Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Улучшение актиграфии с помощью исследования Voxelotor (Active) (ActIVe)

1 ноября 2023 г. обновлено: Pfizer

Фаза 4, многоцентровое, открытое исследование по оценке лечебного эффекта вокселотора на физическую активность у подростков и взрослых с серповидноклеточной анемией

Это исследование для оценки влияния вокселотора на ежедневную физическую активность и качество сна, измеряемое наручным устройством у участников с серповидно-клеточной анемией (SCD) и хронической умеренной анемией.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Все участники получат Voxelotor в качестве лечения. В США будет примерно 13 сайтов.

Безопасность и переносимость участников будут контролироваться во время исследования с использованием стандартных мер, включая физические осмотры, жизненные показатели (включая температуру, артериальное давление, частоту пульса, частоту дыхания и периферическое насыщение кислородом [SpO2]), клинические лабораторные тесты и нежелательные явления (НЯ). ) мониторинг.

Период скрининга (продолжительностью до 4 недель): в течение этого периода участники подписывают форму информированного согласия (ICF), после чего они проходят скрининговые оценки, как указано в Графике оценок (SOA).

Вводной период (длительность 2 недели): В течение этого периода участники вступят в 2-недельный вводной период (день -14 до дня -1), в течение которого актиграфия измеряет физическую активность и качество сна, ночную пульсоксиметрию. оценки насыщения кислородом и оценки результатов, о которых сообщают пациенты (PRO), будут собраны до начала лечения вокселотором.

Период лечения (продолжительность 24 недели): после завершения 14-дневного вводного периода участники перейдут к открытому периоду лечения и будут получать вокселотор по 1500 мг один раз в день в течение 24 недель. В период лечения (с 10-й по 12-ю недели и с 22-й по 24-ю недели) будут проводиться повторные актиграфические оценки физической активности и качества сна, а также ночная пульсоксиметрия. Оценки PRO и Clinical Global Impression (CGI) будут проводиться во время запланированных учебных визитов. Периодом открытого лечения считается непрерывный 24-недельный курс лечения вокселотором с даты введения первой дозы (день 1).

Последующий период (продолжительность 4 недели): сразу после 24-недельного периода лечения участники переходят к 4-недельному периоду последующего наблюдения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

25

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • VCU Health

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 55 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Участники мужского или женского пола с SCA (серповидный гемоглобин с двумя генами серповидноклеточных клеток [HbSS] или серповидный гемоглобин (S) и один ген бета-талассемии [HbS β0] thal генотип)
  2. От 12 до 55 лет (включительно)
  3. Скрининг Уровень Hb ≤8,0 г/дл
  4. Лечение гидроксимочевиной (HU) во время исследования разрешено, если участник получал стабильную дозу в течение как минимум 90 дней до включения в исследование без каких-либо изменений дозы, запланированных или ожидаемых исследователем.
  5. Лечение глутамином разрешено
  6. Лечение стимуляторами эритропоэза (ESA) разрешено, если участник получал стабильную дозу в течение как минимум 12 недель до включения в исследование без каких-либо изменений дозы, запланированных или ожидаемых исследователем.
  7. Участницы детородного возраста должны использовать высокоэффективные методы контрацепции в течение 30 дней после приема последней дозы исследуемого препарата. Участники мужского пола должны использовать барьерные методы контрацепции в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  8. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность перед введением исследуемого препарата.
  9. Письменное информированное согласие и/или согласие родителей/опекунов и согласие участника в соответствии с политикой и требованиями Институционального контрольного совета (IRB) в соответствии с рекомендациями ICH.

Критерий исключения:

  1. Эритроцитарная масса (переливание эритроцитов в течение 3 месяцев до начала приема исследуемого препарата)
  2. Запланированное начало регулярной гемотрансфузии эритроцитарной массы (также называемой хронической, профилактической или превентивной трансфузией) во время исследования
  3. Госпитализация по поводу вазоокклюзионного криза (ВОК) или острого грудного синдрома (ОКС) в течение 30 дней до информированного согласия/согласия.
  4. Более 10 ЛОС, требующих госпитализации, посещения отделения неотложной помощи или клиники в течение последних 12 месяцев.
  5. Плановая плановая операция в ближайшие 6 месяцев
  6. Отсутствие физической активности, связанное с клинически значимыми сопутствующими заболеваниями опорно-двигательного аппарата, сердечно-сосудистой системы или органов дыхания.
  7. Анемия из-за недостаточности костного мозга (например, миелодисплазия)
  8. Абсолютное количество ретикулоцитов (ARC) < 100 x 10^9/л
  9. Скрининг аланинаминотрансферазы (АЛТ) > 4х верхней границы нормы (ВГН)
  10. Тяжелая почечная дисфункция (расчетная скорость клубочковой фильтрации [СКФ] < 30 мл/мин/1,73 м2 по формуле Шварца) или находится на хроническом диализе
  11. Известный активный гепатит A, B или C или известный положительный результат на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
  12. Женщины, которые кормят грудью или беременны
  13. Серьезная операция в течение 8 недель до регистрации. Перед регистрацией участники должны полностью оправиться от любой предыдущей операции.
  14. История трансплантации гемопоэтических стволовых клеток или генной терапии
  15. Получал исследуемый препарат в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до согласия, или в настоящее время участвует в другом испытании исследуемого или продаваемого препарата (или медицинского устройства)
  16. Использование сопутствующих препаратов (например, кризанлизумаб), которые затрудняют интерпретацию данных исследования.
  17. Медицинское, психологическое или поведенческое состояние, которое, по мнению Исследователя, могло бы запутать или помешать оценке безопасности и/или эффективности исследуемого препарата, воспрепятствовать соблюдению протокола исследования; исключить информированное согласие; или сделать участника неспособным/маловероятным соблюдать процедуры исследования
  18. Использование растительных препаратов (например, зверобоя), чувствительных субстратов цитохрома P450 (CYP) 3A4 с узким терапевтическим индексом, сильных ингибиторов CYP3A4, флуконазола или умеренных или сильных индукторов CYP3A4.
  19. Симптоматическая коронавирусная инфекция 2019 (COVID-19)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Вокселотор
Участники получат вокселотор по 1500 мг.
Лекарство: Вокселотор
Таблетка 500 мг, перорально, с пищей или без нее
Другие имена:
  • ГБТ440
  • Оксбрита

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общей ежедневной физической активности (счетов в минуту) по сравнению с исходным уровнем на 10–12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 10–12 неделя
Ежедневную физическую активность измеряли актиграфией у участников с серповидно-клеточной анемией (СКБ) и хронической умеренной анемией. Актиграфические оценки проводились с использованием наручного устройства трехосной акселерометрии. Актиграфия — общепринятый метод отслеживания уровня активности, времени, проведенного при умеренной и интенсивной физической активности, подсчета шагов и расхода энергии. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение общей ежедневной физической активности (счетов в минуту) по сравнению с исходным уровнем на 22–24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 22–24 неделя
Ежедневную физическую активность измеряли актиграфией у участников с ВСС и хронической умеренной анемией. Актиграфические оценки проводились с использованием наручного устройства трехосной акселерометрии. Актиграфия — общепринятый метод отслеживания уровня активности, времени, проведенного при умеренной и интенсивной физической активности, подсчета шагов и расхода энергии. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 22–24 неделя
Изменение легкой физической активности по сравнению с исходным уровнем на 10-12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение ежедневной физической активности измеряли с помощью актиграфии у подростков и взрослых участников с ВСС и хронической умеренной анемией. Этот показатель результата описывал изменение легкой физической активности по сравнению с исходным уровнем. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение уровня легкой физической активности по сравнению с исходным уровнем на 22-24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 22–24 неделя
Изменение ежедневной физической активности измеряли с помощью актиграфии у подростков и взрослых участников с ВСС и хронической умеренной анемией. Этот показатель результата описывал изменение легкой физической активности по сравнению с исходным уровнем. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 22–24 неделя
Изменение умеренной физической активности по сравнению с исходным уровнем на 10-12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение ежедневной умеренной физической активности (минут в день) измеряли с помощью актиграфии у участников с ВСС и хронической умеренной анемией. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение умеренной физической активности по сравнению с исходным уровнем на 22-24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 22–24 неделя
Изменение ежедневной умеренной физической активности (минут в день) измеряли с помощью актиграфии у участников с ВСС и хронической умеренной анемией. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 22–24 неделя
Изменение уровня энергичной физической активности по сравнению с исходным уровнем на 10-12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение ежедневной энергичной физической активности (минут в день) измеряли с помощью актиграфии у участников с ВСС и хронической умеренной анемией. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение уровня активной физической активности по сравнению с исходным уровнем на 22-24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 22–24 неделя
Изменение ежедневной энергичной физической активности (минут в день) измеряли с помощью актиграфии у участников с ВСС и хронической умеренной анемией. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 22–24 неделя
Изменение общего времени ночного сна по сравнению с исходным уровнем на 10-12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 10–12 неделя
Общее время ночного сна измеряли с помощью ночной актиграфии. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение общего времени ночного сна по сравнению с исходным уровнем на 22-24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 22–24 неделя
Общее время ночного сна измеряли с помощью ночной актиграфии. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 22–24 неделя
Изменение времени бодрствования после начала сна по сравнению с исходным уровнем на 10-12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 10–12 неделя
Измерено актиграфическим мониторингом. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение времени бодрствования после начала сна по сравнению с исходным уровнем на 22-24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 22–24 неделя
Измерено актиграфическим мониторингом. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок. В этом показателе результата учитывалось среднее значение не менее 8 действительных дней в течение указанного двухнедельного периода. Чтобы день считался действительным, дневное ношение участника должно составлять 18 или более часов в день.
Исходный уровень, 22–24 неделя
Изменение эффективности сна по сравнению с исходным уровнем на 10-12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 10–12 неделя
Эффективность сна определялась как соотношение общего времени сна и времени пребывания в постели. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок.
Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение эффективности сна по сравнению с исходным уровнем на 22-24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 22–24 неделя
Эффективность сна определялась как соотношение общего времени сна и времени пребывания в постели. Изменение от исходного уровня до последующего визита рассчитывалось как исходное измерение, вычтенное из последующего измерения для всех оценок.
Исходный уровень, 22–24 неделя
Процент участников с увеличением гемоглобина (Hb) более чем (>)1 грамм на децилитр (г/дл) на 12 неделе
Временное ограничение: Неделя 12
Неделя 12
Процент участников с увеличением гемоглобина (Hb) >1 г/дл на 24 неделе
Временное ограничение: Неделя 24
Неделя 24
Изменение среднего ночного насыщения кислородом (процент SpO2 [%]) по сравнению с исходным уровнем на 10-12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 10–12 неделя
Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение среднего значения SpO2 в течение ночи по сравнению с исходным уровнем в % к 22-24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 22–24 неделя
Исходный уровень, 22–24 неделя
Изменение среднего количества провалов SpO2 в течение ночи > 3 % в час по сравнению с исходным уровнем к 10–12 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 10–12 неделя
Исходный уровень, 10–12 неделя
Изменение среднего количества провалов SpO2 в течение ночи > 3 % в час по сравнению с исходным уровнем к 22–24 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 22–24 неделя
Исходный уровень, 22–24 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Соавторы

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 декабря 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 сентября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 сентября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 мая 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 мая 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

21 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GBT440-039
  • C5341024 (Другой идентификатор: Alias Study Number)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к обезличенным данным отдельных участников и соответствующим документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и с учетом определенных критериев, условий и исключений. Более подробную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования Вокселотор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Zambia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться