에미시주맙에 대한 억제제를 사용하는 혈우병 A 환자에서 FEIBA의 가장 안전한 용량 범위를 평가하기 위한 연구
Emicizumab에 대한 억제제를 사용하는 선천성 혈우병 A 환자에서 FEIBA의 생체 내 투여의 안전성을 평가하는 단일 센터, 공개 라벨, 용량 증량 연구
A형 혈우병은 응고 시스템의 중요한 보조 인자인 인자 VIII(FVIII)의 결핍을 특징으로 하는 중증의 평생 유전적 출혈 장애입니다. 혈우병 치료의 중심은 FVIII 응고 인자 농축물(CFC)을 사용한 인자 대체 요법이며 출혈에 대한 반응으로 일시적으로 또는 출혈을 예방하기 위해 예방적으로 투여할 수 있습니다. FVIII CFC의 주요 부작용은 억제제라고 하는 중화 항약물 항체의 발달이며, 이들은 낮은 역가 억제제인 경우 대체 요법을 덜 효과적이게 하거나 높은 역가 품종인 경우 완전히 효과가 없게 합니다. 이러한 소위 '억제제 환자'는 치료를 위해 FVIII CFC에 의존할 수 없으며 활성화된 프로트롬빈 복합 농축액(aPCC/Feiba)과 같은 바이패싱 제제라고 하는 다른 CFC로 치료됩니다. 이러한 제제는 예방을 위해 일부 환자에게 효과적일 수 있지만 억제제가 없는 환자의 경우 FVIII CFC만큼 출혈 예방에 효과적이지 않습니다. 억제제 유무에 관계없이 A. 그러나 emicizumab에 대한 임상 시험에서 환자는 혈전성 부작용을 발생시켰으며 24시간 이상 동안 >100 IU/kg/24시간의 Feiba 용량을 받은 환자에서만 혈전증이 발생했습니다.
위 데이터의 결과로 권장 사항은 emicizumab을 사용하는 환자에서 완전히 피하거나 돌발성 출혈을 치료하는 데 매우 신중하게 사용하는 것입니다. 이를 염두에 두고 우리는 emicizumab에 대한 억제제가 있는 환자에서 Feiba의 생체 내 조합을 연구할 것을 제안합니다.
연구 개요
상세 설명
연구의 설명: 혈우병 A는 응고 시스템의 중요한 보조 인자인 인자 VIII(FVIII)의 결핍을 특징으로 하는 중증의 평생 유전적 출혈 장애입니다. 혈우병 치료의 중심은 FVIII 응고 인자 농축물(CFC)을 사용한 인자 대체 요법이며 출혈에 대한 반응으로 일시적으로 또는 출혈을 예방하기 위해 예방적으로 투여할 수 있습니다. FVIII CFC의 주요 부작용은 억제제라고 하는 중화 항약물 항체의 발달이며, 이들은 낮은 역가 억제제인 경우 대체 요법을 덜 효과적이게 하거나 높은 역가 품종인 경우 완전히 효과가 없게 합니다. 이러한 소위 '억제제 환자'는 치료를 위해 FVIII CFC에 의존할 수 없으며 활성화된 프로트롬빈 복합 농축액(aPCC/Feiba)과 같은 바이패싱 제제라고 하는 다른 CFC로 치료됩니다. 이러한 제제는 예방을 위해 일부 환자에게 효과적일 수 있지만 억제제가 없는 환자의 경우 FVIII CFC만큼 출혈 예방에 효과적이지 않습니다. 억제제 유무에 관계없이 A. 그러나 emicizumab에 대한 임상 시험에서 환자는 혈전성 부작용을 발생시켰으며 24시간 이상 동안 >100 IU/kg/24시간의 Feiba 용량을 받은 환자에서만 혈전증이 발생했습니다.
근거: 위 데이터의 결과로 권장 사항은 emicizumab을 사용하는 환자에서 완전히 피하거나 돌발성 출혈을 치료하는 데 매우 신중하게 사용하는 것입니다. 이를 염두에 두고 우리는 emicizumab에 대한 억제제가 있는 환자에서 Feiba의 생체 내 조합을 연구할 것을 제안합니다.
중재: 에미시주맙을 사용하는 환자에게 허가된 용량(또는 더 낮은 용량)의 하단에 Feiba를 투여하고 트롬빈 생성 분석(TGA)을 실행합니다.
목적: 에미시주맙을 복용 중인 선천성 혈우병 A 환자와 억제제를 복용 중인 환자에게 다양한 용량으로 Feiba를 생체 내 투여했을 때의 트롬빈 생성을 입증하고 억제제를 병용한 선천성 혈우병 A 환자에서 단일 Feiba 주입의 안전성을 평가합니다.
연구 모집단: 중단 없이 최소 2개월 동안 에미시주맙으로 현재 치료 중인 고역가 인자 VIII 억제제의 병력이 있는 모든 중증도 및 연령의 선천성 혈우병 A 남성 환자.
연구 방법: 참여에 동의한 환자는 주입 센터 또는 외래 환자 클리닉에서 각 방문 시 체중 기반 단일 용량을 주입합니다. 초기 투여 후 각 개별 환자의 트롬빈 생성에 따라 연구팀은 후속 Feiba 투여를 위한 다음 주입 방문 일정을 잡을 것입니다.
연구 종점: 이 시험에서 환자가 정상 또는 거의 정상에 가까운(10% 이내) 트롬빈 생성을 달성하면 가장 낮은 용량 이후에 발생하더라도 후속 Feiba 주입을 받지 않습니다. 따라서 어떤 환자도 과도한 트롬빈 생성을 가질 것으로 예상되지 않습니다.
통계: 이 연구는 기술 통계만을 사용합니다. 주요 결과 측정은 에미시주맙을 사용하는 억제제를 사용하는 선천성 혈우병 A 환자에서 정상적인 트롬빈 생성에 가장 근접한 Feiba 용량을 결정하는 것입니다.
분석 계획: 목표는 12개월 이내에 모든 연구 절차를 완료하고 데이터 분석 및 평가를 위해 2개월을 갖는 것입니다. 전반적인 목표는 환자 발생 시작일로부터 14개월 이내에 초록 및 출판물 제출을 포함하여 프로젝트를 완료하는 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Childrens Hospital Los Angeles
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 모든 중증도 및 연령의 선천성 혈우병 A를 가진 남성 환자.
- 고역가 인자 VIII 억제제의 병력(Bethesda 단위 >5)
- 출혈 관리를 위해 현재 처방된 바이패스 제제 요법.
- 중단 없이 최소 2개월 동안 에미시주맙을 사용한 현재 치료.
제외 기준:
- 스크리닝 시 인자 요법이 필요한 활동성 출혈.
- 스크리닝 7일 전에 rFVIIa 또는 aPCC로 치료.
- 스크리닝 14일 전 수술 절차.
- 응고 시스템에 영향을 줄 수 있는 emicizumab 이외의 약물의 현재 사용. 아스피린, 항응고제 등
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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트롬빈 생성
기간: 목표는 12개월 이내에 모든 연구 절차를 완료하는 것입니다.
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환자의 트롬빈 생성 능력은 트롬빈 생성 분석으로 매 Feiba 주입 후 측정됩니다.
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목표는 12개월 이내에 모든 연구 절차를 완료하는 것입니다.
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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페이바에 대한 임상 시험
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