화학요법에 저항하는 급성 백혈병을 앓는 소아에서 T 결핍 동종 조혈모세포이식 전 맞춤형 표적 전처리 요법
2020년 11월 19일 업데이트: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
화학 저항성 급성 백혈병을 앓는 소아에서 동종이계 TcRαβ/CD19-고갈 조혈 줄기 세포 이식 및 이식 후 기증자 T 세포 주입을 사용한 개인화된 표적 준비 요법의 안전성 및 효능에 대한 I-II 파일럿 임상 시험.
이 연구의 목적은 항암제 내성 급성 백혈병 소아에서 T 결핍 동종이계 조혈모세포 이식 전 준비 요법의 일부로 고용량 화학요법과 병용한 맞춤형 표적 요법의 안전성과 효율성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
화학불응성 백혈병 소아 집단에서 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)의 결과는 좋지 않습니다. 재발률은 50%를 초과하고 생존율은 10%에서 40%까지 다양합니다. 화학 요법의 다양한 조합으로 관해 유도에 대한 추가 시도는 결과를 개선할 가능성이 없으며 독성에 기여할 것입니다.
이 연구의 가설은 고용량 화학요법과 결합된 맞춤형 표적 요법이 난치성 백혈병 소아 환자 집단에서 동종이계 조혈모세포 이식의 결과를 개선할 수 있다는 것입니다.
Bcl-2, CD38, CD184는 소아 급성 백혈병에서의 빈번한 발현, 시장에서 판매되는 표적 치료제 venetoclax, daratumumab 및 prelixafor의 이용 가능성, 이들 약제 및 컨디셔닝 요법의 중복되지 않는 독성 프로필로 인해 잠재적 표적으로 선택되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
25
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 117997
- 모병
- Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
25년 이하 (성인, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력(> 14세 환자의 경우). 18세 미만 피험자의 경우 법적 보호자가 정보에 입각한 동의를 제공해야 합니다.
질병 단계
- 급성 골수성 백혈병(AML), 재발성 또는 불응성, 고용량 AraC 및 플루다라빈이 포함된 최소 1개 과정을 포함하는 집중 화학 요법 과정을 최소한 거친 후에도 혈액학적 관해를 달성하지 못한 경우
- 급성 림프모구성 백혈병(ALL), 재발성 또는 불응성, 최소 2개의 고용량 치료 차단 후 혈액학적 관해 달성 실패
- 현재 조혈 줄기 세포 이식 프로토콜에 적합한 환자
- BCL-2 발현은 유동 세포 계측법에 의해 종양 세포(AML 및 ALL)의 30% 이상에서 검출되어야 합니다.
- CD38 발현은 유동 세포 계측법에 의해 종양 세포(AML 및 ALL)의 30% 이상에서 검출되어야 합니다.
- CD184
- 환자는 등록 시점에 측정 가능하거나 평가 가능한 질병이 있어야 하며 여기에는 유세포 분석법, 세포 유전학 또는 중합효소 연쇄 반응(PCR) 분석으로 검출된 최소 잔여 질병을 포함하여 질병의 모든 증거가 포함될 수 있습니다.
- 환자 임상 수행 상태: Karnofsky >50% 또는 Lansky >50%
- 환자 수명 >12주
- 최대 5년의 장기 추적에 동의하는 환자
제외 기준:
- 연령 >25세
- 조절되지 않는 감염 환자
- 크레아티닌 제거 < 70 ml/min
- 심장 박출률 < 40%
- 폐 기능 검사를 수행할 수 있는 환자는 일산화탄소(DLCO)(헤모글로빈에 대해 보정됨)에 대한 폐의 확산 용량이 50% 미만으로 예상되는 경우 제외됩니다. 폐 기능 검사를 수행할 수 없는 환자는 실내 공기의 산소(O2) 포화도가 < 92%인 경우 제외됩니다.
- 간 기능 검사(LFT)(총 빌리루빈, 아스파르테이트 아미노전이효소[AST] 및 알라닌 아미노전이효소[ALT] 포함)가 정상 상한치의 2배 이상인 환자
- 카르노프스키/란스키 척도 <70%
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 개입/치료
동종 조혈 모세포 이식 전 예비 화학 요법
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동종 조혈 모세포 이식 전 예비 화학 요법
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HSCT 후 +30일에 호중구 및 혈소판 생착의 누적 발생률
기간: 조혈모세포이식 후 30일
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조혈모세포이식 후 30일
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전체 응답률
기간: 조혈모세포이식 후 30일
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시점에서 혈액학적 관해를 보이는 환자의 비율
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조혈모세포이식 후 30일
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부분 응답률
기간: 조혈모세포이식 후 30일
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시점에서 MRD 음성 환자의 비율
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조혈모세포이식 후 30일
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CTCAE 5.0에 따른 독성 단계 > 3의 비율
기간: 첫 투약 후 40일
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CTCAE 5.0에 따라 알레르기/아나필락시스 반응 독성 단계가 > 3인 환자의 비율
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첫 투약 후 40일
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이식 관련 사망률의 누적 발생률
기간: 조혈모세포이식 후 100일
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조혈모세포이식 후 100일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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만성 GvHD의 누적 발생률
기간: HSCT 후 1년
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HSCT 후 1년
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아세포에서 표적 분자의 발현 속도
기간: 첫 투약 1주일 전
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아세포에 표적 분자가 있는 환자의 비율: CD38 및/또는 CD 184 및/또는 Bcl2
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첫 투약 1주일 전
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급성 GVHD 등급 II-IV의 누적 발생률
기간: 조혈모세포이식 후 120일
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조혈모세포이식 후 120일
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30일째 면역회복률
기간: 30
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초기 면역 회복 환자의 비율: T 세포, NK 세포, B 세포 > 결정된 숫자
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30
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전반적인 생존
기간: HSCT 후 1년
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HSCT 후 1년
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사건없는 생존
기간: HSCT 후 1년
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HSCT 후 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 10월 15일
기본 완료 (예상)
2022년 7월 1일
연구 완료 (예상)
2022년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 6월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 6월 26일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 11월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 19일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NCPHOI-2018-08
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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준비 요법에 대한 임상 시험
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Fudan University아직 모집하지 않음
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The First Affiliated Hospital of Xiamen UniversityFujian Cancer Hospital; Huizhou Municipal Central Hospital; Fujian Provincial Hospital; Jieyang... 그리고 다른 협력자들모병