비히스타민성 혈관부종의 급성 발작 예방을 위한 Lanadelumab의 정상 C1-억제제에 의한 장기 안전성 및 유효성 연구
2024년 6월 14일 업데이트: Shire
정상 C1-억제제(C1-INH)를 사용한 비히스타민성 혈관부종의 급성 발작 예방을 위한 Lanadelumab의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 연구 SHP643-303(NCT04206605)을 완료한 정상 C1 억제제를 가진 비히스타민성 혈관부종을 가진 청소년 및 성인에서 lanadelumab의 반복 피하(SC) 투여의 장기 안전성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 26주 치료 기간(0일부터 182일까지)과 2주 추적 기간으로 구성됩니다.
연구 SHP643-303(NCT04206605)의 182일차에 이중 맹검 치료 기간을 완료한 참가자는 이 연장 연구에 등록합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
73
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Amsterdam UMC
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Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Utrecht, 네덜란드, 3508 GA
- UMC Utrecht
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Bayern
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Muenchen, Bayern, 독일, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU
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Hessen
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Frankfurt, Hessen, 독일, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet pt
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35209
- Clinical Research Center of Alabama
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85248
- Medical Research of Arizona
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California
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San Diego, California, 미국, 92122
- UCSD Angioedema Center
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
- Allergy and Asthma Clinical Research Inc
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
- Asthma and Allergy Associates, PC
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Overland Park, Kansas, 미국, 66211
- Kanarek Allergy, Asthma and Immunology
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
- Institute for Asthma & Allergy, P.C.
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48106
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63141
- Washington University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45236
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
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Columbus, Ohio, 미국, 43235
- Optimed Research, LTD
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98115
- Seattle Allergy & Asthma Research Institute
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Barcelona, 스페인, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, 스페인, 48903
- Hospital Universitario Cruces
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Milano, 이탈리아, 20157
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Fatebenefratelli (Presidio Ospedale Sacco)
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Napoli, 이탈리아, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
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Salerno, 이탈리아, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
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Palermo Palermo
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Palermo, Palermo Palermo, 이탈리아, 90100
- A.O. Ospedali riuniti Villa Sofia - Cervello,
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Hiroshima-Ken
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Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, 일본, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Hyogo-Ken
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Kobe-shi, Hyogo-Ken, 일본, 650-0017
- Kobe University Hospital
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Kanagawa-Ken
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Fujisawa-shi, Kanagawa-Ken, 일본, 251-0025
- Clover Hospital
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 1E4
- Ottawa Allergy Research Corporation
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Quebec
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Québec, Quebec, 캐나다, G1V 4W2
- Clinique Spécialisée en Allergie de la Capitale
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Bialystok, 폴란드, 15-867
- NZOZ Homeo Medicus, Poradnia Alergologiczna
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Wroclaw, 폴란드, 53-201
- "ALL-MED" Specjalistyczna Opieka Medyczna Filia
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Paris, 프랑스, 75012
- Hôpital Saint-Antoine
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Budapest, 헝가리, 1088
- Semmelweis Egyetem
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
8년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 선행 연구 SHP643-303(NCT04206605)에 등록 당시 비히스타민성 정상 C1-INH 혈관부종으로 진단된 12세 이상의 남성 및 여성.
- 참가자는 lanadelumab에 대한 후속 노출을 배제하는 임상적으로 유의한 TEAE를 보고하지 않고 연구 SHP643-303(NCT04206605)의 치료 기간(방문 26/182일까지)을 완료해야 합니다.
- 프로토콜에서 정의한 치료, 평가 및 절차 일정을 준수하는 데 동의합니다.
- 가임 가능성이 있고 금욕에 동의하거나 연구 기간 동안 이 프로토콜의 적용 가능한 피임 요건을 준수하는 데 동의하는 남성 또는 비임신, 비수유 여성; 또는 외과적으로 불임(자궁절제술, 양측 난소절제술 또는 양측 난관 결찰술 후 상태) 또는 폐경 후 12개월 이상으로 정의되는 가임 가능성이 있는 여성.
- 참가자(또는 해당하는 경우 참가자의 부모/법적 보호자)는 연구 시작 전 언제든지 기관 검토 위원회/연구 윤리 위원회/윤리 위원회(IRB/REB/EC)에서 승인한 서면 동의서를 제공했습니다. 참가자가 미성년자인 경우(예: 다음보다 작음(
제외 기준:
- 어떤 이유로든 등록 후 방문 26 이전에 연구 SHP643-303(NCT04206605)에서 중단됨.
- 연구 SHP643-303(NCT04206605)에서 확인된 이 연구 참여를 방해하는 중요한 안전 문제의 존재.
- 연구 제품(IP, 선행 연구 SHP643-303[NCT04206605]에 정의된 IP는 포함하지 않음)으로 투약하거나 0일 이전 4주 이내에 연구 장치에 노출.
- 참가자는 연구 제품 또는 그 구성 요소에 알려진 과민증이 있습니다.
- 조사자 또는 후원자의 의견에 따라 안전 또는 순응도를 손상시키거나 연구의 성공적인 수행을 방해하거나 결과 해석을 방해할 수 있는 상태(외과 또는 의학적)가 있는 경우(예: 연구자가 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있다고 생각하는 중요한 기존 질병 또는 기타 주요 동반 질환).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라나데루맙 300mg 2주마다
참가자들은 최대 26주 동안 2주마다(Q2W) 300mg의 라나데루맙 피하(SC) 주사를 맞았으며, 연구자의 판단에 따라 발작이 잘 통제된 경우 4주마다(Q4W) 라나데루맙 300mg으로 전환할 수 있는 옵션도 있었습니다. 스폰서의 의료 모니터와의 재량 및 상담.
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라나데루맙 SC 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 기간 동안 특별 관심 유해 사례(AESI) 및 심각한 유해 사례(SAE)를 포함하여 치료를 받은 긴급 유해 사례(TEAE)가 발생한 참가자 수
기간: 0일차부터 182일차까지
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TEAE: 임상시험용 제품(IP) 또는 의약품으로 치료 시작 시 또는 그 이후에 나타나거나 나타나는 모든 사건 또는 실험실 안전성 테스트에서 임상적으로 의미 있는 결과를 포함하여 IP 또는 의약품에 노출된 후 강도나 빈도가 악화되는 기존 사건, 필수 징후, 체중 및 심전도(ECG) 결과.
SAE: 징후, 증상 또는 결과의 모든 바람직하지 않은 임상적 발현(IP와 관련된 것으로 간주되는지 여부와 관계없이 용량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 입원 연장이 필요하고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래함) , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건.
AESI에는 과민반응, 출혈 AESI와 같은 응고 장애 사건, 응고과민성 AESI가 포함되었습니다.
TEAE는 이 결과 측정에서 혈관부종 발작 및 비혈관부종 발작 부작용으로 분류되어 보고되었습니다.
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0일차부터 182일차까지
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추적 조사 중 특별 관심 부작용(AESI) 및 심각한 부작용(SAE)을 포함한 긴급 부작용(TEAE) 치료를 받은 참가자 수
기간: 183일부터 196일까지
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TEAE: 임상시험용 제품(IP) 또는 의약품으로 치료 시작 시 또는 그 이후에 나타나거나 나타나는 모든 사건 또는 실험실 안전성 테스트에서 임상적으로 의미 있는 결과를 포함하여 IP 또는 의약품에 노출된 후 강도나 빈도가 악화되는 기존 사건, 필수 징후, 체중 및 심전도(ECG) 결과.
SAE: 징후, 증상 또는 결과의 모든 바람직하지 않은 임상적 발현(IP와 관련된 것으로 간주되는지 여부와 관계없이 용량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 입원 연장이 필요하고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래함) , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건.
AESI에는 과민반응, 출혈 AESI와 같은 응고 장애 사건, 응고과민성 AESI가 포함되었습니다.
TEAE는 이 결과 측정에서 혈관부종 발작 및 비혈관부종 발작 부작용으로 분류되어 보고되었습니다.
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183일부터 196일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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0일부터 182일까지의 치료 기간 동안 연구자가 확인한 혈관부종 발작 건수
기간: 0일차부터 182일차까지
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혈관부종 발작은 다음 위치 중 적어도 한 곳에서 발작과 일치하는 증상 또는 징후로 정의됩니다: 말초 혈관부종(말단, 얼굴, 목, 몸통 및/또는 비뇨생식기 부위를 포함하는 피부 부기), 복부 혈관부종(복부) 복부 팽만, 메스꺼움, 구토 또는 설사를 동반하거나 동반하지 않는 통증), 후두 혈관 부종(천창, 호흡곤란, 말하기 어려움, 삼키기 어려움, 목 조임 또는 혀, 입천장, 목젖 또는 후두 부기).
0일부터 182일까지의 치료 기간 동안 연구자가 확인한 혈관부종 발작의 수를 평가했습니다.
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0일차부터 182일차까지
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0일부터 182일까지의 치료 기간 동안 중등도 또는 중증 혈관부종 발작의 수
기간: 0일차부터 182일차까지
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혈관부종 발작의 전반적인 심각도는 다음 정의를 사용하여 부위에 따라 결정되었습니다: 경증(일시적 또는 경미한 불편함), 중등도(경증 내지 중등도의 활동 제한), 중증(활동의 현저한 제한).
0일부터 182일까지의 치료 기간 동안 중등도 또는 중증 혈관부종 발작의 횟수를 평가했습니다.
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0일차부터 182일차까지
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0일부터 182일까지의 치료 기간 동안 고이환율 혈관부종 발작 건수
기간: 0일차부터 182일차까지
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고이병률의 혈관부종 발작은 다음 특성 중 적어도 하나를 갖는 모든 발작으로 정의됩니다: 심함, 입원(<24시간 관찰을 위한 입원 제외), 혈역학적으로 유의함(수은주 90밀리미터 미만의 수축기 혈압) (mmHg), 정맥 내 수분 공급이 필요하거나 실신 또는 거의 실신과 관련됨) 또는 후두.
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0일차부터 182일차까지
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라나데루맙의 약동학적(PK) 혈장 농도
기간: 0일, 84일, 140일에 사전 투여하고 182일에 투여 후
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데이터는 투여 요법에 따라 분할되었으며 그에 따라 각 투여 요법에 적절하게 귀속되도록 보고되었습니다.
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0일, 84일, 140일에 사전 투여하고 182일에 투여 후
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혈장 칼리크레인(pKal) 활동
기간: 0일, 84일, 140일에 사전 투여하고 182일에 투여 후
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혈장 칼리크레인 활성은 라나데루맙의 약력학을 평가하기 위해 인자 XIIa 활성화 수준을 갖는 바이오마커 절단된 고분자량 키니노겐(cHMWK)에 의해 측정되었습니다.
데이터는 투여 요법에 따라 분할되었으며 그에 따라 각 투여 요법에 적절하게 귀속되도록 보고되었습니다.
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0일, 84일, 140일에 사전 투여하고 182일에 투여 후
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혈장 내 중화항약물항체(ADA)를 사용하는 참가자 수
기간: 0일, 84일, 140일에 사전 투여하고 182일에 투여 후
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혈장 중화 항체 평가를 포함하여 ADA 양성인 참가자 수를 평가했습니다.
통계 분석 계획(SAP)에 미리 명시된 대로, 이 결과 측정에 대한 데이터는 투여 요법에 관계없이 단일 그룹으로 수집 및 분석되었습니다.
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0일, 84일, 140일에 사전 투여하고 182일에 투여 후
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치료 기간 종료 시 총 혈관부종 삶의 질(AE-QoL) 설문지 총 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(0일)부터 치료 기간 종료(182일)까지
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AE-QoL 설문지는 재발성 혈관부종(유전성 혈관부종[HAE] 포함)이 있는 참가자의 건강 관련(HR)QoL을 평가하기 위한 자가 관리 검증 도구입니다.
총 AE-QoL 점수와 4개 영역 점수(기능, 피로/기분, 공포/수치심, 영양)를 산출하기 위해 17개의 질병별 QOL 항목으로 구성되어 있으며, 각 17개 항목은 1(전혀 없음)에서 5점 응답 척도로 구성되었습니다. 5(매우 자주).
총점을 산출하는 4개 영역 점수를 생성하기 위해 개발자 지침에 따라 채점되었습니다.
원시 총 점수(모든 항목 점수의 평균)는 선형 변환을 사용하여 가능한 최대 점수를 기준으로 0-100 범위의 최종 백분율 점수로 재조정되었습니다. 여기서 점수가 높을수록 QoL 손상이 커집니다.
기준선에서 부정적인 변화는 더 나은 QoL을 나타냅니다.
기준선: 연구 약물에 처음 노출되기 전 마지막 누락되지 않은 값(날짜 또는 날짜/시간 기준).
SAP에 사전 지정된 대로, 이 결과 측정에 대한 데이터는 투여 요법에 관계없이 단일 그룹으로 수집 및 분석되었습니다.
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기준선(0일)부터 치료 기간 종료(182일)까지
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주입 중 일시 중지된 참가자 수
기간: 0일, 14일, 28일, 42일, 56일, 70일, 84일, 98일, 112일, 126일, 140일, 154일, 168일
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치료 기간 동안 사용된 라나데루맙 주사의 각 용량 투여 후 참가자(또는 부모/보호자)가 주사 보고서를 작성했으며 주사 중 모든 종류의 일시 중지가 포착되었습니다.
이벤트가 있는 참가자가 한 명 이상인 카테고리가 보고됩니다.
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0일, 14일, 28일, 42일, 56일, 70일, 84일, 98일, 112일, 126일, 140일, 154일, 168일
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투여 요법을 바꾼 참가자의 특별 관심 부작용(AESI) 및 심각한 부작용(SAE)을 포함하여 치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 참가자 수
기간: 0일차부터 196일차까지
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TEAE: 임상시험용 제품(IP) 또는 의약품으로 치료 시작 시 또는 그 이후에 나타나거나 나타나는 모든 사건 또는 실험실 안전성 테스트에서 임상적으로 의미 있는 결과를 포함하여 IP 또는 의약품에 노출된 후 강도나 빈도가 악화되는 기존 사건, 필수 징후, 체중 및 심전도(ECG) 결과.
SAE: 징후, 증상 또는 결과의 모든 바람직하지 않은 임상적 발현(IP와 관련된 것으로 간주되는지 여부와 관계없이 용량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 입원 연장이 필요하고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래함) , 선천적 기형/선천적 결함, 중요한 의학적 사건.
AESI에는 과민반응, 출혈 AESI와 같은 응고 장애 사건, 응고과민성 AESI가 포함되었습니다.
TEAE는 이 결과 측정에서 혈관부종 발작 및 비혈관부종 발작 부작용으로 분류되어 보고되었습니다.
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0일차부터 196일차까지
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투여 요법을 바꾼 참가자에서 0일부터 182일까지의 치료 기간 동안 연구자가 확인한 혈관 부종 발작의 수
기간: 0일차부터 182일차까지
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혈관부종 발작은 다음 위치 중 적어도 한 곳에서 발작과 일치하는 증상 또는 징후로 정의됩니다: 말초 혈관부종(말단, 얼굴, 목, 몸통 및/또는 비뇨생식기 부위를 포함하는 피부 부기), 복부 혈관부종(복부) 복부 팽만, 메스꺼움, 구토 또는 설사를 동반하거나 동반하지 않는 통증), 후두 혈관 부종(천창, 호흡곤란, 말하기 어려움, 삼키기 어려움, 목 조임 또는 혀, 입천장, 목젖 또는 후두 부기).
0일부터 182일까지의 치료 기간 동안 연구자가 확인한 혈관부종 발작의 수를 평가했습니다.
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0일차부터 182일차까지
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투여 요법을 바꾼 참가자에서 0일부터 182일까지의 치료 기간 동안 중등도 또는 중증 혈관부종 발작의 수
기간: 0일차부터 182일차까지
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혈관부종 발작의 전반적인 심각도는 다음 정의를 사용하여 부위에 따라 결정되었습니다: 경증(일시적 또는 경미한 불편함), 중등도(경증 내지 중등도의 활동 제한), 중증(활동의 현저한 제한).
0일부터 182일까지의 치료 기간 동안 중등도 또는 중증 혈관부종 발작의 횟수를 평가했습니다.
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0일차부터 182일차까지
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투여 요법을 전환한 참가자에서 0일부터 182일까지의 치료 기간 동안 고이환율 혈관부종 발작 건수
기간: 0일차부터 182일차까지
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고이병률의 혈관부종 발작은 다음 특성 중 적어도 하나를 갖는 모든 발작으로 정의됩니다: 심각함, 입원(24시간 미만 관찰을 위한 입원 제외), 혈역학적으로 심각한(수축기 혈압 <90mmHg, 정맥 수화 필요, 또는) 실신 또는 거의 실신과 관련된) 또는 후두.
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0일차부터 182일차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda Development Center Americas
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 5일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 5일
연구 완료 (실제)
2023년 5월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 6월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 6월 23일
처음 게시됨 (실제)
2020년 6월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 6월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 6월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-743-3001
- 2019-004823-20 (EudraCT 번호)
- jRCT2051220001 (레지스트리 식별자: jRCT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .