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Melhoria da actigrafia com o estudo Voxelotor (ActIVe) (ActIVe)

1 de novembro de 2023 atualizado por: Pfizer

Um estudo de Fase 4, Multicêntrico, Aberto para Avaliar o Efeito do Tratamento do Voxelotor na Atividade Física em Adolescentes e Adultos com Doença Falciforme

Este é um estudo para avaliar o efeito do voxelotor na atividade física diária e na qualidade do sono, medido por um dispositivo usado no pulso em participantes com doença falciforme (DF) e anemia crônica moderada.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Todos os participantes receberão Voxelotor como tratamento. Haverá aproximadamente 13 locais nos EUA.

A segurança e a tolerabilidade dos participantes serão monitoradas durante o estudo usando medidas padrão, incluindo exames físicos, sinais vitais (incluindo temperatura, pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória e saturação periférica de oxigênio [SpO2]), testes laboratoriais clínicos e eventos adversos (AE ) monitoramento.

Período de Triagem (até 4 semanas de duração): Durante esse período, os participantes assinarão o formulário de consentimento informado (TCLE), após o qual concluirão as avaliações de triagem conforme detalhado no Cronograma de Avaliações (SOA).

Período inicial (duração de 2 semanas): Durante este período, os participantes entrarão em um período inicial de 2 semanas (Dia -14 ao Dia -1), durante o qual a actigrafia de linha de base mede a atividade física e a qualidade do sono, oximetria de pulso durante a noite avaliações de saturação de oxigênio e avaliações de resultado relatado pelo paciente (PRO) serão coletadas antes de iniciar o tratamento com voxelotor.

Período de tratamento (duração de 24 semanas): após a conclusão do período inicial de 14 dias, os participantes entrarão no período de tratamento aberto e receberão voxelotor 1.500 mg uma vez ao dia por 24 semanas. Repita as avaliações de actigrafia da atividade física e qualidade do sono, e a oximetria de pulso noturna será realizada durante o período de tratamento (semanas 10 a 12 e semanas 22 a 24). As avaliações PRO e Clinical Global Impression (CGI) serão concluídas nas visitas de estudo agendadas. O período de tratamento aberto é considerado como 24 semanas contínuas de tratamento com voxelotor a partir da data da primeira dose (Dia 1).

Período de Acompanhamento (duração de 4 semanas): Imediatamente após o período de tratamento de 24 semanas, os participantes entrarão em um Período de Acompanhamento de 4 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

25

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Vcu Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 55 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Participantes do sexo masculino ou feminino com SCA (hemoglobina falciforme com dois genes falciformes [HbSS] ou hemoglobina falciforme (S) e um gene beta talassemia [HbS β0] genótipo tal)
  2. Dos 12 aos 55 anos (inclusive)
  3. Nível de Hb de triagem ≤8,0 g/dL
  4. O tratamento com terapia de hidroxiureia (HU) no estudo é permitido se o participante estiver em uma dose estável por pelo menos 90 dias antes da inscrição sem modificações de dose planejadas ou antecipadas pelo investigador
  5. O tratamento com glutamina é permitido
  6. O tratamento com agentes estimuladores da eritropoiese (AEEs) é permitido se o participante estiver em uma dose estável por pelo menos 12 semanas antes da inscrição sem modificações de dose planejadas ou antecipadas pelo investigador
  7. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem usar métodos contraceptivos altamente eficazes até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo. Os participantes do sexo masculino devem usar métodos contraceptivos de barreira até 30 dias após a última dose do medicamento do estudo
  8. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo antes da administração do medicamento do estudo
  9. Consentimento informado por escrito e/ou consentimento dos pais/responsável e consentimento do participante de acordo com a política e requisitos do Conselho de Revisão Institucional (IRB), de acordo com as diretrizes do ICH

Critério de exclusão:

  1. Glóbulos vermelhos (transfusão de hemácias dentro de 3 meses antes do início do medicamento do estudo
  2. Início planejado de terapia de transfusão de hemácias programada regularmente (também denominada transfusão crônica, profilática ou preventiva) durante o estudo
  3. Hospitalização por crise vaso-oclusiva (VOC) ou síndrome torácica aguda (SCA) dentro de 30 dias antes do consentimento informado/assentimento.
  4. Mais de 10 VOCs que requerem hospitalização, departamento de emergência ou consulta clínica nos últimos 12 meses
  5. Cirurgia eletiva planejada para os próximos 6 meses
  6. Inatividade física atribuível a comorbidades musculoesqueléticas, cardiovasculares ou respiratórias clinicamente significativas
  7. Anemia devido a insuficiência da medula óssea (por exemplo, mielodisplasia)
  8. Contagem absoluta de reticulócitos (ARC) < 100 x10^9/L
  9. Triagem de alanina aminotransferase (ALT) > 4× limite superior do normal (LSN)
  10. Disfunção renal grave (taxa de filtração glomerular estimada [TFG] < 30 mL/min/1,73 m2 pela fórmula de Schwartz) ou está em diálise crônica
  11. Hepatite A, B ou C ativa conhecida ou soropositivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV).
  12. Mulheres que estão amamentando ou grávidas
  13. Grande cirurgia dentro de 8 semanas antes da inscrição. Os participantes devem ter se recuperado completamente de qualquer cirurgia anterior antes da inscrição
  14. Histórico de transplante de células-tronco hematopoiéticas ou terapia genética
  15. Recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes do consentimento, ou está atualmente participando de outro estudo de um medicamento experimental ou comercializado (ou dispositivo médico)
  16. Uso de medicamentos concomitantes (por exemplo, crizanlizumabe) que confundem a capacidade de interpretar os dados do estudo
  17. Condição médica, psicológica ou comportamental que, na opinião do investigador, possa confundir ou interferir na avaliação da segurança e/ou eficácia do medicamento em estudo, impeça a conformidade com o protocolo do estudo; impedir o consentimento informado; ou tornar o participante incapaz/improvável de cumprir os procedimentos do estudo
  18. Uso de medicamentos fitoterápicos (por exemplo, erva de São João), substratos sensíveis do citocromo P450 (CYP) 3A4 com um índice terapêutico estreito, fortes inibidores do CYP3A4, fluconazol ou indutores moderados ou fortes do CYP3A4
  19. Doença sintomática do coronavírus de 2019 (COVID-19) infecção

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Voxelotor
Os participantes receberão voxelotor a 1500 mg
Medicamento: Voxelotor
Comprimido de 500 mg, oral, com ou sem alimentos
Outros nomes:
  • GBT440
  • Oxbryta

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na atividade física diária total (contagens por minuto) até a semana 10-12
Prazo: Linha de base, semana 10-12
A atividade física diária foi medida por actigrafia em participantes com doença falciforme (DF) e anemia crônica moderada. As avaliações de actigrafia foram realizadas usando um dispositivo de acelerometria triaxial usado no pulso. A actigrafia é uma metodologia aceita para monitorar níveis de atividade, tempo gasto em atividade física moderada e vigorosa, contagem de passos e gasto energético. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 10-12
Mudança da linha de base na atividade física diária total (contagens por minuto) até a semana 22-24
Prazo: Linha de base, semana 22-24
A atividade física diária foi medida por actigrafia em participantes com DF e anemia crônica moderada. As avaliações de actigrafia foram realizadas usando um dispositivo de acelerometria triaxial usado no pulso. A actigrafia é uma metodologia aceita para monitorar níveis de atividade, tempo gasto em atividade física moderada e vigorosa, contagem de passos e gasto energético. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 22-24
Mudança da linha de base em atividade física leve para as semanas 10-12
Prazo: Linha de base, semana 10-12
A mudança na atividade física diária foi medida por actigrafia em participantes adolescentes e adultos com doença falciforme e anemia crônica moderada. Esta medida de resultado descreveu a mudança da linha de base na atividade física leve. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 10-12
Mudança da linha de base em atividade física leve para a semana 22-24
Prazo: Linha de base, semana 22-24
A mudança na atividade física diária foi medida por actigrafia em participantes adolescentes e adultos com doença falciforme e anemia crônica moderada. Esta medida de resultado descreveu a mudança da linha de base na atividade física leve. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 22-24
Mudança da linha de base em atividade física moderada para a semana 10-12
Prazo: Linha de base, semana 10-12
A mudança na atividade física moderada diária (minutos por dia) foi medida por actigrafia em participantes com doença falciforme e anemia crônica moderada. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 10-12
Mudança da linha de base em atividade física moderada para a semana 22-24
Prazo: Linha de base, semana 22-24
A mudança na atividade física moderada diária (minutos por dia) foi medida por actigrafia em participantes com doença falciforme e anemia crônica moderada. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 22-24
Mudança da linha de base em atividade física vigorosa para a semana 10-12
Prazo: Linha de base, semana 10-12
A mudança na atividade física vigorosa diária (minutos por dia) foi medida por actigrafia em participantes com doença falciforme e anemia crônica moderada. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 10-12
Mudança da linha de base em atividade física vigorosa para a semana 22-24
Prazo: Linha de base, semana 22-24
A mudança na atividade física vigorosa diária (minutos por dia) foi medida por actigrafia em participantes com doença falciforme e anemia crônica moderada. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 22-24
Mudança da linha de base no tempo total de sono noturno para a semana 10-12
Prazo: Linha de base, semana 10-12
O tempo total de sono noturno foi medido por monitoramento de actigrafia noturna. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 10-12
Mudança da linha de base no tempo total de sono noturno para a semana 22-24
Prazo: Linha de base, semana 22-24
O tempo total de sono noturno foi medido por monitoramento de actigrafia noturna. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 22-24
Mudança da linha de base no horário de despertar após o início do sono para as semanas 10-12
Prazo: Linha de base, semana 10-12
Medido por monitoramento de actigrafia. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 10-12
Mudança da linha de base no horário de despertar após o início do sono para as semanas 22 a 24
Prazo: Linha de base, semana 22-24
Medido por monitoramento de actigrafia. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações. Nesta medida de resultado foi considerada a média de pelo menos 8 dias válidos durante o período especificado de duas semanas. O uso diário de um participante deve ser de 18 horas ou mais por dia para ser considerado um dia válido.
Linha de base, semana 22-24
Mudança da linha de base na eficiência do sono para as semanas 10-12
Prazo: Linha de base, semana 10-12
A eficiência do sono foi definida como a relação entre o tempo total de sono e o tempo na cama. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações.
Linha de base, semana 10-12
Mudança da linha de base na eficiência do sono para as semanas 22-24
Prazo: Linha de base, semana 22-24
A eficiência do sono foi definida como a relação entre o tempo total de sono e o tempo na cama. A mudança da consulta inicial para a visita de acompanhamento foi calculada como a medição inicial subtraída da medição de acompanhamento para todas as avaliações.
Linha de base, semana 22-24
Porcentagem de participantes com aumento de mais de (>) 1 grama por decilitro (g/dL) na hemoglobina (Hb) na semana 12
Prazo: Semana 12
Semana 12
Porcentagem de participantes com aumento >1 g/dL na hemoglobina (Hb) na semana 24
Prazo: Semana 24
Semana 24
Mudança da linha de base na saturação média de oxigênio durante a noite (porcentagem de SpO2 [%]) até a semana 10-12
Prazo: Linha de base, semana 10-12
Linha de base, semana 10-12
Mudança da linha de base na % média de SpO2 durante a noite para a semana 22-24
Prazo: Linha de base, semana 22-24
Linha de base, semana 22-24
Mudança da linha de base no número médio de quedas noturnas de SpO2 > 3% por hora até a semana 10-12
Prazo: Linha de base, semana 10-12
Linha de base, semana 10-12
Mudança da linha de base no número médio de quedas noturnas de SpO2 > 3% por hora até a semana 22-24
Prazo: Linha de base, semana 22-24
Linha de base, semana 22-24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Pfizer

Colaboradores

Pfizer

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

8 de setembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

13 de setembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de março de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de maio de 2020

Primeira postagem (Real)

22 de maio de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

21 de novembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de novembro de 2023

Última verificação

1 de novembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GBT440-039
  • C5341024 (Outro identificador: Alias Study Number)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados individuais de participantes não identificados e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a determinados critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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