- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04400487
Actigrafieverbetering met Voxelotor (ActIVe)-onderzoek (ActIVe)
Een fase 4, multicenter, open-label onderzoek om het behandelingseffect van Voxelotor op fysieke activiteit bij adolescenten en volwassenen met sikkelcelziekte te evalueren
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Alle deelnemers krijgen Voxelotor als behandeling. Er zullen ongeveer 13 locaties in de VS zijn.
De veiligheid en verdraagbaarheid van de deelnemer zullen tijdens het onderzoek worden gecontroleerd met behulp van standaardmaatregelen, waaronder lichamelijk onderzoek, vitale functies (waaronder temperatuur, bloeddruk, polsslag, ademhalingsfrequentie en perifere zuurstofverzadiging [SpO2]), klinische laboratoriumtests en ongewenste voorvallen (AE). ) toezicht houden.
Screeningperiode (maximaal 4 weken): Gedurende deze periode ondertekenen deelnemers het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF), waarna ze de screeningbeoordelingen voltooien zoals beschreven in het beoordelingsschema (SOA).
Inloopperiode (duur van 2 weken): Gedurende deze periode gaan deelnemers een inloopperiode van 2 weken in (dag -14 tot dag -1) waarin basislijnactigrafie fysieke activiteit en slaapkwaliteit meet, nachtelijke pulsoximetrie beoordelingen van de zuurstofverzadiging en door de patiënt gerapporteerde resultaten (PRO)-beoordelingen zullen worden verzameld voordat de behandeling met voxelotor wordt gestart.
Behandelingsperiode (duur van 24 weken): Na voltooiing van de 14-daagse inloopperiode gaan de deelnemers de open-label behandelingsperiode in en krijgen voxelotor 1500 mg eenmaal daags gedurende 24 weken. Tijdens de behandelingsperiode (week 10 tot 12 en week 22 tot 24) zullen herhaalde actigrafiebeoordelingen van fysieke activiteit en slaapkwaliteit en nachtelijke pulsoximetrie worden uitgevoerd. PRO- en Clinical Global Impression (CGI)-beoordelingen zullen worden uitgevoerd tijdens geplande studiebezoeken. De open-label behandelingsperiode wordt beschouwd als de ononderbroken behandeling van 24 weken met voxelotor vanaf de datum van de eerste dosis (dag 1).
Follow-upperiode (duur van 4 weken): Onmiddellijk na de behandelingsperiode van 24 weken gaan de deelnemers een follow-upperiode van 4 weken in.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030
- UConn Health
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten, 10476
- The Children's Hospital at Montefiore
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Department of Pediatrics
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Vcu Health
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke deelnemers met SCA (sikkelhemoglobine met twee sikkelcelgenen [HbSS] of sikkelhemoglobine (S) en één bèta-thalassemiegen [HbS β0] thal-genotype)
- Tussen 12 en 55 jaar (inclusief)
- Screening Hb-waarde ≤8,0 g/dL
- Behandeling met hydroxyurea (HU)-therapie tijdens het onderzoek is toegestaan als de deelnemer gedurende ten minste 90 dagen vóór inschrijving een stabiele dosis heeft gehad zonder dat er dosisaanpassingen zijn gepland of verwacht door de onderzoeker
- Behandeling met glutamine is toegestaan
- Behandeling met erytropoëse-stimulerende middelen (ESA's) is toegestaan als de deelnemer gedurende ten minste 12 weken vóór inschrijving een stabiele dosis heeft gehad zonder dat er dosisaanpassingen zijn gepland of verwacht door de onderzoeker
- Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Mannelijke deelnemers moeten tot 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel barrièremethoden voor anticonceptie gebruiken
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voordat ze het onderzoeksgeneesmiddel kunnen toedienen
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming en/of toestemming van ouder/voogd en instemming van deelnemer volgens het beleid en de vereisten van de Institutional Review Board (IRB), in overeenstemming met de ICH-richtlijnen
Uitsluitingscriteria:
- Rode bloedcellen (RBC-transfusie binnen 3 maanden vóór aanvang van het onderzoeksgeneesmiddel
- Geplande start van regelmatig geplande RBC-transfusietherapie (ook wel chronische, profylactische of preventieve transfusie genoemd) tijdens het onderzoek
- Ziekenhuisopname voor vaso-occlusieve crisis (VOC) of acuut chest syndroom (ACS) binnen 30 dagen voorafgaand aan geïnformeerde toestemming/instemming.
- Meer dan 10 VOC's die in de afgelopen 12 maanden ziekenhuisopname, spoedeisende hulp of kliniekbezoek nodig hadden
- Geplande electieve operatie binnen de komende 6 maanden
- Lichamelijke inactiviteit toe te schrijven aan klinisch significante musculoskeletale, cardiovasculaire of respiratoire comorbiditeiten
- Bloedarmoede door beenmergfalen (bijv. Myelodysplasie)
- Absoluut aantal reticulocyten (ARC) < 100 x10^9/L
- Screening alanine aminotransferase (ALAT) > 4× bovengrens van normaal (ULN)
- Ernstige nierfunctiestoornis (geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [GFR] < 30 ml/min/1,73 m2 volgens de formule van Schwartz) of chronisch wordt gedialyseerd
- Bekende actieve hepatitis A, B of C of bekend als humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-positief.
- Vrouwen die borstvoeding geven of zwanger zijn
- Grote operatie binnen 8 weken voor inschrijving. Deelnemers moeten vóór inschrijving volledig hersteld zijn van een eerdere operatie
- Geschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie of gentherapie
- Een geneesmiddel in onderzoek ontvangen binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan toestemming, of neemt momenteel deel aan een andere proef met een geneesmiddel (of medisch hulpmiddel) in onderzoek of op de markt gebracht
- Gebruik van gelijktijdige medicatie (bijv. crizanlizumab) die het vermogen om gegevens uit het onderzoek te interpreteren in de war brengt
- Medische, psychologische of gedragsaandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de veiligheid en/of werkzaamheid van het onderzoeksgeneesmiddel zou verwarren of verstoren, waardoor naleving van het onderzoeksprotocol wordt belemmerd; geïnformeerde toestemming voorkomen; of de deelnemer niet in staat/onwaarschijnlijk maken om de onderzoeksprocedures na te leven
- Gebruik van kruidengeneesmiddelen (bijv. sint-janskruid), gevoelige cytochroom P450 (CYP) 3A4-substraten met een smalle therapeutische index, sterke CYP3A4-remmers, fluconazol of matige of sterke CYP3A4-inductoren
- Symptomatische coronavirusziekte van 2019 (COVID-19) infectie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Voxelotor
Deelnemers krijgen 1500 mg voxelotor
|
500 mg tablet, oraal, met of zonder voedsel
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van uitgangswaarde in totale dagelijkse fysieke activiteit (tellingen per minuut) naar week 10-12
Tijdsspanne: Basislijn, week 10-12
|
De dagelijkse fysieke activiteit werd gemeten door middel van actigrafie bij deelnemers met sikkelcelziekte (SCD) en chronische matige bloedarmoede.
Actigrafiebeoordelingen werden uitgevoerd met behulp van een tri-axiaal accelerometrieapparaat dat om de pols werd gedragen.
Actigrafie is een geaccepteerde methodologie voor het volgen van activiteitenniveaus, de tijd besteed aan matige en krachtige fysieke activiteit, het aantal stappen en het energieverbruik.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 10-12
|
|
Verandering van uitgangswaarde in totale dagelijkse fysieke activiteit (tellingen per minuut) naar week 22-24
Tijdsspanne: Basislijn, week 22-24
|
De dagelijkse fysieke activiteit werd gemeten door middel van actigrafie bij deelnemers met SCD en chronische matige bloedarmoede.
Actigrafiebeoordelingen werden uitgevoerd met behulp van een tri-axiaal accelerometrieapparaat dat om de pols werd gedragen.
Actigrafie is een geaccepteerde methodologie voor het volgen van activiteitenniveaus, de tijd besteed aan matige en krachtige fysieke activiteit, het aantal stappen en het energieverbruik.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 22-24
|
|
Verandering van uitgangswaarde voor lichte lichamelijke activiteit naar week 10-12
Tijdsspanne: Basislijn, week 10-12
|
Verandering in dagelijkse fysieke activiteit werd gemeten door middel van actigrafie bij adolescente en volwassen deelnemers met SCZ en chronische matige bloedarmoede.
Deze uitkomstmaat beschreef de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lichte fysieke activiteit.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 10-12
|
|
Verandering van uitgangswaarde voor lichte lichamelijke activiteit naar week 22-24
Tijdsspanne: Basislijn, week 22-24
|
Verandering in dagelijkse fysieke activiteit werd gemeten door middel van actigrafie bij adolescente en volwassen deelnemers met SCZ en chronische matige bloedarmoede.
Deze uitkomstmaat beschreef de verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lichte fysieke activiteit.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 22-24
|
|
Verandering van uitgangswaarde bij matige fysieke activiteit naar week 10-12
Tijdsspanne: Basislijn, week 10-12
|
Verandering in dagelijkse matige fysieke activiteit (minuten per dag) werd gemeten door middel van actigrafie bij deelnemers met SCD en chronische matige bloedarmoede.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 10-12
|
|
Verandering van uitgangswaarde bij matige fysieke activiteit naar week 22-24
Tijdsspanne: Basislijn, week 22-24
|
Verandering in dagelijkse matige fysieke activiteit (minuten per dag) werd gemeten door middel van actigrafie bij deelnemers met SCD en chronische matige bloedarmoede.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 22-24
|
|
Verandering van basislijn in krachtige fysieke activiteit naar week 10-12
Tijdsspanne: Basislijn, week 10-12
|
Verandering in dagelijkse krachtige fysieke activiteit (minuten per dag) werd gemeten door middel van actigrafie bij deelnemers met SCD en chronische matige bloedarmoede.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 10-12
|
|
Verandering van basislijn in krachtige fysieke activiteit naar week 22-24
Tijdsspanne: Basislijn, week 22-24
|
Verandering in dagelijkse krachtige fysieke activiteit (minuten per dag) werd gemeten door middel van actigrafie bij deelnemers met SCD en chronische matige bloedarmoede.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 22-24
|
|
Verandering van uitgangswaarde in totale nachtelijke slaaptijd naar week 10-12
Tijdsspanne: Basislijn, week 10-12
|
De totale nachtelijke slaaptijd werd gemeten door nachtelijke actigrafiemonitoring.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 10-12
|
|
Verandering van uitgangswaarde in totale nachtelijke slaaptijd naar week 22-24
Tijdsspanne: Basislijn, week 22-24
|
De totale nachtelijke slaaptijd werd gemeten door nachtelijke actigrafiemonitoring.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 22-24
|
|
Verandering van de uitgangswaarde in de waaktijd na het begin van de slaap naar week 10-12
Tijdsspanne: Basislijn, week 10-12
|
Gemeten door actigrafiemonitoring.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 10-12
|
|
Verandering van de basislijn in de waaktijd na het begin van de slaap naar week 22-24
Tijdsspanne: Basislijn, week 22-24
|
Gemeten door actigrafiemonitoring.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
Bij deze uitkomstmaat werd gekeken naar het gemiddelde van minimaal 8 geldige dagen gedurende de aangegeven periode van twee weken.
Om als geldige dag te worden beschouwd, moet de dagelijkse slijtage van een deelnemer 18 uur of meer per dag bedragen.
|
Basislijn, week 22-24
|
|
Verandering van baseline in slaapefficiëntie naar week 10-12
Tijdsspanne: Basislijn, week 10-12
|
Slaapefficiëntie werd gedefinieerd als de verhouding tussen de totale slaaptijd en de tijd in bed.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
|
Basislijn, week 10-12
|
|
Verandering van baseline in slaapefficiëntie naar week 22-24
Tijdsspanne: Basislijn, week 22-24
|
Slaapefficiëntie werd gedefinieerd als de verhouding tussen de totale slaaptijd en de tijd in bed.
De verandering tussen nulmeting en vervolgbezoek werd berekend door de nulmeting af te trekken van de vervolgmeting voor alle beoordelingen.
|
Basislijn, week 22-24
|
|
Percentage deelnemers met een toename van hemoglobine (Hb) van meer dan (>) 1 gram per deciliter (g/dl) in week 12
Tijdsspanne: Week 12
|
Week 12
|
|
|
Percentage deelnemers met een stijging van >1 g/dl in hemoglobine (Hb) in week 24
Tijdsspanne: Week 24
|
Week 24
|
|
|
Verandering vanaf baseline in gemiddelde zuurstofverzadiging gedurende de nacht (SpO2-percentage [%]) tot week 10-12
Tijdsspanne: Basislijn, week 10-12
|
Basislijn, week 10-12
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gemiddelde SpO2-percentage gedurende de nacht tot week 22-24
Tijdsspanne: Basislijn, week 22-24
|
Basislijn, week 22-24
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het mediane aantal SpO2-dalingen gedurende de nacht > 3% per uur tot week 10-12
Tijdsspanne: Basislijn, week 10-12
|
Basislijn, week 10-12
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het mediane aantal SpO2-dalingen gedurende de nacht > 3% per uur tot week 22-24
Tijdsspanne: Basislijn, week 22-24
|
Basislijn, week 22-24
|
Medewerkers en onderzoekers
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GBT440-039
- C5341024 (Andere identificatie: Alias Study Number)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Sikkelcelziekte
-
Alliance for Clinical Trials in OncologyNational Cancer Institute (NCI); NovartisActief, niet wervendRefractaire Hurthle Cell-schildklierkankerVerenigde Staten
-
Peking University People's HospitalOnbekendNatural Killer Cell-gemedieerde immuniteitChina
-
MacroGenicsWervingEndometriumkanker | Platina-resistente eierstokkanker | Platina-resistent eileidercarcinoom | Platina-resistent primair peritoneaal carcinoom | Clear Cell Adenocarcinoom van de eierstok | Clear Cell Adenocarcinoom van Vulva | Clear Cell-adenocarcinoom van de vagina | Clear Cell-adenocarcinoom van... en andere voorwaardenVerenigde Staten, Canada, Zuid -Korea
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...WervingSchildklierkanker | Papillaire schildklierkanker | Hurthle Cell-schildklierkanker | Tall Cell Variant Schildklierkanker | Folliculaire schildklierkankerVerenigde Staten
-
Hadassah Medical OrganizationOnbekendNatural Killer Cell-deficiëntie, familiaal geïsoleerdIsraël
-
Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...Werving
-
Universidad de MagallanesUniversity of ChileVoltooidMetaboolsyndroom | Hiv | Microbioom | Single Cell Sequencing-technologie | Sequentieanalyse | Flowcytometrie | Moleculaire biologieChili
-
Peking Union Medical College HospitalNog niet aan het werven
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNog niet aan het werven
-
Bing HanVoltooidPure Red Cell Aplasia, verworvenChina
Klinische onderzoeken op Voxelotor
-
PfizerBeëindigdSikkelcelziekteVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Niger, Oman, Egypte, Italië, Kenia, Saoedi-Arabië, Ghana
-
Emory UniversityPfizerBeëindigdSikkelcelanemie bij kinderenVerenigde Staten
-
PfizerNiet meer beschikbaarSikkelcelziekteVerenigde Staten
-
Inova Health Care ServicesPfizerActief, niet wervendSikkelcelziekteVerenigde Staten
-
PfizerBeëindigdSikkelcelziekteVerenigde Staten, Libanon, Verenigd Koninkrijk, Oman, Canada, Egypte, Kenia, Frankrijk, Nederland, Turkije (Türkiye), Italië
-
PfizerPfizerNiet meer beschikbaarSikkelcelziekteVerenigde Staten, Brazilië
-
PfizerPfizerBeëindigd
-
PfizerPfizerBeëindigdSikkelcelziekteVerenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Niger, Libanon, Egypte
-
University of Illinois at ChicagoGlobal Blood TherapeuticsBeëindigdSikkelcelziekte | SikkelcelnefropathieVerenigde Staten
-
PfizerBeëindigd