Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza e farmacocinetica dell'iniezione sottocutanea di OCTA101 in pazienti adulti con emofilia A grave

20 gennaio 2025 aggiornato da: Octapharma

Studio di fase 1/2 per valutare la sicurezza e la farmacocinetica dell'iniezione sottocutanea di OCTA101 in pazienti adulti precedentemente trattati con grave emofilia A

Questo studio di fase 1/2 sarà uno studio di aumento della dose negli adulti in 5 coorti (denominate coorti 1, 2, 3, 5 e 6), con lo scopo principale di valutare la sicurezza dell'iniezione sottocutanea di OCTA101 (un rhFVIII umano-cl e dimero di frammento di fattore di von Willebrand umano ricombinante) in pazienti adulti precedentemente trattati con emofilia A grave. rh FVIII), al fine di definire il trattamento profilattico (dose e intervallo di iniezione) che porterebbe a livelli minimi protettivi di FVIII:C per futuri studi di Fase 3. Le coorti 1, 2, 3 e 5 saranno sottoposte a una singola iniezione di OCTA101, con le coorti 1, 2 e 3 che procederanno a un trattamento profilattico con dosaggio giornaliero di 3 mesi per 3 mesi su raccomandazione del Comitato di monitoraggio dei dati. Le coorti 1 e 2 saranno sottoposte a un'ulteriore PK alla fine del periodo di iniezione giornaliero. Un'ulteriore coorte, la coorte 6, avrà un periodo iniziale di trattamento run-in da 4 a 6 settimane con profilassi endovenosa con Nuwiq seguita da 12,5 UI/kg di profilassi giornaliera sottocutanea di OCTA101 per > 3 fino a 6-7 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD Clinic of Clinical Hematology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Emofilia A grave (
  2. Maschi ≥18 anni di età
  3. Soggetti che hanno avuto ≥150 giorni di esposizione (ED) con un prodotto FVIII
  4. Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio ottenuto prima di sottoporsi a qualsiasi procedura specifica dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Precedente partecipazione a questo processo
  2. Uso di un medicinale sperimentale entro 30 giorni prima della prima iniezione di OCTA101
  3. Anamnesi di titolo degli inibitori del FVIII ≥0,6 BU/mL definito dalle cartelle cliniche
  4. Inibitori del FVIII (≥0,6 BU/mL) allo screening misurati con il metodo Bethesda modificato di Nijmegen presso il laboratorio centrale
  5. Soggetti positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con conta CD4+
  6. Anemia clinicamente significativa allo screening (emoglobina
  7. Presenza di qualsiasi comorbidità significativa (a discrezione dello sperimentatore) che potrebbe confondere l'interpretazione dei dati dello studio e/o che potrebbe esporre il paziente a un rischio eccessivo partecipando allo studio
  8. Qualsiasi disturbo della coagulazione diverso dall'emofilia A
  9. Livelli di AST o ALT >3 volte il limite superiore della norma
  10. Creatinina >120 μmol/L
  11. Conta piastrinica
  12. IMC ≥30 kg/m²
  13. Per la Coorte 6, saranno esclusi i pazienti con test LumiTope positivo allo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1

50 UI/kg (n=4): indagine a periodo singolo con una singola dose sottocutanea di 50 UI/kg di OCTA101 profilata fino a 72 ore dopo la somministrazione in pazienti maschi adulti con emofilia A grave.

Dopo la revisione dei dati sulla sicurezza e sulla tollerabilità da parte del Comitato di monitoraggio dei dati, procedere con la Coorte 2, insieme alla somministrazione profilattica giornaliera (40-60 UI/kg) per 3 mesi.
Droga: OTTA101
OCTA101 è composto da OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) e OCTA12 (dimero di frammento di VWF umano ricombinante).
Sperimentale: Coorte 2

100 UI/kg (n=4): indagine a periodo singolo con una singola dose sottocutanea di 100 UI/kg di OCTA101 profilata fino a 96 ore dopo la somministrazione in pazienti maschi adulti con emofilia A grave.

Dopo la revisione dei dati sulla sicurezza e sulla tollerabilità da parte del Comitato di monitoraggio dei dati, procedere con la Coorte 3, insieme alla somministrazione profilattica giornaliera (40-60 UI/kg) per 3 mesi.
Droga: OTTA101
OCTA101 è composto da OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) e OCTA12 (dimero di frammento di VWF umano ricombinante).
Sperimentale: Coorte 3

50 UI/kg (n=8): indagine a due periodi di una singola dose iv di 50 UI/kg Human-cl rhFVIII (Nuwiq) profilata fino a 72 ore dopo la somministrazione seguita da una dose sc di 50 UI/kg OCTA101 profilata fino a 72 ore in pazienti maschi adulti con grave emofilia A.

I trattamenti saranno somministrati in sequenza fissa, con Human-cl rhFVIII prima.

Dopo la revisione dei dati di sicurezza e tollerabilità da parte del Comitato di monitoraggio dei dati, procedere con la Coorte 4 e 5 insieme alla somministrazione profilattica giornaliera (40-60 UI/kg) per 3 mesi.
Droga: OTTA101
OCTA101 è composto da OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) e OCTA12 (dimero di frammento di VWF umano ricombinante).
Sperimentale: Coorte 5
(n=4): Indagine a tre periodi di singole dosi sottocutanee di 20, 40 e 60 UI/kg di OCTA101 profilate fino a 72 ore dopo la somministrazione. I trattamenti dovevano essere somministrati in sequenza dose-crescente fissa.
Droga: OTTA101
OCTA101 è composto da OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) e OCTA12 (dimero di frammento di VWF umano ricombinante).
Sperimentale: Coorte 6
(n = 16): seguendo un periodo di corsa iniziale da 4 a 6 settimane con profilassi Nuwiq IV,> 3-6 mesi di trattamento profilattico giornaliero con 12,5 UI/kg Octa101 SC, quindi 25 UI/kg Octa101 SC per altri 6 -7 mesi (il dosaggio esatto dipende dalle dimensioni della fiala disponibili). In caso di due episodi di sanguinamento spontanei, dopo aver completato almeno 3 mesi con 12,5 UI/kg di trattamento giornaliero OCTA101, la dose di trattamento individuale sarà aumentata da 12,5 a 25 UI/kg. Sito di somministrazione (addome o coscia) che deve essere scelto dal paziente. Un'ulteriore fase di trattamento con 40 UI/kg di OCTA101 sarà discussa con il DMC, una volta disponibili i risultati delle fasi di dosaggio precedenti.
Droga: OTTA101
OCTA101 è composto da OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) e OCTA12 (dimero di frammento di VWF umano ricombinante).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pazienti che vivono eventi avversi
Lasso di tempo: Circa 4 mesi; fino a 11 mesi per la coorte 6
Circa 4 mesi; fino a 11 mesi per la coorte 6
I partecipanti che vivono tossicità dose-limitanti (DLT)
Lasso di tempo: Circa 4 mesi; fino a 11 mesi per la coorte 6
I DLT predefiniti per questo studio sono: 1. Reazioni allergiche gravi almeno eventualmente correlate al farmaco dello studio. 2. Tossicità degli organi vitali grave almeno probabilmente correlata al farmaco di studio che non si risolve almeno una gravità lieve entro 48-72 ore. 3. Qualsiasi tossicità grave emergente per il trattamento almeno eventualmente correlata a farmaci di studio diversi dalle tossicità a cui si fa riferimento in 2) che non diminuiscono a lieve o si risolvono entro 7 giorni
Circa 4 mesi; fino a 11 mesi per la coorte 6
Pazienti che vivono eventi tromboembolici
Lasso di tempo: Circa 4 mesi; fino a 11 mesi per la coorte 6

La definizione degli eventi tromboembolici del cluster si basava sulla query Meddra standardizzata (SMQ) "eventi embolici e trombotici":

Definizione: i disturbi trombotici sono malattie caratterizzate dalla formazione di un trombo che ostacola localmente il flusso sanguigno vascolare o stacca e embolizza per occludere il flusso sanguigno a valle. L'embolia è l'improvvisa blocco di una nave da parte di un coagulo o di un materiale estraneo che è stato portato nel suo sito di alimentazione dalla corrente di sangue. (Trombo-) flebite è un'infiammazione di una vena (flebite) associata alla formazione di trombo (trombosi).

Questo SMQ include 3 sub-SMQ:

  • Eventi embolici e trombotici, venoso (SMQ)
  • Eventi embolici e trombotici, arterioso (SMQ)
  • Eventi embolici e trombotici, tipo di vaso non specificato e misto arterioso e venoso (SMQ)
Circa 4 mesi; fino a 11 mesi per la coorte 6
Pazienti che subiscono reazioni del sito di iniezione locale di qualsiasi grado
Lasso di tempo: Circa 4 mesi; Fino a 11 mesi per la coorte 6. Le reazioni del sito di iniezione locale sono state catturate durante il periodo in cui OCTA-101 è stato iniettato per via sottocutanea (SC).

L'investigatore (e il paziente in caso di trattamento domestico) hanno valutato la reattività dell'iniezione locale direttamente dopo l'iniezione e a 15 ± 5 minuti dopo l'iniezione secondo lo standard ISO10999-10:

0 = nessuna reattività della pelle;

  1. lieve (il soggetto è a conoscenza dei segni/sintomi, ma lo trova facilmente tollerato)
  2. Moderato (disagio abbastanza da causare interferenze con le solite attività)
  3. Grave (il soggetto è inabile e incapace di lavorare o partecipare a molte o tutte le solite attività).
Circa 4 mesi; Fino a 11 mesi per la coorte 6. Le reazioni del sito di iniezione locale sono state catturate durante il periodo in cui OCTA-101 è stato iniettato per via sottocutanea (SC).
Formazione di inibitori a FVIII
Lasso di tempo: Dalla prima iniezione a 4 mesi dopo l'inizio dell'iniezione giornaliera (coorti 1, 2 e 3), 4 settimane dopo l'ultima iniezione di PK (coorte 5), mensile durante il periodo di trattamento quotidiano (coorte 6)
Lo sviluppo di un inibitore è stato definito come un valore anticorpo neutralizzante superiore o uguale a (> =) 0,6 unità Bethesda per millilitro (BU/mL) identificato e confermato da un secondo test su un campione indipendente. In caso di risultati degli inibitori positivi, è stato eseguito il test di inibitore utilizzando un secondo campione disegnato separatamente, preferibilmente entro 15 giorni dalla consapevolezza del risultato positivo. Entrambi i test eseguiti dal laboratorio centrale utilizzando il test Bethesda modificato con Nijmegen.
Dalla prima iniezione a 4 mesi dopo l'inizio dell'iniezione giornaliera (coorti 1, 2 e 3), 4 settimane dopo l'ultima iniezione di PK (coorte 5), mensile durante il periodo di trattamento quotidiano (coorte 6)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia: area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC) di FVIII: C
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
AUC media di FVIII dopo iniezione di PK di Octa101 misurata mediante test cromogenico.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: massima concentrazione plasmatica (CMAX) di FVIII: C
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Concentrazione massima osservata di FVIII: C dopo l'iniezione di PK di Octa101 misurata mediante dosaggio cromogenico.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (TMAX) di FVIII: C
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Tempo di occorrenza di CMAX dopo iniezione di PK di OCTA101 misurato mediante test cromogenico.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Recupero in vivo (IVR) di FVIII: C
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Recupero in vivo (IVR) = guadagno massimo normalizzato e normalizzato per il peso corporeo in FVIII: C (iu/dl per IU/kg)
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: emivita (T1/2) di FVIII: C
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Apparente emivita log-lineare log-lineare di FVIII: C dopo l'iniezione di PK di Octa101 misurata mediante test cromogenico.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: tempo di permanenza medio (MRT) di FVIII: C
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Il tempo medio in cui il numero di molecole FVIII assorbite risiede nel corpo, dopo l'iniezione di PK di Octa101 misurata mediante test cromogenico.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: area sotto la curva del tempo di concentrazione (AUC (0-Tz)) di Octa12 (un dimero di frammenti di fattore di von Willebrand ricombinante)
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Misurazione delle concentrazioni plasmatiche di OCTA12 usando un ELISA validato in un laboratorio centrale. Nota: OCTA12 non è stato determinato per la coorte 6 per quanto riguarda la valutazione di PK.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: concentrazione plasmatica massima (CMAX) di Octa12 (un dimero di frammenti di fattore di von Willebrand ricombinante)
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Misurazione delle concentrazioni plasmatiche di OCTA12 usando un ELISA validato in un laboratorio centrale. Nota: OCTA12 non è stato determinato per la coorte 6 per quanto riguarda la valutazione di PK.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (TMAX) di Octa12 (un dimero di frammenti di Von Willebrand Recombinant Von Willebrand)
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Misurazione delle concentrazioni plasmatiche di OCTA12 usando un ELISA validato in un laboratorio centrale. Nota: OCTA12 non è stato determinato per la coorte 6 per quanto riguarda la valutazione di PK.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: recupero in vivo (IVR) di Octa12 (un dimero di frammenti del fattore di von Willebrand ricombinante)
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Recupero in vivo (IVR) = guadagno massimo normale e normalizzato per il peso corporeo in OCTA-12 (Ug/DL per Ug/kg).
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: Half Life (T1/2) di Octa12 (un dimero di frammenti del fattore di von Willebrand ricombinante)
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Misurazione delle concentrazioni plasmatiche di OCTA12 usando un ELISA validato in un laboratorio centrale. Nota: T (1/2) non è stato possibile determinare per OTCA12 poiché le concentrazioni di OCTA12 non erano ancora diminuite durante il tempo di osservazione prima della fine del periodo di campionamento.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: tempo di permanenza medio (MRT) di Octa12 (un dimero di frammenti del fattore di von Willebrand ricombinante)
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
NOTA: non è stato possibile determinare MRT per OCTA12 poiché le concentrazioni di OCTA12 non erano ancora diminuite durante il tempo di osservazione prima della fine del periodo di campionamento.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,3,5) o 96 ore (coorte 2)
Efficacia: frequenza di sanguinamento annuale totale
Lasso di tempo: La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93).

La frequenza di sanguinamento annuale totale annualizzata durante il trattamento sottocutaneo giornaliero con OCTA101 per le coorti 1, 2 e 3 è stata calcolata una velocità di sanguinamento annuale totale stimata per coorti 1,2 e 3. Poiché si trattava di tassi stimati, esiste un solo valore per ciascuna coorte senza misura di diffusione.

Poiché lo studio è stato interrotto così presto, non è stato considerato accurato estrapolare i risultati a un anno per un tasso di sanguinamento annualizzato per la coorte 6.
La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93).
Efficacia: frequenza di sanguinamento annualizzata spontanea
Lasso di tempo: La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93)

Tasso di sanguinamento annualizzato spontaneo durante il trattamento sottocutaneo giornaliero con OCTA101 per le coorti 1, 2 e 3

Una velocità di sanguinamento annuale spontanea totale stimata è stata calcolata per le coorti 1,2 e 3. Poiché si trattava di tassi stimati, esiste un solo valore per ciascuna coorte senza misura di diffusione.

Poiché lo studio è stato chiuso così presto, non è stato considerato accurato estrapolare i risultati a un anno per il tasso di sanguinamento annuale
La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93)
Efficacia: tasso di sanguinamento trattato annualizzato totale
Lasso di tempo: La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93)

Tasso di sanguinamento annuale totale durante il trattamento sottocutaneo giornaliero con OCTA101 per le coorti 1, 2 e 3

Un tasso di sanguinamento trattato annualizzato totale stimato è stato calcolato per le coorti 1,2 e 3. Poiché si trattava di tassi stimati, esiste un solo valore per ciascuna coorte senza misura di diffusione.

Poiché lo studio è stato interrotto così presto, non è stato considerato accurato per estrapolare i risultati a un anno per il tasso di sanguinamento annuale.
La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93)
Efficacia: frequenza di sanguinamento trattata annualizzata spontanea
Lasso di tempo: La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93)

Tasso di sanguinamento annualizzato spontaneo durante il trattamento sottocutaneo giornaliero con OCTA101 per le coorti 1, 2 e 3.

È stata calcolata una frequenza di sanguinamento trattata annuale spontanea totale stimata per coorti 1,2 e 3. Poiché si trattava di tassi stimati, esiste un solo valore per ciascuna coorte senza misura di diffusione.

Poiché lo studio è stato interrotto così presto, non è stato considerato accurato per estrapolare i risultati a un anno per il tasso di sanguinamento annuale.
La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93)
Efficacia: frequenza di sanguinamento annualizzata traumatica
Lasso di tempo: La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93)

Tasso di sanguinamento annualizzato traumatico durante il trattamento sottocutaneo giornaliero con OCTA101 per le coorti 1, 2 e 3

Una velocità di sanguinamento annuale traumatica totale stimata è stata calcolata per le coorti 1,2 e 3. Poiché si trattava di tassi stimati, esiste un solo valore per ciascuna coorte senza misura di diffusione.

Poiché lo studio è stato interrotto così presto, non è stato considerato accurato per estrapolare i risultati a un anno per il tasso di sanguinamento annuale.
La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93)
Efficacia: frequenza di sanguinamento annualizzata congiunta
Lasso di tempo: La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93)

Tasso di sanguinamento annualizzato congiunto durante il trattamento sottocutaneo giornaliero con OCTA101 per coorti 1, 2 e 3.

Un tasso di sanguinamento comune annualizzato congiunto stimato è stato calcolato per le coorti 1,2 e 3. Poiché si trattava di tassi stimati, esiste un solo valore per ciascuna coorte senza misura di diffusione.

Poiché lo studio è stato interrotto così presto, non è stato considerato accurato per estrapolare i risultati a un anno per il tasso di sanguinamento annuale.
La durata mediana (min, max) del trattamento SC giornaliero con OCTA101 nei 16 pazienti di coorte 1, 2 e 3 era di 42 giorni (22, 93)
Efficacia: FVIII: C Trough e Picco Plasma
Lasso di tempo: 3 mesi; massimo 6 mesi per coorte 6
FVIII: c depressione e livelli plasmatici di picco durante il dosaggio giornaliero per le coorti 1, 2, 3 e 6
3 mesi; massimo 6 mesi per coorte 6
Efficacia: efficacia del trattamento degli episodi di sanguinamento usando il punteggio (4 punti).
Lasso di tempo: Da 5 giorni a circa 11 mesi
Punteggio (4 punti) per valutare l'efficacia del trattamento degli episodi sanguinanti con Rhfviii umano-CL. L'efficacia del trattamento sarà valutata utilizzando criteri predefiniti per segnare "eccellente", "buono", "moderato" o "nessuno". Tutte le valutazioni di efficacia valutate come "eccellenti" o "buone" saranno considerate "trattate con successo".
Da 5 giorni a circa 11 mesi
Sicurezza: formazione di anticorpi a Octa12
Lasso di tempo: Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,2,3,5) o 96 ore (coorte 2).
I campioni sono stati controllati per la presenza di anticorpi su Octa12 usando un ELISA validato in un laboratorio centrale.
Da 0 ore (pre-dose) a 72 ore (coorti 1,2,3,5) o 96 ore (coorte 2).
Sicurezza: livelli plasmatici OCTA12
Lasso di tempo: 3 mesi; massimo 6 mesi per coorte 6
Livelli plasmatici OCTA12 durante il dosaggio giornaliero (coorti 1, 2, 3 e 6).
3 mesi; massimo 6 mesi per coorte 6
Sicurezza: cambiamento nell'emoglobina
Lasso di tempo: Da 5 giorni a circa 11 mesi. Tutti i parametri di laboratorio di routine e i segni vitali sono stati misurati in vari momenti, fino alla fine di PK e anche mensili durante la profilassi giornaliera.)
Numero di partecipanti con cambiamenti nei livelli di emoglobina che sono stati considerati eventi avversi.
Da 5 giorni a circa 11 mesi. Tutti i parametri di laboratorio di routine e i segni vitali sono stati misurati in vari momenti, fino alla fine di PK e anche mensili durante la profilassi giornaliera.)
Sicurezza: cambiamento in alanina aminotransferasi (alt)
Lasso di tempo: Da 5 giorni a circa 11 mesi. Tutti i parametri di laboratorio di routine e i segni vitali sono stati misurati in vari momenti, fino alla fine di PK e anche mensili durante la profilassi giornaliera.)
Alanina aminotransferasi (ALT) rispetto al basale, misurato in U/L. Numero di partecipanti con cambiamenti in ALT che sono stati considerati eventi avversi.
Da 5 giorni a circa 11 mesi. Tutti i parametri di laboratorio di routine e i segni vitali sono stati misurati in vari momenti, fino alla fine di PK e anche mensili durante la profilassi giornaliera.)
Sicurezza: cambiamento nell'aspartato transaminasi (AST)
Lasso di tempo: Da 5 giorni a circa 11 mesi
Aspartato transaminasi (AST) rispetto al basale, misurato in U/L. Numero di partecipanti con cambiamenti in AST che sono stati considerati eventi avversi.
Da 5 giorni a circa 11 mesi
Pazienti con modifiche ai segni vitali
Lasso di tempo: Da 5 giorni a circa 11 mesi
Segnali vitali cambiamenti dal basale, riportati come AES. Numero di partecipanti con modifiche ai segni vitali che sono stati considerati eventi avversi.
Da 5 giorni a circa 11 mesi
Pazienti con cambiamenti nei risultati dell'esame fisico
Lasso di tempo: Da 5 giorni a circa 11 mesi
Numero di partecipanti con modifiche ai risultati dell'esame fisico dal basale che sono stati considerati eventi avversi
Da 5 giorni a circa 11 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Octapharma

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 luglio 2019

Completamento primario (Effettivo)

18 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

18 febbraio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

6 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SubQ8-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia grave A

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Rwanda

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi