Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

OCTA101:n ihonalaisen injektion turvallisuus ja farmakokinetiikka aikuispotilailla, joilla on vaikea hemofilia A

maanantai 20. tammikuuta 2025 päivittänyt: Octapharma

Vaihe 1/2 -tutkimus OCTA101:n ihonalaisen injektion turvallisuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi aiemmin hoidetuilla aikuispotilailla, joilla on vaikea hemofilia A

Tämä vaiheen 1/2 tutkimus on annoksen nostotutkimus aikuisilla 5 kohortissa (nimeltään kohortit 1, 2, 3, 5 ja 6), jonka päätarkoituksena on arvioida OCTA101:n (ihmisen cl rhFVIII) ihonalaisen injektion turvallisuutta. ja rekombinantti ihmisen von Willebrand Factor -fragmenttidimeeri) aiemmin hoidetuilla aikuispotilailla, joilla on vaikea hemofilia A. Tutkimuksen tavoitteena on myös arvioida OCTA101:n farmakokinetiikan (PK) ominaisuuksia, annoksen suhteellisuutta ja ihonalaista biologista hyötyosuutta verrattuna Nuwiqin (Human-cl) suonensisäiseen antamiseen. rh FVIII), jotta voidaan määrittää profylaktinen hoito (annos ja injektioväli), joka johtaisi FVIII:C:n suojaaviin alhaisiin tasoihin tulevia vaiheen 3 tutkimuksia varten. Kohortit 1, 2, 3 ja 5 saavat yhden OCTA101-injektion, ja kohortit 1, 2 ja 3 jatkavat 3 kuukauden päivittäiseen profylaktiseen hoitoon 3 kuukauden ajan tietojen seurantakomitean suosituksesta. Kohortit 1 ja 2 käyvät läpi uuden PK:n päivittäisen injektiojakson lopussa. Toisella kohortilla, kohortilla 6, on ensimmäinen 4–6 viikon aloitushoitojakso Nuwiqin suonensisäisellä profylaksialla ja sen jälkeen 12,5 IU/kg ihonalaisella OCTA101-profylaksilla päivittäin yli 3–6–7 kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD Clinic of Clinical Hematology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vaikea hemofilia A (
  2. Miehet ≥18 vuotta
  3. Potilaat, joilla on ollut ≥ 150 altistuspäivää FVIII-valmisteella
  4. Kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle, joka on saatu ennen minkään tutkimuskohtaisen menettelyn suorittamista

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi osallistuminen tähän kokeeseen
  2. Tutkittavan lääkkeen käyttö 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä OCTA101-injektiota
  3. FVIII-estäjien titteri ≥ 0,6 BU/ml lääketieteellisten tietojen mukaan
  4. FVIII:n estäjät (≥0,6 BU/ml) seulonnassa mitattuna Nijmegenin modifioidulla Bethesda-menetelmällä keskuslaboratoriossa
  5. Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiiviset henkilöt, joilla on CD4+-luku
  6. Kliinisesti merkittävä anemia seulonnassa (hemoglobiini
  7. Merkittävän samanaikaisen sairauden esiintyminen (tutkijan harkinnan mukaan), joka saattaa hämmentää tutkimustietojen tulkintaa ja/tai saattaa potilaan tarpeettoman riskin osallistumalla tutkimukseen
  8. Mikä tahansa muu hyytymishäiriö kuin hemofilia A
  9. AST- tai ALT-arvot > 3 kertaa normaalin yläraja
  10. Kreatiniini > 120 μmol/l
  11. Verihiutaleiden määrä
  12. BMI ≥30 kg/m²
  13. Kohortissa 6 potilaat, joilla on positiivinen LumiTope-testi seulonnassa, suljetaan pois

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1

50 IU/kg (n=4): yhden jakson tutkimus kerta-annoksella 50 IU/kg OCTA101:tä profiloituna 72 tunnin ajan annostelun jälkeen aikuisilla miespotilailla, joilla on vaikea hemofilia A.

Sen jälkeen kun tietojen seurantakomitea on tarkistanut turvallisuus- ja siedettävyystiedot, jatka kohortilla 2 päivittäisen profylaktisen annostuksen (40-60 IU/kg) kanssa 3 kuukauden ajan.
Lääke: OCTA101
OCTA101 koostuu OCTA8:sta (ihmisen-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) ja OCTA12:sta (rekombinantti ihmisen VWF-fragmenttimeeri).
Kokeellinen: Kohortti 2

100 IU/kg (n=4): yhden jakson tutkimus kerta-annoksella 100 IU/kg OCTA101:tä profiloituna 96 tuntiin asti annostelun jälkeen aikuisilla miespotilailla, joilla on vaikea hemofilia A.

Sen jälkeen kun tietojen seurantakomitea on tarkistanut turvallisuus- ja siedettävyystiedot, jatka kohortilla 3 päivittäisen profylaktisen annostuksen (40-60 IU/kg) kanssa 3 kuukauden ajan.
Lääke: OCTA101
OCTA101 koostuu OCTA8:sta (ihmisen-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) ja OCTA12:sta (rekombinantti ihmisen VWF-fragmenttimeeri).
Kokeellinen: Kohortti 3

50 IU/kg (n=8): kahden jakson tutkimus yksittäisestä suonensisäisestä annoksesta 50 IU/kg Human-cl rhFVIII (Nuwiq) profiloituna enintään 72 tunnin ajan annostelun jälkeen ja sen jälkeen sc-annoksella 50 IU/kg OCTA101 profiloitua jopa 72 tuntia aikuisilla miespotilailla, joilla on vaikea hemofilia A.

Hoidot annetaan kiinteässä järjestyksessä siten, että ensin Human-cl rhFVIII.

Sen jälkeen kun tietojen seurantakomitea on tarkistanut turvallisuus- ja siedettävyystiedot, jatka kohorttien 4 ja 5 kanssa päivittäisen profylaktisen annostuksen (40-60 IU/kg) kanssa 3 kuukauden ajan.
Lääke: OCTA101
OCTA101 koostuu OCTA8:sta (ihmisen-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) ja OCTA12:sta (rekombinantti ihmisen VWF-fragmenttimeeri).
Kokeellinen: Kohortti 5
(n=4): Kolmen jakson tutkimus yksittäisistä sc-annoksista 20, 40 ja 60 IU/kg OCTA101:tä profiloituna 72 tunnin ajan annostelun jälkeen. Hoidot piti antaa kiinteässä annoksessa nousevassa järjestyksessä.
Lääke: OCTA101
OCTA101 koostuu OCTA8:sta (ihmisen-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) ja OCTA12:sta (rekombinantti ihmisen VWF-fragmenttimeeri).
Kokeellinen: Kohortti 6
(N = 16): Alkuperäisen 4–6 viikon ajon-ajanjakson jälkeen Nuwiq IV-ehkäisy,> 3-6 kuukauden päivittäinen ennaltaehkäisevä hoito 12,5 IU/kg OCTA101 SC, sitten 25 IU/KG OCTA101 SC vielä 6 -7 kuukautta (tarkka annostelu riippuu käytettävissä olevista injektiopulloista). Kahden spontaanin verenvuotojakson tapauksessa, kun se on suorittanut vähintään 3 kuukautta 12,5 IU/kg OCTA101 päivittäistä hoitoa, yksittäinen hoitoannos kasvaa 12,5: stä 25: een IU/kg. Hallintopaikka (vatsa tai reisi) potilaan valitsema. DMC: n kanssa keskustellaan jatkokäsittelyvaiheesta 40 IU/kg OCTA101: llä, kun aikaisempien annostelufaasien tulokset ovat saatavilla.
Lääke: OCTA101
OCTA101 koostuu OCTA8:sta (ihmisen-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) ja OCTA12:sta (rekombinantti ihmisen VWF-fragmenttimeeri).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaat, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Noin 4 kuukautta; jopa 11 kuukautta kohortille 6
Noin 4 kuukautta; jopa 11 kuukautta kohortille 6
Osallistujat kokevat annosta rajoittavia toksisuuksia (DLTS)
Aikaikkuna: Noin 4 kuukautta; jopa 11 kuukautta kohortille 6
Tätä tutkimusta varten ennalta määritellyt DLT: t ovat: 1. vakavat allergiset reaktiot ainakin mahdollisesti liittyvät tutkimuslääkkeisiin. 2. Vakava elintärkeä elinmyrkyllisyys ainakin mahdollisesti liittyy tutkimuslääkkeeseen, joka ei ratkaise vähintään lievää vakavuutta 48 - 72 tunnin sisällä. 3. Kaikki hoitoon liittyvää vaikeaa toksisuutta ainakin mahdollisesti liittyy muihin tutkimuslääkkeisiin kuin 2: iin viitattu toksisuuksiin), jotka eivät vähene lievään tai ratkaistaan ​​7 päivän kuluessa
Noin 4 kuukautta; jopa 11 kuukautta kohortille 6
Potilaat, jotka kokevat tromboembolisia tapahtumia
Aikaikkuna: Noin 4 kuukautta; jopa 11 kuukautta kohortille 6

Klusterin tromboembolisten tapahtumien määritelmä perustui standardoituun Meddra -kyselyyn (SMQ) "embolisiin ja tromboottisiin tapahtumiin":

Määritelmä: tromboottiset häiriöt ovat sairauksia, joille on ominaista trombin muodostuminen, joka estää verisuonen verenvirtausta paikallisesti tai irrottaa ja embolisoi verenvirtauksen sulkemiseksi alavirtaan. Embolia on aluksen äkillinen estäminen hyytymällä tai vieraalla materiaalilla, jonka verivirta on tuonut sijoituspaikalleen. (Trombo-) flebiisti on trombin muodostumiseen liittyvän laskimon (flebiis) tulehdus.

Tämä SMQ sisältää 3 SMQ:

  • Emboliset ja tromboottiset tapahtumat, laskimo (SMQ)
  • Emboliset ja tromboottiset tapahtumat, valtimo (SMQ)
  • Emboliset ja tromboottiset tapahtumat, alustyyppi määrittelemätön ja sekoitettu valtimo ja laskimo (SMQ)
Noin 4 kuukautta; jopa 11 kuukautta kohortille 6
Potilaat, jotka kokevat minkä tahansa luokan paikallisia injektiokohtia
Aikaikkuna: Noin 4 kuukautta; Jopa 11 kuukautta kohortille 6. Paikalliset injektiokohdan reaktiot otettiin koko ajanjakson ajan, jolloin OCTA-101 injektoitiin ihonalaisesti (SC).

Tutkija (ja potilas kotihoidon tapauksessa) arvioi paikallista injektioreaktiivisuutta suoraan injektoinnin jälkeen ja 15 ± 5 minuutin injektion jälkeen ISO10999-10 -standardin mukaisesti:

0 = ei ihon reaktiivisuutta;

  1. Lievä (kohde on tietoinen merkkeistä/oireista, mutta pitää sen helposti siedettynä)
  2. Kohtalainen (riittävä epämukavuus aiheuttamaan häiriöitä tavanomaisiin toimintoihin)
  3. Vakava (kohde on kykenemätön ja kykene työskentelemään tai osallistumaan moniin tai kaikkiin tavallisiin toimiin).
Noin 4 kuukautta; Jopa 11 kuukautta kohortille 6. Paikalliset injektiokohdan reaktiot otettiin koko ajanjakson ajan, jolloin OCTA-101 injektoitiin ihonalaisesti (SC).
Estäjien muodostuminen FVIII: lle
Aikaikkuna: Ensimmäisestä injektiosta 4 kuukauteen päivittäisen injektion alkamisen jälkeen (kohortit 1, 2 ja 3), 4 viikkoa viimeisen PK -injektion jälkeen (kohortti 5), kuukausittain päivittäisen SC -hoitojakson aikana (kohortti 6)
Inhibiittorin kehitys määritettiin neutraloivan vasta -ainearvoksi, joka oli suurempi tai yhtä suuri kuin (> =) 0,6 Bethesda -yksiköt millilitraa kohti (bu/ml) tunnistettiin ja vahvistettiin toisella testillä riippumattomassa näytteessä. Positiivisten estäjien tulosten tapauksessa inhibiittorin uudelleentestaus toisen, erikseen piirrettynä näytteen avulla oli tarkoitus suorittaa, edullisesti 15 päivän kuluessa positiivisen tuloksen tietoisuudesta. Molemmat testit suorittivat keskuslaboratorion Nijmegen-modifioidulla Bethesda-määrityksellä.
Ensimmäisestä injektiosta 4 kuukauteen päivittäisen injektion alkamisen jälkeen (kohortit 1, 2 ja 3), 4 viikkoa viimeisen PK -injektion jälkeen (kohortti 5), kuukausittain päivittäisen SC -hoitojakson aikana (kohortti 6)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tehokkuus: FVIII: n pitoisuus-ajan käyrän (AUC) at: c
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
FVIII: n keskimääräinen AUC OCTA101: n PK -injektion jälkeen mitattuna kromogeenisellä määrityksellä.
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: FVIII: n maksimaalinen plasmapitoisuus (CMAX): C
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Suurin havaittu FVIII -pitoisuus: C OCTA101: n PK -injektion jälkeen kromogeenisellä määrityksellä mitattuna.
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: Aika FVIII: n maksimaalisen plasmakonsentraation (TMAX) saavuttamiseksi: C
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
CMAX: n esiintymisaika OCTA101: n PK -injektion jälkeen mitattuna kromogeenisellä määrityksellä.
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
FVIII: n in vivo -palautus (IVR): C
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
In vivo -palautus (IVR) = annos-normalisoitu ja kehon painon normaali maksimikunta FVIII: C (IU/DL per iu/kg)
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: FVIII: n puoliintumisaika (T1/2): C
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
FVIII: n näennäinen terminaali log-lineaarinen puoliintumisaika: c OCTA101: n PK-injektion jälkeen mitattuna kromogeenisellä määrityksellä.
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: FVIII: n keskimääräinen viipymisaika (MRT): C
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Keskimääräinen aika, jolloin absorboitujen FVIII -molekyylien lukumäärä sijaitsee kehossa, OCTA101: n PK -injektion jälkeen mitattuna kromogeenisellä määrityksellä.
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: OCTA12: n pitoisuus-ajan käyrän (AUC (0-TZ)) -alue (rekombinantti von Willebrand -tekijäfragmentin dimeeri)
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
OCTA12 -plasmapitoisuuksien mittaus validoitua ELISA: ta keskuslaboratoriossa. Huomaa: OCTA12: ta ei määritetty kohortille 6 PK -arvioinnista.
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: OCTA12: n maksimaalinen plasmapitoisuus (CMAX) (rekombinantti von Willebrand -fragmentti dimeeri)
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
OCTA12 -plasmapitoisuuksien mittaus validoitua ELISA: ta keskuslaboratoriossa. Huomaa: OCTA12: ta ei määritetty kohortille 6 PK -arvioinnista.
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: Aika OCTA12: n maksimaalisen plasmapitoisuuden saavuttamiseksi (TMAX) (rekombinantti von Willebrand -tekijäfragmentin dimeeri)
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
OCTA12 -plasmapitoisuuksien mittaus validoitua ELISA: ta keskuslaboratoriossa. Huomaa: OCTA12: ta ei määritetty kohortille 6 PK -arvioinnista.
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: OCTA12: n in vivo -parannus (IVR) (rekombinantti von Willebrand -fragmentin dimeeri)
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
In vivo-talteenotto (IVR) = annos-normalisoitu ja ruumiinpainon normaalisti maksimilehitys OCTA-12: ssa (UG/dl/ug/kg).
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: Octa12: n puoliaika (T1/2) (rekombinantti von Willebrand -fragmentin dimeeri)
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
OCTA12 -plasmapitoisuuksien mittaus validoitua ELISA: ta keskuslaboratoriossa. Huomaa: T (1/2) ei voitu määrittää OTCA12: lle, koska OCTA12 -pitoisuudet eivät olleet vielä vähentyneet havaintojakson aikana ennen näytteenottojakson loppua.
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: Octa12: n keskimääräinen viipymisaika (MRT) (rekombinantti von Willebrand -fragmentin dimeeri)
Aikaikkuna: 0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
HUOMAUTUS: MRT: tä ei voitu määrittää OCTA12: lle, koska OCTA12 -pitoisuudet eivät olleet vielä vähentyneet tarkkailuaikana ennen näytteenottojaksoa.
0 tunnista (esiannoksesta) 72 tuntiin (kohortit 1,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2)
Tehokkuus: vuotuinen verenvuototaso
Aikaikkuna: Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101 -hoidon kesto 16 kohortin 1, 2 ja 3 potilaalla oli 42 päivää (22, 93).

Vuosittainen verenvuotoaste päivittäisen ihonalaisen hoidon aikana OCTA101: llä kohorttien 1, 2 ja 3 aikana arvioitu vuotuinen verenvuotoaste laskettiin ryhmille 1,2 ja 3. Koska nämä arvioitiin, jokaiselle kohortille on vain yksi arvo, jolla ei ole leviämistä.

Koska tutkimus lopetettiin niin pian, ei pidetty tarkkaan ekstrapoloida tuloksia vuoteen vuodessa, kun kohortti 6: n vuotuinen verenvuotoaste.
Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101 -hoidon kesto 16 kohortin 1, 2 ja 3 potilaalla oli 42 päivää (22, 93).
Tehokkuus: spontaani vuotuinen verenvuotoaste
Aikaikkuna: Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101: n päivittäisen hoidon 16 potilaalla, jotka olivat 1, 2 ja 3, oli 42 päivää (22, 93)

Spontaani vuosittainen verenvuotoaste päivittäisen ihonalaisen hoidon aikana OCTA101: llä kohorttien 1, 2 ja 3

Arvioitu spontaani vuotuinen verenvuotoaste laskettiin kohortille 1,2 ja 3. Koska nämä arvioitiin, jokaiselle kohortille on vain yksi arvo, jolla ei ole leviämistä.

Kun tutkimus lopetettiin niin pian, ei pidetty tarkkaan ekstrapoloida tuloksia vuoteen vuotuisen verenvuodon suhteen
Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101: n päivittäisen hoidon 16 potilaalla, jotka olivat 1, 2 ja 3, oli 42 päivää (22, 93)
Tehokkuus: Vuosittain käsitelty verenvuotoaste
Aikaikkuna: Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101: n päivittäisen hoidon 16 potilaalla, jotka olivat 1, 2 ja 3, oli 42 päivää (22, 93)

Vuosittainen verenvuotoaste päivittäisen ihonalaisen hoidon aikana OCTA101: llä kohorttien 1, 2 ja 3

Arvioitu vuotuinen kokonaismääräinen verenvuotoaste laskettiin 1,2: n kohortille ja 3: lle. Koska nämä arvioitiin, jokaiselle kohortille on vain yksi arvo, jolla ei ole leviämistä.

Kun tutkimus lopetettiin niin pian, ei pidetty tarkkaan ekstrapoloida tuloksia vuoteen vuotuisen verenvuotoprosentin suhteen.
Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101: n päivittäisen hoidon 16 potilaalla, jotka olivat 1, 2 ja 3, oli 42 päivää (22, 93)
Tehokkuus: spontaani vuosittainen käsitelty verenvuotoaste
Aikaikkuna: Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101: n päivittäisen hoidon 16 potilaalla, jotka olivat 1, 2 ja 3, oli 42 päivää (22, 93)

Spontaani vuotuinen verenvuotoaste päivittäisen ihonalaisen hoidon aikana OCTA101: llä kohortille 1, 2 ja 3.

Arvioitu spontaani vuotuinen käsitelty verenvuotoaste laskettiin kohortille 1,2 ja 3. Koska nämä arvioitiin, jokaiselle kohortille on vain yksi arvo, jolla ei ole leviämistä.

Kun tutkimus lopetettiin niin pian, ei pidetty tarkkaan ekstrapoloida tuloksia vuoteen vuotuisen verenvuotoprosentin suhteen.
Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101: n päivittäisen hoidon 16 potilaalla, jotka olivat 1, 2 ja 3, oli 42 päivää (22, 93)
Tehokkuus: traumaattinen vuotuinen verenvuotoaste
Aikaikkuna: Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101: n päivittäisen hoidon 16 potilaalla, jotka olivat 1, 2 ja 3, oli 42 päivää (22, 93)

Traumaattinen vuotuinen verenvuotoaste päivittäisen ihonalaisen hoidon aikana OCTA101: llä kohorttien 1, 2 ja 3

Arvioitu kokonais traumaattinen vuotuinen verenvuotoaste laskettiin kohortille 1,2 ja 3. Koska nämä arvioitiin, jokaiselle kohortille on vain yksi arvo, jolla ei ole leviämistä.

Kun tutkimus lopetettiin niin pian, ei pidetty tarkkaan ekstrapoloida tuloksia vuoteen vuotuisen verenvuotoprosentin suhteen.
Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101: n päivittäisen hoidon 16 potilaalla, jotka olivat 1, 2 ja 3, oli 42 päivää (22, 93)
Tehokkuus: Yhteinen vuosittainen verenvuotoaste
Aikaikkuna: Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101: n päivittäisen hoidon 16 potilaalla, jotka olivat 1, 2 ja 3, oli 42 päivää (22, 93)

Vuosittainen verenvuotoaste päivittäisen ihonalaisen hoidon aikana OCTA101: llä kohorttien 1, 2 ja 3.

Arvioitu kokonaisyhteys vuotuinen verenvuotoaste laskettiin kohortille 1,2 ja 3. Koska nämä arvioitiin, jokaiselle kohortille on vain yksi arvo, jolla ei ole leviämistä.

Kun tutkimus lopetettiin niin pian, ei pidetty tarkkaan ekstrapoloida tuloksia vuoteen vuotuisen verenvuotoprosentin suhteen.
Päivittäisen SC -hoidon mediaani (min, max) OCTA101: n päivittäisen hoidon 16 potilaalla, jotka olivat 1, 2 ja 3, oli 42 päivää (22, 93)
Tehokkuus: FVIII: C -trug- ja huippuplasmatasot
Aikaikkuna: 3 kuukautta; maksimaalisesti 6 kuukautta kohortille 6
FVIII: C -trug- ja huippuplasmatasot päivittäisen annostuksen aikana kohortille 1, 2, 3 ja 6
3 kuukautta; maksimaalisesti 6 kuukautta kohortille 6
Tehokkuus: verenvuotojaksojen hoidon tehokkuus käyttämällä pisteet (4-pisteinen).
Aikaikkuna: 5 päivää noin 11 kuukauteen
Pisteet (4-piste) verenvuotojaksojen hoidon tehokkuuden arvioimiseksi ihmisen CL RHFVIII: lla. Hoitotehokkuutta arvioidaan käyttämällä ennalta määritettyjä kriteerejä joko 'erinomaisen', 'hyvä', 'kohtalainen' tai 'ei'. Kaikkia tehokkuusarvioita, jotka arvioidaan joko 'erinomaiseksi' tai 'hyväksi', pidetään "onnistuneesti hoidetuina".
5 päivää noin 11 kuukauteen
Turvallisuus: Vasta -aineiden muodostuminen Octa12: lle
Aikaikkuna: 0 tunnista (ennalta annos) 72 tuntiin (kohortit 1,2,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2).
Näytteet tarkistettiin OCTA12: n vasta -aineiden esiintymiseksi käyttämällä validoitua ELISA: ta keskuslaboratoriossa.
0 tunnista (ennalta annos) 72 tuntiin (kohortit 1,2,3,5) tai 96 tuntiin (kohortti 2).
Turvallisuus: Octa12 -plasmatasot
Aikaikkuna: 3 kuukautta; maksimaalisesti 6 kuukautta kohortille 6
OCTA12 -plasmatasot päivittäisen annoksen aikana (kohortit 1, 2, 3 ja 6).
3 kuukautta; maksimaalisesti 6 kuukautta kohortille 6
Turvallisuus: Muutos hemoglobiinissa
Aikaikkuna: 5 päivää noin 11 kuukauteen. Kaikki rutiininomaiset laboratorioparametrit ja elintärkeät merkit mitattiin eri aikoina PK: n loppuun saakka ja myös kuukausittain päivittäisen ennaltaehkäisyn aikana.)
Osallistujien lukumäärä, joilla on muutoksia hemoglobiinitasoissa, joita pidettiin haitallisina tapahtumina.
5 päivää noin 11 kuukauteen. Kaikki rutiininomaiset laboratorioparametrit ja elintärkeät merkit mitattiin eri aikoina PK: n loppuun saakka ja myös kuukausittain päivittäisen ennaltaehkäisyn aikana.)
Turvallisuus: Muutos alaniini -aminotransferaasi (ALT)
Aikaikkuna: 5 päivää noin 11 kuukauteen. Kaikki rutiininomaiset laboratorioparametrit ja elintärkeät merkit mitattiin eri aikoina PK: n loppuun saakka ja myös kuukausittain päivittäisen ennaltaehkäisyn aikana.)
Alaniini -aminotransferaasi (ALT) verrattuna lähtötasoon, mitattuna U/L: ssä. Osallistujien lukumäärä, joilla on muutoksia ALT: ssä, joita pidettiin haittavaikutuksina.
5 päivää noin 11 kuukauteen. Kaikki rutiininomaiset laboratorioparametrit ja elintärkeät merkit mitattiin eri aikoina PK: n loppuun saakka ja myös kuukausittain päivittäisen ennaltaehkäisyn aikana.)
Turvallisuus: Aspartaatin transaminaasin muutos (AST)
Aikaikkuna: 5 päivää noin 11 kuukauteen
Aspartaatin transaminaasi (AST) verrattuna lähtötasoon, mitattuna U/L: ssä. Osallistujien lukumäärä AST: n muutoksissa, joita pidettiin haittavaikutuksina.
5 päivää noin 11 kuukauteen
Potilaat, joilla on muutoksia elintärkeisiin merkkeihin
Aikaikkuna: 5 päivää noin 11 kuukauteen
Vitals -merkit muuttuvat lähtötasosta, ilmoitettuna AES: nä. Osallistujien lukumäärä, joilla on muutoksia elintärkeisiin merkkeihin, joita pidettiin haitallisina tapahtumina.
5 päivää noin 11 kuukauteen
Potilaat, joilla on muutoksia fyysisessä tutkimuksessa
Aikaikkuna: 5 päivää noin 11 kuukauteen
Osallistujien lukumäärä, joilla on muutoksia heidän fyysiseen tutkimukseensa lähtötilanteessa, joita pidettiin haittavaikutuksina
5 päivää noin 11 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Octapharma

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 3. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 18. helmikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 18. helmikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 18. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. elokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 6. elokuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SubQ8-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in China

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa