Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zlepšení aktigrafie pomocí studie Voxelotor (Active). (ActIVe)

1. listopadu 2023 aktualizováno: Pfizer

Fáze 4, multicentrická, otevřená studie k vyhodnocení léčebného účinku voxelotoru na fyzickou aktivitu u dospívajících a dospělých se srpkovitou anémií

Toto je studie, která hodnotí účinek voxelotoru na každodenní fyzickou aktivitu a kvalitu spánku, jak bylo měřeno zařízením nošeným na zápěstí u účastníků se srpkovitou anémií (SCD) a chronickou středně závažnou anémií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Všichni účastníci dostanou jako léčbu Voxelotor. V USA bude přibližně 13 míst.

Bezpečnost a snášenlivost účastníků bude během studie sledována pomocí standardních opatření, včetně fyzikálních vyšetření, vitálních funkcí (včetně teploty, krevního tlaku, tepové frekvence, dechové frekvence a periferní saturace kyslíkem [SpO2]), klinických laboratorních testů a nežádoucích účinků (AE ) sledování.

Screeningové období (až 4 týdny v trvání): Během tohoto období účastníci podepíší formulář informovaného souhlasu (ICF), po kterém dokončí screeningová hodnocení, jak je podrobně uvedeno v Harmonogramu hodnocení (SOA).

Období záběhu (trvání 2 týdny): Během tohoto období účastníci vstoupí do 2týdenního období záběhu (den -14 až den -1), během kterého se měří základní aktigrafie fyzické aktivity a kvality spánku, noční pulzní oxymetrie. před zahájením léčby voxelotorem budou shromážděna hodnocení saturace kyslíkem a hodnocení výsledku hlášeného pacientem (PRO).

Léčebné období (trvání 24 týdnů): Po dokončení 14denního zaváděcího období účastníci vstoupí do otevřeného léčebného období a budou dostávat voxelotor 1500 mg jednou denně po dobu 24 týdnů. Během období léčby (10. až 12. týden a 22. až 24. týden) bude provedeno opakované aktigrafické hodnocení fyzické aktivity a kvality spánku a noční pulzní oxymetrie. Hodnocení PRO a Clinical Global Impression (CGI) bude dokončeno při plánovaných studijních návštěvách. Za období otevřené léčby se považuje nepřetržitých 24 týdnů léčby voxelotorem od data první dávky (1. den).

Období sledování (trvající 4 týdny): Bezprostředně po 24týdenním období léčby vstoupí účastníci do 4týdenního období sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

25

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030
        • UConn Health
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10476
        • The Children's Hospital at Montefiore
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Department of Pediatrics
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Vcu Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví s SCA (srpkovitý hemoglobin se dvěma geny srpkovité anémie [HbSS] nebo srpkovitý hemoglobin (S) a jedním genem beta thalasémie [HbS β0] thal genotypem)
  2. Od 12 do 55 let (včetně)
  3. Screeningová hladina Hb ≤ 8,0 g/dl
  4. Léčba hydroxymočovinou (HU) ve studii je povolena, pokud byl účastník na stabilní dávce po dobu alespoň 90 dnů před zařazením, aniž by zkoušející plánoval nebo nepředpokládal žádné úpravy dávky.
  5. Léčba glutaminem je povolena
  6. Léčba látkami stimulujícími erytropoézu (ESA) je povolena, pokud účastník užíval stabilní dávku po dobu alespoň 12 týdnů před zařazením, aniž by zkoušející plánoval nebo nepředpokládal žádné úpravy dávky.
  7. Ženy ve fertilním věku musí používat vysoce účinné metody antikoncepce do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku. Muži musí používat bariérové ​​metody antikoncepce do 30 dnů po poslední dávce studovaného léku
  8. Ženy ve fertilním věku musí mít před podáním studovaného léku negativní těhotenský test
  9. Písemný informovaný souhlas a/nebo souhlas rodičů/zákonných zástupců a souhlas účastníka podle zásad a požadavků Institutional Review Board (IRB), v souladu s pokyny ICH

Kritéria vyloučení:

  1. Červené krvinky (transfuze červených krvinek do 3 měsíců před zahájením léčby studovaným lékem
  2. Plánované zahájení pravidelně plánované transfuzní terapie červených krvinek (také nazývané chronická, profylaktická nebo preventivní transfuze) během studie
  3. Hospitalizace pro vazookluzivní krizi (VOC) nebo akutní hrudní syndrom (ACS) do 30 dnů před informovaným souhlasem/souhlasem.
  4. Více než 10 VOC vyžadujících hospitalizaci, pohotovost nebo návštěvu kliniky za posledních 12 měsíců
  5. Plánovaná elektivní operace během příštích 6 měsíců
  6. Fyzická nečinnost způsobená klinicky významnými muskuloskeletálními, kardiovaskulárními nebo respiračními komorbiditami
  7. Anémie způsobená selháním kostní dřeně (např. myelodysplazie)
  8. Absolutní počet retikulocytů (ARC) < 100 x10^9/l
  9. Screening alaninaminotransferázy (ALT) > 4× horní hranice normy (ULN)
  10. Těžká renální dysfunkce (odhadovaná rychlost glomerulární filtrace [GFR] < 30 ml/min/1,73 m2 podle Schwartzova vzorce) nebo je na chronické dialýze
  11. Známá aktivní hepatitida A, B nebo C nebo je známo, že je pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV).
  12. Kojící nebo těhotné ženy
  13. Velká operace do 8 týdnů před zařazením. Účastníci se musí před zápisem zcela zotavit z jakékoli předchozí operace
  14. Historie transplantace krvetvorných buněk nebo genové terapie
  15. Obdržel(a) testovaný lék do 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před udělením souhlasu, nebo se v současné době účastní jiného hodnocení testovaného nebo uváděného léku (nebo zdravotnického prostředku)
  16. Užívání souběžných léků (např. crizanlizumab), které ovlivní schopnost interpretovat data ze studie
  17. Zdravotní, psychologický nebo behaviorální stav, který by podle názoru zkoušejícího zmátl nebo narušil hodnocení bezpečnosti a/nebo účinnosti studovaného léku, zabránil souladu s protokolem studie; vyloučit informovaný souhlas; nebo způsobí, že účastník nebude schopen/nepravděpodobný dodržet studijní postupy
  18. Užívání rostlinných léků (např. třezalka tečkovaná), citlivých substrátů cytochromu P450 (CYP) 3A4 s úzkým terapeutickým indexem, silných inhibitorů CYP3A4, flukonazolu nebo středně silných nebo silných induktorů CYP3A4
  19. Symptomatická infekce koronavirem z roku 2019 (COVID-19).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Voxelotor
Účastníci obdrží voxelotor v dávce 1500 mg
Lék: Voxelotor
500 mg tableta, perorálně, s jídlem nebo bez jídla
Ostatní jména:
  • 440 GBT
  • Oxbryta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkové denní fyzické aktivity z výchozí hodnoty (počet za minutu) na týden 10–12
Časové okno: Výchozí stav, týden 10-12
Denní fyzická aktivita byla měřena aktigrafií u účastníků se srpkovitou anémií (SCD) a chronickou středně těžkou anémií. Aktigrafická hodnocení byla provedena pomocí triaxiálního akcelerometrického zařízení nošeného na zápěstí. Aktigrafie je uznávanou metodikou pro sledování úrovní aktivity, času stráveného střední a intenzivní fyzickou aktivitou, počtu kroků a výdeje energie. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 10-12
Změna celkové denní fyzické aktivity z výchozí hodnoty (počet za minutu) na týden 22–24
Časové okno: Výchozí stav, týden 22-24
Denní fyzická aktivita byla měřena aktigrafií u účastníků s SCD a chronickou středně těžkou anémií. Aktigrafická hodnocení byla provedena pomocí triaxiálního akcelerometrického zařízení nošeného na zápěstí. Aktigrafie je uznávanou metodikou pro sledování úrovní aktivity, času stráveného střední a intenzivní fyzickou aktivitou, počtu kroků a výdeje energie. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 22-24
Změna z výchozí hodnoty lehké fyzické aktivity na týden 10-12
Časové okno: Výchozí stav, týden 10-12
Změna v denní fyzické aktivitě byla měřena aktigrafií u dospívajících a dospělých účastníků s SCD a chronickou středně těžkou anémií. Toto výsledné měření popisovalo změnu oproti výchozí hodnotě u lehké fyzické aktivity. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 10-12
Změna z výchozí hodnoty lehké fyzické aktivity na týden 22-24
Časové okno: Výchozí stav, týden 22-24
Změna v denní fyzické aktivitě byla měřena aktigrafií u dospívajících a dospělých účastníků s SCD a chronickou středně těžkou anémií. Toto výsledné měření popisovalo změnu oproti výchozí hodnotě u lehké fyzické aktivity. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 22-24
Změna z výchozí úrovně střední fyzické aktivity na týden 10-12
Časové okno: Výchozí stav, týden 10-12
Změna denní středně těžké fyzické aktivity (minuty za den) byla měřena aktigrafií u účastníků s SCD a chronickou středně těžkou anémií. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 10-12
Změna z výchozí úrovně střední fyzické aktivity na týden 22-24
Časové okno: Výchozí stav, týden 22-24
Změna denní středně těžké fyzické aktivity (minuty za den) byla měřena aktigrafií u účastníků s SCD a chronickou středně těžkou anémií. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 22-24
Změna z výchozí hodnoty v intenzivní fyzické aktivitě na týden 10-12
Časové okno: Výchozí stav, týden 10-12
Změna v denní intenzivní fyzické aktivitě (minuty za den) byla měřena aktigrafií u účastníků s SCD a chronickou středně těžkou anémií. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 10-12
Změna z výchozí hodnoty v intenzivní fyzické aktivitě na týden 22-24
Časové okno: Výchozí stav, týden 22-24
Změna v denní intenzivní fyzické aktivitě (minuty za den) byla měřena aktigrafií u účastníků s SCD a chronickou středně těžkou anémií. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 22-24
Změna z výchozí hodnoty v celkové době nočního spánku na týden 10-12
Časové okno: Výchozí stav, týden 10-12
Celková doba nočního spánku byla měřena celonočním aktigrafickým monitorováním. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 10-12
Změna celkové doby nočního spánku z výchozí hodnoty na týden 22-24
Časové okno: Výchozí stav, týden 22-24
Celková doba nočního spánku byla měřena celonočním aktigrafickým monitorováním. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 22-24
Změňte ze základní hodnoty v době probuzení po nástupu spánku na týden 10-12
Časové okno: Výchozí stav, týden 10-12
Měřeno aktigrafickým sledováním. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 10-12
Změna ze základní hodnoty v době probuzení po nástupu spánku na týden 22-24
Časové okno: Výchozí stav, týden 22-24
Měřeno aktigrafickým sledováním. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení. V tomto výstupním měření byl uvažován průměr alespoň 8 platných dnů během stanoveného dvoutýdenního období. Denní oblečení účastníka musí být 18 nebo více hodin denně, aby bylo považováno za platný den.
Výchozí stav, týden 22-24
Změna účinnosti spánku ze základní hodnoty na týden 10-12
Časové okno: Výchozí stav, týden 10-12
Účinnost spánku byla definována jako poměr celkové doby spánku k času strávenému v posteli. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení.
Výchozí stav, týden 10-12
Změna účinnosti spánku ze základní hodnoty na týden 22-24
Časové okno: Výchozí stav, týden 22-24
Účinnost spánku byla definována jako poměr celkové doby spánku k času strávenému v posteli. Změna ze základní linie na následnou návštěvu byla vypočtena jako základní měření odečtená od následného měření pro všechna hodnocení.
Výchozí stav, týden 22-24
Procento účastníků s více než (>) 1 gramem na decilitr (g/dl) zvýšením hemoglobinu (Hb) ve 12. týdnu
Časové okno: 12. týden
12. týden
Procento účastníků se zvýšením hemoglobinu (Hb) > 1 g/dl ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden
24. týden
Změna průměrné saturace kyslíkem přes noc (procento SpO2 [%]) z výchozí hodnoty na týden 10–12
Časové okno: Výchozí stav, týden 10-12
Výchozí stav, týden 10-12
Změna průměrného % SpO2 přes noc z výchozí hodnoty na týden 22-24
Časové okno: Výchozí stav, týden 22-24
Výchozí stav, týden 22-24
Změna od základní hodnoty v mediánu počtu poklesů SpO2 přes noc > 3 % za hodinu do týdne 10-12
Časové okno: Výchozí stav, týden 10-12
Výchozí stav, týden 10-12
Změna od základní hodnoty v mediánu počtu poklesů SpO2 přes noc > 3 % za hodinu do týdne 22-24
Časové okno: Výchozí stav, týden 22-24
Výchozí stav, týden 22-24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Spolupracovníci

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. prosince 2020

Primární dokončení (Aktuální)

8. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

13. září 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

22. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

21. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GBT440-039
  • C5341024 (Jiný identifikátor: Alias Study Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Voxelotor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Iran

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit