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Amélioration de l'actigraphie avec l'étude Voxelotor (ActIVe) (ActIVe)

1 novembre 2023 mis à jour par: Pfizer

Une étude ouverte multicentrique de phase 4 pour évaluer l'effet du traitement de Voxelotor sur l'activité physique chez les adolescents et les adultes atteints de drépanocytose

Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'effet du voxelotor sur l'activité physique quotidienne et la qualité du sommeil, tel que mesuré par un appareil porté au poignet chez des participants atteints de drépanocytose (SCD) et d'anémie chronique modérée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Tous les participants recevront Voxelotor comme traitement. Il y aura environ 13 sites aux États-Unis.

La sécurité et la tolérabilité des participants seront surveillées au cours de l'étude à l'aide de mesures standard, y compris des examens physiques, des signes vitaux (y compris la température, la pression artérielle, le pouls, la fréquence respiratoire et la saturation périphérique en oxygène [SpO2]), des tests de laboratoire cliniques et des événements indésirables (EI ) surveillance.

Période de sélection (d'une durée maximale de 4 semaines) : pendant cette période, les participants signeront le formulaire de consentement éclairé (ICF), après quoi ils effectueront les évaluations de sélection comme indiqué dans le calendrier des évaluations (SOA).

Période de rodage (durée de 2 semaines): Au cours de cette période, les participants entreront dans une période de rodage de 2 semaines (jour -14 au jour -1) au cours de laquelle l'actigraphie de base mesure l'activité physique et la qualité du sommeil, l'oxymétrie de pouls pendant la nuit des évaluations de la saturation en oxygène et des évaluations des résultats rapportés par les patients (PRO) seront recueillies avant de commencer le traitement avec voxelotor.

Période de traitement (durée de 24 semaines) : Après la fin de la période de rodage de 14 jours, les participants entreront dans la période de traitement en ouvert et recevront voxelotor 1 500 mg une fois par jour pendant 24 semaines. Des évaluations actigraphiques répétées de l'activité physique et de la qualité du sommeil, ainsi qu'une oxymétrie de pouls nocturne seront effectuées pendant la période de traitement (semaines 10 à 12 et semaines 22 à 24). Les évaluations PRO et Clinical Global Impression (CGI) seront effectuées lors des visites d'étude prévues. La période de traitement en ouvert est considérée comme les 24 semaines continues de traitement par voxelotor à compter de la date de la première dose (jour 1).

Période de suivi (durée de 4 semaines) : Immédiatement après la période de traitement de 24 semaines, les participants entreront dans une période de suivi de 4 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • VCU Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 55 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Participants masculins ou féminins atteints de SCA (hémoglobine falciforme avec deux gènes drépanocytaires [HbSS] ou hémoglobine falciforme (S) et un gène de bêta-thalassémie [HbS β0] génotype thal)
  2. Entre 12 et 55 ans (inclus)
  3. Taux d'Hb de dépistage ≤8,0 g/dL
  4. Le traitement par hydroxyurée (HU) dans le cadre de l'étude est autorisé si le participant a reçu une dose stable pendant au moins 90 jours avant l'inscription sans modification de dose prévue ou anticipée par l'investigateur.
  5. Le traitement à la glutamine est autorisé
  6. Le traitement avec des agents stimulant l'érythropoïèse (ASE) est autorisé si le participant a reçu une dose stable pendant au moins 12 semaines avant l'inscription sans modification de dose prévue ou anticipée par l'investigateur
  7. Les participantes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes de contraception hautement efficaces jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude. Les participants masculins doivent utiliser des méthodes de contraception de barrière jusqu'à 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude
  8. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif avant l'administration du médicament à l'étude
  9. Consentement éclairé écrit et/ou consentement des parents/tuteurs et consentement du participant conformément à la politique et aux exigences de l'Institutional Review Board (IRB), conformément aux directives de l'ICH

Critère d'exclusion:

  1. Globule rouge (transfusion de globules rouges dans les 3 mois précédant le début du médicament à l'étude
  2. Initiation planifiée d'un traitement par transfusion de globules rouges régulièrement programmé (également appelé transfusion chronique, prophylactique ou préventive) pendant l'étude
  3. Hospitalisation pour crise vaso-occlusive (COV) ou syndrome thoracique aigu (SCA) dans les 30 jours précédant le consentement éclairé/assentiment.
  4. Plus de 10 COV nécessitant une hospitalisation, un service d'urgence ou une visite à la clinique au cours des 12 derniers mois
  5. Chirurgie élective prévue dans les 6 prochains mois
  6. Inactivité physique attribuable à des comorbidités musculosquelettiques, cardiovasculaires ou respiratoires cliniquement significatives
  7. Anémie due à une insuffisance médullaire (p. ex., myélodysplasie)
  8. Nombre absolu de réticulocytes (ARC) < 100 x10^9/L
  9. Dépistage alanine aminotransférase (ALT) > 4× limite supérieure de la normale (LSN)
  10. Dysfonctionnement rénal sévère (débit de filtration glomérulaire estimé [DFG] < 30 mL/min/1,73 m2 selon la formule de Schwartz) ou est sous dialyse chronique
  11. Hépatite A, B ou C active connue ou séropositif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  12. Femmes qui allaitent ou enceintes
  13. Chirurgie majeure dans les 8 semaines précédant l'inscription. Les participants doivent avoir complètement récupéré de toute intervention chirurgicale antérieure avant l'inscription
  14. Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques ou de thérapie génique
  15. A reçu un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le consentement, ou participe actuellement à un autre essai d'un médicament expérimental ou commercialisé (ou d'un dispositif médical)
  16. Utilisation de médicaments concomitants (p. ex., crizanlizumab) qui confondent la capacité d'interpréter les données de l'étude
  17. Condition médicale, psychologique ou comportementale qui, de l'avis de l'investigateur, confondrait ou interférerait avec l'évaluation de l'innocuité et/ou de l'efficacité du médicament à l'étude, empêcherait le respect du protocole de l'étude ; empêcher le consentement éclairé ; ou rendre le participant incapable/peu susceptible de se conformer aux procédures d'étude
  18. Utilisation de médicaments à base de plantes (par exemple, le millepertuis), de substrats sensibles du cytochrome P450 (CYP) 3A4 avec un index thérapeutique étroit, d'inhibiteurs puissants du CYP3A4, de fluconazole ou d'inducteurs modérés ou puissants du CYP3A4
  19. Infection symptomatique de la maladie à coronavirus de 2019 (COVID-19)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Voxéloteur
Les participants recevront du voxelotor à 1500 mg
Médicament: Voxéloteur
Comprimé de 500 mg, oral, avec ou sans nourriture
Autres noms:
  • GBT440
  • Oxbryte

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la valeur de référence de l'activité physique quotidienne totale (comptes par minute) jusqu'aux semaines 10 à 12
Délai: Référence, semaines 10 à 12
L'activité physique quotidienne a été mesurée par actigraphie chez les participants atteints de drépanocytose (SCD) et d'anémie chronique modérée. Les évaluations actigraphiques ont été réalisées à l'aide d'un appareil d'accélérométrie triaxiale porté au poignet. L'actigraphie est une méthodologie acceptée pour suivre les niveaux d'activité, le temps passé à une activité physique modérée et vigoureuse, le nombre de pas et la dépense énergétique. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 10 à 12
Changement par rapport à la valeur de référence de l'activité physique quotidienne totale (comptes par minute) jusqu'aux semaines 22 à 24
Délai: Référence, semaines 22 à 24
L'activité physique quotidienne a été mesurée par actigraphie chez les participants atteints de drépanocytose et d'anémie chronique modérée. Les évaluations actigraphiques ont été réalisées à l'aide d'un appareil d'accélérométrie triaxiale porté au poignet. L'actigraphie est une méthodologie acceptée pour suivre les niveaux d'activité, le temps passé à une activité physique modérée et vigoureuse, le nombre de pas et la dépense énergétique. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 22 à 24
Changement par rapport à la ligne de base de l'activité physique légère jusqu'aux semaines 10 à 12
Délai: Référence, semaines 10 à 12
Le changement dans l'activité physique quotidienne a été mesuré par actigraphie chez des participants adolescents et adultes atteints de drépanocytose et d'anémie chronique modérée. Cette mesure de résultat décrivait le changement par rapport à la valeur initiale de l'activité physique légère. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 10 à 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'activité physique légère à la semaine 22-24
Délai: Référence, semaines 22 à 24
Le changement dans l'activité physique quotidienne a été mesuré par actigraphie chez des participants adolescents et adultes atteints de drépanocytose et d'anémie chronique modérée. Cette mesure de résultat décrivait le changement par rapport à la valeur initiale de l'activité physique légère. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 22 à 24
Changement par rapport à la ligne de base de l'activité physique modérée aux semaines 10 à 12
Délai: Référence, semaines 10 à 12
La modification de l'activité physique modérée quotidienne (minutes par jour) a été mesurée par actigraphie chez les participants atteints de drépanocytose et d'anémie chronique modérée. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 10 à 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'activité physique modérée aux semaines 22 à 24
Délai: Référence, semaines 22 à 24
La modification de l'activité physique modérée quotidienne (minutes par jour) a été mesurée par actigraphie chez les participants atteints de drépanocytose et d'anémie chronique modérée. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 22 à 24
Changement par rapport à la ligne de base de l'activité physique vigoureuse aux semaines 10 à 12
Délai: Référence, semaines 10 à 12
La modification de l'activité physique vigoureuse quotidienne (minutes par jour) a été mesurée par actigraphie chez les participants atteints de drépanocytose et d'anémie chronique modérée. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 10 à 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'activité physique vigoureuse aux semaines 22-24
Délai: Référence, semaines 22 à 24
La modification de l'activité physique vigoureuse quotidienne (minutes par jour) a été mesurée par actigraphie chez les participants atteints de drépanocytose et d'anémie chronique modérée. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 22 à 24
Changement par rapport à la valeur de référence de la durée totale du sommeil nocturne jusqu'aux semaines 10 à 12
Délai: Référence, semaines 10 à 12
La durée totale du sommeil nocturne a été mesurée par surveillance actigraphique nocturne. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 10 à 12
Changement par rapport à la valeur de référence de la durée totale du sommeil nocturne jusqu'aux semaines 22 à 24
Délai: Référence, semaines 22 à 24
La durée totale du sommeil nocturne a été mesurée par surveillance actigraphique nocturne. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 22 à 24
Changement par rapport à la ligne de base de l'heure de réveil après le début du sommeil jusqu'aux semaines 10 à 12
Délai: Référence, semaines 10 à 12
Mesuré par suivi actigraphique. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 10 à 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'heure de réveil après le début du sommeil jusqu'aux semaines 22 à 24
Délai: Référence, semaines 22 à 24
Mesuré par suivi actigraphique. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations. Dans cette mesure des résultats, la moyenne d'au moins 8 jours valides au cours de la période spécifiée de deux semaines a été prise en compte. Le port quotidien d'un participant doit durer 18 heures ou plus dans une journée pour être considéré comme une journée valide.
Référence, semaines 22 à 24
Changement par rapport à la ligne de base de l'efficacité du sommeil jusqu'aux semaines 10 à 12
Délai: Référence, semaines 10 à 12
L'efficacité du sommeil a été définie comme le rapport entre le temps de sommeil total et le temps passé au lit. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations.
Référence, semaines 10 à 12
Changement par rapport à la ligne de base de l'efficacité du sommeil jusqu'aux semaines 22 à 24
Délai: Référence, semaines 22 à 24
L'efficacité du sommeil a été définie comme le rapport entre le temps de sommeil total et le temps passé au lit. Le changement entre la visite de référence et la visite de suivi a été calculé en soustrayant la mesure de base de la mesure de suivi pour toutes les évaluations.
Référence, semaines 22 à 24
Pourcentage de participants présentant une augmentation de plus de (>) 1 gramme par décilitre (g/dL) de l'hémoglobine (Hb) à la semaine 12
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Pourcentage de participants présentant une augmentation > 1 g/dL de l'hémoglobine (Hb) à la semaine 24
Délai: Semaine 24
Semaine 24
Changement par rapport à la valeur initiale de la saturation moyenne en oxygène pendant la nuit (pourcentage de SpO2 [%]) jusqu'aux semaines 10 à 12
Délai: Référence, semaines 10 à 12
Référence, semaines 10 à 12
Changement par rapport à la ligne de base du % moyen de SpO2 nocturne jusqu'aux semaines 22 à 24
Délai: Référence, semaines 22 à 24
Référence, semaines 22 à 24
Changement par rapport à la ligne de base du nombre médian de baisses de SpO2 nocturnes > 3 % par heure jusqu'aux semaines 10 à 12
Délai: Référence, semaines 10 à 12
Référence, semaines 10 à 12
Changement par rapport à la ligne de base du nombre médian de baisses de SpO2 nocturnes > 3 % par heure jusqu'aux semaines 22 à 24
Délai: Référence, semaines 22 à 24
Référence, semaines 22 à 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Collaborateurs

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 décembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

8 septembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

13 septembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 mai 2020

Première publication (Réel)

22 mai 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

21 novembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 novembre 2023

Dernière vérification

1 novembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GBT440-039
  • C5341024 (Autre identifiant: Alias Study Number)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Pfizer donnera accès aux données individuelles anonymisées des participants et aux documents d'étude associés (par ex. protocole, Plan d'Analyse Statistique (SAP), Rapport d'Etude Clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles à l'adresse : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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