Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Spersonalizowany ukierunkowany schemat preparatywny przed allogenicznym HSCT z niedoborem T u dzieci z ostrymi białaczkami opornymi na chemioterapię

19 listopada 2020 zaktualizowane przez: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Pilotażowe badanie kliniczne fazy I-II bezpieczeństwa i skuteczności spersonalizowanego ukierunkowanego schematu preparatywnego z allogenicznym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych zubożonych w TcRαβ / CD19 i infuzją komórek T dawcy po przeszczepie u dzieci z ostrą białaczką chemioodporną.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności spersonalizowanej terapii celowanej w połączeniu z wysokodawkową chemioterapią w ramach schematu przygotowawczego przed przeszczepem allogenicznych krwiotwórczych komórek macierzystych z niedoborem T u dzieci z ostrymi białaczkami opornymi na chemioterapię

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Wynik przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w kohorcie dzieci z białaczką oporną na chemioterapię jest słaby. Częstość nawrotów przekracza 50%, a przeżycie waha się od 10 do 40%. Dodatkowe próby indukcji remisji za pomocą różnych kombinacji chemioterapii raczej nie poprawią wyniku i przyczynią się do toksyczności.

Hipotezą badania jest to, że spersonalizowana terapia celowana połączona z chemioterapią w dużych dawkach może poprawić wynik allogenicznego HSCT w grupie pacjentów pediatrycznych z białaczką oporną na leczenie.

Jako potencjalne cele wybrano Bcl-2, CD38, CD184 ze względu na częstą ekspresję w ostrych białaczkach dziecięcych, dostępność na rynku terapii celowanych wenetoklaksem, daratumumabem i preliksaforem oraz oczekiwany nienakładający się profil toksyczności tych środków i schematu kondycjonowania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

25

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117997
        • Rekrutacyjny
        • Dmitry Rogachev National Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 25 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Możliwość wyrażenia świadomej zgody (dla pacjentów > 14 lat). W przypadku osób poniżej 18 roku życia ich opiekun prawny musi wyrazić świadomą zgodę

  2. Etap choroby

    • Ostra białaczka szpikowa (AML), nawrotowa lub oporna na leczenie, nieosiągnięcie remisji hematologicznej po co najmniej kilku cyklach intensywnej chemioterapii, w tym co najmniej jednym kursie z dużymi dawkami AraC i fludarabiną
    • Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL), nawrotowa lub oporna na leczenie, brak remisji hematologicznej po co najmniej dwóch blokadach leczenia dużymi dawkami
  3. Pacjent kwalifikujący się do aktualnego protokołu przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych
  4. Ekspresja BCL-2 musi być wykryta na ponad 30% komórek nowotworowych (AML i ALL) za pomocą cytometrii przepływowej
  5. Ekspresja CD38 musi być wykryta na ponad 30% komórek nowotworowych (AML i ALL) za pomocą cytometrii przepływowej
  6. CD184
  7. Pacjenci muszą mieć mierzalną lub możliwą do oceny chorobę w momencie rejestracji, co może obejmować wszelkie dowody choroby, w tym minimalną chorobę resztkową wykrytą za pomocą cytometrii przepływowej, cytogenetyki lub analizy reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR).
  8. Stan sprawności klinicznej pacjenta: Karnofsky >50% lub Lansky >50%
  9. Oczekiwana długość życia pacjenta >12 tygodni
  10. Pacjenci, którzy zgadzają się na długoterminową obserwację do 5 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek >25 lat
  • Pacjenci z niekontrolowanymi infekcjami
  • Klirens kreatyniny < 70 ml/min
  • Frakcja wyrzutowa serca < 40%
  • Pacjenci, którzy mogą wykonać testy czynnościowe płuc, zostaną wykluczeni, jeśli mają zdolność dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla (DLCO) (z uwzględnieniem hemoglobiny) < 50% wartości należnej; pacjenci, którzy nie są w stanie wykonać badań czynnościowych płuc, zostaną wykluczeni, jeśli wysycenie tlenem (O2) wynosi < 92% w powietrzu pokojowym
  • Pacjenci, u których wykonano test czynności wątroby (LFT) (w tym stężenie bilirubiny całkowitej, aminotransferazy asparaginianowej [AST] i aminotransferazy alaninowej [ALT]) >= dwukrotnie powyżej górnej granicy normy
  • Skala Karnofsky'ego/Lansky'ego <70%

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: interwencja/leczenie

Preparatywna chemioterapia przed allogenicznym HSCT

  • Fludarabina
  • Cytarabina
  • Wenetoklaks
  • Daratumomab
  • Wekanoid
  • treosulfan
  • fludarabina
  • tiofosfomid
  • Wenetoklaks
  • Pleryksafor
  • abatacept
  • tocilizumab
  • rytuksymab
  • HSCT od dawcy haploidentycznego, ex vivo pozbawiony limfocytów T alfa/beta
Lek: Schemat przygotowawczy

Preparatywna chemioterapia przed allogenicznym HSCT

  • Fludarabina
  • Cytarabina
  • Wenetoklaks
  • Daratumomab
  • Stan Wekanoidów
  • treosulfan
  • fludarabina
  • tiofosfomid
  • Wenetoklaks
  • Pleryksafor w profilaktyce GVHD
  • abatacept
  • tocilizumab
  • rytuksymab
  • HSCT od dawcy haploidentycznego, ex vivo pozbawiony limfocytów T alfa/beta

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
skumulowana częstość występowania wszczepienia neutrofili i płytek krwi w dniu +30 po HSCT
Ramy czasowe: 30 dni po HSCT
30 dni po HSCT
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 30 dni po HSCT
Odsetek pacjentów z remisją hematologiczną w punktach czasowych
30 dni po HSCT
Wskaźnik częściowej odpowiedzi
Ramy czasowe: 30 dni po HSCT
Odsetek pacjentów z ujemnym wynikiem MRD w punktach czasowych
30 dni po HSCT
Wskaźnik stopnia toksyczności > 3 według CTCAE 5.0
Ramy czasowe: 40 dni po pierwszym podaniu leku
Odsetek pacjentów ze stopniem toksyczności reakcji alergicznej/anafilaktycznej > 3 według CTCAE 5.0
40 dni po pierwszym podaniu leku
skumulowana częstość zgonów związanych z przeszczepami
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT
100 dni po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
skumulowana częstość występowania przewlekłej GvHD
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT
Szybkość ekspresji cząsteczki docelowej na komórkach blastycznych
Ramy czasowe: 1 tydzień przed pierwszym podaniem leku
Odsetek pacjentów z cząsteczką docelową na komórkach blastycznych: CD38 i/lub CD 184 i/lub Bcl2
1 tydzień przed pierwszym podaniem leku
skumulowana częstość występowania ostrej GVHD stopnia II-IV
Ramy czasowe: 120 dni po HSCT
120 dni po HSCT
Szybkość odzyskiwania odporności w dniu 30
Ramy czasowe: 30
Odsetek pacjentów z wczesnym powrotem odporności: komórki T, komórki NK, komórki B >określone liczby
30
ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT
przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
1 rok po HSCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

15 października 2019

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 lipca 2022

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 czerwca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

27 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

20 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCPHOI-2018-08

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Schemat przygotowawczy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj