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Estudio de mejora de la actigrafía con Voxelotor (ActIVe) (ActIVe)

1 de noviembre de 2023 actualizado por: Pfizer

Un estudio abierto, multicéntrico y de fase 4 para evaluar el efecto del tratamiento con Voxelotor sobre la actividad física en adolescentes y adultos con enfermedad de células falciformes

Este es un estudio para evaluar el efecto de voxelotor en la actividad física diaria y la calidad del sueño, medido con un dispositivo de muñeca en participantes con enfermedad de células falciformes (ECF) y anemia crónica moderada.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Todos los participantes recibirán Voxelotor como tratamiento. Habrá aproximadamente 13 sitios en los Estados Unidos.

La seguridad y la tolerabilidad de los participantes se monitorearán durante el estudio utilizando medidas estándar, que incluyen exámenes físicos, signos vitales (que incluyen temperatura, presión arterial, frecuencia del pulso, frecuencia respiratoria y saturación de oxígeno periférico [SpO2]), pruebas de laboratorio clínico y eventos adversos (AE ) vigilancia.

Período de selección (hasta 4 semanas de duración): durante este período, los participantes firmarán el formulario de consentimiento informado (ICF), luego de lo cual completarán las evaluaciones de detección como se detalla en el Programa de evaluaciones (SOA).

Período de preparación (2 semanas de duración): durante este período, los participantes entrarán en un período de prueba de 2 semanas (Día -14 a Día -1) durante el cual la actigrafía de referencia mide la actividad física y la calidad del sueño, la oximetría de pulso durante la noche Se recopilarán evaluaciones de saturación de oxígeno y resultados informados por el paciente (PRO) antes de iniciar el tratamiento con voxelotor.

Período de tratamiento (24 semanas de duración): Después de completar el Período inicial de 14 días, los participantes ingresarán al período de tratamiento abierto y recibirán voxelotor 1500 mg una vez al día durante 24 semanas. Durante el período de tratamiento (semanas 10 a 12 y semanas 22 a 24), se realizarán evaluaciones actigráficas repetidas de la actividad física y la calidad del sueño, y se realizará una oximetría de pulso durante la noche. Las evaluaciones PRO y Clinical Global Impression (CGI) se completarán en las visitas programadas del estudio. El período de tratamiento abierto se considera las 24 semanas continuas de tratamiento con voxelotor desde la fecha de la primera dosis (Día 1).

Período de seguimiento (4 semanas de duración): Inmediatamente después del período de tratamiento de 24 semanas, los participantes ingresarán a un Período de seguimiento de 4 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

25

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • VCU Health

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 55 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes masculinos o femeninos con SCA (hemoglobina falciforme con dos genes de células falciformes [HbSS] o hemoglobina falciforme (S) y un gen de talasemia beta [HbS β0] genotipo tal)
  2. De 12 a 55 años de edad (ambos inclusive)
  3. Detección de nivel de Hb ≤8,0 g/dL
  4. Se permite el tratamiento con hidroxiurea (HU) en el estudio si el participante ha estado en una dosis estable durante al menos 90 días antes de la inscripción sin modificaciones de dosis planificadas o previstas por el investigador.
  5. Se permite el tratamiento con glutamina
  6. Se permite el tratamiento con agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) si el participante ha estado en una dosis estable durante al menos 12 semanas antes de la inscripción sin modificaciones de dosis planificadas o previstas por el investigador.
  7. Las mujeres participantes en edad fértil deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio. Los participantes masculinos deben usar métodos anticonceptivos de barrera hasta 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio.
  8. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa antes de la administración del fármaco del estudio.
  9. Consentimiento informado por escrito y/o consentimiento de los padres/tutores y asentimiento del participante según la política y los requisitos de la Junta de Revisión Institucional (IRB), de acuerdo con las pautas de ICH

Criterio de exclusión:

  1. Glóbulos rojos (transfusión de glóbulos rojos dentro de los 3 meses anteriores al inicio del fármaco del estudio
  2. Inicio planificado de la terapia de transfusión de glóbulos rojos programada regularmente (también denominada transfusión crónica, profiláctica o preventiva) durante el estudio
  3. Hospitalización por crisis vasooclusiva (COV) o síndrome torácico agudo (SCA) dentro de los 30 días anteriores al consentimiento/asentimiento informado.
  4. Más de 10 VOC que requirieron hospitalización, departamento de emergencia o visita a la clínica en los últimos 12 meses
  5. Cirugía electiva planificada dentro de los próximos 6 meses
  6. Inactividad física atribuible a comorbilidades musculoesqueléticas, cardiovasculares o respiratorias clínicamente significativas
  7. Anemia debida a insuficiencia de la médula ósea (p. ej., mielodisplasia)
  8. Recuento absoluto de reticulocitos (ARC) < 100 x10^9/L
  9. Cribado de alanina aminotransferasa (ALT) > 4 veces el límite superior de la normalidad (LSN)
  10. Disfunción renal grave (tasa de filtración glomerular [TFG] estimada < 30 ml/min/1,73 m2 por la fórmula de Schwartz) o está en diálisis crónica
  11. Hepatitis A, B o C activa conocida o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positivo.
  12. Mujeres que están amamantando o embarazadas
  13. Cirugía mayor dentro de las 8 semanas antes de la inscripción. Los participantes deben haberse recuperado por completo de cualquier cirugía anterior antes de la inscripción
  14. Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas o terapia génica
  15. Recibió un fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes del consentimiento, o está participando actualmente en otro ensayo de un fármaco en investigación o comercializado (o dispositivo médico)
  16. Uso de medicamentos concomitantes (p. ej., crizanlizumab) que confunden la capacidad de interpretar los datos del estudio
  17. Condición médica, psicológica o conductual que, en opinión del Investigador, confundiría o interferiría con la evaluación de seguridad y/o eficacia del fármaco del estudio, impediría el cumplimiento del protocolo del estudio; impedir el consentimiento informado; o, hacer que el participante sea incapaz o improbable de cumplir con los procedimientos del estudio
  18. Uso de medicamentos a base de hierbas (p. ej., hierba de San Juan), sustratos sensibles del citocromo P450 (CYP) 3A4 con un índice terapéutico estrecho, inhibidores potentes de CYP3A4, fluconazol o inductores moderados o potentes de CYP3A4
  19. Infección sintomática de la enfermedad por coronavirus de 2019 (COVID-19)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Voxelotor
Los participantes recibirán voxelotor a 1500 mg
Droga: Voxelotor
Tableta de 500 mg, oral, con o sin alimentos
Otros nombres:
  • GBT440
  • Oxbryta

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el valor inicial en la actividad física diaria total (recuentos por minuto) hasta las semanas 10 a 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10-12
La actividad física diaria se midió mediante actigrafía en participantes con anemia de células falciformes (SCD) y anemia crónica moderada. Las evaluaciones de actigrafía se realizaron utilizando un dispositivo de acelerometría triaxial que se lleva en la muñeca. La actigrafía es una metodología aceptada para rastrear los niveles de actividad, el tiempo dedicado a actividad física moderada y vigorosa, el recuento de pasos y el gasto de energía. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 10-12
Cambio desde el valor inicial en la actividad física diaria total (recuentos por minuto) hasta las semanas 22-24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 22-24
La actividad física diaria se midió mediante actigrafía en participantes con ECF y anemia crónica moderada. Las evaluaciones de actigrafía se realizaron utilizando un dispositivo de acelerometría triaxial que se lleva en la muñeca. La actigrafía es una metodología aceptada para rastrear los niveles de actividad, el tiempo dedicado a actividad física moderada y vigorosa, el recuento de pasos y el gasto de energía. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 22-24
Cambio desde el valor inicial en actividad física ligera hasta la semana 10-12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10-12
El cambio en la actividad física diaria se midió mediante actigrafía en participantes adolescentes y adultos con ECF y anemia crónica moderada. Esta medida de resultado describió el cambio desde el inicio en la actividad física ligera. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 10-12
Cambio desde el valor inicial en actividad física ligera hasta la semana 22-24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 22-24
El cambio en la actividad física diaria se midió mediante actigrafía en participantes adolescentes y adultos con ECF y anemia crónica moderada. Esta medida de resultado describió el cambio desde el inicio en la actividad física ligera. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 22-24
Cambio desde el valor inicial en actividad física moderada hasta la semana 10-12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10-12
El cambio en la actividad física moderada diaria (minutos por día) se midió mediante actigrafía en participantes con ECF y anemia crónica moderada. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 10-12
Cambio desde el valor inicial en actividad física moderada hasta la semana 22-24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 22-24
El cambio en la actividad física moderada diaria (minutos por día) se midió mediante actigrafía en participantes con ECF y anemia crónica moderada. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 22-24
Cambio desde el valor inicial en la actividad física vigorosa hasta la semana 10-12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10-12
El cambio en la actividad física vigorosa diaria (minutos por día) se midió mediante actigrafía en participantes con ECF y anemia crónica moderada. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 10-12
Cambio desde el valor inicial en la actividad física vigorosa hasta la semana 22-24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 22-24
El cambio en la actividad física vigorosa diaria (minutos por día) se midió mediante actigrafía en participantes con ECF y anemia crónica moderada. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 22-24
Cambio desde el valor inicial en el tiempo total de sueño nocturno hasta la semana 10-12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10-12
El tiempo total de sueño nocturno se midió mediante actigrafía nocturna. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 10-12
Cambio desde el valor inicial en el tiempo total de sueño nocturno hasta la semana 22-24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 22-24
El tiempo total de sueño nocturno se midió mediante actigrafía nocturna. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 22-24
Cambio desde el valor inicial en la hora de vigilia después del inicio del sueño hasta la semana 10-12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10-12
Medido mediante seguimiento de actigrafía. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 10-12
Cambio desde el valor inicial en la hora de vigilia después del inicio del sueño hasta la semana 22-24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 22-24
Medido mediante seguimiento de actigrafía. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones. En esta medida de resultado se consideró el promedio de al menos 8 días válidos durante el período de dos semanas especificado. El uso diario de un participante debe ser de 18 horas o más en un día para que se considere un día válido.
Línea de base, semana 22-24
Cambio desde el valor inicial en la eficiencia del sueño hasta la semana 10-12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10-12
La eficiencia del sueño se definió como la relación entre el tiempo total de sueño y el tiempo en cama. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones.
Línea de base, semana 10-12
Cambio desde el valor inicial en la eficiencia del sueño hasta la semana 22-24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 22-24
La eficiencia del sueño se definió como la relación entre el tiempo total de sueño y el tiempo en cama. El cambio desde la visita inicial a la de seguimiento se calculó restando la medición inicial de la medición de seguimiento para todas las evaluaciones.
Línea de base, semana 22-24
Porcentaje de participantes con un aumento de más de (>)1 gramos por decilitro (g/dL) en la hemoglobina (Hb) en la semana 12
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Porcentaje de participantes con un aumento >1 g/dl de hemoglobina (Hb) en la semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
Semana 24
Cambio desde el valor inicial en la saturación media de oxígeno durante la noche (porcentaje de SpO2 [%]) hasta la semana 10-12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10-12
Línea de base, semana 10-12
Cambio desde el valor inicial en el porcentaje medio de SpO2 durante la noche hasta la semana 22-24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 22-24
Línea de base, semana 22-24
Cambio desde el valor inicial en la mediana del número de caídas de SpO2 durante la noche > 3 % por hora hasta la semana 10 a 12
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10-12
Línea de base, semana 10-12
Cambio desde el valor inicial en la mediana del número de caídas de SpO2 durante la noche > 3 % por hora hasta la semana 22-24
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 22-24
Línea de base, semana 22-24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pfizer

Colaboradores

Pfizer

Investigadores

  • Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de diciembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

8 de septiembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

13 de septiembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de marzo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

22 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

21 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GBT440-039
  • C5341024 (Otro identificador: Alias Study Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Pfizer proporcionará acceso a datos individuales no identificados de los participantes y a documentos del estudio relacionados (p. ej. protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) previa solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones. Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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