신장 이식을 받은 조절되지 않는 통풍 환자의 페글로티카제 연구

포함 기준:

• 정보에 입각한 동의를 할 의지와 능력
• 연구 기간 동안 규정된 치료 프로토콜 및 평가를 준수할 의향 및 능력;
• 18세 이상의 성인 남성 또는 여성;
• 살아있는 기증자 또는 사망한 기증자로부터 새로운 신장을 받은 수혜자이고 스크리닝 전 이식 후 >1년입니다.
• 스크리닝 전 적어도 3개월 동안 안정적인 표준 치료 면역억제 요법을 받고 있음;
• 신장 동종이식은 예상 사구체 여과율(eGFR) ≥ 15mL/min/1.73m²에 근거하여 진입 시 기능적입니다.
• 가임 여성은 음성 스크리닝 혈청 임신 검사를 받고 연구에 참여하는 동안 의학적으로 승인된 형태의 피임법을 사용해야 합니다.

• 조절되지 않는 통풍, 다음과 같이 정의됨:

  1. 스크리닝 동안 그리고 치료 기간에 들어가기 전에 sUA ≥ 7 mg/dL로 기록된 스크리닝 동안의 고요산혈증(참고: sUA는 적격성을 확인하기 위해 스크리닝 기간 동안 최대 3회 반복될 수 있음), 및
  2. 다른 요산염 저하 요법으로 sUA <6mg/dL을 유지할 수 없거나 견딜 수 없는 부작용이 있거나 기존의 요산염 저하 요법으로 금기인 경우, 그리고
  3. 다음 중 최소 1개:

  나. 토페이스 퇴적물의 증거; ii. 스크리닝 전 12개월 동안 2개 이상의 발적로 정의되는 재발성 통풍 발적; iii. 만성 통풍성 관절염의 존재;

• 첫 번째 주입 전 ≥ 1주 동안 필요한 표준 통풍 발적 예방 요법의 일부로 저용량 프레드니손(< 10mg/일)을 견딜 수 있습니다.

제외 기준:

• 신장 이외의 다른 장기 이식;
• 1일차 최소 2주 전에 치료되고 완전히 해결되지 않는 한, 모든 중증 감염;
• 만성 또는 활동성 B형 간염 바이러스 감염;
• C형 간염 바이러스 리보핵산(RNA) 양성의 알려진 이력 및 바이러스 부하가 음성인 경우
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성의 알려진 이력;
• 글루코스-6-포스페이트 탈수소효소(G6PD) 결핍증(스크리닝 방문 시 테스트됨);
• 비대상성 울혈성 심부전 또는 스크리닝 방문 후 3개월 이내에 울혈성 심부전으로 인한 입원, 조절되지 않는 부정맥, 급성 관상동맥 증후군(심근 경색 또는 불안정 협심증) 치료 또는 종료 시 조절되지 않는 혈압(> 160/100 mm Hg) 스크리닝 기간(주입 전 1일);
• 임신, 임신 계획, 모유 수유, 여성 파트너를 임신시키려는 계획 또는 연구자가 결정한 대로 효과적인 형태의 산아제한을 사용하지 않는 경우,
• 페글로티카아제, 또 다른 재조합 요산분해효소(라스부리카아제)를 사용한 이전 치료 또는 폴리에틸렌 글리콜 결합 약물을 사용한 병용 요법
• 페길화된 제품에 대한 알려진 알레르기 또는 재조합 단백질 또는 돼지 제품에 대한 아나필락시스 반응 이력,
• 1일 이전에 4주 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구용 약물을 수령했거나 연구 기간 동안 연구용 약물을 복용할 계획입니다.
• 현재 진행 중인 암에 대한 전신 또는 방사선 치료를 받고 있음;
• 비흑색종 피부암, 자궁경부 상피내 암종, 초기 단계 신세포암 또는 스크리닝 전 > 2년 전에 완전히 절제된 초기 단계 전립선암 이외의 5년 이내 악성 종양의 병력;
• 스크리닝 기간 종료 시 후속적으로 제어되지 않는 스크리닝 시 혈장 포도당 값 > 240 mg/dL을 갖는 제어되지 않는 고혈당증;
• 골수염의 진단;
• Lesch-Nyhan 및 Kelley-Seegmiller 증후군과 같은 하이포크산틴-구아닌 포스포리보실-트랜스퍼라제 결핍의 알려진 병력;
• 참여가 피험자에게 과도한 위험을 초래하거나 프로토콜 요구 사항을 준수하거나 연구를 완료하는 피험자의 능력을 방해할 수 있는 조사자의 의견에 기초한 연구에 부적합한 후보자(예: 인지 장애),
• 현재 알로퓨리놀, 페북소스타트 또는 기타 요산염 저하 약물을 투여받고 있으며 1일 전 7일 동안 약물을 중단할 수 없습니다. 또는
• 현재 프로베네시드를 받고 있으며 1일 전 3일 이내에 약물을 중단할 수 없습니다.