중증 A형 혈우병 성인 환자에 대한 OCTA101 피하주사의 안전성 및 약동학

50 IU/kg(n=4): 중증 A형 혈우병 성인 남성 환자에게 투약 후 최대 72시간까지 프로파일링된 50 IU/kg OCTA101의 단일 피하 투여로 단일 기간 조사.

데이터 모니터링 위원회의 안전성 및 내약성 데이터 검토 후, 3개월 동안 매일 예방적 투여량(40-60 IU/kg)과 함께 코호트 2를 진행합니다.

100 IU/kg(n=4): 중증 A형 혈우병 성인 남성 환자에게 투약 후 최대 96시간까지 프로파일링된 100 IU/kg OCTA101의 단일 피하 투여로 단일 기간 조사.

데이터 모니터링 위원회의 안전성 및 내약성 데이터 검토 후, 3개월 동안 매일 예방적 투여(40-60 IU/kg)와 함께 코호트 3을 진행합니다.

50 IU/kg(n=8): 투약 후 최대 72시간 동안 프로파일링된 50 IU/kg의 단일 iv 용량에 대한 2주기 조사 후 50 IU/kg OCTA101 프로파일링된 sc 용량 중증 A형 혈우병 성인 남성 환자의 경우 최대 72시간

치료는 Human-cl rhFVIII을 먼저 고정된 순서로 시행할 것입니다.

데이터 모니터링 위원회의 안전성 및 내약성 데이터 검토 후, 3개월 동안 매일 예방적 투여량(40-60 IU/kg)과 함께 코호트 4 및 5를 진행합니다.

클러스터 thromboembolic 사건의 정의는 표준화 된 Meddra 쿼리 (SMQ) "색전 및 혈전 사건"을 기반으로합니다.

정의 : 혈전 장애는 국소 적으로 혈관 혈류를 방해하거나 하류로 혈류를 막기 위해 혈관 혈류를 방해하는 혈전의 형성으로 특징 지어지는 질병입니다. 색전증은 혈액 전류에 의해 숙박 부위로 가져온 응고 또는 외래 물질에 의한 용기의 갑작스런 차단입니다. (Thrombo-) phlebitis는 혈전 형성 (혈전증)과 관련된 정맥 (phlebitis)의 염증입니다.

이 SMQ에는 3 개의 SMQ가 포함됩니다.

• 색전 및 혈전 사건, 정맥 (SMQ)
• 색전 및 혈전 사건, 동맥 (SMQ)
• 색전 및 혈전 사건, 혈관 유형은 지정되지 않고 혼합 동맥 및 정맥 (SMQ)

조사자 (및 가정 치료의 경우 환자)는 주사 직후 및 ISO10999-10 표준에 따라 주사 후 15 ± 5 분 동안 국소 주사 반응성을 평가했습니다.

0 = 피부 반응성 없음;

1. 가벼운 (대상은 징후/증상을 알고 있지만 쉽게 견딜 수 있음을 알게됩니다)
2. 보통 (일반적인 활동에 대한 간섭을 유발할 수있는 불편 함)
3. 심각한 (대상은 무력화되어 일하거나 많은 일반적인 활동에 참여하거나 참여할 수 없습니다).

코호트 1, 2 및 3에 대한 OCTA101로 일일 피하 처리 중 총 연간 출혈 속도는 코호트 1,2 및 3에 대해 추정 된 총 연간 출혈 속도를 계산 하였다. 이들은 추정 속도 였으므로 스프레드 척도가없는 각 코호트에 대해 단 하나의 값 만 있습니다.

연구가 너무 빨리 종료됨에 따라 코호트 6의 연간 출혈 속도에 대해 결과를 1 년으로 추정하는 것은 정확하지 않은 것으로 간주되지 않았다.

코호트 1, 2 및 3에 대한 OCTA101로 일일 피하 처리 중 자발적인 연간 출혈 속도

코호트 1,2 및 3에 대해 추정 된 총 자발적 연간 출혈 속도를 계산 하였다. 이들은 추정 속도 였으므로 스프레드 척도가없는 각 코호트에 대해 단 하나의 값 만 있습니다.

연구가 너무 빨리 종료됨에 따라 연간 출혈 속도에 대해 결과를 1 년으로 외삽하는 것은 정확한 것으로 간주되지 않았습니다.

코호트 1, 2 및 3에 대한 OCTA101로 일일 피하 처리 중 총 연간 출혈 속도

코호트 1,2 및 3에 대해 추정 된 총 연간 처리 된 출혈 속도를 계산 하였다. 이들은 추정 속도 였으므로 스프레드 척도가없는 각 코호트에 대해 단 하나의 값 만 있습니다.

연구가 너무 빨리 종료됨에 따라, 연간 출혈 속도에 대해 결과를 1 년으로 추정하는 것은 정확한 것으로 간주되지 않았습니다.

코호트 1, 2 및 3에 대한 OCTA101로 일일 피하 처리하는 동안 자발적 연간 출혈 속도.

코호트 1,2 및 3에 대해 추정 된 총 자발적 연간 처리 된 출혈 속도를 계산 하였다. 이들은 추정 속도 였으므로 스프레드 척도가없는 각 코호트에 대해 단 하나의 값 만 있습니다.

연구가 너무 빨리 종료됨에 따라, 연간 출혈 속도에 대해 결과를 1 년으로 추정하는 것은 정확한 것으로 간주되지 않았습니다.

코호트 1, 2 및 3에 대한 OCTA101로 일일 피하 치료 중 외상성 연간 출혈 속도

코호트 1,2 및 3에 대해 추정 된 총 외상성 연간 출혈 속도를 계산 하였다. 이들은 추정 속도 였으므로 스프레드 척도가없는 각 코호트에 대해 단 하나의 값 만 있습니다.

연구가 너무 빨리 종료됨에 따라, 연간 출혈 속도에 대해 결과를 1 년으로 추정하는 것은 정확한 것으로 간주되지 않았습니다.

코호트 1, 2 및 3에 대한 OCTA101로 일일 피하 처리 중 공동 연간 출혈 속도.

코호트 1,2 및 3에 대해 추정 총 공동 연간 출혈 속도를 계산했습니다. 이들은 추정 속도 였으므로 스프레드 척도가없는 각 코호트에 대해 단 하나의 값 만 있습니다.

연구가 너무 빨리 종료됨에 따라, 연간 출혈 속도에 대해 결과를 1 년으로 추정하는 것은 정확한 것으로 간주되지 않았습니다.