- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04444895
Un estudio de seguridad y eficacia a largo plazo de lanadelumab para la prevención de ataques agudos de angioedema no histaminérgico con inhibidor de C1 normal
15 de junio de 2023 actualizado por: Shire
Un estudio abierto para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de lanadelumab para la prevención de ataques agudos de angioedema no histaminérgico con inhibidor C1 normal (C1-INH)
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de la administración subcutánea (SC) repetida de lanadelumab en adolescentes y adultos con angioedema no histaminérgico con inhibidor de C1 normal que completaron el estudio SHP643-303 (NCT04206605).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este estudio consta de un período de tratamiento de 26 semanas (Día 0 a Día 182) y un período de seguimiento de 2 semanas.
Los participantes que completaron el período de tratamiento doble ciego el día 182 del estudio SHP643-303 (NCT04206605) se inscribirán en este estudio de extensión.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
73
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Takeda Development Center Americas Contact
- Número de teléfono: +1 866 842 5335
- Correo electrónico: ClinicalTransparency@takeda.com
Ubicaciones de estudio
-
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Bayern
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Muenchen, Bayern, Alemania, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU
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Hessen
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Frankfurt, Hessen, Alemania, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet pt
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 1E4
- Ottawa Allergy Research Corporation
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Quebec
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Québec, Quebec, Canadá, G1V 4W2
- Clinique Specialisee en Allergie de la Capitale
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-
Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, España, 48903
- Hospital Universitario Cruces
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
- Clinical Research Center of Alabama
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Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85248
- Medical Research of Arizona
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92122
- UCSD Angioedema Center
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Allergy and Asthma Clinical Research Inc
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
- Asthma and Allergy Associates, PC
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
- Kanarek Allergy, Asthma and Immunology
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
- Institute for Asthma & Allergy, P.C.
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Washington University
-
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
- Optimed Research, LTD
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98115
- Seattle Allergy & Asthma Research Institute
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Paris, Francia, 75012
- Hopital Saint-Antoine
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Budapest, Hungría, 1088
- Semmelweis Egyetem
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Milano, Italia, 20157
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Fatebenefratelli (Presidio Ospedale Sacco)
-
Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Salerno, Italia, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
-
-
Palermo Palermo
-
Palermo, Palermo Palermo, Italia, 90100
- A.O. Ospedali riuniti Villa Sofia - Cervello,
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-
Hiroshima-Ken
-
Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japón, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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-
Hyogo-Ken
-
Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japón, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
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Kanagawa-Ken
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Fujisawa-shi, Kanagawa-Ken, Japón, 251-0025
- Clover Hospital
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-
-
Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Amsterdam UMC
-
Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Utrecht, Países Bajos, 3508 GA
- UMC Utrecht
-
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-
-
-
Bialystok, Polonia, 15-867
- NZOZ Homeo Medicus, Poradnia Alergologiczna
-
Wroclaw, Polonia, 53-201
- "ALL-MED" Specjalistyczna Opieka Medyczna Filia
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
10 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres, de 12 años de edad y mayores, diagnosticados con angioedema C1-INH normal no histaminérgico en el momento de la inscripción en el estudio anterior SHP643-303 (NCT04206605).
- Los participantes deben haber completado el período de tratamiento (hasta la visita 26/día 182) del estudio SHP643-303 (NCT04206605) sin informar un TEAE clínicamente significativo que impida la exposición posterior a lanadelumab.
- Acepte adherirse al programa de tratamientos, evaluaciones y procedimientos definido por el protocolo.
- Hombres, o mujeres no embarazadas, no lactantes, en edad fértil y que aceptan la abstinencia o aceptan cumplir con los requisitos anticonceptivos aplicables de este protocolo durante la duración del estudio; o mujeres en edad fértil, definidas como estériles quirúrgicamente (estado poshisterectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas bilateral) o posmenopáusicas durante al menos 12 meses.
- El participante (o el padre/tutor legal del participante, si corresponde) ha proporcionado un consentimiento informado por escrito aprobado por la junta de revisión institucional/junta de ética de investigación/comité de ética (IRB/REB/EC) en cualquier momento antes del inicio del estudio. Si el participante es menor de edad (es decir, menor entonces (
Criterio de exclusión:
- Descontinuado del Estudio SHP643-303 (NCT04206605) después de la inscripción pero antes de la Visita 26 por cualquier motivo.
- Presencia de problemas de seguridad importantes identificados en el estudio SHP643-303 (NCT04206605) que impedirían la participación en este estudio.
- Dosificación con un producto en investigación (IP, sin incluir la IP definida en el estudio de antecedentes SHP643-303 [NCT04206605]) o exposición a un dispositivo en investigación dentro de las 4 semanas anteriores al Día 0.
- Los participantes tienen hipersensibilidad conocida al producto en investigación o a sus componentes.
- Tiene cualquier condición (quirúrgica o médica) que, en opinión del investigador o patrocinador, pueda comprometer su seguridad o cumplimiento, impedir la realización exitosa del estudio o interferir con la interpretación de los resultados (p. enfermedad preexistente significativa u otras comorbilidades importantes que el investigador considere que pueden confundir la interpretación de los resultados del estudio).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Lanadelumab
Los participantes de transferencia de SHP643-303 (NCT04206605) recibirán 300 miligramos (mg) de solución de lanadelumab en una jeringa precargada por vía subcutánea (SC) durante 26 semanas una vez cada 2 semanas (Q2W) o una vez cada 4 semanas (Q4W) si está bien controlado durante SHP643- 303 (NCT04206605) con hasta 13 dosis.
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Los participantes del rollover recibirán 300 mg de solución de lanadelumab en una inyección SC de PFS una vez Q2W o Q4W durante 26 semanas consecutivas.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el seguimiento (Día 196)
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Un TEAE se define como cualquier evento que surja o se manifieste durante o después del inicio del tratamiento con un producto en investigación o medicamento o cualquier evento existente que empeore en intensidad o frecuencia después de la exposición al producto en investigación o medicamento.
Un SAE es cualquier manifestación clínica adversa de signos, síntomas o resultados (ya sea que se considere relacionado con el producto en investigación o no y en cualquier dosis: provoca la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización, provoca una discapacidad persistente o significativa /incapacidad, anormalidad congénita/defecto de nacimiento, un evento médico importante.
AESI incluirá reacciones de hipersensibilidad, eventos de coagulación alterada como sangrado AESI, AESI hipercoagulable.
Se evaluará el número de participantes con TEAE, incluidos AESI y SAE.
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Desde el inicio del estudio hasta el seguimiento (Día 196)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de ataques de angioedema confirmados por el investigador durante el período de tratamiento del día 0 al día 182
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182
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Un ataque de angioedema se define como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal (abdomen dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe).
Se evaluará el número de ataques de angioedema confirmados por el investigador durante el período de tratamiento del día 0 al día 182.
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Del día 0 al día 182
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Número de ataques de angioedema moderados o graves durante el período de tratamiento del día 0 al día 182
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182
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La gravedad general del ataque de angioedema se determinará según el sitio utilizando las siguientes definiciones: leve (molestias transitorias o leves), moderado (limitación leve a moderada en la actividad), grave (limitación marcada en la actividad).
Se evaluará la cantidad de ataques de angioedema moderados o severos durante el período de tratamiento del Día 0 al Día 182.
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Del día 0 al día 182
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Número de ataques de angioedema de alta morbilidad durante el período de tratamiento del día 0 al día 182
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182
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Un ataque de angioedema de alta morbilidad se define como cualquier ataque que tiene al menos 1 de las siguientes características: grave, resulta en hospitalización (excepto hospitalización para observación menos de (
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Del día 0 al día 182
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Concentraciones plasmáticas farmacocinéticas (PK) de lanadelumab
Periodo de tiempo: Día 0, 84, 140 y 182
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Se evaluarán las concentraciones plasmáticas farmacocinéticas de lanadelumab.
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Día 0, 84, 140 y 182
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Actividad de la calicreína plasmática (pKal)
Periodo de tiempo: Día 0, 84, 140 y 182
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La actividad plasmática de la calicreína se medirá mediante cininógeno de alto peso molecular dividido por biomarcadores (cHMWK) con el nivel de activación del factor XIIa para evaluar la farmacodinámica de lanadelumab.
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Día 0, 84, 140 y 182
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Número de participantes con anticuerpos antidrogas positivos (ADA) en plasma
Periodo de tiempo: Día 0, 84, 140 y 182
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Se evaluará el número de participantes con ADA positivo, incluida la evaluación de anticuerpos neutralizantes en plasma.
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Día 0, 84, 140 y 182
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Angioedema Calidad de vida (AE-QoL) Cuestionario
Periodo de tiempo: Día 0, 28, 84, 140 y 182
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El cuestionario AE-QoL es un instrumento validado autoadministrado para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (HR) entre los participantes con angioedema recurrente (incluido el AEH).
El AE-QoL consta de 17 ítems de calidad de vida específicos de la enfermedad, para producir un puntaje total de AE-QoL y 4 puntajes de dominio (funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedo/vergüenza y nutrición) y cada uno de los 17 ítems tiene una escala de respuesta de cinco puntos que va de 1 (Nunca) a 5 (Muy a menudo).
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Día 0, 28, 84, 140 y 182
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Informe de inyección de lanadelumab durante el período de tratamiento del día 0 al día 168
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 168
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El participante (o padre/cuidador) completará un informe de inyección después de que se evalúe la administración de cada dosis de lanadelumab inyectable utilizada durante el período de tratamiento del día 0 al día 168.
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Del día 0 al día 168
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda Development Center Americas
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de febrero de 2021
Finalización primaria (Actual)
5 de mayo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
5 de mayo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de junio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de junio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
24 de junio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
16 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de junio de 2023
Última verificación
1 de junio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades de la piel
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Hipersensibilidad
- Urticaria
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
Otros números de identificación del estudio
- TAK-743-3001
- 2019-004823-20 (Número EudraCT)
- jRCT2051220001 (Identificador de registro: jRCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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