, Cooper A, Tisdale JF, Weinberg KI, Crooks GM, Kapoor N, Shah A, Abdel-Azim H, Yu XJ, Smogorzewska M, Wayne AS, Rosenblatt HM, Davis CM, Hanson C, Rishi RG, Wang X, Gjertson D, Yang OO, Balamurugan A, Bauer G, Ireland JA, Engel BC, Podsakoff GM, Hershfield MS, Blaese RM, Parkman R, Kohn DB. Gene therapy for adenosine deaminase-deficient severe combined immune deficiency: clinical comparison of retroviral vectors and treatment plans. Blood. 2012 Nov 1;120(18):3635-46. doi: 10.1182/blood-2012-02-400937. Epub 2012 Sep 11.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 5월 31일
기본 완료 (추정된)
2038년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2038년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 5월 15일
처음 게시됨 (실제)
2018년 5월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 17-22799
- TR3-05535 (기타 보조금/기금 번호: California Institute of Regenerative Medicine)
- CLIN1-08363 (기타 보조금/기금 번호: California Institute of Regenerative Medicine)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
익명화 후 과학 저널(텍스트, 표, 그림 및 부록)에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터.
IPD 공유 기간
논문 게재 후 3개월부터 5년까지
IPD 공유 액세스 기준
연구원은 연구 운영 위원회에 액세스 요청을 제출할 수 있습니다.
제안이 방법론적으로 타당하다고 판단되면 데이터 요청자는 액세스 권한을 얻기 전에 데이터 액세스 계약에 서명해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
예
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