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Innocuité et pharmacocinétique de l'injection sous-cutanée d'OCTA101 chez des patients adultes atteints d'hémophilie A sévère

20 janvier 2025 mis à jour par: Octapharma

Étude de phase 1/2 pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de l'injection sous-cutanée d'OCTA101 chez des patients adultes atteints d'hémophilie A sévère ayant déjà été traités

Cette étude de phase 1/2 sera une étude d'escalade de dose chez des adultes dans 5 cohortes (nommées cohortes 1, 2, 3, 5 et 6), dans le but principal d'évaluer la sécurité de l'injection sous-cutanée d'OCTA101 (un humain-cl rhFVIII et dimère de fragment de facteur von Willebrand humain recombinant) chez des patients adultes atteints d'hémophilie A sévère précédemment traités. rh FVIII), afin de définir le traitement prophylactique (dose et intervalle d'injection) qui conduirait à des niveaux protecteurs de FVIII:C pour les futures études de Phase 3. Les cohortes 1, 2, 3 et 5 subiront une injection unique d'OCTA101, les cohortes 1, 2 et 3 procédant à un traitement prophylactique à dosage quotidien de 3 mois pendant 3 mois sur recommandation du comité de surveillance des données. Les cohortes 1 et 2 subiront une nouvelle PK à la fin de la période d'injection quotidienne. Une autre cohorte, la cohorte 6, aura une période de traitement initial de 4 à 6 semaines avec la prophylaxie intraveineuse Nuwiq suivie d'une prophylaxie quotidienne sous-cutanée de 12,5 UI/kg d'OCTA101 pendant > 3 à 6 à 7 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

36

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Specialized Hospital for Active Treatment of Hematological Diseases EAD Clinic of Clinical Hematology

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hémophilie A sévère (
  2. Hommes ≥18 ans
  3. Sujets ayant eu ≥ 150 jours d'exposition (ED) avec un produit FVIII
  4. Consentement éclairé écrit pour la participation à l'étude obtenu avant de subir toute procédure spécifique à l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Participation antérieure à cet essai
  2. Utilisation d'un médicament expérimental dans les 30 jours précédant la première injection d'OCTA101
  3. Antécédents de titre d'inhibiteurs du FVIII ≥0,6 BU/mL défini par les dossiers médicaux
  4. Inhibiteurs du FVIII (≥0,6 BU/mL) lors du dépistage mesurés par la méthode Bethesda modifiée de Nimègue au laboratoire central
  5. Sujets positifs au virus de l'immunodéficience humaine (VIH) avec un compte de CD4+
  6. Anémie cliniquement significative au moment du dépistage (hémoglobine
  7. Présence de toute comorbidité significative (à la discrétion de l'investigateur) qui pourrait confondre l'interprétation des données de l'étude et/ou qui pourrait exposer le patient à un risque excessif en participant à l'essai
  8. Tout trouble de la coagulation autre que l'hémophilie A
  9. Niveaux AST ou ALT> 3 fois la limite supérieure de la normale
  10. Créatinine > 120 μmol/L
  11. La numération plaquettaire
  12. IMC ≥30 kg/m²
  13. Pour la Cohorte 6, les patients avec un test LumiTope positif lors de la sélection seront exclus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1

50 UI/kg (n = 4) : étude sur une seule période avec une dose unique sous-cutanée de 50 UI/kg d'OCTA101 profilée jusqu'à 72 heures après l'administration chez des patients adultes de sexe masculin atteints d'hémophilie A sévère.

Après examen des données d'innocuité et de tolérabilité par le comité de surveillance des données, procéder à la cohorte 2, parallèlement à l'administration prophylactique quotidienne (40 à 60 UI/kg) pendant 3 mois.
Médicament: OCTA101
OCTA101 est composé d'OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) et d'OCTA12 (dimère de fragment VWF humain recombinant).
Expérimental: Cohorte 2

100 UI/kg (n = 4) : étude sur une seule période avec une dose unique sous-cutanée de 100 UI/kg d'OCTA101 profilée jusqu'à 96 heures après l'administration chez des patients adultes de sexe masculin atteints d'hémophilie A sévère.

Après examen des données d'innocuité et de tolérabilité par le comité de surveillance des données, procéder à la cohorte 3, parallèlement à l'administration prophylactique quotidienne (40 à 60 UI/kg) pendant 3 mois.
Médicament: OCTA101
OCTA101 est composé d'OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) et d'OCTA12 (dimère de fragment VWF humain recombinant).
Expérimental: Cohorte 3

50 UI/kg (n = 8) : étude sur deux périodes d'une dose iv unique de 50 UI/kg de rhFVIII cl humain (Nuwiq) profilée jusqu'à 72 heures après l'administration, suivie d'une dose sc de 50 UI/kg profilée d'OCTA101 jusqu'à 72 heures chez les hommes adultes atteints d'hémophilie A sévère.

Les traitements seront administrés en séquence fixe, avec le rhFVIII humain cl en premier.

Après examen des données d'innocuité et de tolérabilité par le comité de surveillance des données, poursuivre avec les cohortes 4 et 5 parallèlement à l'administration prophylactique quotidienne (40-60 UI/kg) pendant 3 mois.
Médicament: OCTA101
OCTA101 est composé d'OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) et d'OCTA12 (dimère de fragment VWF humain recombinant).
Expérimental: Cohorte 5
(n = 4) : étude sur trois périodes de doses uniques sous-cutanées de 20, 40 et 60 UI/kg d'OCTA101 profilées jusqu'à 72 heures après l'administration. Les traitements devaient être administrés selon une séquence fixe de dose croissante.
Médicament: OCTA101
OCTA101 est composé d'OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) et d'OCTA12 (dimère de fragment VWF humain recombinant).
Expérimental: Cohorte 6
(n = 16): Après une première période de rodage de 4 à 6 semaines avec une prophylaxie Nuwiq IV,> 3-6 mois de traitement prophylactique quotidien avec 12,5 UI / kg OCTA101 SC, puis 25 UI / kg Octa101 SC pour 6 autres 6 -7 mois (le dosage exact dépend de la taille du flacon disponible). Dans le cas de deux épisodes de saignement spontanés, après avoir terminé au moins 3 mois avec 12,5 UI / kg OCTA101 Traitement quotidien, la dose de traitement individuelle passera de 12,5 à 25 UI / kg. Site d'administration (abdomen ou cuisse) à choisir par le patient. Une autre phase de traitement avec 40 UI / kg OCTA101 sera discutée avec le DMC, une fois les résultats de dosage antérieurs disponibles.
Médicament: OCTA101
OCTA101 est composé d'OCTA8 (human-cl rhFVIII - Nuwiq Intermediate 2 Q-Eluate) et d'OCTA12 (dimère de fragment VWF humain recombinant).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Les patients souffrant d'événements indésirables
Délai: Environ 4 mois; jusqu'à 11 mois pour la cohorte 6
Environ 4 mois; jusqu'à 11 mois pour la cohorte 6
Les participants souffrant de toxicités limitant la dose (DLT)
Délai: Environ 4 mois; jusqu'à 11 mois pour la cohorte 6
Les DLT prédéfinis pour cette étude sont: 1. Des réactions allergiques sévères au moins peut-être liées au médicament d'étude. 2. 3. Toute toxicité grave au traitement sévère au moins peut-être lié à un médicament d'étude autre que les toxicités référencées en 2) qui ne diminue pas à la légère ou à la résolution dans les 7 jours
Environ 4 mois; jusqu'à 11 mois pour la cohorte 6
Patients éprouvant des événements thromboemboliques
Délai: Environ 4 mois; jusqu'à 11 mois pour la cohorte 6

La définition des événements thromboemboliques de cluster était basée sur la requête MEDDRA standardisée (SMQ) "événements emboliques et thrombotiques":

Définition: Les troubles thrombotiques sont des maladies caractérisées par la formation d'un thrombus qui entrave le flux sanguin vasculaire localement ou se détache et s'embolie pour occlus le flux sanguin en aval. L'embolie est le blocage soudain d'un navire par un caillot ou un matériau étranger qui a été amené sur son site de logement par le courant sanguin. (Thrombo-) phlébite est une inflammation d'une veine (phébite) associée à la formation de thrombus (thrombose).

Ce SMQ comprend 3 sous-SMQ:

  • Événements emboliques et thrombotiques, veineux (SMQ)
  • Événements emboliques et thrombotiques, artériel (SMQ)
  • Événements emboliques et thrombotiques, type de navire non spécifié et mixte artériel et veineux (SMQ)
Environ 4 mois; jusqu'à 11 mois pour la cohorte 6
Les patients ayant subi des réactions de site d'injection locales de toute grade
Délai: Environ 4 mois; Jusqu'à 11 mois pour la cohorte 6. Les réactions locales du site d'injection ont été capturées tout au long de la période où l'octa-101 a été injecté par voie sous-cutanée (SC).

L'enquêteur (et le patient en cas de traitement à domicile) ont évalué la réactivité d'injection locale directement après l'injection et à 15 ± 5 min après l'injection selon la norme ISO10999-10:

0 = pas de réactivité cutanée;

  1. léger (le sujet est conscient des signes / symptômes, mais le trouve facilement toléré)
  2. modéré (assez inconfort pour provoquer des ingérence avec les activités habituelles)
  3. sévère (le sujet est incapable et incapable de travailler ou de participer à de nombreuses activités habituelles).
Environ 4 mois; Jusqu'à 11 mois pour la cohorte 6. Les réactions locales du site d'injection ont été capturées tout au long de la période où l'octa-101 a été injecté par voie sous-cutanée (SC).
Formation d'inhibiteur à fVIII
Délai: De la première injection à 4 mois après le début de l'injection quotidienne (cohortes 1, 2 et 3), 4 semaines après la dernière injection PK (cohorte 5), mensuellement pendant la période de traitement quotidienne du SC (cohorte 6)
Le développement d'un inhibiteur a été défini comme une valeur d'anticorps neutralisante supérieure ou égale à (> =) 0,6 unités de Bethesda par millilitre (BU / ml) identifiées et confirmées par un deuxième test sur un échantillon indépendant. En cas de résultats d'inhibiteurs positifs, le retestin des inhibiteurs à l'aide d'un deuxième échantillon tiré séparément devait être effectué, de préférence dans les 15 jours suivant la prise de conscience du résultat positif. Les deux tests effectués par le laboratoire central en utilisant le test Bethesda modifié par Nijmegen.
De la première injection à 4 mois après le début de l'injection quotidienne (cohortes 1, 2 et 3), 4 semaines après la dernière injection PK (cohorte 5), mensuellement pendant la période de traitement quotidienne du SC (cohorte 6)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité: zone sous la courbe de concentration-temps (AUC) de FVIII: C
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
L'AUC moyen de FVIII après injection de PK d'OCTA101, mesurée par test chromogène.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: concentration plasmatique maximale (CMAX) de FVIII: C
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Concentration maximale observée de FVIII: C après injection de PK d'OCTA101 tel que mesuré par test chromogène.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: temps pour atteindre une concentration plasmatique maximale (TMAX) de FVIII: C
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Temps d'occurrence de CMAX après injection de PK d'OCTA101, mesuré par test chromogène.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Récupération in vivo (IVR) de FVIII: C
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Récupération in vivo (IVR) = gain maximal de dose-normalisé et poids corporel dans FVIII: C (UI / dl par UI / kg)
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: demi-vie (T1 / 2) de FVIII: C
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Une demi-vie linéaire terminale apparente de FVIII: C après l'injection de PK de l'OCTA101, mesurée par test chromogène.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: Temps de séjour moyen (MRT) de FVIII: C
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Le temps moyen auquel le nombre de molécules FVIII absorbées réside dans le corps, après l'injection de PK d'OCTA101, mesurée par test chromogène.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: zone sous la courbe de concentration-temps (AUC (0-TZ)) d'Octa12 (un dimère de fragment de facteur Von Willebrand recombinant)
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Mesure des concentrations plasmatiques OCTA12 en utilisant une ELISA validée dans un laboratoire central. Remarque: l'OCTA12 n'a pas été déterminé pour la cohorte 6 concernant l'évaluation PK.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: concentration plasmatique maximale (CMAX) de l'OCTA12 (un dimère de fragment de facteur Von Willebrand recombinant)
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Mesure des concentrations plasmatiques OCTA12 en utilisant une ELISA validée dans un laboratoire central. Remarque: l'OCTA12 n'a pas été déterminé pour la cohorte 6 concernant l'évaluation PK.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: temps pour atteindre une concentration plasmatique maximale (TMAX) de l'OCTA12 (un dimère de fragment de facteur Von Willebrand recombinant)
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Mesure des concentrations plasmatiques OCTA12 en utilisant une ELISA validée dans un laboratoire central. Remarque: l'OCTA12 n'a pas été déterminé pour la cohorte 6 concernant l'évaluation PK.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: Récupération in vivo (IVR) de l'Octa12 (un dimère de fragment de facteur Von Willebrand recombinant)
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Récupération in vivo (IVR) = gain maximal de dose-normalisé et normalisé de poids corporel en octa-12 (UG / dl par ug / kg).
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: demi-vie (T1 / 2) d'Octa12 (un dimère de fragment de facteur von Willebrand recombinant)
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Mesure des concentrations plasmatiques OCTA12 en utilisant une ELISA validée dans un laboratoire central. Remarque: T (1/2) n'a pas pu être déterminé pour OTCA12 car les concentrations d'Octa12 n'avaient pas encore diminué pendant la durée d'observation avant la fin de la période d'échantillonnage.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: Temps de séjour moyen (MRT) de l'OCTA12 (un dimère de fragment de facteur Von Willebrand recombinant)
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Remarque: le MRT n'a pas pu être déterminé pour l'OCTA12 car les concentrations d'Octa12 n'avaient pas encore diminué pendant la période d'observation avant la fin de la période d'échantillonnage.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,3,5) ou 96 heures (cohorte 2)
Efficacité: taux de saignement annuel total
Délai: La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93).

Le taux de saignement annualisé total pendant le traitement sous-cutané quotidien avec Octa101 pour les cohortes 1, 2 et 3 Un taux de saignement annulalisé total estimé a été calculé pour les cohortes 1,2 et 3. Comme ceux-ci étaient des taux estimés, il n'y a qu'une seule valeur pour chaque cohorte sans aucune mesure d'écart.

Comme l'étude a été interrompue si tôt, il n'a pas été jugé exact d'extrapoler les résultats à un an pour le taux de saignement annualisé pour la cohorte 6.
La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93).
Efficacité: taux de saignement annualisé spontané
Délai: La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93)

Taux de saignement annualisé spontané pendant un traitement sous-cutané quotidien avec OCTA101 pour les cohortes 1, 2 et 3

Un taux de saignement annualisé spontané estimé estimé a été calculé pour les cohortes 1,2 et 3. Comme ceux-ci étaient des taux estimés, il n'y a qu'une seule valeur pour chaque cohorte sans aucune mesure d'écart.

Comme l'étude a été interrompue si tôt, il n'a pas été jugé exact d'extrapoler les résultats à un an pour le taux de saignement annualisé
La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93)
Efficacité: taux de saignement traité annuel total
Délai: La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93)

Taux de saignement annuel total pendant le traitement sous-cutané quotidien avec Octa101 pour les cohortes 1, 2 et 3

Un taux de saignement traité annulalisé total estimé a été calculé pour les cohortes 1,2 et 3. Comme ceux-ci étaient des taux estimés, il n'y a qu'une seule valeur pour chaque cohorte sans aucune mesure d'écart.

Comme l'étude a été interrompue si tôt, il n'a pas été jugé exact d'extrapoler les résultats à un an pour le taux de saignement annualisé.
La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93)
Efficacité: taux de saignement traité spontanée traité
Délai: La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93)

Taux de saignement annualisé spontané pendant le traitement sous-cutané quotidien avec Octa101 pour les cohortes 1, 2 et 3.

Un taux de saignement traité spontané total estimé au total a été calculé pour les cohortes 1,2 et 3. Comme ceux-ci étaient des taux estimés, il n'y a qu'une seule valeur pour chaque cohorte sans aucune mesure d'écart.

Comme l'étude a été interrompue si tôt, il n'a pas été jugé exact d'extrapoler les résultats à un an pour le taux de saignement annualisé.
La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93)
Efficacité: taux de saignement annualisé traumatique
Délai: La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93)

Taux de saignement annualisé traumatique pendant le traitement sous-cutané quotidien avec OCTA101 pour les cohortes 1, 2 et 3

Un taux de saignement annulalisé traumatisé total estimé a été calculé pour les cohortes 1,2 et 3. Comme ceux-ci étaient des taux estimés, il n'y a qu'une seule valeur pour chaque cohorte sans aucune mesure d'écart.

Comme l'étude a été interrompue si tôt, il n'a pas été jugé exact d'extrapoler les résultats à un an pour le taux de saignement annualisé.
La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93)
Efficacité: taux de saignement annualisé conjoint
Délai: La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93)

Taux de saignement annualisé conjoint pendant le traitement sous-cutané quotidien avec Octa101 pour les cohortes 1, 2 et 3.

Un taux de saignement annuel réduit total estimé a été calculé pour les cohortes 1,2 et 3. Comme ceux-ci étaient des taux estimés, il n'y a qu'une seule valeur pour chaque cohorte sans aucune mesure d'écart.

Comme l'étude a été interrompue si tôt, il n'a pas été jugé exact d'extrapoler les résultats à un an pour le taux de saignement annualisé.
La durée médiane (min, max) du traitement quotidien SC avec Octa101 chez les 16 patients de cohorte 1, 2 et 3 était de 42 jours (22, 93)
Efficacité: FVIII: Cle
Délai: 3 mois; Maximal 6 mois pour la cohorte 6
FVIII: Clers de creux et pics plasmatiques pendant les dosages quotidiens pour les cohortes 1, 2, 3 et 6
3 mois; Maximal 6 mois pour la cohorte 6
Efficacité: efficacité du traitement des épisodes de saignement en utilisant le score (4 points).
Délai: 5 jours à environ 11 mois
Score (4 points) pour évaluer l'efficacité du traitement des épisodes de saignement avec le RHFVIII humain-CL. L'efficacité du traitement sera évaluée en utilisant des critères prédéfinis pour marquer «excellent», «bon», «modéré» ou «aucun». Toutes les cotes d'efficacité évaluées comme «excellentes» ou «bonnes» seront considérées comme «traitées avec succès».
5 jours à environ 11 mois
Sécurité: formation d'anticorps à Octa12
Délai: De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,2,3,5) ou 96 heures (cohorte 2).
Les échantillons ont été vérifiés pour la présence d'anticorps jusqu'à Octa12 en utilisant une ELISA validée dans un laboratoire central.
De 0 heures (pré-dose) à 72 heures (cohortes 1,2,3,5) ou 96 heures (cohorte 2).
Sécurité: taux plasmatiques de l'OCTA12
Délai: 3 mois; Maximal 6 mois pour la cohorte 6
Niveaux plasmatiques de l'OCTA12 pendant le dosage quotidien (cohortes 1, 2, 3 et 6).
3 mois; Maximal 6 mois pour la cohorte 6
Sécurité: changement d'hémoglobine
Délai: 5 jours à environ 11 mois. Tous les paramètres de laboratoire de routine et les signes vitaux ont été mesurés à divers moments, jusqu'à la fin de PK et également mensuellement pendant la prophylaxie quotidienne.)
Nombre de participants ayant des changements dans les niveaux d'hémoglobine qui ont été considérés comme des événements indésirables.
5 jours à environ 11 mois. Tous les paramètres de laboratoire de routine et les signes vitaux ont été mesurés à divers moments, jusqu'à la fin de PK et également mensuellement pendant la prophylaxie quotidienne.)
Sécurité: changement dans l'alanine aminotransférase (ALT)
Délai: 5 jours à environ 11 mois. Tous les paramètres de laboratoire de routine et les signes vitaux ont été mesurés à divers moments, jusqu'à la fin de PK et également mensuellement pendant la prophylaxie quotidienne.)
L'alanine aminotransférase (ALT) par rapport à la ligne de base, mesurée en U / L. Nombre de participants ayant des changements dans l'ALT qui ont été considérés comme des événements indésirables.
5 jours à environ 11 mois. Tous les paramètres de laboratoire de routine et les signes vitaux ont été mesurés à divers moments, jusqu'à la fin de PK et également mensuellement pendant la prophylaxie quotidienne.)
Sécurité: changement dans l'aspartate transaminase (AST)
Délai: 5 jours à environ 11 mois
Aspartate transaminase (AST) par rapport à la ligne de base, mesurée en U / L. Nombre de participants ayant des changements dans l'AST qui ont été considérés comme des événements indésirables.
5 jours à environ 11 mois
Patients avec des modifications des signes vitaux
Délai: 5 jours à environ 11 mois
Les signes vitaux changent par rapport à la ligne de base, signalés comme AES. Nombre de participants ayant des modifications des signes vitaux qui ont été considérés comme des événements indésirables.
5 jours à environ 11 mois
Les patients avec des changements dans les résultats de l'examen physique
Délai: 5 jours à environ 11 mois
Le nombre de participants ayant des modifications à leur examen physique résulte de la ligne de base qui ont été considérées comme des événements indésirables
5 jours à environ 11 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Octapharma

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 juillet 2019

Achèvement primaire (Réel)

18 février 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

18 février 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2019

Première publication (Réel)

6 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SubQ8-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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