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진행성 고형 또는 원발성 중추신경계(CNS) 종양이 있는 소아 참가자를 대상으로 한 경구용 LOXO-292(Selpercatinib)에 대한 연구 (LIBRETTO-121)

2026년 1월 2일 업데이트: Eli Lilly and Company

진행성 RET 변형 고형 또는 원발성 중추신경계 종양이 있는 소아 환자에서 경구용 RET 억제제 LOXO 292에 대한 1/2상 연구

이것은 형질전환 중 활성화 재배열(RET) 변경 및 진행된 고형 또는 원발성 CNS 종양이 있는 소아 참가자를 대상으로 한 경구용 LOXO-292에 대한 오픈 라벨, 다중 센터 1/2상 연구입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 1상(용량 증량)과 2상(용량 확대)의 두 부분으로 구성됩니다. 1단계에서 참가자는 롤링 6 용량 증량 계획을 사용하여 등록됩니다. LOXO-292의 시작 용량은 성인 권장 2상 용량인 160밀리그램(mg) 1일 2회(BID)와 동일합니다. 최대 허용 용량(MTD) 및/또는 권장되는 2상 용량(RP2D)이 확인되면 참가자는 종양 조직학 및 종양 유전자형에 따라 4개의 2상 용량 확장 코호트 중 하나에 등록됩니다. 주기 길이는 28일입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

36

단계

  • 2 단계
  • 1단계

확장된 액세스

승인됨 대중에게 판매합니다. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대한민국
    • Korea
      • Seoul, Korea, 대한민국, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • 덴마크
      • Copenhagen, 덴마크, 2200
        • Rigshospitalet
  • 독일
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, 독일, 69115
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Childrens Hospital of Los Angeles
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • The Children's Hospital for Cancer and Blood Disorders
    • Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390-9063
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, 미국, 77025
        • Texas Childrens Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital Research Foundation
  • 스페인
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], 스페인, 8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
  • 영국
    • Greater London
      • London, Greater London, 영국, NW1 2BU
        • University College Hospital - London
  • 이탈리아
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, 이탈리아, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori
  • 일본
      • Hiroshima, 일본, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Kyoto, 일본, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, 일본, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Tokyo
      • Chuo-ku, Tokyo, 일본, 104-0045
        • National Cancer Center Hospital
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • 프랑스
      • Villejuif, 프랑스, 94805
        • Gustave Roussy
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3052
        • Royal Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 표준 치료 요법에 실패한 진행성 또는 전이성 고형 또는 원발성 CNS 종양
  • 종양 및/또는 혈액에서 활성화 RET 유전자 변경의 증거
  • 측정 가능하거나 측정 불가능한 질병
  • Karnofsky(16세 이상 참가자) 또는 Lansky(16세 미만 참가자) 수행 점수 50 이상
  • 원발성 CNS 종양 또는 대뇌 전이가 있는 참여자는 이전 7일 동안 신경학적으로 안정적이어야 하며 지난 7일 동안 스테로이드 용량을 증가시켜야 했습니다.
  • 적절한 혈액학적, 간 및 신장 기능.
  • 연구 약물 요법을 구두로 또는 위 접근을 통해 받을 수 있는 능력
  • 전통적이고 효과적인 산아제한을 관찰하려는 가임력 남녀의 의지

제외 기준:

  • LOXO-292의 계획된 시작 전 2주 이내에 대수술
  • LOXO-292의 계획된 시작 전 6개월 이내에 임상적으로 유의미하고 조절되지 않는 심장, 심혈관 질환 또는 심근 경색 병력
  • 통제되지 않는 활동성 전신 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염
  • 임상적으로 유의미한 활동성 흡수장애 증후군
  • 임신 또는 수유
  • 조절되지 않는 증상이 있는 갑상선 기능 항진증 또는 갑상선 기능 저하증(즉, 참가자는 LOXO-292 시작 전 7일 동안 현재 갑상선 약물에 대한 수정이 필요함)
  • 조절되지 않는 증후성 고칼슘혈증 또는 저칼슘혈증
  • LOXO-292 서스펜션을 받을 참가자에 대해 조사 에이전트, LOXO-292 또는 Ora-Sweet® SF 및 OraPlus®의 구성 요소에 알려진 과민증
  • 선택적 RET 억제제(들)를 사용한 사전 치료(연구용 선택적 RET 억제제[들] 포함)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1: 수질 갑상선암(MTC) 그룹

이 코호트의 참가자는 MTC를 가진 환자들이었으며, 28일 주기의 1일부터 28일까지 160mg의 셀퍼카티닙을 1일 2회 경구 투여받았습니다.

치료는 참가자가 질병 진행, 허용할 수 없는 독성, 또는 중단을 위한 기타 프로토콜 정의 사유가 발생할 때까지 계속되었습니다.
의약품: 셀퍼카티닙
경구 LOXO-292
다른 이름들:
  • 록소-292
  • LY3527723
실험적: 코호트 2: 유두상 갑상선암(PTC) 그룹

이 코호트의 참가자들은 갑상선 유두암(PTC)을 가지고 있었으며, 28일 주기의 1일부터 28일까지 매일 160mg의 셀퍼카티닙을 경구로 하루 두 번 복용했습니다.

치료는 참가자가 진행성 질환, 허용 불가능한 독성, 또는 중단을 위한 기타 프로토콜 정의 사유를 경험할 때까지 계속되었습니다.
의약품: 셀퍼카티닙
경구 LOXO-292
다른 이름들:
  • 록소-292
  • LY3527723
실험적: 코호트 3: 기타 암 그룹

이 코호트의 참가자는 다른 (재배열된 수송 중 (RET) 변형 비갑상선) 암을 가지고 있으며, 28일 주기의 1일부터 28일까지 하루에 두 번 160mg의 셀퍼카티닙을 경구로 투여받았습니다.

참가자가 진행성 질환, 허용할 수 없는 독성 또는 중단에 대한 기타 프로토콜 정의 이유를 경험할 때까지 치료가 계속되었습니다.
의약품: 셀퍼카티닙
경구 LOXO-292
다른 이름들:
  • 록소-292
  • LY3527723

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
1상: 용량 제한 독성(DLT)이 발생한 참가자 수
기간: 사이클 1 (28일 주기)

DLT는 아래에 나열된 연구용 약물 첫 투여 이후 또는 그때부터 시작되는 모든 이상반응을 의미하며, 이는 미국 국립암연구소의 부작용 공통 용어 기준(NCI CTCAE) v5.0에 따라 정의됩니다.

  • G3 피로, 오심, 건반사 감소, 정상적인 성장 및 발달로 인한 체중 증가를 제외한 모든 등급(G) ≥3 비혈액학적 독성.
  • G3 구토/설사는 표준 치료에도 불구하고 48시간 이상 지속되는 경우에만 DLT로 간주됩니다.
  • G4 구토/설사는 지속 기간과 관계없이 DLT로 간주됩니다.
  • 질병 진행(PD) 관련 증상을 제외하고, 치료 중단 또는 용량 감소를 초래하는 모든 독성(NCI CTCAE v5.0 등급과 무관).
  • G1 이상의 출혈을 동반한 G4/G3 혈소판감소증.
  • 지지 치료에도 불구하고 8일 이상 지속되는 G4 빈혈.
  • 지지 치료에도 불구하고 8일 이상 지속되는 G4 호중구감소증.
사이클 1 (28일 주기)
2상: 연구 참가자의 전체 반응률(ORR) 비율
기간: 첫 투여일부터 질병 진행 또는 사망까지의 기간 (최대 62.4개월)

ORR: 고형 종양 반응 평가 기준(RECIST)에 따라 완전 관해(CR) 또는 부분 관해(PR)로 최선의 전체 반응을 달성한 참가자의 백분율입니다.

  • CR은 모든 표적 병변의 소실로 정의됩니다.
  • PR은 기준선 총 최장 직경(LD)을 기준으로 표적 병변의 총 최장 직경(LD)이 최소 30% 감소한 것으로 정의됩니다.
첫 투여일부터 질병 진행 또는 사망까지의 기간 (최대 62.4개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
LOXO-292의 혈장 농도
기간: 사이클 1의 1일차와 8일차, 사이클 3의 1일차 및 참가자 내 용량 증량 후 8일차 (각 사이클은 28일)
연구 완료 후 결과 데이터가 제공됩니다.
사이클 1의 1일차와 8일차, 사이클 3의 1일차 및 참가자 내 용량 증량 후 8일차 (각 사이클은 28일)
LOXO-292의 0~24시간 동안의 농도-시간 곡선 하면적(AUC0-24)
기간: 사이클 1의 1일차와 8일차, 사이클 3의 1일차, 그리고 참가자 내 용량 증량 후 8일차(각 사이클은 28일)
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
사이클 1의 1일차와 8일차, 사이클 3의 1일차, 그리고 참가자 내 용량 증량 후 8일차(각 사이클은 28일)
LOXO-292의 최대 농도 (Cmax)
기간: 사이클 1의 1일차 및 8일차, 사이클 3의 1일차, 참가자 내 용량 증량 후 8일차 (각 사이클은 28일)
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
사이클 1의 1일차 및 8일차, 사이클 3의 1일차, 참가자 내 용량 증량 후 8일차 (각 사이클은 28일)
LOXO-292의 최대 농도 도달 시간(Tmax)
기간: 사이클 1의 1일차와 8일차, 사이클 3의 1일차 및 참가자 내 용량 증량 후 8일차 (각 사이클은 28일)
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
사이클 1의 1일차와 8일차, 사이클 3의 1일차 및 참가자 내 용량 증량 후 8일차 (각 사이클은 28일)
2상 권장 LOXO-292 용량(MTD)
기간: 사이클 1 (28일)
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
사이클 1 (28일)
RECIST v1.1 기준 ORR에 따라 활성화된 RET 변이를 보유한 소아 환자의 종양에서 LOXO-292의 예비 항종양 활성을 평가
기간: 기저선에서 진행성 질환 또는 모든 원인으로 인한 사망까지 (최대 12개월 추정)
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
기저선에서 진행성 질환 또는 모든 원인으로 인한 사망까지 (최대 12개월 추정)
Wong Baker 얼굴 척도로 측정한 통증 측정의 기준선 대비 변화. Wong-Baker 얼굴 통증 척도는 0점이 '통증 없음', 10점이 '가장 심한 통증'에 해당하는 점수와 함께 표정 그림을 포함합니다.
기간: 최대 24개월
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
최대 24개월
소아 삶의 질(PedsQoL) 인벤토리 코어로 측정한 건강 관련 삶의 질 측정 항목의 기준선 대비 변화. PedsQoL은 0점이 '전혀 문제가 없음'이고 4점이 '거의 항상 문제가 있음'인 문제 목록을 포함합니다.
기간: 최대 24개월
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
최대 24개월
RECIST v1.1 기준으로 연구자가 평가한 객관적 반응률
기간: 진행이 없는 참가자의 경우 약 1년 동안 8주마다, 이후 12주마다, 그리고 최종 투여 후 7일(최대 2년 동안)입니다.
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
진행이 없는 참가자의 경우 약 1년 동안 8주마다, 이후 12주마다, 그리고 최종 투여 후 7일(최대 2년 동안)입니다.
연구자가 평가한 RANO 기준에 따른 객관적 반응률
기간: 진행되지 않은 참가자 대상으로 1년 동안 약 8주마다, 이후 12주마다, 그리고 마지막 투여 후 7일(최대 2년까지) 평가합니다.
연구 완료 후 결과 데이터가 제공됩니다.
진행되지 않은 참가자 대상으로 1년 동안 약 8주마다, 이후 12주마다, 그리고 마지막 투여 후 7일(최대 2년까지) 평가합니다.
연구자가 평가한 반응 지속 기간 (DOR)
기간: 진행이 없는 참가자의 경우, 1년 동안 약 8주마다, 그 후 12주마다, 그리고 최대 2년 동안 마지막 투여 후 7일 후에 진행됩니다.
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
진행이 없는 참가자의 경우, 1년 동안 약 8주마다, 그 후 12주마다, 그리고 최대 2년 동안 마지막 투여 후 7일 후에 진행됩니다.
IRC에 의해 평가된 반응 지속 기간 (DOR)
기간: 참가자 중 진행되지 않은 경우, 1년 동안 약 8주마다, 이후 12주마다, 그리고 마지막 투여 후 7일 동안(최대 2년까지) 평가가 진행됩니다.
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
참가자 중 진행되지 않은 경우, 1년 동안 약 8주마다, 이후 12주마다, 그리고 마지막 투여 후 7일 동안(최대 2년까지) 평가가 진행됩니다.
연구자가 평가한 무진행 생존기간 (PFS)
기간: 진행되지 않은 참가자들을 대상으로 1년 동안 약 8주마다, 그 후 12주마다, 그리고 마지막 투여 후 7일째(최대 2년까지) 실시됩니다.
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
진행되지 않은 참가자들을 대상으로 1년 동안 약 8주마다, 그 후 12주마다, 그리고 마지막 투여 후 7일째(최대 2년까지) 실시됩니다.
IRC에 의해 평가된 PFS
기간: 진행이 없는 참가자의 경우, 1년 동안 약 8주마다, 그 후 12주마다, 그리고 최대 2년 동안 마지막 투여 후 7일에 평가합니다.
연구 완료 후 결과 데이터가 제공됩니다.
진행이 없는 참가자의 경우, 1년 동안 약 8주마다, 그 후 12주마다, 그리고 최대 2년 동안 마지막 투여 후 7일에 평가합니다.
전체 생존율(OS)
기간: 진행되지 않은 참가자의 경우, 약 1년 동안 8주마다, 그 후 12주마다, 그리고 마지막 투여 후 7일(최대 2년까지)입니다.
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
진행되지 않은 참가자의 경우, 약 1년 동안 8주마다, 그 후 12주마다, 그리고 마지막 투여 후 7일(최대 2년까지)입니다.
임상적 이익률 (연구자 평가)
기간: 진행되지 않은 참가자의 경우, 약 1년 동안 8주마다, 이후 마지막 투여 후 7일째에 12주마다(최대 2년 동안) 진행됩니다.
연구 완료 후 결과 데이터가 제공됩니다.
진행되지 않은 참가자의 경우, 약 1년 동안 8주마다, 이후 마지막 투여 후 7일째에 12주마다(최대 2년 동안) 진행됩니다.
임상적 이점율 (IRC 기준)
기간: 참가자가 진행되지 않은 경우, 약 1년 동안 8주마다, 그 후 12주마다, 마지막 투여 후 7일(최대 2년 동안) 평가합니다.
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
참가자가 진행되지 않은 경우, 약 1년 동안 8주마다, 그 후 12주마다, 마지막 투여 후 7일(최대 2년 동안) 평가합니다.
부작용 발생 빈도 (AEs)
기간: 정보제공동의서 작성 시점부터 약 24개월 동안(또는 참가자가 연구를 중단하는 경우 그 이전) 그리고 안전성 추적관찰(마지막 투약 후 28일)까지
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
정보제공동의서 작성 시점부터 약 24개월 동안(또는 참가자가 연구를 중단하는 경우 그 이전) 그리고 안전성 추적관찰(마지막 투약 후 28일)까지
참가자의 종양 내에서 RET 변이를 검출한 기존 분자 검사와 스폰서가 평가 중인 진단 검사의 일치도를 평가하기 위함
기간: 6개월
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
6개월
Phase 2: LOXO-292로 치료받은 참가자의 수술 후 단계
기간: 최대 3년
종양 단계는 국제암통제연합(UICC)의 악성 종양에 대한 종양, 림프절, 전이(TNM) 분류에 따라 기술됩니다. 연구 완료 후 결과 데이터가 제공됩니다.
최대 3년
2단계: LOXO-292로 치료받은 참가자의 수술 절제면 상태
기간: 최대 3년
수술 후 종양 절제연은 국제암통제연합(UICC)-R 분류 및 인터그룹 횡문근육종 병기(IRS) 시스템을 사용하여 네 그룹으로 분류됩니다: 1) 조직학적으로 절제연이 음성인 완전한 종양 절제, 2) 육안적으로 절제되었으나 조직학적으로 절제연이 침범된 경우, 3) 육안적으로 잔존 종양이 있는 경우, 4) 원격 전이성 종양. 연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
최대 3년
전처리 수술 계획의 기술적 분석
기간: 최대 3년
연구가 완료된 후 결과 데이터가 제공됩니다.
최대 3년
치료 후 계획에 대한 서술적 분석
기간: 최대 3년
연구 완료 후 결과 데이터가 제공됩니다.
최대 3년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Eli Lilly and Company

협력자

Loxo Oncology, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Call 1-877-CTLILLY (1-877-285-4559) or 1-317-615-4559 Mon - Fri 9 AM - 5 PM Eastern time (UTC/GMT - 5 hours, EST), Eli Lilly and Company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 6월 13일

기본 완료 (실제)

2024년 11월 8일

연구 완료 (추정된)

2029년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 2월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 4월 1일

처음 게시됨 (실제)

2019년 4월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2026년 1월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 17493
  • J2G-OX-JZJJ (기타 식별자: Eli Lilly and Company)
  • LOXO-RET-18036 (기타 식별자: LOXO Oncology, Inc.)
  • 2019-000212-28 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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