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Voxelotor (ActIVe) スタディによるアクティグラフィーの改善 (ActIVe)

2023年11月1日 更新者：Pfizer

鎌状赤血球症の青年および成人の身体活動に対するボクセロトールの治療効果を評価する第 4 相多施設非盲検試験

これは、鎌状赤血球症 (SCD) および慢性中等度貧血の参加者の手首に装着したデバイスによって測定された、日常の身体活動および睡眠の質に対するボクセロターの効果を評価するための研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

すべての参加者は治療として Voxelotor を受けます。 米国には約13のサイトがあります。

参加者の安全性と忍容性は、身体検査、バイタルサイン（体温、血圧、脈拍数、呼吸数、末梢酸素飽和度[SpO2]を含む）、臨床検査、および有害事象（AE ） モニタリング。

スクリーニング期間 (最長 4 週間): この期間中、参加者はインフォームド コンセント フォーム (ICF) に署名し、その後、評価スケジュール (SOA) に詳述されているスクリーニング評価を完了します。

慣らし期間 (期間は 2 週間): この期間中、参加者は 2 週間の慣らし期間 (-14 日目から -1 日目) に入ります。酸素飽和度の評価、および患者報告アウトカム (PRO) 評価は、ボクセロレーターによる治療を開始する前に収集されます。

治療期間 (24 週間): 14 日間の慣らし期間の完了後、参加者は非盲検治療期間に入り、24 週間、1 日 1 回、ボクセロレーター 1500 mg を受け取ります。 治療期間中 (第 10 週から第 12 週および第 22 週から第 24 週) に、身体活動と睡眠の質のアクチグラフィー評価を繰り返し、夜間のパルスオキシメトリーを実施します。 PROおよびClinical Global Impression（CGI）評価は、予定された研究訪問で完了します。 非盲検治療期間は、最初の投与日 (1 日目) から連続 24 週間のボクセロレーター治療と見なされます。

フォローアップ期間 (4 週間): 24 週間の治療期間の直後に、参加者は 4 週間のフォローアップ期間に入ります。

研究の種類

介入

入学 (実際)

25

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Vcu Health

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～55年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -SCAの男性または女性の参加者（2つの鎌状赤血球遺伝子[HbSS]または鎌状ヘモグロビン（S）および1つのベータサラセミア遺伝子[HbS β0] thal遺伝子型を持つ鎌状ヘモグロビン）
  2. 12歳から55歳まで（両端を含む）
  3. スクリーニング Hb 値 ≤8.0 g/dL
  4. -研究でのヒドロキシ尿素（HU）療法による治療は、参加者が登録前に少なくとも90日間安定した用量で投与され、治験責任医師が計画または予想する用量変更がない場合に許可されます
  5. グルタミンによる治療は許可されています
  6. -赤血球生成刺激剤（ESA）による治療は、参加者が登録前に少なくとも12週間安定した用量を使用している場合に許可されます 治験責任医師が計画または予想する用量変更なし
  7. -出産の可能性のある女性参加者は、治験薬の最終投与から30日後まで、非常に効果的な避妊方法を使用する必要があります。 男性参加者は、治験薬の最終投与後30日まで避妊のバリア法を使用する必要があります
  8. -出産の可能性のある女性は、治験薬の投与前に妊娠検査で陰性である必要があります
  9. 書面によるインフォームド コンセントおよび/または親/保護者の同意、および治験審査委員会 (IRB) のポリシーおよび要件に従って、ICH ガイドラインに準拠した参加者の同意

除外基準:

  1. -治験薬の開始前3か月以内の赤血球（RBC輸血）
  2. -研究中の定期的なRBC輸血療法（慢性、予防、または予防輸血とも呼ばれる）の計画された開始
  3. -インフォームドコンセント/同意の前30日以内の血管閉塞性クリーゼ（VOC）または急性胸部症候群（ACS）による入院。
  4. 過去 12 か月以内に入院、救急部門、または診療所の受診が必要な VOC が 10 件を超える
  5. -今後6か月以内に計画された待機手術
  6. -臨床的に重要な筋骨格、心血管、または呼吸器の併存疾患に起因する身体的不活動
  7. 骨髄不全による貧血（例、骨髄異形成）
  8. 絶対網状赤血球数 (ARC) < 100 x10^9/L
  9. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）のスクリーニング > 正常上限の4倍（ULN）
  10. 重度の腎機能障害 (推定糸球体濾過率 [GFR] < 30 mL/分/1.73 シュワルツ式によるm2）または慢性透析を受けている
  11. -既知の活動性A型、B型、またはC型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性であることが知られている。
  12. 授乳中または妊娠中の女性
  13. -登録前8週間以内の大手術。 参加者は、登録前に以前の手術から完全に回復している必要があります
  14. 造血幹細胞移植または遺伝子治療の既往
  15. -同意前に30日以内または5半減期のいずれか長い方以内に治験薬を受け取った、または治験薬または市販薬（または医療機器）の別の試験に現在参加している
  16. -研究からのデータを解釈する能力を混乱させる併用薬（例、クリザンリズマブ）の使用
  17. -治験責任医師の意見では、治験薬の安全性および/または有効性の評価を混乱または妨害し、治験プロトコルの遵守を妨げる、医学的、心理的、または行動的状態;インフォームド コンセントを排除します。または、参加者が研究手順を順守できない/順守できないようにする
  18. 漢方薬（セントジョンズワートなど）、治療指数が狭い敏感なシトクロム P450（CYP）3A4 基質、強力な CYP3A4 阻害剤、フルコナゾール、中等度または強力な CYP3A4 誘導剤の使用
  19. 2019年（COVID-19）感染の症候性コロナウイルス病

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ボクセロトール
参加者は 1500 mg のボクセロレーターを受け取ります
薬：ボクセロトール
500 mg 錠剤、経口、食事の有無にかかわらず
他の名前：
  • GBT440
  • オックスブリタ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1 日の総身体活動量 (1 分あたりの回数) のベースラインから 10 ～ 12 週目までの変化
時間枠：ベースライン、10～12週目
鎌状赤血球症（SCD）および慢性中等度貧血の参加者を対象に、毎日の身体活動をアクチグラフィーによって測定しました。 アクティグラフィー評価は、手首に装着する 3 軸加速度計デバイスを使用して実行されました。 アクティグラフィーは、活動レベル、中程度および激しい身体活動に費やした時間、歩数、エネルギー消費量を追跡するための方法論として受け入れられています。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、10～12週目
1 日の総身体活動量 (1 分あたりの回数) のベースラインから 22 ～ 24 週目までの変化
時間枠：ベースライン、22～24週目
SCD および慢性中等度貧血の参加者を対象に、毎日の身体活動をアクティグラフィーによって測定しました。 アクティグラフィー評価は、手首に装着する 3 軸加速度計デバイスを使用して実行されました。 アクティグラフィーは、活動レベル、中程度および激しい身体活動に費やした時間、歩数、エネルギー消費量を追跡するための方法論として受け入れられています。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、22～24週目
軽度の身体活動のベースラインから 10 ～ 12 週目への変更
時間枠：ベースライン、10～12週目
SCD および慢性中等度貧血を患う青年および成人の参加者を対象に、毎日の身体活動の変化をアクチグラフィーによって測定しました。 この結果測定は、軽度の身体活動におけるベースラインからの変化を説明しました。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、10～12週目
軽度の身体活動のベースラインから 22 ～ 24 週目への変更
時間枠：ベースライン、22～24週目
SCD および慢性中等度貧血を患う青年および成人の参加者を対象に、毎日の身体活動の変化をアクチグラフィーによって測定しました。 この結果測定は、軽度の身体活動におけるベースラインからの変化を説明しました。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、22～24週目
中程度の身体活動のベースラインから 10 ～ 12 週目までの変化
時間枠：ベースライン、10～12週目
SCD および慢性中等度貧血の参加者を対象に、毎日の中程度の身体活動の変化 (1 日あたりの分数) をアクチグラフィーによって測定しました。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、10～12週目
中等度の身体活動のベースラインから 22 ～ 24 週目までの変化
時間枠：ベースライン、22～24週目
SCD および慢性中等度貧血の参加者を対象に、毎日の中程度の身体活動の変化 (1 日あたりの分数) をアクチグラフィーによって測定しました。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、22～24週目
激しい身体活動のベースラインから 10 ～ 12 週目までの変化
時間枠：ベースライン、10～12週目
SCD および慢性中等度貧血の参加者を対象に、毎日の激しい身体活動の変化 (1 日あたりの分数) をアクティグラフィーによって測定しました。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、10～12週目
激しい身体活動のベースラインから 22 ～ 24 週目までの変化
時間枠：ベースライン、22～24週目
SCD および慢性中等度貧血の参加者を対象に、毎日の激しい身体活動の変化 (1 日あたりの分数) をアクティグラフィーによって測定しました。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、22～24週目
合計夜間睡眠時間のベースラインから 10 ～ 12 週目までの変化
時間枠：ベースライン、10～12週目
総夜間睡眠時間は、夜間のアクチグラフィーモニタリングによって測定されました。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、10～12週目
合計夜間睡眠時間のベースラインから 22 ～ 24 週目までの変化
時間枠：ベースライン、22～24週目
総夜間睡眠時間は、夜間のアクチグラフィーモニタリングによって測定されました。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、22～24週目
入眠後の起床時間のベースラインから 10 ～ 12 週目までの変化
時間枠：ベースライン、10～12週目
アクティグラフィーモニタリングによって測定されます。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、10～12週目
入眠後の起床時間のベースラインから 22 ～ 24 週目までの変化
時間枠：ベースライン、22～24週目
アクティグラフィーモニタリングによって測定されます。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。 この結果の測定では、指定された 2 週間の期間中の少なくとも 8 つの有効日の平均が考慮されました。 有効な日とみなされるには、参加者の毎日の着用時間が 1 日あたり 18 時間以上である必要があります。
ベースライン、22～24週目
睡眠効率のベースラインから 10 ～ 12 週目の変化
時間枠：ベースライン、10～12週目
睡眠効率は、総睡眠時間と就寝時間の比率として定義されました。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。
ベースライン、10～12週目
睡眠効率のベースラインから 22 ～ 24 週目までの変化
時間枠：ベースライン、22～24週目
睡眠効率は、総睡眠時間と就寝時間の比率として定義されました。 ベースラインからフォローアップ訪問までの変化は、すべての評価のフォローアップ測定値からベースライン測定値を差し引いて計算されました。
ベースライン、22～24週目
12週目にヘモグロビン(Hb)の増加が1デシリットル当たり1グラム(g/dL)を超える参加者の割合
時間枠：第12週
第12週
24週目にヘモグロビン（Hb）が1 g/dL以上増加した参加者の割合
時間枠：第24週
第24週
平均夜間酸素飽和度 (SpO2 パーセント [%]) のベースラインから 10 ～ 12 週目までの変化
時間枠：ベースライン、10～12週目
ベースライン、10～12週目
一晩平均 SpO2 % のベースラインからの変化 (22 ～ 24 週目まで)
時間枠：ベースライン、22～24週目
ベースライン、22～24週目
夜間の SpO2 低下回数の中央値が 10 ～ 12 週目に 1 時間あたり 3% を超えるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、10～12週目
ベースライン、10～12週目
夜間の SpO2 低下回数の中央値が 1 時間あたり 3% を超えるベースラインからの変化 (22 ～ 24 週目まで)
時間枠：ベースライン、22～24週目
ベースライン、22～24週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Pfizer

協力者

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年12月21日

一次修了 (実際)

2022年9月8日

研究の完了 (実際)

2022年9月13日

試験登録日

最初に提出

2020年3月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年5月21日

最初の投稿 (実際)

2020年5月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年11月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月1日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GBT440-039
  • C5341024 (その他の識別子：Alias Study Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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