Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aktigrafiforbedring med Voxelotor-studie (ActIVe). (ActIVe)

1. november 2023 oppdatert av: Pfizer

En fase 4, multisenter, åpen studie for å evaluere behandlingseffekten av Voxelotor på fysisk aktivitet hos ungdom og voksne med sigdcellesykdom

Dette er en studie for å evaluere effekten av voxelotor på daglig fysisk aktivitet og søvnkvalitet, målt med en håndleddsbåret enhet hos deltakere med sigdcellesykdom (SCD) og kronisk moderat anemi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alle deltakere vil få Voxelotor som behandling. Det vil være omtrent 13 nettsteder i USA.

Deltakernes sikkerhet og tolerabilitet vil bli overvåket under studien ved bruk av standardmål, inkludert fysiske undersøkelser, vitale tegn (inkludert temperatur, blodtrykk, pulsfrekvens, respirasjonsfrekvens og perifer oksygenmetning [SpO2]), kliniske laboratorietester og uønskede hendelser (AE). ) overvåkning.

Screeningperiode (opptil 4 ukers varighet): I løpet av denne perioden vil deltakerne signere skjemaet for informert samtykke (ICF), hvoretter de vil fullføre screeningsvurderingene som beskrevet i Schedule of Assessments (SOA).

Innkjøringsperiode (2 ukers varighet): I løpet av denne perioden vil deltakerne gå inn i en 2-ukers innkjøringsperiode (dag -14 til dag -1) hvor baseline aktigrafi måler fysisk aktivitet og søvnkvalitet, pulsoksymetri over natten vurderinger av oksygenmetning, og pasientrapportert utfall (PRO) vurderinger vil bli samlet inn før behandling med voxelotor startes.

Behandlingsperiode (24 ukers varighet): Etter fullføring av den 14-dagers innkjøringsperioden, vil deltakerne gå inn i den åpne behandlingsperioden og motta voxelotor 1500 mg én gang daglig i 24 uker. Gjentatte aktigrafiske vurderinger av fysisk aktivitet og søvnkvalitet, og pulsoksymetri over natten vil bli utført i løpet av behandlingsperioden (uke 10 til 12 og uke 22 til 24). PRO og Clinical Global Impression (CGI) vurderinger vil bli fullført ved planlagte studiebesøk. Den åpne behandlingsperioden regnes som de kontinuerlige 24 ukene med voxelotor-behandling fra datoen for første dose (dag 1).

Oppfølgingsperiode (4 uker): Umiddelbart etter den 24 uker lange behandlingsperioden vil deltakerne gå inn i en 4 ukers oppfølgingsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • VCU Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige deltakere med SCA (sigdhemoglobin med to sigdcellegener [HbSS] eller sigdhemoglobin (S) og ett beta-thalassemigen [HbS β0] thal-genotype)
  2. Mellom 12 og 55 år (inkludert)
  3. Screening Hb-nivå ≤8,0 g/dL
  4. Behandling med hydroksyurea (HU)-terapi på studien er tillatt dersom deltakeren har vært på en stabil dose i minst 90 dager før innrullering uten doseendringer planlagt eller forventet av etterforskeren
  5. Behandling med glutamin er tillatt
  6. Behandling med erytropoiesis-stimulerende midler (ESA) er tillatt dersom deltakeren har vært på en stabil dose i minst 12 uker før påmelding uten doseendringer planlagt eller forventet av etterforskeren
  7. Kvinnelige deltakere i fertil alder må bruke svært effektive prevensjonsmetoder til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet. Mannlige deltakere må bruke barriereprevensjonsmetoder til 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet
  8. Kvinner i fertil alder må ha en negativ graviditetstest før administrasjon av studiemedisin
  9. Skriftlig informert samtykke og/eller samtykke fra foreldre/foresatte og deltakersamtykke i henhold til retningslinjer og krav til Institutional Review Board (IRB), i samsvar med ICHs retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  1. Røde blodlegemer (RBC-transfusjon innen 3 måneder før oppstart av studiemedikamentet
  2. Planlagt oppstart av regelmessig planlagt RBC-transfusjonsterapi (også kalt kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusjon) under studien
  3. Sykehusinnleggelse for vaso-okklusiv krise (VOC) eller akutt brystsyndrom (ACS) innen 30 dager før informert samtykke/samtykke.
  4. Mer enn 10 VOC som krever sykehusinnleggelse, akuttmottak eller klinikkbesøk i løpet av de siste 12 månedene
  5. Planlagt elektiv operasjon innen de neste 6 månedene
  6. Fysisk inaktivitet som kan tilskrives klinisk signifikante muskel-skjelett-, kardiovaskulære eller respiratoriske komorbiditeter
  7. Anemi på grunn av benmargssvikt (f.eks. myelodysplasi)
  8. Absolutt retikulocyttantall (ARC) < 100 x10^9/L
  9. Screening av alaninaminotransferase (ALT) > 4× øvre normalgrense (ULN)
  10. Alvorlig nyresvikt (estimert glomerulær filtrasjonshastighet [GFR] < 30 ml/min/1,73 m2 etter Schwartz formel) eller er på kronisk dialyse
  11. Kjent aktiv hepatitt A, B eller C eller kjent for å være humant immunsviktvirus (HIV)-positiv.
  12. Kvinner som ammer eller er gravide
  13. Større operasjon innen 8 uker før påmelding. Deltakerne må ha kommet seg fullstendig fra tidligere operasjoner før påmelding
  14. Historie med hematopoetisk stamcelletransplantasjon eller genterapi
  15. Mottatt et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5-halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før samtykke, eller deltar for øyeblikket i en annen utprøving av et undersøkelses- eller markedsført legemiddel (eller medisinsk utstyr)
  16. Bruk av samtidig medisinering (f.eks. crizanlizumab) som forstyrrer evnen til å tolke data fra studien
  17. Medisinsk, psykologisk eller atferdsmessig tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, vil forvirre eller forstyrre evaluering av sikkerhet og/eller effekt av studiemedikamentet, hindre overholdelse av studieprotokollen; utelukke informert samtykke; eller gjøre deltakeren ute av stand til/usannsynlig å overholde studieprosedyrene
  18. Bruk av urtemedisiner (f.eks. johannesurt), sensitive cytokrom P450 (CYP) 3A4-substrater med en smal terapeutisk indeks, sterke CYP3A4-hemmere, flukonazol eller moderate eller sterke CYP3A4-induktorer
  19. Symptomatisk koronavirussykdom fra 2019 (COVID-19) infeksjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Voxelotor
Deltakerne vil motta voxelotor på 1500 mg
Legemiddel: Voxelotor
500 mg tablett, oralt, med eller uten mat
Andre navn:
  • GBT440
  • Oxbryta

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total daglig fysisk aktivitet (tellinger per minutt) til uke 10-12
Tidsramme: Baseline, uke 10-12
Daglig fysisk aktivitet ble målt ved aktigrafi hos deltakere med sigdcellesykdom (SCD) og kronisk moderat anemi. Aktigrafivurderinger ble utført ved bruk av håndleddsbåret tri-aksial akselerometrienhet. Aktigrafi er en akseptert metodikk for å spore aktivitetsnivåer, tid brukt i moderat og kraftig fysisk aktivitet, antall skritt og energiforbruk. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 10-12
Endring fra baseline i total daglig fysisk aktivitet (tellinger per minutt) til uke 22-24
Tidsramme: Baseline, uke 22-24
Daglig fysisk aktivitet ble målt ved aktigrafi hos deltakere med SCD og kronisk moderat anemi. Aktigrafivurderinger ble utført ved bruk av håndleddsbåret tri-aksial akselerometrienhet. Aktigrafi er en akseptert metodikk for å spore aktivitetsnivåer, tid brukt i moderat og kraftig fysisk aktivitet, antall skritt og energiforbruk. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 22-24
Endring fra baseline i lett fysisk aktivitet til uke 10-12
Tidsramme: Baseline, uke 10-12
Endring i daglig fysisk aktivitet ble målt ved aktigrafi hos ungdom og voksne deltakere med SCD og kronisk moderat anemi. Dette utfallsmålet beskrev endringen fra baseline i lett fysisk aktivitet. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 10-12
Endring fra baseline i lett fysisk aktivitet til uke 22-24
Tidsramme: Baseline, uke 22-24
Endring i daglig fysisk aktivitet ble målt ved aktigrafi hos ungdom og voksne deltakere med SCD og kronisk moderat anemi. Dette utfallsmålet beskrev endringen fra baseline i lett fysisk aktivitet. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 22-24
Endring fra baseline i moderat fysisk aktivitet til uke 10-12
Tidsramme: Baseline, uke 10-12
Endring i daglig moderat fysisk aktivitet (minutter per dag) ble målt ved aktigrafi hos deltakere med SCD og kronisk moderat anemi. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 10-12
Endring fra baseline i moderat fysisk aktivitet til uke 22-24
Tidsramme: Baseline, uke 22-24
Endring i daglig moderat fysisk aktivitet (minutter per dag) ble målt ved aktigrafi hos deltakere med SCD og kronisk moderat anemi. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 22-24
Endring fra baseline i kraftig fysisk aktivitet til uke 10-12
Tidsramme: Baseline, uke 10-12
Endring i daglig kraftig fysisk aktivitet (minutter per dag) ble målt ved aktigrafi hos deltakere med SCD og kronisk moderat anemi. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 10-12
Endring fra baseline i kraftig fysisk aktivitet til uke 22-24
Tidsramme: Baseline, uke 22-24
Endring i daglig kraftig fysisk aktivitet (minutter per dag) ble målt ved aktigrafi hos deltakere med SCD og kronisk moderat anemi. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 22-24
Endring fra baseline i total nattsøvntid til uke 10-12
Tidsramme: Baseline, uke 10-12
Total nattlig søvntid ble målt ved aktigrafiovervåking over natten. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 10-12
Endring fra baseline i total nattsøvntid til uke 22-24
Tidsramme: Baseline, uke 22-24
Total nattlig søvntid ble målt ved aktigrafiovervåking over natten. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 22-24
Endre fra baseline i våknetid etter innsett søvn til uke 10-12
Tidsramme: Baseline, uke 10-12
Målt ved aktigrafiovervåking. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 10-12
Endre fra baseline i våknetid etter innsett søvn til uke 22-24
Tidsramme: Baseline, uke 22-24
Målt ved aktigrafiovervåking. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger. I dette utfallsmålet ble gjennomsnittet av minst 8 gyldige dager i løpet av den angitte toukersperioden vurdert. En deltakers daglige slitasje må være 18 timer eller mer i løpet av en dag for å regnes som en gyldig dag.
Baseline, uke 22-24
Endre fra baseline i søvneffektivitet til uke 10-12
Tidsramme: Baseline, uke 10-12
Søvneffektivitet ble definert som rasjon av total søvn fra tid til annen i sengen. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger.
Baseline, uke 10-12
Endring fra baseline i søvneffektivitet til uke 22-24
Tidsramme: Baseline, uke 22-24
Søvneffektivitet ble definert som rasjon av total søvn fra tid til annen i sengen. Endring fra baseline til oppfølgingsbesøk ble beregnet som baseline-målingen trukket fra oppfølgingsmålingen for alle vurderinger.
Baseline, uke 22-24
Prosentandel av deltakere med mer enn (>)1 gram per desiliter (g/dL) økning i hemoglobin (Hb) ved uke 12
Tidsramme: Uke 12
Uke 12
Prosentandel av deltakere med >1 g/dL økning i hemoglobin (Hb) ved uke 24
Tidsramme: Uke 24
Uke 24
Endring fra baseline i gjennomsnittlig oksygenmetning over natten (SpO2-prosent [%) til uke 10-12
Tidsramme: Baseline, uke 10-12
Baseline, uke 10-12
Endring fra baseline i gjennomsnittlig SpO2 % over natten til uke 22-24
Tidsramme: Baseline, uke 22-24
Baseline, uke 22-24
Endring fra baseline i median antall SpO2-fall over natten > 3 % per time til uke 10-12
Tidsramme: Baseline, uke 10-12
Baseline, uke 10-12
Endring fra baseline i median antall SpO2-fall over natten > 3 % per time til uke 22-24
Tidsramme: Baseline, uke 22-24
Baseline, uke 22-24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Samarbeidspartnere

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. desember 2020

Primær fullføring (Faktiske)

8. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

13. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. mars 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

21. november 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. november 2023

Sist bekreftet

1. november 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GBT440-039
  • C5341024 (Annen identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Voxelotor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere