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Voxelotor(ActIVe) 연구를 통한 액티그래피 개선 (ActIVe)

2023년 11월 1일 업데이트: Pfizer

낫적혈구병을 앓고 있는 청소년 및 성인의 신체 활동에 대한 Voxelotor의 치료 효과를 평가하기 위한 4상, 다기관, 공개 라벨 연구

겸상적혈구병(SCD) 및 만성 중등도 빈혈 환자를 대상으로 손목 착용 장치로 측정한 복셀로터가 일상적인 신체 활동 및 수면의 질에 미치는 영향을 평가하기 위한 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

모든 참가자는 치료로 Voxelotor를 받게 됩니다. 미국에는 약 13개의 사이트가 있을 것입니다.

신체 검사, 활력 징후(체온, 혈압, 맥박, 호흡수 및 말초 산소 포화도[SpO2] 포함), 임상 실험실 테스트 및 부작용(AE ) 모니터링.

스크리닝 기간(최대 4주): 이 기간 동안 참가자는 정보에 입각한 동의서(ICF)에 서명한 후 평가 일정(SOA)에 설명된 대로 스크리닝 평가를 완료합니다.

준비 기간(2주): 이 기간 동안 참가자는 2주간의 준비 기간(-14일에서 -1일)에 들어가며, 이 기간 동안 신체 활동 및 수면의 질, 야간 맥박 산소 측정의 기본 액티그래피 측정이 수행됩니다. voxelotor로 치료를 시작하기 전에 산소 포화도 평가 및 환자가 보고한 결과(PRO) 평가를 수집합니다.

치료 기간(24주): 14일의 준비 기간이 완료된 후 참가자는 오픈 라벨 치료 기간에 들어가 24주 동안 매일 1회 복셀로터 1500mg을 투여받습니다. 치료 기간(10주에서 12주 및 22주에서 24주) 동안 신체 활동 및 수면의 질에 대한 액티그래피 평가를 반복하고 야간 맥박 산소 측정을 수행합니다. PRO 및 CGI(Clinical Global Impression) 평가는 예정된 연구 방문 시 완료됩니다. 오픈 라벨 치료 기간은 첫 번째 투여일(제1일)부터 voxelotor 치료의 연속 24주로 간주됩니다.

추적 기간(4주): 24주 치료 기간 직후 참가자는 4주 추적 기간에 들어갑니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

25

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, 미국, 06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, 미국, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical CEnter
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Vcu Health

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. SCA가 있는 남성 또는 여성 참가자
  2. 만 12세 ~ 만 55세(포함)
  3. 스크리닝 Hb 수준 ≤8.0g/dL
  4. 조사자가 계획하거나 예상한 용량 수정 없이 참가자가 등록 전 최소 90일 동안 안정적인 용량을 유지한 경우 연구에서 하이드록시우레아(HU) 요법을 사용한 치료가 허용됩니다.
  5. 글루타민 치료가 허용됨
  6. 적혈구 생성 자극제(ESA)를 사용한 치료는 참가자가 등록 전 최소 12주 동안 안정적인 용량을 유지하고 연구자가 계획하거나 예상한 용량 수정이 없는 경우 허용됩니다.
  7. 가임 여성 참가자는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지 매우 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다. 남성 참가자는 연구 약물의 마지막 투여 후 30일까지 장벽 피임법을 사용해야 합니다.
  8. 가임 여성은 연구 약물을 투여하기 전에 음성 임신 검사를 받아야 합니다.
  9. 서면 동의서 및/또는 부모/보호자 동의서 및 ICH 가이드라인과 일치하는 IRB(Institutional Review Board) 정책 및 요구 사항에 따른 참가자 동의서

제외 기준:

  1. 적혈구(연구 약물 시작 전 3개월 이내에 RBC 수혈
  2. 연구 기간 동안 정기적으로 계획된 RBC 수혈 요법(만성, 예방적 또는 예방적 수혈이라고도 함)의 계획된 시작
  3. 고지에 입각한 동의/승인 전 30일 이내에 혈관 폐쇄 위기(VOC) 또는 급성 흉부 증후군(ACS)으로 입원.
  4. 지난 12개월 이내에 입원, 응급실 또는 진료소 방문이 필요한 VOC가 10개 이상
  5. 향후 6개월 이내에 계획된 선택적 수술
  6. 임상적으로 중요한 근골격계, 심혈관계 또는 호흡기 동반질환으로 인한 신체 활동 부족
  7. 골수 부전으로 인한 빈혈(예: 골수이형성증)
  8. 절대 망상 적혈구 수(ARC) < 100 x10^9/L
  9. 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 스크리닝 > 정상 상한치(ULN)의 4배
  10. 심각한 신장 기능 장애(추정 사구체 여과율[GFR] < 30 mL/min/1.73 Schwartz 공식에 의한 m2) 또는 만성 투석을 받는 경우
  11. 알려진 활동성 A, B 또는 C형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성인 것으로 알려져 있습니다.
  12. 모유 수유 또는 임신중인 여성
  13. 등록 전 8주 이내 대수술. 참가자는 등록 전에 이전 수술에서 완전히 회복해야 합니다.
  14. 조혈 줄기 세포 이식 또는 유전자 요법의 병력
  15. 동의 전 30일 또는 5-half-live(둘 중 더 긴 기간) 이내에 시험용 의약품을 받았거나 현재 시험용 또는 시판 의약품(또는 의료 기기)의 다른 시험에 참여하고 있는 경우
  16. 연구에서 데이터를 해석하는 능력을 혼동시키는 병용 약물(예: 크리잔리주맙)의 사용
  17. 조사자의 의견에 따라 연구 약물의 안전성 및/또는 효능 평가를 혼란시키거나 방해하여 연구 프로토콜의 준수를 방해하는 의학적, 심리적 또는 행동 상태; 정보에 입각한 동의를 배제합니다. 또는 참가자가 연구 절차를 준수할 수 없거나 따르지 않게 만들 수 있습니다.
  18. 허브 약물(예: St. John's Wort), 치료 지수가 좁은 민감한 사이토크롬 P450(CYP) 3A4 기질, 강력한 CYP3A4 억제제, 플루코나졸 또는 중등도 또는 강력한 CYP3A4 유도제의 사용
  19. 2019년 신종 코로나바이러스 감염증(COVID-19) 감염

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 복셀로터
참가자는 1500mg의 voxelotor를 받게 됩니다.
의약품: 복셀로터
500 mg 정제, 경구, 음식 유무에 관계없이
다른 이름들:
  • GBT440
  • 옥스브리타

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
총 일일 신체 활동(분당 횟수)의 기준선에서 10~12주차까지의 변화
기간: 기준선, 10~12주차
일일 신체 활동은 겸상 적혈구 질환(SCD) 및 만성 중등도 빈혈이 있는 참가자의 액티그래피로 측정되었습니다. 액티그래피 평가는 손목에 착용하는 3축 가속도계 장치를 사용하여 수행되었습니다. 액티그래피(Actigraphy)는 활동 수준, 중간 및 격렬한 신체 활동에 소요된 시간, 걸음 수 및 에너지 소비를 추적하는 데 널리 사용되는 방법입니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 10~12주차
총 일일 신체 활동(분당 횟수) 기준선에서 22~24주차까지의 변화
기간: 기준선, 22~24주차
일일 신체 활동은 SCD 및 만성 중등도 빈혈이 있는 참가자의 액티그래피로 측정되었습니다. 액티그래피 평가는 손목에 착용하는 3축 가속도계 장치를 사용하여 수행되었습니다. 액티그래피(Actigraphy)는 활동 수준, 중간 및 격렬한 신체 활동에 소요된 시간, 걸음 수 및 에너지 소비를 추적하는 데 널리 사용되는 방법입니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 22~24주차
가벼운 신체 활동의 기준선에서 10~12주차까지의 변화
기간: 기준선, 10~12주차
일일 신체 활동의 변화는 SCD 및 만성 중등도 빈혈이 있는 청소년 및 성인 참가자의 액티그래피를 통해 측정되었습니다. 이 결과 측정은 가벼운 신체 활동의 기준선 변화를 설명합니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 10~12주차
가벼운 신체 활동의 기준선에서 22~24주차로 변경
기간: 기준선, 22~24주차
일일 신체 활동의 변화는 SCD 및 만성 중등도 빈혈이 있는 청소년 및 성인 참가자의 액티그래피를 통해 측정되었습니다. 이 결과 측정은 가벼운 신체 활동의 기준선 변화를 설명합니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 22~24주차
중간 정도 신체 활동의 기준선에서 10~12주차까지의 변화
기간: 기준선, 10~12주차
일일 중등도 신체 활동(일당 분)의 변화는 SCD 및 만성 중등도 빈혈이 있는 참가자의 액티그래피를 통해 측정되었습니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 10~12주차
중간 정도 신체 활동의 기준선에서 22~24주차로의 변화
기간: 기준선, 22~24주차
일일 중등도 신체 활동(일당 분)의 변화는 SCD 및 만성 중등도 빈혈이 있는 참가자의 액티그래피를 통해 측정되었습니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 22~24주차
활발한 신체 활동의 기준선에서 10~12주차로의 변화
기간: 기준선, 10~12주차
매일 활발한 신체 활동(1일당 분)의 변화는 SCD 및 만성 중등도 빈혈이 있는 참가자의 액티그래피를 통해 측정되었습니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 10~12주차
활발한 신체 활동의 기준선에서 22~24주차로 변경
기간: 기준선, 22~24주차
매일 활발한 신체 활동(1일당 분)의 변화는 SCD 및 만성 중등도 빈혈이 있는 참가자의 액티그래피를 통해 측정되었습니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 22~24주차
총 야간 수면 시간의 기준선에서 10~12주차까지의 변화
기간: 기준선, 10~12주차
총 야간 수면 시간은 야간 액티그래피 모니터링을 통해 측정되었습니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 10~12주차
총 야간 수면 시간의 기준선에서 22~24주차까지의 변화
기간: 기준선, 22~24주차
총 야간 수면 시간은 야간 액티그래피 모니터링을 통해 측정되었습니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 22~24주차
수면 시작 후 기상 시간의 기준선에서 10~12주차로 변경
기간: 기준선, 10~12주차
액티그래피 모니터링으로 측정했습니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 10~12주차
수면 시작 후 기상 시간의 기준선에서 22~24주차로 변경
기간: 기준선, 22~24주차
액티그래피 모니터링으로 측정했습니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다. 이 결과 측정에서는 지정된 2주 기간 동안 최소 8일의 유효일의 평균이 고려되었습니다. 참가자의 일일 착용 시간이 하루 18시간 이상이어야 유효한 날짜로 간주됩니다.
기준선, 22~24주차
수면 효율성의 기준선에서 10~12주차까지의 변화
기간: 기준선, 10~12주차
수면 효율은 침대에 누워 있는 시간에 대한 총 수면 시간의 비율로 정의됩니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선, 10~12주차
수면 효율성의 기준선에서 22~24주차까지의 변화
기간: 기준선, 22~24주차
수면 효율은 침대에 누워 있는 시간에 대한 총 수면 시간의 비율로 정의됩니다. 기준선에서 후속 방문까지의 변화는 모든 평가에 대한 후속 조치 측정에서 기본 측정치를 뺀 값으로 계산되었습니다.
기준선, 22~24주차
12주차에 헤모글로빈(Hb)이 데시리터당 1그램(g/dL) 이상 증가한 참가자의 비율
기간: 12주차
12주차
24주차에 헤모글로빈(Hb)이 1g/dL 이상 증가한 참가자의 비율
기간: 24주차
24주차
평균 하룻밤 산소 포화도(SpO2 백분율 [%])의 기준선에서 10~12주차까지의 변화
기간: 기준선, 10~12주차
기준선, 10~12주차
평균 하룻밤 SpO2%의 기준선에서 22~24주차까지의 변화
기간: 기준선, 22~24주차
기준선, 22~24주차
밤새 SpO2 강하 횟수 중앙값이 시간당 3%를 초과하는 기준선에서 10~12주까지의 변화
기간: 기준선, 10~12주차
기준선, 10~12주차
밤새 SpO2 강하 횟수 중앙값이 시간당 3%를 초과하는 기준선에서 22~24주까지 변경되었습니다.
기간: 기준선, 22~24주차
기준선, 22~24주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

협력자

Pfizer

수사관

  • 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 12월 21일

기본 완료 (실제)

2022년 9월 8일

연구 완료 (실제)

2022년 9월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 5월 21일

처음 게시됨 (실제)

2020년 5월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2023년 11월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 11월 1일

마지막으로 확인됨

2023년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GBT440-039
  • C5341024 (기타 식별자: Alias Study Number)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예: 프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR))는 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 제공되며 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다. 화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

겸상 적혈구 질환에 대한 임상 시험

복셀로터에 대한 임상 시험

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건강 상태

약물 개입

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약물 개입

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