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Miglioramento dell'attigrafia con lo studio Voxelotor (Active). (ActIVe)

1 novembre 2023 aggiornato da: Pfizer

Uno studio di fase 4, multicentrico, in aperto per valutare l'effetto del trattamento di Voxelotor sull'attività fisica in adolescenti e adulti con anemia falciforme

Questo è uno studio per valutare l'effetto di voxelotor sull'attività fisica quotidiana e sulla qualità del sonno, misurata da un dispositivo indossato al polso nei partecipanti con anemia falciforme (SCD) e anemia cronica moderata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Tutti i partecipanti riceveranno Voxelotor come trattamento. Ci saranno circa 13 siti negli Stati Uniti.

La sicurezza e la tollerabilità dei partecipanti saranno monitorate durante lo studio utilizzando misure standard, inclusi esami fisici, segni vitali (inclusi temperatura, pressione sanguigna, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e saturazione periferica di ossigeno [SpO2]), test clinici di laboratorio ed eventi avversi (AE ) monitoraggio.

Periodo di screening (fino a 4 settimane di durata): durante questo periodo, i partecipanti firmeranno il modulo di consenso informato (ICF), dopodiché completeranno le valutazioni di screening come dettagliato nel Programma delle valutazioni (SOA).

Periodo di run-in (durata di 2 settimane): durante questo periodo, i partecipanti entreranno in un periodo di run-in di 2 settimane (dal giorno -14 al giorno -1) durante il quale misure attigrafiche di base dell'attività fisica e della qualità del sonno, pulsossimetria notturna prima di iniziare il trattamento con voxelotor verranno raccolte le valutazioni della saturazione di ossigeno e le valutazioni degli esiti riferiti dal paziente (PRO).

Periodo di trattamento (durata di 24 settimane): dopo il completamento del periodo di run-in di 14 giorni, i partecipanti entreranno nel periodo di trattamento in aperto e riceveranno voxelotor 1500 mg una volta al giorno per 24 settimane. Durante il periodo di trattamento (settimane da 10 a 12 e settimane da 22 a 24) verranno eseguite valutazioni actigrafiche ripetute dell'attività fisica e della qualità del sonno e pulsossimetria notturna. Le valutazioni PRO e Clinical Global Impression (CGI) saranno completate durante le visite di studio programmate. Il periodo di trattamento in aperto è considerato le 24 settimane continue di trattamento con voxelotor dalla data della prima dose (giorno 1).

Periodo di follow-up (4 settimane di durata): immediatamente dopo il periodo di trattamento di 24 settimane, i partecipanti entreranno in un periodo di follow-up di 4 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Vcu Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile o femminile con SCA (emoglobina falciforme con due geni dell'anemia falciforme [HbSS] o emoglobina falciforme (S) e un gene della beta talassemia [HbS β0] genotipo tal)
  2. Tra i 12 e i 55 anni (inclusi)
  3. Controllo del livello di Hb ≤8,0 g/dL
  4. Il trattamento con terapia con idrossiurea (HU) durante lo studio è consentito se il partecipante ha assunto una dose stabile per almeno 90 giorni prima dell'arruolamento senza modifiche della dose pianificate o anticipate dallo sperimentatore
  5. È consentito il trattamento con glutammina
  6. Il trattamento con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) è consentito se il partecipante ha assunto una dose stabile per almeno 12 settimane prima dell'arruolamento senza modifiche della dose pianificate o anticipate dallo sperimentatore
  7. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio. I partecipanti di sesso maschile devono utilizzare metodi contraccettivi di barriera fino a 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio
  8. Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio
  9. Consenso informato scritto e/o consenso dei genitori/tutori e consenso dei partecipanti secondo la politica e i requisiti dell'Institutional Review Board (IRB), in linea con le linee guida ICH

Criteri di esclusione:

  1. Globuli rossi (trasfusione di globuli rossi entro 3 mesi prima dell'inizio del farmaco oggetto dello studio
  2. Inizio pianificato di una terapia trasfusionale di RBC regolarmente programmata (definita anche trasfusione cronica, profilattica o preventiva) durante lo studio
  3. Ricovero per crisi vaso-occlusive (VOC) o sindrome toracica acuta (ACS) entro 30 giorni prima del consenso/assenso informato.
  4. Più di 10 COV che hanno richiesto il ricovero in ospedale, il pronto soccorso o la visita clinica negli ultimi 12 mesi
  5. Chirurgia elettiva pianificata entro i prossimi 6 mesi
  6. Inattività fisica attribuibile a comorbidità muscoloscheletriche, cardiovascolari o respiratorie clinicamente significative
  7. Anemia dovuta a insufficienza midollare (p. es., mielodisplasia)
  8. Conta assoluta dei reticolociti (ARC) < 100 x10^9/L
  9. Screening alanina aminotransferasi (ALT) > 4 volte il limite superiore della norma (ULN)
  10. Grave disfunzione renale (velocità di filtrazione glomerulare stimata [GFR] < 30 mL/min/1,73 m2 secondo la formula di Schwartz) o è in dialisi cronica
  11. Epatite attiva nota A, B o C o positiva al virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  12. Donne che allattano o sono incinte
  13. Chirurgia maggiore entro 8 settimane prima dell'arruolamento. I partecipanti devono essersi completamente ripresi da qualsiasi precedente intervento chirurgico prima dell'arruolamento
  14. Storia di trapianto di cellule staminali ematopoietiche o terapia genica
  15. Ha ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia più lungo, prima del consenso, o sta attualmente partecipando a un'altra sperimentazione di un farmaco sperimentale o commercializzato (o dispositivo medico)
  16. Uso di farmaci concomitanti (p. es., crizanlizumab) che confondono la capacità di interpretare i dati dello studio
  17. Condizione medica, psicologica o comportamentale che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, confonderebbe o interferirebbe con la valutazione della sicurezza e/o dell'efficacia del farmaco in studio, impedirebbe il rispetto del protocollo dello studio; precludere il consenso informato; o, rendere il partecipante incapace/improbabile di rispettare le procedure dello studio
  18. Uso di farmaci a base di erbe (ad es. Erba di San Giovanni), substrati sensibili del citocromo P450 (CYP) 3A4 con un indice terapeutico ristretto, forti inibitori del CYP3A4, fluconazolo o induttori moderati o forti del CYP3A4
  19. Infezione sintomatica da coronavirus del 2019 (COVID-19).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Voxelotor
I partecipanti riceveranno voxelotor a 1500 mg
Droga: Voxelotor
Compressa da 500 mg, orale, con o senza cibo
Altri nomi:
  • GBT440
  • Oxbryta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale dell'attività fisica giornaliera totale (conteggi al minuto) alla settimana 10-12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 10-12
L'attività fisica quotidiana è stata misurata mediante actigrafia nei partecipanti con anemia falciforme (SCD) e anemia cronica moderata. Le valutazioni dell'attigrafia sono state eseguite utilizzando un dispositivo accelerometrico triassiale indossato dal polso. L'actigrafia è una metodologia accettata per monitorare i livelli di attività, il tempo trascorso in attività fisica moderata e vigorosa, il conteggio dei passi e il dispendio energetico. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 10-12
Variazione dal basale dell'attività fisica giornaliera totale (conteggi al minuto) alla settimana 22-24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 22-24
L'attività fisica quotidiana è stata misurata mediante actigrafia nei partecipanti con anemia falciforme e cronica moderata. Le valutazioni dell'attigrafia sono state eseguite utilizzando un dispositivo accelerometrico triassiale indossato dal polso. L'actigrafia è una metodologia accettata per monitorare i livelli di attività, il tempo trascorso in attività fisica moderata e vigorosa, il conteggio dei passi e il dispendio energetico. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 22-24
Passaggio dal basale nell'attività fisica leggera alla settimana 10-12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 10-12
Il cambiamento nell'attività fisica quotidiana è stato misurato mediante actigrafia nei partecipanti adolescenti e adulti con anemia falciforme e cronica moderata. Questa misura di risultato descriveva il cambiamento rispetto al basale nell’attività fisica leggera. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 10-12
Passaggio dal basale nell'attività fisica leggera alla settimana 22-24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 22-24
Il cambiamento nell'attività fisica quotidiana è stato misurato mediante actigrafia nei partecipanti adolescenti e adulti con anemia falciforme e cronica moderata. Questa misura di risultato descriveva il cambiamento rispetto al basale nell’attività fisica leggera. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 22-24
Variazione dal basale nell'attività fisica moderata alla settimana 10-12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 10-12
La variazione dell'attività fisica moderata quotidiana (minuti al giorno) è stata misurata mediante actigrafia nei partecipanti con anemia falciforme e cronica moderata. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 10-12
Variazione dal basale nell'attività fisica moderata alla settimana 22-24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 22-24
La variazione dell'attività fisica moderata quotidiana (minuti al giorno) è stata misurata mediante actigrafia nei partecipanti con anemia falciforme e cronica moderata. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 22-24
Passaggio dal basale nell'attività fisica intensa alla settimana 10-12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 10-12
Il cambiamento nell'attività fisica vigorosa quotidiana (minuti al giorno) è stato misurato mediante actigrafia nei partecipanti con anemia falciforme e cronica moderata. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 10-12
Passaggio dal basale nell'attività fisica intensa alla settimana 22-24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 22-24
Il cambiamento nell'attività fisica vigorosa quotidiana (minuti al giorno) è stato misurato mediante actigrafia nei partecipanti con anemia falciforme e cronica moderata. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 22-24
Variazione dal basale del tempo di sonno notturno totale alla settimana 10-12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 10-12
Il tempo totale di sonno notturno è stato misurato mediante monitoraggio actigrafico notturno. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 10-12
Variazione dal basale del tempo totale di sonno notturno alla settimana 22-24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 22-24
Il tempo totale di sonno notturno è stato misurato mediante monitoraggio actigrafico notturno. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 22-24
Variazione dal basale del tempo di veglia dopo l'inizio del sonno alla settimana 10-12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 10-12
Misurato mediante monitoraggio actigrafico. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 10-12
Variazione dal basale del tempo di veglia dopo l'inizio del sonno alla settimana 22-24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 22-24
Misurato mediante monitoraggio actigrafico. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni. In questa misura di risultato è stata considerata la media di almeno 8 giorni validi durante il periodo di due settimane specificato. L'abbigliamento quotidiano di un partecipante deve essere di 18 ore o più in un giorno per essere considerato un giorno valido.
Riferimento, settimana 22-24
Variazione dal basale dell'efficienza del sonno alla settimana 10-12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 10-12
L'efficienza del sonno è stata definita come il rapporto tra il tempo trascorso a letto e il sonno totale. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni.
Riferimento, settimana 10-12
Variazione dal basale dell'efficienza del sonno alla settimana 22-24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 22-24
L'efficienza del sonno è stata definita come il rapporto tra il tempo trascorso a letto e il sonno totale. La variazione dalla visita di base alla visita di follow-up è stata calcolata sottraendo la misurazione di base dalla misurazione di follow-up per tutte le valutazioni.
Riferimento, settimana 22-24
Percentuale di partecipanti con un aumento di emoglobina (Hb) superiore a (>)1 grammo per decilitro (g/dl) alla settimana 12
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Percentuale di partecipanti con un aumento >1 g/dl dell'emoglobina (Hb) alla settimana 24
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
Variazione dal basale della saturazione media di ossigeno durante la notte (percentuale SpO2 [%]) alla settimana 10-12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 10-12
Riferimento, settimana 10-12
Variazione dal basale della percentuale media di SpO2 notturna alla settimana 22-24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 22-24
Riferimento, settimana 22-24
Variazione rispetto al basale del numero mediano di cali notturni di SpO2 > 3% all'ora alla settimana 10-12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 10-12
Riferimento, settimana 10-12
Variazione rispetto al basale del numero mediano di cali notturni di SpO2 > 3% all'ora alla settimana 22-24
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 22-24
Riferimento, settimana 22-24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Collaboratori

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

8 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

13 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

22 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

21 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GBT440-039
  • C5341024 (Altro identificatore: Alias Study Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti non identificati e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, Piano di Analisi Statistica (SAP), Rapporto di Studio Clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetto a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su Voxelotor

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