Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aktigrafiforbedring med Voxelotor (ActIVe) undersøgelse (ActIVe)

1. november 2023 opdateret af: Pfizer

En fase 4, multicenter, åben-label undersøgelse til evaluering af behandlingseffekten af ​​Voxelotor på fysisk aktivitet hos unge og voksne med seglcellesygdom

Dette er en undersøgelse, der skal evaluere effekten af ​​voxelotor på daglig fysisk aktivitet og søvnkvalitet, målt med en håndledsbåret enhed hos deltagere med seglcellesygdom (SCD) og kronisk moderat anæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alle deltagere får Voxelotor som behandling. Der vil være cirka 13 steder i USA.

Deltagernes sikkerhed og tolerabilitet vil blive overvåget under undersøgelsen ved hjælp af standardmålinger, herunder fysiske undersøgelser, vitale tegn (inklusive temperatur, blodtryk, pulsfrekvens, respirationsfrekvens og perifer iltmætning [SpO2]), kliniske laboratorietests og uønskede hændelser (AE). ) overvågning.

Screeningsperiode (op til 4 ugers varighed): I denne periode vil deltagerne underskrive den informerede samtykkeformular (ICF), hvorefter de vil fuldføre screeningsvurderingerne som beskrevet i Schedule of Assessments (SOA).

Indkøringsperiode (varighed af 2 uger): I denne periode vil deltagerne gå ind i en 2-ugers indkøringsperiode (dag -14 til dag -1), i hvilken baseline aktigrafi måler fysisk aktivitet og søvnkvalitet, pulsoximetri natten over vurderinger af oxygensaturation, og Patient-Reported Outcome (PRO) vurderinger vil blive indsamlet før påbegyndelse af behandling med voxelotor.

Behandlingsperiode (24 ugers varighed): Efter afslutningen af ​​den 14-dages indkøringsperiode vil deltagerne gå ind i den åbne behandlingsperiode og modtage voxelotor 1500 mg én gang dagligt i 24 uger. Gentag aktigrafivurderinger af fysisk aktivitet og søvnkvalitet, og pulsoximetri natten over vil blive udført i behandlingsperioden (uge 10 til 12 og uge 22 til 24). PRO og Clinical Global Impression (CGI) vurderinger vil blive gennemført ved planlagte studiebesøg. Den åbne behandlingsperiode betragtes som de kontinuerlige 24 ugers voxelotor-behandling fra datoen for første dosis (dag 1).

Opfølgningsperiode (4 ugers varighed): Umiddelbart efter den 24-ugers behandlingsperiode vil deltagerne gå ind i en 4-ugers opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Vcu Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere med SCA (seglhæmoglobin med to seglcelle-gener [HbSS] eller seglhæmoglobin (S) og et beta-thalassæmi-gen [HbS β0] thal-genotype)
  2. Mellem 12 og 55 år (inklusive)
  3. Screening af Hb-niveau ≤8,0 g/dL
  4. Behandling med hydroxyurinstof (HU)-terapi på studiet er tilladt, hvis deltageren har været på en stabil dosis i mindst 90 dage før indskrivning uden dosisændringer planlagt eller forventet af investigator
  5. Behandling med glutamin er tilladt
  6. Behandling med erythropoiesis-stimulerende midler (ESA'er) er tilladt, hvis deltageren har været på en stabil dosis i mindst 12 uger før indskrivning uden nogen dosisændringer planlagt eller forventet af investigator
  7. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal bruge yderst effektive præventionsmetoder indtil 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Mandlige deltagere skal bruge barrierepræventionsmetoder til 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet
  8. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest før administration af undersøgelseslægemidlet
  9. Skriftligt informeret samtykke og/eller samtykke fra forældre/værge og deltagersamtykke i henhold til Institutional Review Board (IRB) politik og krav, i overensstemmelse med ICH-retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  1. Røde blodlegemer (RBC-transfusion inden for 3 måneder før påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet
  2. Planlagt påbegyndelse af regelmæssig planlagt RBC-transfusionsterapi (også kaldet kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusion) under undersøgelsen
  3. Hospitalsindlæggelse for vaso-okklusiv krise (VOC) eller akut brystsyndrom (ACS) inden for 30 dage før informeret samtykke/samtykke.
  4. Mere end 10 VOC'er, der kræver hospitalsindlæggelse, skadestue eller klinikbesøg inden for de seneste 12 måneder
  5. Planlagt elektiv operation indenfor de næste 6 måneder
  6. Fysisk inaktivitet, der kan tilskrives klinisk signifikante muskuloskeletale, kardiovaskulære eller respiratoriske komorbiditeter
  7. Anæmi på grund af knoglemarvssvigt (f.eks. myelodysplasi)
  8. Absolut retikulocyttal (ARC) < 100 x10^9/L
  9. Screening af alaninaminotransferase (ALT) > 4× øvre normalgrænse (ULN)
  10. Alvorlig nyreinsufficiens (estimeret glomerulær filtrationshastighed [GFR] < 30 ml/min/1,73 m2 efter Schwartz formel) eller er i kronisk dialyse
  11. Kendt aktiv hepatitis A, B eller C eller kendt for at være human immundefektvirus (HIV)-positiv.
  12. Kvinder, der ammer eller er gravide
  13. Større operation inden for 8 uger før indskrivning. Deltagerne skal være fuldstændig restituerede fra enhver tidligere operation før tilmelding
  14. Anamnese med hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller genterapi
  15. Modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5-halveringstider, alt efter hvad der er længst, forud for samtykke, eller deltager i øjeblikket i et andet forsøg med et forsøgslægemiddel eller markedsført lægemiddel (eller medicinsk udstyr)
  16. Brug af samtidig medicin (f.eks. crizanlizumab), der forstyrrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen
  17. Medicinsk, psykologisk eller adfærdsmæssig tilstand, der efter investigatorens mening ville forvirre eller forstyrre evalueringen af ​​undersøgelseslægemidlets sikkerhed og/eller effektivitet, forhindrer overholdelse af undersøgelsesprotokollen; udelukke informeret samtykke; eller gøre deltageren ude af stand til/usandsynligt at overholde undersøgelsesprocedurerne
  18. Brug af naturlægemidler (f.eks. perikon), følsomme cytokrom P450 (CYP) 3A4-substrater med et snævert terapeutisk indeks, stærke CYP3A4-hæmmere, fluconazol eller moderate eller stærke CYP3A4-inducere
  19. Symptomatisk coronavirus sygdom i 2019 (COVID-19) infektion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Voxelotor
Deltagerne vil modtage voxelotor på 1500 mg
Medicin: Voxelotor
500 mg tablet, oral, med eller uden mad
Andre navne:
  • GBT440
  • Oxbryta

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i samlet daglig fysisk aktivitet (tæller pr. minut) til uge 10-12
Tidsramme: Baseline, uge ​​10-12
Daglig fysisk aktivitet blev målt ved aktigrafi hos deltagere med seglcellesygdom (SCD) og kronisk moderat anæmi. Aktigrafivurderinger blev udført ved hjælp af håndledsbåret tri-aksial accelerometrianordning. Aktigrafi er en accepteret metode til at spore aktivitetsniveauer, tid brugt på moderat og kraftig fysisk aktivitet, skridttælling og energiforbrug. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​10-12
Ændring fra baseline i samlet daglig fysisk aktivitet (tæller pr. minut) til uge 22-24
Tidsramme: Baseline, uge ​​22-24
Daglig fysisk aktivitet blev målt ved aktigrafi hos deltagere med SCD og kronisk moderat anæmi. Aktigrafivurderinger blev udført ved hjælp af håndledsbåret tri-aksial accelerometrianordning. Aktigrafi er en accepteret metode til at spore aktivitetsniveauer, tid brugt på moderat og kraftig fysisk aktivitet, skridttælling og energiforbrug. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​22-24
Skift fra baseline i let fysisk aktivitet til uge 10-12
Tidsramme: Baseline, uge ​​10-12
Ændring i daglig fysisk aktivitet blev målt ved aktigrafi hos unge og voksne deltagere med SCD og kronisk moderat anæmi. Dette resultatmål beskrev ændringen fra baseline i let fysisk aktivitet. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​10-12
Skift fra baseline i let fysisk aktivitet til uge 22-24
Tidsramme: Baseline, uge ​​22-24
Ændring i daglig fysisk aktivitet blev målt ved aktigrafi hos unge og voksne deltagere med SCD og kronisk moderat anæmi. Dette resultatmål beskrev ændringen fra baseline i let fysisk aktivitet. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​22-24
Skift fra baseline i moderat fysisk aktivitet til uge 10-12
Tidsramme: Baseline, uge ​​10-12
Ændring i daglig moderat fysisk aktivitet (minutter pr. dag) blev målt ved aktigrafi hos deltagere med SCD og kronisk moderat anæmi. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​10-12
Ændring fra baseline i moderat fysisk aktivitet til uge 22-24
Tidsramme: Baseline, uge ​​22-24
Ændring i daglig moderat fysisk aktivitet (minutter pr. dag) blev målt ved aktigrafi hos deltagere med SCD og kronisk moderat anæmi. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​22-24
Skift fra baseline i kraftig fysisk aktivitet til uge 10-12
Tidsramme: Baseline, uge ​​10-12
Ændring i daglig kraftig fysisk aktivitet (minutter pr. dag) blev målt ved aktigrafi hos deltagere med SCD og kronisk moderat anæmi. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​10-12
Skift fra baseline i kraftig fysisk aktivitet til uge 22-24
Tidsramme: Baseline, uge ​​22-24
Ændring i daglig kraftig fysisk aktivitet (minutter pr. dag) blev målt ved aktigrafi hos deltagere med SCD og kronisk moderat anæmi. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​22-24
Ændring fra baseline i total natlig søvntid til uge 10-12
Tidsramme: Baseline, uge ​​10-12
Den samlede natlige søvntid blev målt ved aktigrafiovervågning natten over. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​10-12
Ændring fra baseline i total natsøvntid til uge 22-24
Tidsramme: Baseline, uge ​​22-24
Den samlede natlige søvntid blev målt ved aktigrafiovervågning natten over. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​22-24
Skift fra baseline i vågen tid efter indtræden af ​​søvn til uge 10-12
Tidsramme: Baseline, uge ​​10-12
Målt ved aktigrafiovervågning. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​10-12
Skift fra baseline i vågen tid efter indtræden af ​​søvn til uge 22-24
Tidsramme: Baseline, uge ​​22-24
Målt ved aktigrafiovervågning. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger. I dette resultatmål blev gennemsnittet af mindst 8 gyldige dage i løbet af den specificerede to-ugers periode taget i betragtning. En deltagers daglige slid skal være 18 timer eller mere på en dag for at blive betragtet som en gyldig dag.
Baseline, uge ​​22-24
Skift fra baseline i søvneffektivitet til uge 10-12
Tidsramme: Baseline, uge ​​10-12
Søvneffektivitet blev defineret som forholdet mellem den samlede søvn fra tid til anden i sengen. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger.
Baseline, uge ​​10-12
Skift fra baseline i søvneffektivitet til uge 22-24
Tidsramme: Baseline, uge ​​22-24
Søvneffektivitet blev defineret som forholdet mellem den samlede søvn fra tid til anden i sengen. Ændring fra baseline til opfølgningsbesøg blev beregnet som baselinemålingen trukket fra opfølgningsmålingen for alle vurderinger.
Baseline, uge ​​22-24
Procentdel af deltagere med mere end (>)1 gram pr. deciliter (g/dL) stigning i hæmoglobin (Hb) i uge 12
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Procentdel af deltagere med >1 g/dL stigning i hæmoglobin (Hb) i uge 24
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Ændring fra baseline i gennemsnitlig iltmætning natten over (SpO2-procent [%) til uge 10-12
Tidsramme: Baseline, uge ​​10-12
Baseline, uge ​​10-12
Ændring fra baseline i gennemsnitlig SpO2 % natten over til uge 22-24
Tidsramme: Baseline, uge ​​22-24
Baseline, uge ​​22-24
Ændring fra baseline i medianantal af SpO2-fald natten over > 3 % pr. time til uge 10-12
Tidsramme: Baseline, uge ​​10-12
Baseline, uge ​​10-12
Ændring fra baseline i medianantal af SpO2-fald natten over > 3 % pr. time til uge 22-24
Tidsramme: Baseline, uge ​​22-24
Baseline, uge ​​22-24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Samarbejdspartnere

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

13. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

21. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GBT440-039
  • C5341024 (Anden identifikator: Alias Study Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Voxelotor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner