Sikkerhet og farmakokinetikk ved subkutan injeksjon av OCTA101 hos voksne pasienter med alvorlig hemofili A
20. januar 2025 oppdatert av: Octapharma
Fase 1/2-studie for å vurdere sikkerheten og farmakokinetikken ved subkutan injeksjon av OCTA101 hos tidligere behandlede voksne pasienter med alvorlig hemofili A
Denne fase 1/2-studien vil være en doseeskaleringsstudie på voksne i 5 kohorter (kalt kohorter 1, 2, 3, 5 og 6), med hovedformålet å vurdere sikkerheten ved subkutan injeksjon av OCTA101 (en human-cl rhFVIII) og rekombinant human von Willebrand Factor fragment dimer) hos tidligere behandlede voksne pasienter med alvorlig hemofili A. Studien tar også sikte på å vurdere farmakokinetikken (PK) karakteristika, doseproporsjonalitet og subkutan biotilgjengelighet av OCTA101 sammenlignet med intravenøs administrering av Nuwiq (Human-cl). rh FVIII), for å definere den profylaktiske behandlingen (dose og injeksjonsintervall) som vil resultere i beskyttende bunnnivåer av FVIII:C for fremtidige fase 3-studier.
Kohorter 1, 2, 3 og 5 vil gjennomgå en enkelt injeksjon av OCTA101, med kohorter 1, 2 og 3 som fortsetter til 3-måneders daglig doseringsprofylaktisk behandling i 3 måneder etter anbefaling fra Dataovervåkingskomiteen.
Kohorter 1 og 2 vil gjennomgå en ytterligere PK ved slutten av den daglige injeksjonsperioden.
En ytterligere kohort, kohort 6, vil ha en innledende 4 til 6 ukers innkjøringsbehandlingsperiode med Nuwiq intravenøs profylakse etterfulgt av 12,5 IE/kg OCTA101 subkutan daglig profylakse i >3 opptil 6-7 måneder.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
36
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Sofia, Bulgaria
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD Clinic of Clinical Hematology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alvorlig hemofili A (
- Menn ≥18 år
- Personer som har hatt ≥150 eksponeringsdager (ED) med et FVIII-produkt
- Skriftlig informert samtykke for studiedeltakelse innhentet før du gjennomgår noen studiespesifikke prosedyrer
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere deltagelse i denne rettssaken
- Bruk av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før den første OCTA101-injeksjonen
- Anamnese med FVIII-hemmere titer ≥0,6 BU/mL definert av medisinske journaler
- Hemmere mot FVIII (≥0,6 BU/mL) ved screening målt med Nijmegen modifisert Bethesda-metode ved sentrallaboratorium
- Humant immunsviktvirus (HIV) positive individer med CD4+-tall
- Klinisk signifikant anemi ved screening (hemoglobin
- Tilstedeværelse av enhver signifikant komorbiditet (etter etterforskerens skjønn) som kan forvirre tolkningen av studiedataene og/eller som kan sette pasienten i unødig risiko ved å delta i studien
- Enhver koagulasjonsforstyrrelse bortsett fra hemofili A
- AST- eller ALAT-nivåer >3 ganger øvre normalgrense
- Kreatinin >120 μmol/L
- Antall blodplater
- BMI ≥30 kg/m²
- For kohort 6 vil pasienter med positiv LumiTope-test ved screening bli ekskludert
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
50 IE/kg (n=4): enkeltperiodeundersøkelse med en enkel sc-dose på 50 IE/kg OCTA101 profilert opptil 72 timer etter dosering hos voksne mannlige pasienter med alvorlig hemofili A. Etter gjennomgang av sikkerhets- og tolerabilitetsdata av dataovervåkingskomiteen, fortsett med kohort 2, sammen med daglig profylaktisk dosering (40-60 IE/kg) i 3 måneder. |
OCTA101 er sammensatt av OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-eluat) og OCTA12 (rekombinant humant VWF-fragmentdimer).
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
100 IE/kg (n=4): enkeltperiodeundersøkelse med en enkel sc-dose på 100 IE/kg OCTA101 profilert opptil 96 timer etter dosering hos voksne mannlige pasienter med alvorlig hemofili A. Etter gjennomgang av sikkerhets- og tolerabilitetsdata av dataovervåkingskomiteen, fortsett med kohort 3, sammen med daglig profylaktisk dosering (40-60 IE/kg) i 3 måneder. |
OCTA101 er sammensatt av OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-eluat) og OCTA12 (rekombinant humant VWF-fragmentdimer).
|
|
Eksperimentell: Kohort 3
50 IE/kg (n=8): to-perioders undersøkelse av en enkelt iv dose på 50 IE/kg Human-cl rhFVIII (Nuwiq) profilert i opptil 72 timer etter dosering etterfulgt av sc dose på 50 IE/kg OCTA101 profilert opptil 72 timer hos voksne mannlige pasienter med alvorlig hemofili A. Behandlinger vil bli administrert i fast rekkefølge, med Human-cl rhFVIII først. Etter gjennomgang av sikkerhets- og tolerabilitetsdata av dataovervåkingskomiteen, fortsett med kohort 4 og 5 sammen med daglig profylaktisk dosering (40-60 IE/kg) i 3 måneder. |
OCTA101 er sammensatt av OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-eluat) og OCTA12 (rekombinant humant VWF-fragmentdimer).
|
|
Eksperimentell: Kohort 5
(n=4): Tre-perioders undersøkelse av enkle sc-doser på 20, 40 og 60 IE/kg OCTA101 profilert opp til 72 timer etter dosering.
Behandlinger skulle gis i fast dose-stigende sekvens.
|
OCTA101 er sammensatt av OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-eluat) og OCTA12 (rekombinant humant VWF-fragmentdimer).
|
|
Eksperimentell: Kohort 6
(n = 16): Etter en innledende innkjøringsperiode på 4 til 6 uker med Nuwiq IV-profylakse,> 3-6 måneder daglig profylaktisk behandling med 12,5 IE/kg octa101 SC, deretter 25 IE/kg okta101 SC for ytterligere 6 6 -7 måneder (nøyaktig dosering avhenger av tilgjengelige hetteglassstørrelser).
I tilfelle av to spontane blødningsepisoder, etter å ha fullført minst 3 måneder med 12,5 IE/kg octa101 daglig behandling, vil den individuelle behandlingsdosen økes fra 12,5 til 25 IE/kg.
Administrasjonssted (mage eller lår) som skal velges av pasienten.
En ytterligere behandlingsfase med 40 IE/kg octa101 vil bli diskutert med DMC, når resultatene av tidligere doseringsfaser er tilgjengelige.
|
OCTA101 er sammensatt av OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-eluat) og OCTA12 (rekombinant humant VWF-fragmentdimer).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Pasienter som opplever bivirkninger
Tidsramme: Omtrent 4 måneder; opptil 11 måneder for årskull 6
|
Omtrent 4 måneder; opptil 11 måneder for årskull 6
|
|
|
Deltakere som opplever dosebegrensende toksisiteter (DLT)
Tidsramme: Omtrent 4 måneder; opptil 11 måneder for årskull 6
|
Forhåndsdefinerte DLT-er for denne studien er: 1. Alvorlige allergiske reaksjoner i det minste muligens relatert til studiemedisin.
2. Alvorlig vital organtoksisitet i det minste muligens relatert til studiemedisin som ikke løser seg til minst mild alvorlighetsgrad innen 48 til 72 timer.
3. Eventuell behandlingsoppførende alvorlig toksisitet i det minste muligens relatert til andre medikamenter enn de toksisitetene som er referert til i 2) som ikke reduseres til mild eller løser innen 7 dager
|
Omtrent 4 måneder; opptil 11 måneder for årskull 6
|
|
Pasienter som opplever tromboemboliske hendelser
Tidsramme: Omtrent 4 måneder; opptil 11 måneder for årskull 6
|
Definisjonen av klyngen tromboemboliske hendelser var basert på den standardiserte meddra -spørringen (SMQ) "emboliske og trombotiske hendelser": Definisjon: Trombotiske lidelser er sykdommer som er preget av dannelse av en trombe som hindrer vaskulær blodstrøm lokalt eller løsner og emboliserer for å okkludere blodstrømmen nedstrøms. Emboli er den plutselige blokkeringen av et fartøy av et blodpropp eller fremmed materiale som er blitt brakt til sitt sted for innkvartering av blodstrømmen. (Trombo-) Phlebitis er en betennelse i en blodåre (Phlebitis) assosiert med trombedannelse (trombose). Denne SMQ inneholder 3 sub-SMQ:
|
Omtrent 4 måneder; opptil 11 måneder for årskull 6
|
|
Pasienter som opplever lokale injeksjonsstedreaksjoner av hvilken som helst karakter
Tidsramme: Omtrent 4 måneder; Opptil 11 måneder for kohort 6. Lokale injeksjonsstedreaksjoner ble fanget gjennom perioden hvor OCTA-101 ble injisert subkutant (SC).
|
Etterforsker (og pasient i tilfelle hjemmebehandling) vurderte lokal injeksjonsreaktivitet direkte etter injeksjon og ved 15 ± 5 minutter etter injeksjon i henhold til ISO10999-10-standarden: 0 = ingen hudreaktivitet;
|
Omtrent 4 måneder; Opptil 11 måneder for kohort 6. Lokale injeksjonsstedreaksjoner ble fanget gjennom perioden hvor OCTA-101 ble injisert subkutant (SC).
|
|
Inhibitordannelse til FVIII
Tidsramme: Fra første injeksjon til 4 måneder etter start av daglig injeksjon (årskull 1, 2 og 3), 4 uker etter sist PK -injeksjon (kohort 5), månedlig i løpet av den daglige SC -behandlingsperioden (kohort 6)
|
Utvikling av en hemmer ble definert som en nøytraliserende antistoffverdi på større enn eller lik (> =) 0,6 Bethesda -enheter per milliliter (BU/ml) identifisert og bekreftet med en andre test på en uavhengig prøve.
I tilfelle av positive hemmerresultater, skulle inhibitor retesting ved bruk av et sekund, separat trukket prøve utføres, helst innen 15 dager etter å ha blitt klar over det positive resultatet.
Begge testene utført av det sentrale laboratoriet ved bruk av Nijmegen-modifiserte Bethesda-analyse.
|
Fra første injeksjon til 4 måneder etter start av daglig injeksjon (årskull 1, 2 og 3), 4 uker etter sist PK -injeksjon (kohort 5), månedlig i løpet av den daglige SC -behandlingsperioden (kohort 6)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektivitet: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC) av FVIII: C
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
Betyr AUC av FVIII etter PK -injeksjon av OCTA101 målt ved kromogen analyse.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av FVIII: C
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
Maksimal observert konsentrasjon av FVIII: C etter PK -injeksjon av OCTA101 målt ved kromogen analyse.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av FVIII: C
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
Tid for forekomst av Cmax etter PK -injeksjon av OCTA101 målt ved kromogen analyse.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
In vivo Recovery (IVR) av FVIII: C
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
In vivo Recovery (IVR) = dose-normalisert og kroppsvekt-normalisert maksimal forsterkning i FVIII: C (IU/DL per IU/kg)
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Halver-Life (T1/2) av FVIII: C
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
Tilsynelatende terminal log-lineær halveringstid av FVIII: C etter PK-injeksjon av OCTA101 målt ved kromogen analyse.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) av FVIII: C
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
Gjennomsnittlig tid hvor antall absorberte FVIII -molekyler er bosatt i kroppen, etter PK -injeksjon av OCTA101 målt ved kromogen analyse.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Område under konsentrasjonstidskurven (AUC (0-TZ)) av OCTA12 (en rekombinant von Willebrand-faktorfragmentdimer)
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
Måling av OCTA12 plasmakonsentrasjoner ved bruk av en validert ELISA i et sentralt laboratorium.
Merk: OCTA12 ble ikke bestemt for kohort 6 angående PK -vurdering.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Maksimal plasmakonsentrasjon (CMAX) av OCTA12 (en rekombinant von Willebrand -faktorfragment dimer)
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
Måling av OCTA12 plasmakonsentrasjoner ved bruk av en validert ELISA i et sentralt laboratorium.
Merk: OCTA12 ble ikke bestemt for kohort 6 angående PK -vurdering.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (TMAX) av OCTA12 (en rekombinant von Willebrand -faktorfragment dimer)
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
Måling av OCTA12 plasmakonsentrasjoner ved bruk av en validert ELISA i et sentralt laboratorium.
Merk: OCTA12 ble ikke bestemt for kohort 6 angående PK -vurdering.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: In vivo Recovery (IVR) av OCTA12 (en rekombinant von Willebrand -faktorfragment dimer)
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
In vivo utvinning (IVR) = dose-normalisert og kroppsvekt-normalisert maksimal forsterkning i OCTA-12 (ug/dl per ug/kg).
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Half Life (T1/2) av Octa12 (en rekombinant von Willebrand Factor Fragment Dimer)
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
Måling av OCTA12 plasmakonsentrasjoner ved bruk av en validert ELISA i et sentralt laboratorium.
Merk: T (1/2) kunne ikke bestemmes for OTCA12, da OCTA12 -konsentrasjonene ennå ikke hadde gått ned i løpet av observasjonstiden før slutten av prøvetakingsperioden.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) av OCTA12 (en rekombinant von Willebrand -faktorfragment dimer)
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
Merk: MRT kunne ikke bestemmes for OCTA12, da OCTA12 -konsentrasjonene ennå ikke hadde gått ned i løpet av observasjonstiden før slutten av prøvetakingsperioden.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (årskull 1,3,5) eller 96 timer (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Total årlig blødningshastighet
Tidsramme: Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene med kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93).
|
Total årlig blødningshastighet under daglig subkutan behandling med OCTA101 for kohorter 1, 2 og 3 En estimert total årlig blødningshastighet ble beregnet for kohorter 1,2 og 3. Siden dette var estimerte priser, er det bare en verdi for hver kohort uten noe mål på spredning. Ettersom studien ble avsluttet så snart, ble det ikke ansett som nøyaktig å ekstrapolere resultater til ett år for årlig blødningsfrekvens for kohort 6. |
Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene med kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93).
|
|
Effektivitet: Spontan årlig blødningshastighet
Tidsramme: Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene i kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93)
|
Spontan årlig blødningshastighet under daglig subkutan behandling med OCTA101 for årskull 1, 2 og 3 En estimert total spontan årlig blødningshastighet ble beregnet for kohorter 1,2 og 3. Siden dette var estimerte priser, er det bare en verdi for hver kohort uten noe mål på spredning. Ettersom studien ble avsluttet så snart, ble det ikke ansett som nøyaktig å ekstrapolere resultater til ett år for årlig blødningshastighet |
Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene i kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93)
|
|
Effektivitet: Total årlig behandlet blødningshastighet
Tidsramme: Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene i kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93)
|
Total årlig blødningshastighet under daglig subkutan behandling med OCTA101 for årskull 1, 2 og 3 En estimert total årlig behandlet blødningshastighet ble beregnet for kohorter 1,2 og 3. Siden dette var estimerte priser, er det bare en verdi for hver kohort uten noe mål på spredning. Ettersom studien ble avsluttet så snart, ble det ikke ansett som nøyaktig å ekstrapolere resultater til ett år for årlig blødningshastighet. |
Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene i kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93)
|
|
Effektivitet: Spontan årlig behandlet blødningshastighet
Tidsramme: Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene i kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93)
|
Spontan årlig blødningshastighet under daglig subkutan behandling med OCTA101 for årskull 1, 2 og 3. En estimert total spontan årlig behandlet blødningshastighet ble beregnet for kohorter 1,2 og 3. Siden dette var estimerte priser, er det bare en verdi for hver kohort uten noe mål på spredning. Ettersom studien ble avsluttet så snart, ble det ikke ansett som nøyaktig å ekstrapolere resultater til ett år for årlig blødningshastighet. |
Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene i kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93)
|
|
Effektivitet: Traumatisk årlig blødningshastighet
Tidsramme: Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene i kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93)
|
Traumatisk årlig blødningshastighet under daglig subkutan behandling med OCTA101 for årskull 1, 2 og 3 En estimert total traumatisk årlig blødningshastighet ble beregnet for kohorter 1,2 og 3. Siden dette var estimerte priser, er det bare en verdi for hver kohort uten noe mål på spredning. Ettersom studien ble avsluttet så snart, ble det ikke ansett som nøyaktig å ekstrapolere resultater til ett år for årlig blødningshastighet. |
Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene i kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93)
|
|
Effektivitet: felles årlig blødningshastighet
Tidsramme: Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene i kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93)
|
Felles årlig blødningshastighet under daglig subkutan behandling med OCTA101 for årskull 1, 2 og 3. En estimert total felles årlig blødningshastighet ble beregnet for kohorter 1,2 og 3. Siden dette var estimerte priser, er det bare en verdi for hver kohort uten noe mål på spredning. Ettersom studien ble avsluttet så snart, ble det ikke ansett som nøyaktig å ekstrapolere resultater til ett år for årlig blødningshastighet. |
Median (min, maks) varighet av daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 pasientene i kohort 1, 2 og 3 var 42 dager (22, 93)
|
|
Effektivitet: FVIII: C trau og topp plasmanivåer
Tidsramme: 3 måneder; maksimalt 6 måneder for årskull 6
|
FVIII: C trau og topp plasmanivå under daglig dosering for årskull 1, 2, 3 og 6
|
3 måneder; maksimalt 6 måneder for årskull 6
|
|
Effektivitet: Effektivitet av behandling av blødningsepisoder ved bruk av poengsum (4-punkt).
Tidsramme: 5 dager til omtrent 11 måneder
|
Poeng (4-punkt) for å vurdere effekten av behandling av blødningsepisoder med Human-CL RHFVIII.
Behandlingseffektivitet vil bli vurdert ved bruk av forhåndsdefinerte kriterier for å score enten 'utmerket', 'bra', 'moderat' eller 'ingen'.
Alle effektivitetsvurderinger vurdert som enten 'utmerket' eller 'god' vil bli betraktet som 'vellykket behandlet'.
|
5 dager til omtrent 11 måneder
|
|
Sikkerhet: Antistoffdannelse til OCTA12
Tidsramme: Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (kohorter 1,2,3,5) eller 96 timer (kohort 2).
|
Prøver ble sjekket for tilstedeværelse av antistoffer til OCTA12 ved å bruke en validert ELISA i et sentralt laboratorium.
|
Fra 0 timer (før dose) til 72 timer (kohorter 1,2,3,5) eller 96 timer (kohort 2).
|
|
Sikkerhet: Octa12 plasmanivåer
Tidsramme: 3 måneder; maksimalt 6 måneder for årskull 6
|
Octa12 plasmanivåer under daglig dosering (årskull 1, 2, 3 og 6).
|
3 måneder; maksimalt 6 måneder for årskull 6
|
|
Sikkerhet: Endring i hemoglobin
Tidsramme: 5 dager til omtrent 11 måneder. Alle rutinemessige laboratorieparametere og vitale tegn ble målt på forskjellige tidspunkter, til slutten av PK og også månedlig under daglig profylakse.)
|
Antall deltakere med endringer i hemoglobinnivåer som ble betraktet som bivirkninger.
|
5 dager til omtrent 11 måneder. Alle rutinemessige laboratorieparametere og vitale tegn ble målt på forskjellige tidspunkter, til slutten av PK og også månedlig under daglig profylakse.)
|
|
Sikkerhet: Endring i alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: 5 dager til omtrent 11 måneder. Alle rutinemessige laboratorieparametere og vitale tegn ble målt på forskjellige tidspunkter, til slutten av PK og også månedlig under daglig profylakse.)
|
Alanin aminotransferase (ALT) sammenlignet med baseline, målt i U/L.
Antall deltakere med endringer i ALT som ble betraktet som bivirkninger.
|
5 dager til omtrent 11 måneder. Alle rutinemessige laboratorieparametere og vitale tegn ble målt på forskjellige tidspunkter, til slutten av PK og også månedlig under daglig profylakse.)
|
|
Sikkerhet: Endring i aspartattransaminase (AST)
Tidsramme: 5 dager til omtrent 11 måneder
|
Aspartattransaminase (AST) sammenlignet med baseline, målt i U/L.
Antall deltakere med endringer i AST som ble betraktet som bivirkninger.
|
5 dager til omtrent 11 måneder
|
|
Pasienter med endringer i vitale tegn
Tidsramme: 5 dager til omtrent 11 måneder
|
Vitals signerer endringer fra baseline, rapportert som AES.
Antall deltakere med endringer i vitale tegn som ble betraktet som bivirkninger.
|
5 dager til omtrent 11 måneder
|
|
Pasienter med endringer i fysiske undersøkelsesresultater
Tidsramme: 5 dager til omtrent 11 måneder
|
Antall deltakere med endringer i deres fysiske undersøkelsesresultater fra baseline som ble betraktet som bivirkninger
|
5 dager til omtrent 11 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Gibaldi M. (1991) Biopharmaceutics and Clinical Pharmacokinetics. 4th Edition, Lea and Febiger, Philadelphia, Appendix II.
- Liesner RJ, Abashidze M, Aleinikova O, Altisent C, Belletrutti MJ, Borel-Derlon A, Carcao M, Chambost H, Chan AKC, Dubey L, Ducore J, Fouzia NA, Gattens M, Gruel Y, Guillet B, Kavardakova N, El Khorassani M, Klukowska A, Lambert T, Lohade S, Sigaud M, Turea V, Wu JKM, Vdovin V, Pavlova A, Jansen M, Belyanskaya L, Walter O, Knaub S, Neufeld EJ. Immunogenicity, efficacy and safety of Nuwiq(R) (human-cl rhFVIII) in previously untreated patients with severe haemophilia A-Interim results from the NuProtect Study. Haemophilia. 2018 Mar;24(2):211-220. doi: 10.1111/hae.13320. Epub 2017 Aug 16.
- Smith BP, Vandenhende FR, DeSante KA, Farid NA, Welch PA, Callaghan JT, Forgue ST. Confidence interval criteria for assessment of dose proportionality. Pharm Res. 2000 Oct;17(10):1278-83. doi: 10.1023/a:1026451721686.
- Wagner JG (1975) Fundamentals of clinical pharmacokinetics. Drug Intelligence Publications, Inc. Hamilton, IL, USA
- Cannavo A, Valsecchi C, Garagiola I, Palla R, Mannucci PM, Rosendaal FR, Peyvandi F; SIPPET study group. Nonneutralizing antibodies against factor VIII and risk of inhibitor development in severe hemophilia A. Blood. 2017 Mar 9;129(10):1245-1250. doi: 10.1182/blood-2016-06-720086. Epub 2016 Dec 29. Erratum In: Blood. 2017 Jul 13;130(2):232. doi: 10.1182/blood-2017-05-787507.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. juli 2019
Primær fullføring (Faktiske)
18. februar 2022
Studiet fullført (Faktiske)
18. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. juli 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. august 2019
Først lagt ut (Faktiske)
6. august 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. januar 2025
Sist bekreftet
1. januar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SubQ8-01
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Alvorlig hemofili A
-
University of Science and Technology, YemenFullførtImplantatfeil | Sensorisk defekt | Sever mandibular beinresorpsjonJemen
-
University Hospital, MontpellierFullført
-
Zagazig UniversityUniversity of Ha'il , Saudi Arabia.FullførtAkutt nyreskade | Sever Acute Respiratory Syndrome og Akutt nyreskadeEgypt
-
Changi General HospitalPåmelding etter invitasjonLipoprotein(a) | Lipoprotein(a), Hyper-Lp(a)-EmiaSingapore, Australia, Malaysia
-
Polish Mother Memorial Hospital Research InstituteRekruttering
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Tongji Hospital; The Affiliated Hospital of Qingdao University; The Affiliated... og andre samarbeidspartnereHar ikke rekruttert ennåStanford Type A Aortadisseksjon | Akutt type A aortadisseksjon | Postoperative Aortic Dissection Follow-up
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiv, ikke rekrutterende
-
King Saud UniversityFullført
-
Merck Sharp & Dohme LLCHar ikke rekruttert ennå
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyHar ikke rekruttert ennå