Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аутологичная генная терапия SCID с дефицитом Artemis

11 февраля 2026 г. обновлено: Morton Cowan, University of California, San Francisco

Технико-экономическое обоснование фазы I / II переноса генов для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита с дефицитом артемиды (ART-SCID) с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора (AProArt) для трансдукции аутологичных гемопоэтических клеток CD34

Это исследование направлено на то, чтобы определить, можно ли использовать новый метод для лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита с дефицитом Артемиды (ART-SCID), тяжелой формы первичного иммунодефицита, вызванного мутациями в гене DCLRE1C. Этот метод включает перенос нормальной копии гена DCLRE1C в стволовые клетки больного пациента. Участники получат инфузию стволовых клеток, трансдуцированных самоинактивирующимся лентивирусным вектором, который содержит нормальную копию гена DCLRE1C. Перед инфузией они получат субабляционное кондиционирование бусульфаном с целевой дозой. В исследовании будет выяснено, безопасна ли процедура, можно ли ее проводить в соответствии с методами, описанными в протоколе, и обеспечит ли процедура нормальную иммунную систему пациента. Всего в этом одноцентровом испытании в Калифорнийском университете в Сан-Франциско примут участие 25 пациентов, за которыми будут наблюдать в течение 15 лет после инфузии. Есть надежда, что этот тип переноса генов может улучшить результаты для пациентов с АРТ-ТКИН, у которых нет брата или сестры, которых можно было бы использовать в качестве донора для трансплантации стволовых клеток, или у которых не удалось развить функционирующую иммунную систему после предыдущей пересадки стволовых клеток. пересадка.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Дети с ТКИН обычно не выживают после первого года жизни без радикального лечения. В настоящее время наиболее эффективным методом лечения является трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HCT) с родственным человеческим лейкоцитарным антигеном (HLA). В то время как совместимая родственная HCT может успешно лечить ART-SCID, менее 20% пораженных детей имеют такого донора, и даже когда подходящий родственный донор доступен, часто происходит неполное восстановление иммунитета Т- и В-клеток. ART-SCID является наиболее сложным типом SCID для лечения трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток с использованием альтернативных доноров. Для приживления обычно требуется интенсивное кондиционирование высокими дозами алкилирующих агентов, чтобы предотвратить отторжение и открыть ниши костного мозга. Эти пациенты также имеют высокий риск развития реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) при использовании альтернативных доноров. У подавляющего большинства пациентов восстановление В-клеток отсутствует, и им требуется пожизненное введение инфузий иммуноглобулинов. Пациенты с АРТ-ТКИД, получающие высокие дозы алкилаторов, особенно при использовании 2 препаратов, имеют более низкую выживаемость, аномальное развитие зубов, эндокринопатии и низкий рост по сравнению с детьми, не получавшими или получавшими ограниченное количество алкилаторов, или детьми с типами ТКИД, которые не связаны с дефектом репарации ДНК. По этим причинам необходим более безопасный и эффективный подход к лечению ART-SCID. Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток с коррекцией генов может устранить как риск РТПХ, так и потребность в алкилаторах для предотвращения отторжения.

Дизайн исследования представляет собой лонгитюдный эксперимент с одной когортой с участием нерандомизированных пациентов, однократно получавших лентивирусный вектор для генной коррекции SCID с дефицитом Artemis после кондиционирования низкими дозами бусульфана. Официальной контрольной группы для оценки безопасности не планируется; скорее, интенсивный мониторинг первоначальных 6 зарегистрированных участников будет препятствовать продолжению набора при наличии сигналов безопасности, а долгосрочная безопасность будет контролироваться в течение 15 лет. Стволовые клетки костного мозга будут собираться у участников, которые весят ≤7,5 кг или у которых ранее была неудачная мобилизация цитокинов, а мобилизованные цитокинами стволовые клетки периферической крови будут собираться у участников, весящих> 7,5 кг. Клетки CD34 будут выделены с использованием устройства для сортировки клеток CliniMACS® CD34 Reagent System. Клетки будут трансдуцированы лентивирусным вектором AProArt. Усилители трансдукции будут использоваться для повышения эффективности трансдукции в клетках CD34+ периферической крови у пациентов, которым проводят забор стволовых клеток периферической крови. Затем эти трансдуцированные клетки будут подвергнуты криоконсервации, а аликвоты клеток будут проверены на безопасность и зарезервированы для оценки активности. Все пациенты будут получать кондиционирование бусульфаном в течение 2 дней для достижения кумулятивной площади под кривой (AUC) 20 мг*ч/л (кумулятивная кумулятивная AUC составляет 60-90 мг*ч/л). После инфузии клеток, трансдуцированных AProArt, через 4, 6, 8, 16 и 24 недели пациенты будут обследованы на наличие генно-трансдуцированных мононуклеарных клеток периферической крови и, по возможности, клеточных линий, включая Т-, В-, NK- и гранулоцитарные/миелоидные клетки. . Если через 6 недель (42 дня) после инфузии нет признаков генно-трансдуцированных клеток, будет принято решение о дальнейшей терапии.

Через 42 дня после трансплантации реципиентов будут наблюдать на предмет токсичности и длительного восстановления Т- и В-клеточного иммунитета. Иммунное восстановление Т-клеток будет контролироваться на регулярной основе. Если абсолютное количество нейтрофилов < 200/мкл или тромбоцитов < 20 000/мкл при 3 независимых определениях после 42-го дня после инфузии трансдуцированных клеток, пациенту может быть назначена инфузия резервных клеток или аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. Пациенты с нейтропенией до кондиционирования (нейтропения, связанная с SCID), но реагирующие на гранулоцитарный колониестимулирующий фактор (GCSF), не будут считаться неэффективными, при условии, что абсолютное число нейтрофилов может поддерживаться выше >500/мкл с помощью GCSF.

После 42-го дня пациенты будут оцениваться еженедельно в течение 12 недель после трансплантации и на 16-й неделе, ежемесячно в течение 6-го месяца после трансплантации, а затем 3 раза в месяц в течение 24-го месяца. Затем они будут оцениваться каждые 6 месяцев в течение 2-5 лет и ежегодно в течение 15 лет. Последующее наблюдение за исследованием будет включать заполнение вопросников качества жизни и проведение тестов на развитие нервной системы.

Пациентам с признаками клинически неадекватного восстановления, низкой VCN или любыми другими признаками, указывающими на клинически неадекватный ответ на первоначальную процедуру генной терапии, будет предложена повторная инфузия гентрансдуцированных клеток. Схемы кондиционирования, назначаемые перед повторной процедурой генной терапии, могут включать низкие дозы бусульфана, другие кондиционирования или отсутствие кондиционирования.

Независимый совет по мониторингу безопасности данных (DSMB) будет назначен для мониторинга безопасности этого испытания. DSMB будет проверять все данные на предмет безопасности по регулярному графику, исходя из количества зарегистрированных субъектов, а также будет проводить специальную срочную проверку любых Серьезных нежелательных явлений (СНЯ), связанных с протоколом. По мере начала исследования DSMB рассмотрит результаты каждого из первых 3 случаев, прежде чем приступить к последующим пациентам.

Исследуемый продукт (IND1711) для исследования переноса генов ART-SCID недоступен для расширенного доступа. В соответствии с 21 CFR, часть 312.305(3), группа управления исследованием определила, что предоставление исследуемого продукта для использования в расширенном доступе в настоящее время будет мешать проведению и завершению клинического испытания и потенциальному развитию будущего использования в расширенном доступе. Исследуемый продукт доступен для подходящих пациентов благодаря участию в этом клиническом испытании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

24

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Morton Cowan, MD
  • Номер телефона: 415-476-2188
  • Электронная почта: Mort.Cowan@ucsf.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Jennifer Puck, MD
  • Номер телефона: 415 502-2090
  • Электронная почта: Jennifer.Puck@ucsf.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • Рекрутинг
        • University of California, San Francisco (UCSF) Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 месяца и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст ≥2,0 месяцев на момент начала лечения бусульфаном
  • Диагностика типичного или протекающего ART-SCID:

Пациенты с недавно диагностированным ART-SCID должны иметь:

  • Дефицит Артемиды; И
  • Количество CD3 < 300 аутологичных клеток/мкл (типичное ART-SCID) ИЛИ спонтанный материнский химеризм, ИЛИ количество CD3 >300/мкл, но с ограниченным разнообразием Т-клеточных рецепторов Vb, определяемым как 18/24 или меньше поликлональных семейств.

И - ответ клеток CD45 на митогены (PHA) < 50% нижнего предела нормального диапазона для лаборатории (протекающий ART-SCID).

Пациенты с диагнозом ART-SCID в соответствии с указанными выше критериями, которым не удалось выполнить аллогенную трансплантацию (включая HLA-совместимую трансплантацию братьев и сестер), могут участвовать, если они соответствуют следующим критериям:

- Прошло не менее 3 месяцев после аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток без признаков приживления аллогенных донорских клеток (за исключением материнских клеток)

ИЛИ привиты, но имеют по крайней мере 2 из следующих 4 условий:

  • Снижение донорского химеризма CD3 с по крайней мере 3 оценками, разделенными по крайней мере за 1 месяц до момента зачисления ИЛИ <5% общего донорского химеризма в крови и костном мозге через ≥3 месяцев после трансплантации.

  • Неполностью восстановленный Т-клеточный иммунитет через ≥6 месяцев (1 из следующих 2):

    • CD4 < 200/мкл И PHA клеток CD45 < 50% нижнего предела нормы для лаборатории;
    • CD4 CD45RA < 20% от общего количества клеток CD4 ИЛИ Разнообразие Т-клеточного рецептора Vb ограничено, определяется как 18/24 или менее поликлональных семейств.
    • Отсутствие донорских В-клеток ИЛИ отсутствие функции В-клеток (соотношение изогемагглютининов иммуноглобулина M < 1:8 (не группа крови AB) И значения иммуноглобулина A (IgA) или IgM ниже референтного диапазона для возраста И, если не получают внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ), отсутствие защитной уровень антител к столбнячной иммунизации x2).
    • Клинические проявления, соответствующие стойкому иммунодефициту Т- и В-клеток, например, хроническая инфекция, включая норовирус, цитомегаловирус, вирус герпеса человека 6; ИЛИ острая или рецидивирующая инфекция (например, ПЯП), бронхоэктазы, хронический синусит.

И

  • Ранее не подвергались воздействию высоких доз бусульфана (общая доза ≥10 мг/кг или среднее кумулятивное воздействие ≥40 мг*ч/л). Если общая кумулятивная AUC, включая предыдущую экспозицию бусульфана плюс доза, которая должна быть введена в соответствии с данным протоколом, составляет ≤60 мг*ч/л, то пациент соответствует критериям, если выполняются другие критерии.
  • Нет подходящих с медицинской точки зрения HLA-идентичных братьев и сестер с нормальной иммунной системой, которые могли бы служить аллогенными донорами костного мозга (относится только к вновь диагностированным пациентам).

Письменное информированное согласие в соответствии с рекомендациями Институционального наблюдательного совета (IRB).

Критерий исключения:

  • Функциональные пробы печени (аспартатаминотрансфераза, аланинтрансаминаза, гамма-глутамилтрансфераза) > в три раза превышают верхний предел нормы лабораторного и/или общего билирубина > 1,50 мг/дл на момент запланированного начала кондиционирования бусульфаном.
  • В анамнезе веноокклюзионная болезнь (синусоидальный синдром обструкции) печени.
  • Подходящие по медицинским показаниям HLA-совместимые братья и сестры (относится только к пациентам с недавно диагностированным заболеванием).
  • Доказательства ВИЧ-инфекции с помощью полимеразной цепной реакции или тестирования на антиген p24.
  • Не может переносить общую анестезию и/или забор костного мозга, забор стволовых клеток периферической крови (аферез) или установку центрального венозного катетера.
  • Наличие медицинского состояния, указывающего на прогнозируемую выживаемость менее 4 месяцев, например, потребность в искусственной вентиляции легких, тяжелая недостаточность системы основных органов или признаки серьезной прогрессирующей инфекции, не поддающейся медикаментозной терапии.
  • Беременность
  • Социальная ситуация, указывающая на то, что семья может быть не в состоянии соблюдать протокольные процедуры и рекомендуемую медицинскую помощь и последующее наблюдение.
  • Другие состояния, которые, по мнению главного исследователя и/или соисследователей, противопоказаны для инфузии трансдуцированных клеток или участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Генная терапия (АПроАрт)
Перенос гена при тяжелом комбинированном иммунодефиците с дефицитом артемиды (ART-SCID) с использованием самоинактивирующегося лентивирусного вектора (AProArt) для трансдукции аутологичных гемопоэтических клеток CD34. Устройство сортировки CliniMACS® CD34 Reagent System будет использоваться для отбора клеток CD34. Перед трансплантацией пациенты будут получать низкие дозы бусульфана.
Устройство: Устройство для сортировки клеток CliniMACS® CD34 Reagent System
Обработка гемопоэтических клеток-предшественников для отбора клеток CD34 с использованием системы реагентов CliniMACS® CD34 перед инфузией.
Лекарство: Бусульфан
Бусульфан представляет собой неспецифический алкилирующий противоопухолевый агент клеточного цикла из класса алкилсульфонатов. Пациенты будут получать низкие дозы бусульфана в течение 2 дней для достижения кумулятивной площади под кривой (AUC) 20 мг*ч/л.
Другие имена:
  • Бусульфекс
Лекарство: AПроАрт-CD34
Участникам будет проведена инфузия аутологичных гемопоэтических клеток, трансдуцированных лентивирусным вектором AProArt, который содержит правильную форму ДНК комплементарной дезоксирибонуклеиновой кислоты DCLRE1C, после субабляционного кондиционирования бусульфаном, нацеленного на воздействие.
Другие имена:
  • лентивирусная генная терапия с использованием AProArt

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Продемонстрировать, что у пациентов с ART-SCID, получающих инфузию AProArt-CD34, наблюдается более высокая общая выживаемость (ОВ) через 24 месяца после лечения AProArt-CD34 по сравнению с установленным результатом 0% ОВ для пациентов, не получающих лечения ART-SCID
Временное ограничение: 24 месяца
Состояние пациента по выживаемости и (если применимо) причина смерти будут зарегистрированы для оценки общей выживаемости.
24 месяца

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Восстановление В-клеточного иммунитета к 24±2 месяцам по сравнению с исторической контрольной когортой реципиентов аллогенной трансплантации
Временное ограничение: 24 месяца
Восстановление В-клеточного иммунитета будет определено как прекращение заместительной терапии иммуноглобулинами
24 месяца
Количество участников с восстановлением Т-клеточного иммунитета по сравнению с историческими контрольными группами, получившими аллогенные трансплантаты для лечения ART-SCID.
Временное ограничение: 24 месяца
Восстановление Т-клеточного иммунитета будет определяться как наличие обоих следующих показателей: 1) CD3>1000/мм³; 2) CD4>500/мм³.
24 месяца
Безрецидивная выживаемость
Временное ограничение: 24 месяца
События определяются как смерть, использование повторной инфузии генетически скорректированных клеток для усиления иммунной реконституции T/B-клеток или необходимость проведения аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
24 месяца

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Восстановление гемопоэза у пациентов с ART-SCID, которые получают клетки CD34, трансдуцированные самоинактивирующимся (SIN) лентивирусным вектором (AProArt), посредством повторной инфузии трансплантата аутологичных стволовых клеток.
Временное ограничение: 5 лет
Пациенты будут проходить анализы крови для измерения полного анализа крови и дифференциальной диагностики после повторной инфузии клеток с исправленными генами.
5 лет
Профиль нежелательных явлений (НЯ), связанных с исследуемым вмешательством, от лечения до 15 лет после процедуры переноса гена
Временное ограничение: 15 лет
Клинические и лабораторные НЯ, измеренные с помощью CTCAE V4
15 лет
Количество участников с восстановлением В-клеток за 24 месяца, включая количество и функцию В-клеток
Временное ограничение: 15 лет
Восстановление В-клеток будет определяться как наличие по меньшей мере двух из следующих признаков: 1) количество В-клеток >40/мм3; 2) Прекращение заместительной терапии иммуноглобулинами; 3) Защитные специфические реакции антител. Количество участников, соответствующих определению восстановления B-клеток, будет сведено в таблицу.
15 лет
Эффективность таргетного воздействия бусульфана на младенцев и детей, рассчитанная по проценту участников, лечение которых соответствует параметрам исследования, с использованием проверенной популяционной фармакокинетической модели для расчета индивидуального клиренса бусульфана.
Временное ограничение: 42 дня
Достижение конечной целевой совокупной AUC 20±2 мг*ч/л примерно у 90% субъектов.
42 дня
Разнообразие репертуара Т- и В-клеток, оцененное путем анализа вариабельной бета-последовательности гена рецептора Т-клеток (TCR-Vb) и реаранжированных рецепторов тяжелой цепи иммуноглобулина (IGH) и расчета индекса разнообразия Шеннона.
Временное ограничение: 24 месяца
Измеряется путем глубокого секвенирования вариабельной бета-последовательности гена Т-клеточного рецептора (TCR) (TCR-Vb) и реаранжированных рецепторов тяжелой цепи иммуноглобулина (IGH). Ожидается, что индекс разнообразия Шеннона превысит 7,5 через 24 ± 2 месяца после лечения у 90% пациентов.
24 месяца
Определите, является ли разнообразие рецепторов В-клеток через 6 месяцев предиктором восстановления В-клеток в течение 15 лет, путем анализа вариабельной бета-последовательности гена рецептора В-клеток и реаранжированных рецепторов тяжелой цепи иммуноглобулина и расчета индекса разнообразия Шеннона.
Временное ограничение: 15 лет
Ожидается, что индекс Шеннона >5 будет биомаркером восстановления В-клеток. Разнообразие рецепторов В-клеток будет измеряться на протяжении всего периода участия в исследовании.
15 лет
Определите, предсказывает ли разнообразие Т-клеточных рецепторов (TCR) через 6 месяцев и/или абсолютное количество CD3, CD4, наивное количество CD4 восстановление Т-клеток через 24 месяца или необходимость второго лечения в течение 15-летнего периода наблюдения.
Временное ограничение: 15 лет
Разнообразие TCR-Vb и абсолютное количество CD3, CD4 и наивных CD4 будут измеряться через 6 месяцев. Восстановление Т-клеток будет измеряться на протяжении всего периода участия в исследовании.
15 лет
Стабильность среднего числа копий вектора (VCN) и местоположения сайтов интеграции вектора в отсортированных Т-, В-клетках и естественных киллерах (NK), гранулоцитах и ​​моноцитах в периферической крови с течением времени после инфузии трансдуцированных HSC.
Временное ограничение: 24 месяца
Среднее число копий вектора (VCN) и расположение сайтов интеграции вектора будут измеряться через 6 ± 1, 12 ± 1 и 24 ± 2 месяца, а затем ежегодно в течение 15 лет после инфузии AProArt-CD34. Среднее значение VCN должно составлять >0,5 копий/клетку в Т- и В-клетках и >0,01 в NK, миелоидных и гранулоцитах через 24±2 месяца после лечения.
24 месяца
Характеристика сайтов вставки в нескольких клеточных линиях как индикатор разнообразия, приживления нескольких линий и составление таблиц любой клональной экспансии, которая может указывать на развитие злокачественного новообразования.
Временное ограничение: 24 месяца
Места введения будут измеряться через 6±1, 12±1, 24±2 месяца и ежегодно в течение 15 лет после инфузии AProArt-CD34. Ожидается, что сайты вставки клеток будут разнообразными, и ни один клон не будет представлять > 20% линии через 24 месяца.
24 месяца
Потенциальная польза профилактического применения сиролимуса в снижении частоты возникновения транзиторной аутоиммунной гемолитической анемии (АИГА) после инфузии AProArt-CD34 по оценке количества участников с клиническим диагнозом АИГА.
Временное ограничение: 24 месяца
Частота развития аутоиммунной гемолитической анемии через 24±2 месяца после инфузии после профилактического введения сиролимуса, оцениваемая путем мониторинга гемоглобина, прямых и непрямых результатов Кумбса, ретикулоцитов и лактатдегидрогеназы. Ожидается, что частота возникновения АИГА, требующего лечения, составит <40% пациентов, получающих профилактический сиролимус.
24 месяца
Измерение радиационной чувствительности NK-клеток периферической крови для разработки и проверки быстрого функционального анализа радиационно-чувствительного ТКИД.
Временное ограничение: 24 месяца
Разработка и валидация метода выявления радиационно-чувствительного ТКИД в NK-клетках периферической крови
24 месяца
Эффективность AProArt-CD34 подтверждается способностью к дифференцировке in vitro образцов участников в Т-клетки и оценкой среднего значения VCN в качестве суррогатного маркера активности.
Временное ограничение: 5 лет
Демонстрация того, что CD34+ клетки пациента после трансдукции обладают способностью к дифференцировке in vitro в Т-клетки и что средний VCN является суррогатным маркером активности. Один или несколько анализов эффективности будут разработаны и проверены для CD34+ HSC, трансдуцированных AProArt, которые дадут результаты в течение 52 дней после трансдукции, и их корреляция с VCN, полученная через 6 и 14 дней после трансдукции с помощью AProArt.
5 лет
Влияние целенаправленного низкодозового кондиционирования бусульфаном на рост/статус пациентов
Временное ограничение: 5 лет
Рост (см) и вес (кг) пациента будут измерены и сопоставлены с возрастными нормами
5 лет
Влияние бусульфана на развитие зубов пациента
Временное ограничение: 5 лет
Будут проанализированы стоматологические истории и клинические записи для сравнения развития постоянных зубов с возрастными нормами развития от 5 до 15 лет.
5 лет
Оценка пациентом результата лечения генно-скорректированными клетками по опросникам PedsQL.
Временное ограничение: 5 лет
Возрастные опросники качества жизни для детей (PedsQL) будут проводиться на исходном уровне и на 1, 2, 4, 8, 10, 12 и 15 годах.
Четыре домена (Физическое функционирование, Эмоциональное функционирование, Социальное функционирование и Школьное функционирование) оцениваются в обратном порядке по 5-балльной шкале Лайкерта и преобразуются в шкалу от 0 до 100 баллов, причём более высокие баллы указывают на лучшие результаты.
5 лет
Влияние на семью прохождения лечения с генетически скорректированными клетками.
Временное ограничение: 15 лет
Модуль влияния на семью Опросника качества жизни детей (PedsQL) будет проводиться на исходном уровне, а также на 1, 2, 4, 8, 10, 12 и 15 годах.
Ответы указываются по 5-балльной шкале Лайкерта и преобразуются в шкалу от 0 до 100, где более высокие баллы указывают на лучшие результаты.
15 лет
Влияние исследуемого вмешательства на нейроразвитие с течением времени
Временное ограничение: 5 лет
Нейроразвитие будет оцениваться в возрасте 3, 5, 8, 11, 14 и 17 лет с использованием соответствующих возрасту инструментов (Шкалы адаптивного поведения Вайнленд, Оценочная шкала исполнительных функций, Поведенческая оценка детей, Шкалы развития младенцев Бейли, Шкалы интеллекта Векслера, Калифорнийский тест вербального обучения, Тест непрерывной производительности Коннерса, Система оценки исполнительных функций Делиса-Каплана и Тест достижений широкого диапазона). Результаты будут сравниваться с нормами для возраста 18 месяцев и возрастов 3, 5, 8, 11, 14 и 17 лет.
5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of California, San Francisco

Следователи

  • Главный следователь: Morton Cowan, MD, University of California, San Francisco

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 мая 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2038 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2038 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 мая 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 мая 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 мая 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 17-22799
  • CLIN2-10830 (Другой номер гранта/финансирования: California Institute of Regenerative Medicine)
  • CLIN2-17127 (Другой номер гранта/финансирования: California Institute of Regenerative Medicine)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные отдельных участников, лежащие в основе результатов, опубликованных в научных журналах (текст, таблицы, рисунки и приложения) после деидентификации.

Сроки обмена IPD

Начиная с 3 месяцев и заканчивая 5 годами после публикации статьи

Критерии совместного доступа к IPD

Исследователи могут подать запрос на доступ к Руководящему комитету исследования. Если будет определено, что предложение является методологически обоснованным, лица, запрашивающие данные, должны будут подписать соглашение о доступе к данным до получения доступа.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться