Säkerhet och farmakokinetik för subkutan injektion av OCTA101 hos vuxna patienter med svår hemofili A
20 januari 2025 uppdaterad av: Octapharma
Fas 1/2-studie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för subkutan injektion av OCTA101 hos tidigare behandlade vuxna patienter med svår hemofili A
Denna fas 1/2-studie kommer att vara en dosökningsstudie på vuxna i 5 kohorter (benämnda kohorter 1, 2, 3, 5 och 6), med huvudsyftet att utvärdera säkerheten vid subkutan injektion av OCTA101 (en human-cl rhFVIII) och rekombinant human von Willebrand Factor fragment dimer) hos tidigare behandlade vuxna patienter med svår hemofili A. Studien syftar också till att bedöma farmakokinetik (PK) egenskaper, dosproportionalitet och subkutan biotillgänglighet av OCTA101 jämfört med intravenös administrering av Nuwiq (Human-cl) rh FVIII), för att definiera den profylaktiska behandlingen (dos och injektionsintervall) som skulle resultera i skyddande dalvärden av FVIII:C för framtida fas 3-studier.
Kohorter 1, 2, 3 och 5 kommer att genomgå en enda injektion av OCTA101, där kohorter 1, 2 och 3 fortsätter till 3-månaders daglig dosprofylaktisk behandling under 3 månader enligt rekommendation från Dataövervakningskommittén.
Kohorter 1 och 2 kommer att genomgå ytterligare en PK i slutet av den dagliga injektionsperioden.
Ytterligare en kohort, kohort 6, kommer att ha en initial 4 till 6 veckors inkörningsperiod med Nuwiq intravenös profylax följt av 12,5 IE/kg OCTA101 subkutan daglig profylax i >3 upp till 6-7 månader.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
36
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Sofia, Bulgarien
- Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD Clinic of Clinical Hematology
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Svår hemofili A (
- Män ≥18 år
- Försökspersoner som har haft ≥150 exponeringsdagar (ED) med en FVIII-produkt
- Skriftligt informerat samtycke för studiedeltagande erhållits innan några studiespecifika procedurer genomfördes
Exklusions kriterier:
- Tidigare deltagande i denna rättegång
- Användning av ett undersökningsläkemedel inom 30 dagar före den första OCTA101-injektionen
- Historik med FVIII-hämmare titer ≥0,6 BU/ml definierad av medicinska journaler
- Inhibitorer mot FVIII (≥0,6 BU/ml) vid screening uppmätt med Nijmegen modifierad Bethesda-metod vid centrallaboratorium
- Humant immunbristvirus (HIV) positiva försökspersoner med ett CD4+-tal
- Kliniskt signifikant anemi vid screening (hemoglobin
- Förekomst av någon signifikant samsjuklighet (efter utredarens bedömning) som kan förvirra tolkningen av studiedata och/eller som kan utsätta patienten för en otillbörlig risk genom att delta i studien
- Alla koagulationsstörningar förutom hemofili A
- AST- eller ALAT-nivåer >3 gånger den övre normalgränsen
- Kreatinin >120 μmol/L
- Antal blodplättar
- BMI ≥30 kg/m²
- För kohort 6 kommer patienter med ett positivt LumiTope-test vid screening att exkluderas
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort 1
50 IE/kg (n=4): engångsundersökning med en enkel subkutan dos på 50 IE/kg OCTA101 profilerad upp till 72 timmar efter dosering hos vuxna manliga patienter med svår hemofili A. Efter granskning av säkerhets- och tolerabilitetsdata av dataövervakningskommittén, fortsätt med kohort 2, tillsammans med daglig profylaktisk dosering (40-60 IE/kg) i 3 månader. |
OCTA101 är sammansatt av OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-eluat) och OCTA12 (rekombinant humant VWF-fragmentdimer).
|
|
Experimentell: Kohort 2
100 IE/kg (n=4): engångsundersökning med en enkel subkutan dos på 100 IE/kg OCTA101 profilerad upp till 96 timmar efter dosering till vuxna manliga patienter med svår hemofili A. Efter granskning av säkerhets- och tolerabilitetsdata av Data Monitoring Committee, fortsätt med Cohort 3, tillsammans med daglig profylaktisk dosering (40-60 IE/kg) i 3 månader. |
OCTA101 är sammansatt av OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-eluat) och OCTA12 (rekombinant humant VWF-fragmentdimer).
|
|
Experimentell: Kohort 3
50 IE/kg (n=8): tvåperiodsundersökning av en intravenös engångsdos på 50 IE/kg Human-cl rhFVIII (Nuwiq) profilerad i upp till 72 timmar efter dosering följt av sc dos på 50 IE/kg OCTA101-profilerad upp till 72 timmar hos vuxna manliga patienter med svår hemofili A. Behandlingar kommer att administreras i fast sekvens, med Human-cl rhFVIII först. Efter granskning av säkerhets- och tolerabilitetsdata av dataövervakningskommittén, fortsätt med kohort 4 och 5 tillsammans med daglig profylaktisk dosering (40-60 IE/kg) i 3 månader. |
OCTA101 är sammansatt av OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-eluat) och OCTA12 (rekombinant humant VWF-fragmentdimer).
|
|
Experimentell: Kohort 5
(n=4): Treperioders undersökning av enstaka sc-doser på 20, 40 och 60 IE/kg OCTA101 profilerade upp till 72 timmar efter dosering.
Behandlingarna skulle administreras i fast dosstigande sekvens.
|
OCTA101 är sammansatt av OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-eluat) och OCTA12 (rekombinant humant VWF-fragmentdimer).
|
|
Experimentell: Kohort 6
. -7 månader (exakt dosering beror på tillgängliga injektionsflaskor).
Vid två spontana blödningsepisoder, efter att ha slutfört minst 3 månader med 12,5 IE/kg Octa101 daglig behandling kommer den individuella behandlingsdosen att ökas från 12,5 till 25 IE/kg.
Administreringsplats (buken eller låret) som ska väljas av patienten.
En ytterligare behandlingsfas med 40 IE/kg Octa101 kommer att diskuteras med DMC, när resultaten av tidigare doseringsfaser finns tillgängliga.
|
OCTA101 är sammansatt av OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-eluat) och OCTA12 (rekombinant humant VWF-fragmentdimer).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Patienter som upplever biverkningar
Tidsram: Cirka 4 månader; upp till 11 månader för kohort 6
|
Cirka 4 månader; upp till 11 månader för kohort 6
|
|
|
Deltagare som upplever dosbegränsande toxicitet (DLTS)
Tidsram: Cirka 4 månader; upp till 11 månader för kohort 6
|
Fördefinierade DLT: er för denna studie är: 1. Allvarliga allergiska reaktioner åtminstone möjligen relaterade till studieläkemedel.
2. Allvarlig vital organtoxicitet åtminstone möjligen relaterad till studieläkemedel som inte löser sig till åtminstone mild svårighetsgrad inom 48 till 72 timmar.
3. Eventuell behandling av behandlingsåtgärder som åtminstone eventuellt är relaterad till andra studier av läkemedel än de toxiciteter som hänvisas till i 2) som inte minskar till mild eller löser sig inom 7 dagar
|
Cirka 4 månader; upp till 11 månader för kohort 6
|
|
Patienter som upplever tromboemboliska händelser
Tidsram: Cirka 4 månader; upp till 11 månader för kohort 6
|
Definitionen av klustertromboemboliska händelser baserades på den standardiserade MEDDRA -frågan (SMQ) "Emboliska och trombotiska händelser": Definition: Trombotiska störningar är sjukdomar som kännetecknas av bildning av en trombus som hindrar vaskulärt blodflöde lokalt eller lossnar och emboliseras för att ockludera blodflödet nedströms. Embolism är den plötsliga blockeringen av ett fartyg av en koagel eller främmande material som har förts till dess ställningsplats av blodströmmen. (Thrombo-) flebitis är en inflammation i en ven (flebitis) associerad med trombusbildning (trombos). Denna SMQ inkluderar 3 SUB-SMQ:
|
Cirka 4 månader; upp till 11 månader för kohort 6
|
|
Patienter som upplever lokala injektionsställningsreaktioner i alla betyg
Tidsram: Cirka 4 månader; Upp till 11 månader för kohort 6. Lokala injektionsställningsreaktioner fångades under den period där OCTA-101 injicerades subkutant (SC).
|
Utredare (och patient vid hembehandling) bedömde lokal injektionsreaktivitet direkt efter injektion och vid 15 ± 5 min efter injektion enligt ISO10999-10-standarden: 0 = ingen hudreaktivitet;
|
Cirka 4 månader; Upp till 11 månader för kohort 6. Lokala injektionsställningsreaktioner fångades under den period där OCTA-101 injicerades subkutant (SC).
|
|
Inhibitor bildning till FVIII
Tidsram: Från första injektion till 4 månader efter starten av daglig injektion (kohorter 1, 2 och 3), 4 veckor efter sista PK -injektion (kohort 5), varje månad under den dagliga SC -behandlingsperioden (kohort 6)
|
Utveckling av en hämmare definierades som ett neutraliserande antikroppsvärde av större än eller lika med (> =) 0,6 Bethesda -enheter per milliliter (BU/ml) identifierad och bekräftad genom ett andra test på ett oberoende prov.
I händelse av positiva hämmarresultat skulle hämmare omprövning med användning av ett andra, separat ritat prov utfördes, företrädesvis inom 15 dagar efter att ha blivit medveten om det positiva resultatet.
Båda testerna utförda av det centrala laboratoriet med användning av Nijmegen-modifierad Bethesda-analys.
|
Från första injektion till 4 månader efter starten av daglig injektion (kohorter 1, 2 och 3), 4 veckor efter sista PK -injektion (kohort 5), varje månad under den dagliga SC -behandlingsperioden (kohort 6)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effektivitet: Område under koncentrationstidskurvan (AUC) av FVIII: C
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
Medel AUC av FVIII efter PK -injektion av OCTA101 mätt med kromogen analys.
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: maximal plasmakoncentration (CMAX) av FVIII: C
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
Maximal observerad koncentration av FVIII: C efter PK -injektion av Octa101 mätt med kromogen analys.
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Tid för att nå maximal plasmakoncentration (TMAX) av FVIII: C
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
Tid för förekomst av Cmax efter PK -injektion av OCTA101 mätt med kromogen analys.
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
In vivo -återhämtning (IVR) av FVIII: C
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
In vivo-återhämtning (IVR) = dosnormaliserad och kroppsvikt-normaliserad maximal förstärkning i FVIII: C (IU/dL per IU/kg)
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: halveringstiden (T1/2) av FVIII: C
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
Uppenbar terminal log-linjär halveringstid för FVIII: C efter PK-injektion av Octa101 mätt med kromogen analys.
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Genomsnittlig uppehållstid (MRT) av FVIII: C
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
Den genomsnittliga tiden vid vilken antalet absorberade FVIII -molekyler finns i kroppen, efter PK -injektion av Octa101 mätt med kromogen analys.
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Område under koncentrationstidskurvan (AUC (0-Tz)) av Octa12 (en rekombinant von Willebrand Factor Fragment Dimer)
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
Mätning av OCTA12 -plasmakoncentrationer med användning av en validerad ELISA i ett centralt laboratorium.
Obs: Octa12 bestämdes inte för kohort 6 beträffande PK -bedömning.
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Maximal plasmakoncentration (CMAX) av OCTA12 (en rekombinant von Willebrand Factor Fragment Dimer)
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
Mätning av OCTA12 -plasmakoncentrationer med användning av en validerad ELISA i ett centralt laboratorium.
Obs: Octa12 bestämdes inte för kohort 6 beträffande PK -bedömning.
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Tid för att nå maximal plasmakoncentration (TMAX) av Octa12 (en rekombinant von Willebrand Factor Fragment Dimer)
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
Mätning av OCTA12 -plasmakoncentrationer med användning av en validerad ELISA i ett centralt laboratorium.
Obs: Octa12 bestämdes inte för kohort 6 beträffande PK -bedömning.
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: In vivo -återhämtning (IVR) av OCTA12 (en rekombinant von Willebrand Factor Fragment Dimer)
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
In vivo-återhämtning (IVR) = dosnormaliserad och kroppsvikt-normaliserad maximal förstärkning i Octa-12 (UG/DL per UG/kg).
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Half Life (T1/2) av Octa12 (en rekombinant von Willebrand Factor Fragment Dimer)
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
Mätning av OCTA12 -plasmakoncentrationer med användning av en validerad ELISA i ett centralt laboratorium.
Obs: T (1/2) kunde inte bestämmas för OTCA12 eftersom OCTA12 -koncentrationerna ännu inte hade minskat under observationstiden före före provtagningsperioden.
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Genomsnittlig uppehållstid (MRT) för OCTA12 (en rekombinant von Willebrand Factor Fragment Dimer)
Tidsram: Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
Obs: MRT kunde inte bestämmas för OCTA12 eftersom OCTA12 -koncentrationerna ännu inte hade minskat under observationstiden före slutet av provtagningsperioden.
|
Från 0 timmar (fördos) till 72 timmar (kohorter 1,3,5) eller 96 timmar (kohort 2)
|
|
Effektivitet: Total årlig blödningshastighet
Tidsram: Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93).
|
Total årlig blödningshastighet under daglig subkutan behandling med OCTA101 för kohorter 1, 2 och 3 En uppskattad total årlig blödningshastighet beräknades för kohorter 1,2 och 3. Eftersom dessa var uppskattade priser finns det bara ett värde för varje kohort utan något mått på spridning. Eftersom studien avslutades så snart ansågs det inte vara korrekt att extrapolera resultat till ett år för årlig blödningshastighet för kohort 6. |
Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93).
|
|
Effektivitet: Spontan årlig blödningshastighet
Tidsram: Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93)
|
Spontan årlig blödningshastighet under daglig subkutan behandling med Octa101 för kohorter 1, 2 och 3 En uppskattad total spontan årlig blödningshastighet beräknades för kohorter 1,2 och 3. Eftersom dessa var uppskattade priser finns det bara ett värde för varje kohort utan något mått på spridning. Eftersom studien avslutades så snart ansågs det inte korrekt att extrapolera resultat till ett år för årlig blödningshastighet |
Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93)
|
|
Effektivitet: Total årlig behandlad blödningshastighet
Tidsram: Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93)
|
Total årlig blödningshastighet under daglig subkutan behandling med OCTA101 för kohorter 1, 2 och 3 En uppskattad total årlig behandlad blödningshastighet beräknades för kohorter 1,2 och 3. Eftersom dessa var uppskattade priser finns det bara ett värde för varje kohort utan något mått på spridning. Eftersom studien avslutades så snart ansågs det inte vara korrekt att extrapolera resultat till ett år för årlig blödningshastighet. |
Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93)
|
|
Effektivitet: Spontan årlig behandlad blödningshastighet
Tidsram: Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93)
|
Spontan årlig blödningshastighet under daglig subkutan behandling med octa101 för kohorter 1, 2 och 3. En uppskattad total spontan årlig behandlad blödningshastighet beräknades för kohorter 1,2 och 3. Eftersom dessa var uppskattade priser finns det bara ett värde för varje kohort utan något mått på spridning. Eftersom studien avslutades så snart ansågs det inte vara korrekt att extrapolera resultat till ett år för årlig blödningshastighet. |
Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93)
|
|
Effektivitet: Traumatisk årlig blödningshastighet
Tidsram: Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93)
|
Traumatisk årlig blödningshastighet under daglig subkutan behandling med Octa101 för kohorter 1, 2 och 3 En uppskattad total traumatisk årlig blödningshastighet beräknades för kohorter 1,2 och 3. Eftersom dessa var uppskattade priser finns det bara ett värde för varje kohort utan något mått på spridning. Eftersom studien avslutades så snart ansågs det inte vara korrekt att extrapolera resultat till ett år för årlig blödningshastighet. |
Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93)
|
|
Effektivitet: Joint årlig blödningshastighet
Tidsram: Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93)
|
Gemensamt årlig blödningshastighet under daglig subkutan behandling med OCTA101 för kohorter 1, 2 och 3. En uppskattad total gemensam årlig blödningshastighet beräknades för kohorter 1,2 och 3. Eftersom dessa var uppskattade priser finns det bara ett värde för varje kohort utan något mått på spridning. Eftersom studien avslutades så snart ansågs det inte vara korrekt att extrapolera resultat till ett år för årlig blödningshastighet. |
Medianen (min, max) varaktighet för daglig SC -behandling med OCTA101 hos de 16 patienterna i kohorten 1, 2 och 3 var 42 dagar (22, 93)
|
|
Effektivitet: FVIII: C -tråg och toppplasmanivåer
Tidsram: 3 månader; Maximalt 6 månader för kohort 6
|
FVIII: C TROUGH och toppplasmanivåer under daglig dosering för kohorter 1, 2, 3 och 6
|
3 månader; Maximalt 6 månader för kohort 6
|
|
Effektivitet: Effektivitet av behandlingen av blödningsepisoder med hjälp av poäng (4-punkt).
Tidsram: 5 dagar till cirka 11 månader
|
Poäng (4-poäng) för att bedöma effektiviteten av behandlingen av blödningsepisoder med human-CL RHFVIII.
Behandlingseffektiviteten kommer att utvärderas med hjälp av fördefinierade kriterier för att göra antingen "utmärkt", "bra", "måttligt" eller "ingen".
Alla effektivitetsbedömningar som bedöms som antingen "utmärkta" eller "bra" kommer att betraktas som "framgångsrikt behandlade".
|
5 dagar till cirka 11 månader
|
|
Säkerhet: Antikroppsbildning till Octa12
Tidsram: Från 0 timmar (före dos) till 72 timmar (kohorter 1,2,3,5) eller 96 timmar (kohort 2).
|
Prover kontrollerades för närvaro av antikroppar mot OCTA12 genom att använda en validerad ELISA i ett centralt laboratorium.
|
Från 0 timmar (före dos) till 72 timmar (kohorter 1,2,3,5) eller 96 timmar (kohort 2).
|
|
Säkerhet: Octa12 plasmanivåer
Tidsram: 3 månader; Maximalt 6 månader för kohort 6
|
Octa12 plasmanivåer under daglig dosering (kohorter 1, 2, 3 och 6).
|
3 månader; Maximalt 6 månader för kohort 6
|
|
Säkerhet: Förändring i hemoglobin
Tidsram: 5 dagar till cirka 11 månader. Alla rutinmässiga labbparametrar och vitala tecken mättes vid olika tidpunkter, fram till slutet av PK och även varje månad under daglig profylax.)
|
Antal deltagare med förändringar i hemoglobinnivåer som betraktades som biverkningar.
|
5 dagar till cirka 11 månader. Alla rutinmässiga labbparametrar och vitala tecken mättes vid olika tidpunkter, fram till slutet av PK och även varje månad under daglig profylax.)
|
|
Säkerhet: Förändring i alaninaminotransferas (ALT)
Tidsram: 5 dagar till cirka 11 månader. Alla rutinmässiga labbparametrar och vitala tecken mättes vid olika tidpunkter, fram till slutet av PK och även varje månad under daglig profylax.)
|
Alaninaminotransferas (ALT) jämfört med baslinjen, mätt i U/L.
Antal deltagare med förändringar i ALT som betraktades som biverkningar.
|
5 dagar till cirka 11 månader. Alla rutinmässiga labbparametrar och vitala tecken mättes vid olika tidpunkter, fram till slutet av PK och även varje månad under daglig profylax.)
|
|
Säkerhet: Förändring i aspartattransaminas (AST)
Tidsram: 5 dagar till cirka 11 månader
|
Aspartattransaminas (AST) jämfört med baslinjen, mätt i U/L.
Antal deltagare med förändringar i AST som betraktades som negativa händelser.
|
5 dagar till cirka 11 månader
|
|
Patienter med förändringar i vitala tecken
Tidsram: 5 dagar till cirka 11 månader
|
Vitals -tecken ändras från baslinjen, rapporterade som AES.
Antal deltagare med förändringar i vitala tecken som betraktades som biverkningar.
|
5 dagar till cirka 11 månader
|
|
Patienter med förändringar i fysiska undersökningsresultat
Tidsram: 5 dagar till cirka 11 månader
|
Antal deltagare med förändringar i deras fysiska undersökningsresultat från baslinjen som betraktades som biverkningar
|
5 dagar till cirka 11 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Gibaldi M. (1991) Biopharmaceutics and Clinical Pharmacokinetics. 4th Edition, Lea and Febiger, Philadelphia, Appendix II.
- Liesner RJ, Abashidze M, Aleinikova O, Altisent C, Belletrutti MJ, Borel-Derlon A, Carcao M, Chambost H, Chan AKC, Dubey L, Ducore J, Fouzia NA, Gattens M, Gruel Y, Guillet B, Kavardakova N, El Khorassani M, Klukowska A, Lambert T, Lohade S, Sigaud M, Turea V, Wu JKM, Vdovin V, Pavlova A, Jansen M, Belyanskaya L, Walter O, Knaub S, Neufeld EJ. Immunogenicity, efficacy and safety of Nuwiq(R) (human-cl rhFVIII) in previously untreated patients with severe haemophilia A-Interim results from the NuProtect Study. Haemophilia. 2018 Mar;24(2):211-220. doi: 10.1111/hae.13320. Epub 2017 Aug 16.
- Smith BP, Vandenhende FR, DeSante KA, Farid NA, Welch PA, Callaghan JT, Forgue ST. Confidence interval criteria for assessment of dose proportionality. Pharm Res. 2000 Oct;17(10):1278-83. doi: 10.1023/a:1026451721686.
- Wagner JG (1975) Fundamentals of clinical pharmacokinetics. Drug Intelligence Publications, Inc. Hamilton, IL, USA
- Cannavo A, Valsecchi C, Garagiola I, Palla R, Mannucci PM, Rosendaal FR, Peyvandi F; SIPPET study group. Nonneutralizing antibodies against factor VIII and risk of inhibitor development in severe hemophilia A. Blood. 2017 Mar 9;129(10):1245-1250. doi: 10.1182/blood-2016-06-720086. Epub 2016 Dec 29. Erratum In: Blood. 2017 Jul 13;130(2):232. doi: 10.1182/blood-2017-05-787507.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
3 juli 2019
Primärt slutförande (Faktisk)
18 februari 2022
Avslutad studie (Faktisk)
18 februari 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 juli 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 augusti 2019
Första postat (Faktisk)
6 augusti 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
20 januari 2025
Senast verifierad
1 januari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SubQ8-01
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Svår hemofili A
-
Changi General HospitalAnmälan via inbjudanLipoprotein(a) | Lipoprotein(a), Hyper-Lp(a)-EmiaSingapore, Australien, Malaysia
-
Polish Mother Memorial Hospital Research InstituteRekrytering
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiv, inte rekryterande
-
King Saud UniversityAvslutad
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy AgencyHar inte rekryterat ännu
-
National Institute of Environmental Health Sciences...IndragenBisfenol A
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., LtdAktiv, inte rekryterande
-
Medical University of ViennaAvslutad
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AvslutadFörhöjt lipoprotein(a)Nederländerna, Storbritannien, Danmark, Tyskland, Kanada
-
University of LahoreAvslutadAnkel stukning 1:a grad | Ankel stukning 2:a graden | Lateral fotleds stukningPakistan