골형성 부전증이 있는 소아 및 청년에 대한 공개 확장 데노수맙 연구

연구 기간 동안 비 데노수맙 대체 요법을 받았거나 기준선에서 약물을 받지 않은 참가자.

대체 골다공증 약물(들)은 조사자의 재량에 따라 치료 표준 및 현지 가이드라인에 따라 결정되었습니다.

• 프롤리아

• 프롤리아

심각한 부작용은 다음 심각한 기준 중 하나 이상을 충족하는 뜻밖의 의학적 사건으로 정의됩니다.

• 사망에 이르렀다(치명적)
• 즉시 생명을 위협하는
• 필요한 입원환자 입원 또는 기존 입원의 연장
• 지속적이거나 중대한 장애/무능을 초래한 경우
• 선천적 기형/출생 결함
• 참가자를 위험에 빠뜨렸거나 위에 나열된 결과 중 하나를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 의학적으로 중요한 기타 심각한 사건.

특별히 관심 있는 부작용에는 저칼슘혈증, 과민증, 세균성 봉와직염, 턱의 골괴사증(ONJ), 고칼슘혈증 및 전형적인 골형성 부전증(OI) 대퇴골 골절이 포함되었습니다.

검사실 이상은 CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 4.0에 따라 등급이 매겨졌습니다. 등급은 결과의 심각도를 나타냅니다.

등급 1 = 약함; 등급 2 = 보통; 등급 3 = 심각하거나 의학적으로 중요함; 등급 4 = 생명을 위협하는 결과, 긴급 개입 필요.

양쪽 무릎의 전후 방사선 사진(임플란트와 같은 하드웨어의 존재에 의해 금지되지 않는 한)을 사용하여 열린 성장판이 있는 참가자의 각 무릎의 골간단 지수 Z-점수를 계산했습니다. 연구 동안 평가를 위해 선택된 무릎은 기준선에서 더 높은 Z-점수를 가진 무릎이었습니다. 골간단 지수(MI)는 중앙 영상 공급업체에서 원위 대퇴골 성장판 폭에 대한 대퇴골 폭의 비율 및 각 참가자의 Z-점수를 참가자의 연령과 비교하여 다음과 같이 계산했습니다.

MI Z-점수 = (참가자 값 - 평균)/SD, 여기서 평균 및 표준 편차(SD)는 평가 당시 참가자의 연령 그룹에 대한 기준 모집단을 기반으로 하는 해당 값입니다.

연령에 적합한 정상 범위를 초과하는 골간단 지수 Z-점수는 MI Z-점수 > 2로 정의됩니다.

참가자들은 자연광 아래에서 첫 번째와 두 번째 어금니의 존재 여부를 육안으로 검사했습니다. 참가자는 다음과 같은 경우 맹출되지 않은 어금니의 방사선 사진 평가를 수행하기 위해 치과의사에게 의뢰되었습니다.

• 참가자는 7세에서 12세 사이였으며 위 또는 아래 제1대구치가 맹출되지 않은 것으로 나타났습니다(즉, 4개의 제1대구치가 모두 보이거나 감지되지 않음).
• 참가자는 13세 이상이었고 위 또는 아래(첫 번째 또는) 두 번째 어금니가 맹출되지 않은 것으로 보였습니다(즉, 4개의 첫 번째 어금니와 4개의 두 번째 어금니가 모두 보이거나 감지되지 않음).

비정상 어금니 맹출에는 첫 번째 어금니가 맹출 또는 부분 맹출된 7~12세 참가자와 두 번째 어금니가 맹출 또는 부분 맹출된 13세 이상의 참가자가 포함됩니다.

측면 두부조영술을 시행하여 하악의 형태를 평가할 수 있었습니다. 측면 두부조영상은 두개골과 연조직의 프로필 X-레이이며 턱의 치아 관계, 두개골과 턱의 관계, 치아와 턱에 대한 연조직의 관계를 평가하는 데 사용됩니다. .

두개골/상악에 대한 하악의 정확한 비율과 위치를 평가하기 위해 다음과 같은 해부학적 각도와 치수를 측정했습니다. Gonial angle; Sella-Nasion-A Point Angle(SNA 각); Sella-Nasion-B Point Angle (SNB 각); 및 A 포인트 - Nasion-B 포인트 각도(ANB 각도).

요추의 골밀도 측정 평가는 이중 X선 흡수 측정법(DXA)을 사용하여 수행되었습니다.

Z 점수는 같은 연령, 성별, 인종 및 체중을 가진 평균 사람의 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다. Z-점수가 0이면 일치하는 모집단의 평균과 같고, Z-점수가 음수이면 일치하는 모집단의 평균보다 BMD가 낮으며, Z-점수가 양수이면 일치하는 모집단보다 BMD가 높습니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 요추 BMD의 개선을 나타냅니다.

고관절의 골밀도 측정 평가는 이중 X선 흡수 측정법(DXA)을 사용하여 수행되었습니다.

Z 점수는 같은 연령, 성별, 인종 및 체중을 가진 평균 사람의 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다. Z-점수가 0이면 일치하는 모집단의 평균과 같고, Z-점수가 음수이면 일치하는 모집단의 평균보다 BMD가 낮으며, Z-점수가 양수이면 일치하는 모집단보다 BMD가 높습니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 전체 고관절 BMD의 개선을 나타냅니다.

대퇴골 경부의 골밀도 측정 평가는 이중 X선 흡수 측정법(DXA)을 사용하여 수행되었습니다.

Z 점수는 같은 연령, 성별, 인종 및 체중을 가진 평균 사람의 평균에서 벗어난 표준 편차의 수를 나타냅니다. Z-점수가 0이면 일치하는 모집단의 평균과 같고, Z-점수가 음수이면 일치하는 모집단의 평균보다 BMD가 낮으며, Z-점수가 양수이면 일치하는 모집단보다 BMD가 높습니다. 기준선에서 긍정적인 변화는 대퇴골 경부 BMD의 개선을 나타냅니다.