Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en farmacokinetiek van subcutane injectie van OCTA101 bij volwassen patiënten met ernstige hemofilie A

20 januari 2025 bijgewerkt door: Octapharma

Fase 1/2-studie om de veiligheid en farmacokinetiek van subcutane injectie van OCTA101 te beoordelen bij eerder behandelde volwassen patiënten met ernstige hemofilie A

Deze fase 1/2-studie zal een dosisescalatiestudie zijn bij volwassenen in 5 cohorten (cohorten 1, 2, 3, 5 en 6 genoemd), met als hoofddoel het beoordelen van de veiligheid van subcutane injectie van OCTA101 (een humaan-cl rhFVIII en recombinant humaan von Willebrand Factor-fragmentdimeer) bij eerder behandelde volwassen patiënten met ernstige hemofilie A. De studie heeft ook tot doel de farmacokinetische (PK) kenmerken, dosisproportionaliteit en subcutane biologische beschikbaarheid van OCTA101 te beoordelen in vergelijking met intraveneuze toediening van Nuwiq (Human-cl rh FVIII), om de profylactische behandeling (dosis en injectie-interval) te definiëren die zou resulteren in beschermende dalspiegels van FVIII:C voor toekomstige fase 3-onderzoeken. Cohorten 1, 2, 3 en 5 ondergaan een enkele injectie met OCTA101, waarbij cohorten 1, 2 en 3 doorgaan met een dagelijkse profylactische behandeling gedurende 3 maanden gedurende 3 maanden op aanbeveling van de Data Monitoring Committee. Cohorten 1 en 2 zullen aan het einde van de dagelijkse injectieperiode nog een PK ondergaan. Een ander cohort, cohort 6, krijgt een initiële behandelingsperiode van 4 tot 6 weken met Nuwiq intraveneuze profylaxe, gevolgd door 12,5 IE/kg OCTA101 subcutane dagelijkse profylaxe gedurende >3 tot 6-7 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD Clinic of Clinical Hematology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ernstige hemofilie A (
  2. Mannen ≥18 jaar
  3. Proefpersonen die ≥150 blootstellingsdagen (ED's) hebben gehad met een FVIII-product
  4. Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor deelname aan de studie, verkregen vóór het ondergaan van studiespecifieke procedures

Uitsluitingscriteria:

  1. Eerdere deelname aan deze proef
  2. Gebruik van een geneesmiddel voor onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste injectie met OCTA101
  3. Geschiedenis van FVIII-remmers titer ≥0,6 BU/ml gedefinieerd door medische dossiers
  4. Remmers van FVIII (≥0,6 BU/ml) bij screening gemeten met de Nijmegen gemodificeerde Bethesda-methode in het centrale laboratorium
  5. Humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-positieve proefpersonen met een CD4+-telling
  6. Klinisch significante anemie bij screening (hemoglobine
  7. Aanwezigheid van significante comorbiditeit (ter beoordeling van de onderzoeker) die de interpretatie van de onderzoeksgegevens zou kunnen verwarren en/of die de patiënt een onnodig risico zou kunnen opleveren door deel te nemen aan het onderzoek
  8. Elke andere stollingsstoornis dan hemofilie A
  9. AST- of ALT-waarden >3 keer de bovengrens van normaal
  10. Creatinine >120 μmol/L
  11. Aantal bloedplaatjes
  12. BMI ≥30 kg/m²
  13. Voor cohort 6 worden patiënten met een positieve LumiTope-test bij screening uitgesloten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1

50 IE/kg (n=4): eenmalig onderzoek met een enkele sc dosis van 50 IE/kg OCTA101 geprofileerd tot 72 uur na toediening bij volwassen mannelijke patiënten met ernstige hemofilie A.

Ga na beoordeling van de veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens door het Data Monitoring Committee verder met Cohort 2, naast dagelijkse profylactische dosering (40-60 IE/kg) gedurende 3 maanden.
Geneesmiddel: OCTA101
OCTA101 is samengesteld uit OCTA8 (humaan-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) en OCTA12 (recombinant humaan VWF-fragmentdimeer).
Experimenteel: Cohort 2

100 IE/kg (n=4): eenmalig onderzoek met een enkele sc dosis van 100 IE/kg OCTA101 geprofileerd tot 96 uur na toediening bij volwassen mannelijke patiënten met ernstige hemofilie A.

Ga na beoordeling van gegevens over veiligheid en verdraagbaarheid door het Data Monitoring Committee verder met Cohort 3, naast dagelijkse profylactische dosering (40-60 IE/kg) gedurende 3 maanden.
Geneesmiddel: OCTA101
OCTA101 is samengesteld uit OCTA8 (humaan-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) en OCTA12 (recombinant humaan VWF-fragmentdimeer).
Experimenteel: Cohort 3

50 IE/kg (n=8): onderzoek in twee perioden van een enkelvoudige iv dosis van 50 IE/kg Human-cl rhFVIII (Nuwiq) geprofileerd tot 72 uur na toediening gevolgd door sc dosis van 50 IE/kg OCTA101 geprofileerd tot 72 uur bij volwassen mannelijke patiënten met ernstige hemofilie A.

Behandelingen worden in een vaste volgorde toegediend, met eerst Human-cl rhFVIII.

Ga na beoordeling van de veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens door het Data Monitoring Committee verder met Cohort 4 en 5 naast dagelijkse profylactische dosering (40-60 IE/kg) gedurende 3 maanden.
Geneesmiddel: OCTA101
OCTA101 is samengesteld uit OCTA8 (humaan-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) en OCTA12 (recombinant humaan VWF-fragmentdimeer).
Experimenteel: Cohort 5
(n=4): Onderzoek in drie perioden van enkelvoudige subcutane doses van 20, 40 en 60 IE/kg OCTA101 geprofileerd tot 72 uur na toediening. Behandelingen moesten worden toegediend in een vaste dosis oplopende volgorde.
Geneesmiddel: OCTA101
OCTA101 is samengesteld uit OCTA8 (humaan-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) en OCTA12 (recombinant humaan VWF-fragmentdimeer).
Experimenteel: Cohort 6
(n = 16): na een initiële inloopperiode van 4 tot 6 weken met Nuwiq IV profylaxe,> 3-6 maanden dagelijkse profylactische behandeling met 12,5 IE/kg octa101 SC, daarna 25 IE/kg octa101 SC voor nog eens 6 -7 maanden (exacte dosering hangt af van beschikbare flacon maten). In het geval van twee spontane bloedingsafleveringen, na minimaal 3 maanden te hebben voltooid met 12,5 IE/kg octa101 dagelijkse behandeling, zal de individuele behandelingsdosis worden verhoogd van 12,5 tot 25 IE/kg. Toedieningsplaats (buik of dij) die door de patiënt moet worden gekozen. Een verdere behandelingsfase met 40 IE/kg octa101 zal worden besproken met de DMC, zodra de resultaten van eerdere doseringsfasen beschikbaar zijn.
Geneesmiddel: OCTA101
OCTA101 is samengesteld uit OCTA8 (humaan-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) en OCTA12 (recombinant humaan VWF-fragmentdimeer).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Patiënten die bijwerkingen ervaren
Tijdsspanne: Ongeveer 4 maanden; tot 11 maanden voor cohort 6
Ongeveer 4 maanden; tot 11 maanden voor cohort 6
Deelnemers die dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's) ervaren
Tijdsspanne: Ongeveer 4 maanden; tot 11 maanden voor cohort 6
Pre-gedefinieerde DLT's voor deze studie zijn: 1. Ernstige allergische reacties die op zijn minst mogelijk verband houden met studiemedicijn. 2. Ernstige vitale orgaantoxiciteit op zijn minst mogelijk gerelateerd aan studiemedicijn dat niet opgelost is tot op zijn minst milde ernst binnen 48 tot 72 uur. 3. Elke behandelingsopkomende ernstige toxiciteit op zijn minst mogelijk gerelateerd aan een ander onderzoek van de studiemedicatie dan de toxiciteiten waarnaar wordt verwezen in 2) die niet afneemt tot mild of binnen 7 dagen oplost
Ongeveer 4 maanden; tot 11 maanden voor cohort 6
Patiënten die trombo -embolische gebeurtenissen ervaren
Tijdsspanne: Ongeveer 4 maanden; tot 11 maanden voor cohort 6

De definitie van de cluster trombo -embolische gebeurtenissen was gebaseerd op de gestandaardiseerde Meddra Query (SMQ) "embolische en trombotische gebeurtenissen":

Definitie: trombotische stoornissen zijn ziekten die worden gekenmerkt door de vorming van een trombus die vasculaire bloedstroom lokaal belemmert of losmaakt en emboliseert om de bloedstroom stroomafwaarts af te sluiten. Embolie is de plotselinge blokkering van een vat door een stolsel of vreemd materiaal dat door de bloedstroom op de locatie van Lodment is gebracht. (Thrombo-) Phlebitis is een ontsteking van een ader (flebitis) geassocieerd met trombusvorming (trombose).

Deze SMQ bevat 3 Sub-SMQ:

  • Embolische en trombotische gebeurtenissen, Venous (SMQ)
  • Embolische en trombotische gebeurtenissen, arterieel (SMQ)
  • Embolische en trombotische gebeurtenissen, vaattype niet gespecificeerd en gemengd arterieel en veneus (SMQ)
Ongeveer 4 maanden; tot 11 maanden voor cohort 6
Patiënten die de reacties van lokale injectielocaties van elke cijfer ervaren
Tijdsspanne: Ongeveer 4 maanden; Tot 11 maanden voor cohort 6. Reacties van lokale injectielocaties werden vastgelegd gedurende de periode waarin octa-101 subcutaan werd geïnjecteerd (SC).

Onderzoeker (en patiënt in het geval van huisbehandeling) beoordeelde de lokale injectiereactiviteit direct na injectie en op 15 ± 5 minuten na injectie volgens de ISO10999-10 standaard:

0 = geen huidreactiviteit;

  1. Mild (het onderwerp is zich bewust van de tekenen/symptomen, maar vindt het gemakkelijk verdragen)
  2. Matig (ongemak genoeg om interferentie met gebruikelijke activiteiten te veroorzaken)
  3. ernstig (onderwerp is arbeidsongeschikt en niet in staat om te werken of deel te nemen aan veel of alle gebruikelijke activiteiten).
Ongeveer 4 maanden; Tot 11 maanden voor cohort 6. Reacties van lokale injectielocaties werden vastgelegd gedurende de periode waarin octa-101 subcutaan werd geïnjecteerd (SC).
Remmervorming tot FVIII
Tijdsspanne: Van de eerste injectie tot 4 maanden na start van de dagelijkse injectie (cohorten 1, 2 en 3), 4 weken na laatste PK -injectie (cohort 5), maandelijks tijdens de dagelijkse SC -behandelingsperiode (cohort 6)
De ontwikkeling van een remmer werd gedefinieerd als een neutraliserende antilichaamwaarde van groter dan of gelijk aan (> =) 0,6 Bethesda -eenheden per milliliter (BU/ml) geïdentificeerd en bevestigd door een tweede test op een onafhankelijk monster. In het geval van positieve remmerresultaten moest het opnieuw testen van remmer met behulp van een tweede, afzonderlijk getrokken monster worden uitgevoerd, bij voorkeur binnen 15 dagen nadat hij zich bewust werd van het positieve resultaat. Beide tests uitgevoerd door het centrale laboratorium met behulp van Nijmegen-gemodificeerde Bethesda-test.
Van de eerste injectie tot 4 maanden na start van de dagelijkse injectie (cohorten 1, 2 en 3), 4 weken na laatste PK -injectie (cohort 5), maandelijks tijdens de dagelijkse SC -behandelingsperiode (cohort 6)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid: gebied onder de concentratietijdcurve (AUC) van FVIII: C
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Gemiddelde AUC van FVIII na PK -injectie van OCTA101 zoals gemeten door chromogene test.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: maximale plasmaconcentratie (Cmax) van FVIII: C
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Maximale waargenomen concentratie van FVIII: C na PK -injectie van OCTA101 zoals gemeten door chromogene test.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: tijd voor het bereiken van maximale plasmaconcentratie (TMAX) van FVIII: C
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Tijd van optreden van CMAX na PK -injectie van OCTA101 zoals gemeten door chromogene test.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
In vivo herstel (IVR) van FVIII: C
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
In vivo herstel (IVR) = dosis-genormaliseerde en lichaamsgewicht-genormaliseerde maximale versterking in FVIII: C (IU/DL per iu/kg)
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: halfwaardetijd (T1/2) van FVIII: C
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Bannende terminal log-lineaire halfwaardetijd van FVIII: C na PK-injectie van OCTA101 zoals gemeten door chromogene test.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: gemiddelde verblijftijd (MRT) van FVIII: C
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
De gemiddelde tijd waarop het aantal geabsorbeerde FVIII -moleculen zich in het lichaam bevindt, na PK -injectie van OCTA101 zoals gemeten door chromogene test.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: gebied onder de concentratietijdcurve (AUC (0-TZ)) van OCTA12 (een recombinant von Willebrand-factor fragment-dimeer)
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Meting van OCTA12 -plasmaconcentraties met behulp van een gevalideerde ELISA in een centraal laboratorium. OPMERKING: OCTA12 werd niet bepaald voor cohort 6 met betrekking tot PK -beoordeling.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: maximale plasmaconcentratie (CMAX) van OCTA12 (een recombinant von Willebrand -factor fragment -dimeer)
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Meting van OCTA12 -plasmaconcentraties met behulp van een gevalideerde ELISA in een centraal laboratorium. OPMERKING: OCTA12 werd niet bepaald voor cohort 6 met betrekking tot PK -beoordeling.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: tijd voor het bereiken van maximale plasmaconcentratie (TMAX) van OCTA12 (een recombinant von Willebrand -factor fragment -dimeer)
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Meting van OCTA12 -plasmaconcentraties met behulp van een gevalideerde ELISA in een centraal laboratorium. OPMERKING: OCTA12 werd niet bepaald voor cohort 6 met betrekking tot PK -beoordeling.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: in vivo herstel (IVR) van octa12 (een recombinant von Willebrand -factor fragment -dimeer)
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
In vivo herstel (IVR) = dosis-genormaliseerde en lichaamsgewicht-genormaliseerde maximale versterking in octa-12 (UG/dl per UG/kg).
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: half leven (T1/2) van octa12 (een recombinant von Willebrand -factor fragment -dimeer)
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Meting van OCTA12 -plasmaconcentraties met behulp van een gevalideerde ELISA in een centraal laboratorium. OPMERKING: T (1/2) kon niet worden bepaald voor OTCA12, omdat de OCTA12 -concentraties nog niet waren gedaald tijdens de observatietijd voorafgaand aan het einde van de bemonsteringsperiode.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: gemiddelde verblijftijd (MRT) van OCTA12 (een recombinant von Willebrand -factor fragment -dimeer)
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Opmerking: MRT kon niet worden bepaald voor OCTA12, omdat de OCTA12 -concentraties nog niet waren gedaald tijdens de observatietijd voorafgaand aan het einde van de bemonsteringsperiode.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,3,5) of 96 uur (cohort 2)
Werkzaamheid: het totale jaarlijkse bloedingspercentage
Tijdsspanne: De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93).

Totaal geannualiseerde bloedingssnelheid tijdens de dagelijkse subcutane behandeling met OCTA101 voor cohorten 1, 2 en 3 Een geschatte totale jaarlijkse bloedingssnelheid werd berekend voor cohorten 1,2 en 3. Aangezien deze geschatte tarieven waren, is er slechts één waarde voor elk cohort zonder mate van spreiding.

Aangezien de studie zo snel werd beëindigd, werd het niet als nauwkeurig beschouwd om de resultaten te extrapoleren naar een jaar voor jaarlijkse bloedingssnelheid voor cohort 6.
De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93).
Werkzaamheid: spontane jaarlijkse bloedingssnelheid
Tijdsspanne: De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93)

Spontane geannualiseerde bloedingssnelheid tijdens de dagelijkse subcutane behandeling met octa101 voor cohorten 1, 2 en 3

Een geschatte totale spontane jaarlijks bloedingssnelheid werd berekend voor cohorten 1,2 en 3. Aangezien deze geschatte tarieven waren, is er slechts één waarde voor elk cohort zonder mate van spreiding.

Aangezien de studie zo snel werd beëindigd, werd het niet als nauwkeurig beschouwd om de resultaten te extrapoleren naar een jaar voor jaarlijkse bloedingssnelheid
De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93)
Werkzaamheid: totale geannuleerde behandelde bloedingssnelheid
Tijdsspanne: De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93)

Totaal geannualiseerde bloedingssnelheid tijdens de dagelijkse subcutane behandeling met OCTA101 voor cohorten 1, 2 en 3

Een geschatte totale geannuleerde behandelde bloedingssnelheid werd berekend voor cohorten 1,2 en 3. Aangezien deze geschatte tarieven waren, is er slechts één waarde voor elk cohort zonder mate van spreiding.

Aangezien de studie zo snel werd beëindigd, werd het niet als nauwkeurig beschouwd om de resultaten te extrapoleren naar een jaar voor een jaarlijkse bloedingssnelheid.
De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93)
Werkzaamheid: spontaan met een jaarlijkse behandelde bloedingssnelheid
Tijdsspanne: De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93)

Spontane geannualiseerde bloedingssnelheid tijdens de dagelijkse subcutane behandeling met OCTA101 voor cohorten 1, 2 en 3.

Een geschatte totale met spontane geannuleerde met een geannuleerde bloeding werd berekend voor cohorten 1,2 en 3. Aangezien deze geschatte tarieven waren, is er slechts één waarde voor elk cohort zonder mate van spreiding.

Aangezien de studie zo snel werd beëindigd, werd het niet als nauwkeurig beschouwd om de resultaten te extrapoleren naar een jaar voor een jaarlijkse bloedingssnelheid.
De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93)
Werkzaamheid: traumatisch jaarlijks bloedingssnelheid
Tijdsspanne: De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93)

Traumatische geannualiseerde bloedingssnelheid tijdens de dagelijkse subcutane behandeling met OCTA101 voor cohorten 1, 2 en 3

Een geschatte totale traumatische jaarlijkse bloedingssnelheid werd berekend voor cohorten 1,2 en 3. Aangezien deze geschatte tarieven waren, is er slechts één waarde voor elk cohort zonder mate van spreiding.

Aangezien de studie zo snel werd beëindigd, werd het niet als nauwkeurig beschouwd om de resultaten te extrapoleren naar een jaar voor een jaarlijkse bloedingssnelheid.
De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93)
Werkzaamheid: gezamenlijk jaarlijkse bloedingssnelheid
Tijdsspanne: De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93)

Gezamenlijke jaarlijkse bloedingssnelheid tijdens de dagelijkse subcutane behandeling met OCTA101 voor cohorten 1, 2 en 3.

Een geschatte totale gezamenlijke jaarlijkse bloedingssnelheid werd berekend voor cohorten 1,2 en 3. Aangezien deze geschatte tarieven waren, is er slechts één waarde voor elk cohort zonder mate van spreiding.

Aangezien de studie zo snel werd beëindigd, werd het niet als nauwkeurig beschouwd om de resultaten te extrapoleren naar een jaar voor een jaarlijkse bloedingssnelheid.
De mediane (min, max) duur van de dagelijkse SC -behandeling met octa101 bij de 16 patiënten van cohort 1, 2 en 3 was 42 dagen (22, 93)
Werkzaamheid: FVIII: C trog en piekplasmaspiegels
Tijdsspanne: 3 maanden; Maximaal 6 maanden voor cohort 6
FVIII: C trog en piekplasmaspiegels tijdens de dagelijkse dosering voor cohorten 1, 2, 3 en 6
3 maanden; Maximaal 6 maanden voor cohort 6
Werkzaamheid: werkzaamheid van de behandeling van bloedingsafleveringen met behulp van score (4-punts).
Tijdsspanne: 5 dagen tot ongeveer 11 maanden
Score (4-punts) om de werkzaamheid van de behandeling van bloedingsafleveringen te beoordelen met mens-Cl rhfviii. De werkzaamheid van de behandeling zal worden beoordeeld met behulp van vooraf gedefinieerde criteria om 'uitstekend', 'goed', 'matig' of 'geen' te scoren. Alle werkzaamheidsbeoordelingen beoordeeld als 'uitstekend' of 'goed' worden beschouwd als 'succesvol behandeld'.
5 dagen tot ongeveer 11 maanden
Veiligheid: antilichaamvorming tegen octa12
Tijdsspanne: Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,2,3,5) of 96 uur (cohort 2).
Monsters werden gecontroleerd op de aanwezigheid van antilichamen tegen OCTA12 door een gevalideerde ELISA in een centraal laboratorium te gebruiken.
Van 0 uur (pre-dosis) tot 72 uur (cohorten 1,2,3,5) of 96 uur (cohort 2).
Veiligheid: octa12 plasmaspiegels
Tijdsspanne: 3 maanden; Maximaal 6 maanden voor cohort 6
Octa12 plasmaspiegels tijdens de dagelijkse dosering (cohorten 1, 2, 3 en 6).
3 maanden; Maximaal 6 maanden voor cohort 6
Veiligheid: verandering in hemoglobine
Tijdsspanne: 5 dagen tot ongeveer 11 maanden. Alle routinematige labparameters en vitale tekens werden op verschillende tijdstippen gemeten, tot uiteinde van PK en ook maandelijks tijdens dagelijkse profylaxe.)
Aantal deelnemers met veranderingen in hemoglobinespiegels die werden beschouwd als bijwerkingen.
5 dagen tot ongeveer 11 maanden. Alle routinematige labparameters en vitale tekens werden op verschillende tijdstippen gemeten, tot uiteinde van PK en ook maandelijks tijdens dagelijkse profylaxe.)
Veiligheid: Verandering in Alanine Aminotransferase (ALT)
Tijdsspanne: 5 dagen tot ongeveer 11 maanden. Alle routinematige labparameters en vitale tekens werden op verschillende tijdstippen gemeten, tot uiteinde van PK en ook maandelijks tijdens dagelijkse profylaxe.)
Alanine aminotransferase (ALT) vergeleken met basislijn, gemeten in U/L. Aantal deelnemers met wijzigingen in ALT die werden beschouwd als bijwerkingen.
5 dagen tot ongeveer 11 maanden. Alle routinematige labparameters en vitale tekens werden op verschillende tijdstippen gemeten, tot uiteinde van PK en ook maandelijks tijdens dagelijkse profylaxe.)
Veiligheid: verandering in aspartaattransaminase (AST)
Tijdsspanne: 5 dagen tot ongeveer 11 maanden
Aspartaattransaminase (AST) vergeleken met basislijn, gemeten in U/L. Aantal deelnemers met wijzigingen in AST die werden beschouwd als bijwerkingen.
5 dagen tot ongeveer 11 maanden
Patiënten met veranderingen in vitale tekenen
Tijdsspanne: 5 dagen tot ongeveer 11 maanden
Vitals tekent veranderingen ten opzichte van de basislijn, gerapporteerd als AES. Aantal deelnemers met wijzigingen in vitale tekenen die werden beschouwd als bijwerkingen.
5 dagen tot ongeveer 11 maanden
Patiënten met veranderingen in lichamelijk onderzoeksresultaten
Tijdsspanne: 5 dagen tot ongeveer 11 maanden
Aantal deelnemers met wijzigingen in hun fysieke onderzoeksresultaten van de basislijn die werden beschouwd als bijwerkingen
5 dagen tot ongeveer 11 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 juli 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 februari 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 februari 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SubQ8-01

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ernstige hemofilie A

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Türkiye

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren