Tutkimus Lanadelumabin pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta ei-histamiinirgisen angioedeeman akuuttien kohtausten ehkäisyssä normaalilla C1-estäjillä
torstai 15. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Shire
Avoin tutkimus Lanadelumabin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi ei-histamiinirgisen angioedeeman akuuttien kohtausten ehkäisyssä normaalilla C1-inhibiittorilla (C1-INH)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida lanadelumabin toistuvan ihonalaisen (SC) annon pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa nuorilla ja aikuisilla, joilla on ei-histamiinirginen angioödeema ja normaali C1-inhibiittori ja jotka ovat saaneet päätökseen tutkimuksen SHP643-303 (NCT04206605).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus koostuu 26 viikon hoitojaksosta (päivä 0 - 182) ja 2 viikon seurantajakso.
Osallistujat, jotka suorittivat kaksoissokkohoitojakson tutkimuksen SHP643-303 (NCT04206605) päivänä 182, ilmoittautuvat tähän jatkotutkimukseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
73
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Amsterdam UMC
-
Groningen, Alankomaat, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
-
Utrecht, Alankomaat, 3508 GA
- UMC Utrecht
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
-
-
-
-
Milano, Italia, 20157
- Azienda Socio Sanitaria Territoriale Fatebenefratelli (Presidio Ospedale Sacco)
-
Napoli, Italia, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria "Federico II"
-
Salerno, Italia, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO. RR. S. Giovanni di Dio e Ruggi D'Aragona
-
-
Palermo Palermo
-
Palermo, Palermo Palermo, Italia, 90100
- A.O. Ospedali riuniti Villa Sofia - Cervello,
-
-
-
-
Hiroshima-Ken
-
Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japani, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Hyogo-Ken
-
Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japani, 650-0017
- Kobe University Hospital
-
-
Kanagawa-Ken
-
Fujisawa-shi, Kanagawa-Ken, Japani, 251-0025
- Clover Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
- Ottawa Allergy Research Corporation
-
-
Quebec
-
Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
- Clinique Specialisee en Allergie de la Capitale
-
-
-
-
-
Bialystok, Puola, 15-867
- NZOZ Homeo Medicus, Poradnia Alergologiczna
-
Wroclaw, Puola, 53-201
- "ALL-MED" Specjalistyczna Opieka Medyczna Filia
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75012
- Hopital Saint-Antoine
-
-
-
-
Bayern
-
Muenchen, Bayern, Saksa, 81675
- Klinikum rechts der Isar der TU
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Saksa, 60590
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet pt
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1088
- Semmelweis Egyetem
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
- Clinical Research Center of Alabama
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85248
- Medical Research of Arizona
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
- UCSD Angioedema Center
-
Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
- Allergy and Asthma Clinical Research Inc
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
- Asthma and Allergy Associates, PC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66211
- Kanarek Allergy, Asthma and Immunology
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Institute for Asthma & Allergy, P.C.
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48106
- University of Michigan
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
- Washington University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45236
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
- Optimed Research, LTD
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98115
- Seattle Allergy & Asthma Research Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
10 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet ja naiset, 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat, joilla on diagnosoitu ei-histamiinirginen normaali C1-INH-angioödeema ilmoittautumisen yhteydessä edeltävään tutkimukseen SHP643-303 (NCT04206605).
- Osallistujien on täytynyt olla läpäissyt tutkimuksen SHP643-303 (NCT04206605) hoitojakson (käyntiin 26/päivä 182) ilmoittamatta kliinisesti merkittävästä TEAE:stä, joka estäisi myöhemmän altistuksen lanadelumabille.
- Sitoudu noudattamaan protokollassa määriteltyä hoitojen, arvioiden ja toimenpiteiden aikataulua.
- Miehet tai ei-raskaana olevat, ei-imettävät naiset, jotka ovat hedelmällisessä iässä ja jotka suostuvat olemaan pidättyväisiä tai suostuvat noudattamaan tämän protokollan soveltuvia ehkäisyvaatimuksia tutkimuksen ajan; tai naiset, jotka eivät ole raskaana ja jotka määritellään kirurgisesti steriileiksi (tila kohdunpoiston, molemminpuolisen munanpoiston tai molemminpuolisen munanjohtimen ligaation jälkeiseksi) tai postmenopausaaliseksi vähintään 12 kuukauden ajan.
- Osallistuja (tai osallistujan vanhempi/laillinen huoltaja, jos sellainen on) on antanut kirjallisen suostumuksen, jonka oppilaitoksen arviointilautakunta/tutkimuksen eettinen lautakunta/eettinen toimikunta (IRB/REB/EC) on hyväksynyt milloin tahansa ennen opintojen alkamista. Jos osallistuja on alaikäinen (esim. vähemmän sitten (
Poissulkemiskriteerit:
- Poistettu tutkimuksesta SHP643-303 (NCT04206605) ilmoittautumisen jälkeen, mutta ennen käyntiä 26 mistä tahansa syystä.
- Tutkimuksessa SHP643-303 (NCT04206605) tunnistetut tärkeät turvallisuusongelmat estäisivät osallistumisen tähän tutkimukseen.
- Tutkimustuotteen annostelu (IP, ei sisällä edeltävässä tutkimuksessa SHP643-303 [NCT04206605] määriteltyä IP:tä) tai altistuminen tutkimuslaitteelle 4 viikon sisällä ennen päivää 0.
- Osallistujilla on tunnettu yliherkkyys tutkimustuotteelle tai sen komponenteille.
- sinulla on jokin sairaus (kirurginen tai lääketieteellinen), joka tutkijan tai toimeksiantajan mielestä voi vaarantaa heidän turvallisuutensa tai vaatimustenmukaisuuden, estää tutkimuksen onnistuneen suorittamisen tai häiritä tulosten tulkintaa (esim. merkittävä aiempi sairaus tai muut merkittävät rinnakkaissairaudet, jotka tutkijan mielestä voivat sekoittaa tutkimustulosten tulkintaa).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lanadelumabi
Osallistujat SHP643-303:sta (NCT04206605) saavat 300 milligrammaa (mg) lanadelumabiliuosta esitäytetyssä ruiskussa ihonalaisesti (SC) 26 viikon ajan joka toinen viikko (Q2W) tai kerran neljässä viikossa (Q4W), jos he ovat hyvin hallinnassa SHP64:n aikana. 303 (NCT04206605) jopa 13 annoksella.
|
Rolloverin osallistujat saavat 300 mg lanadelumabiliuosta PFS SC -injektiona kerran Q2W tai Q4W 26 peräkkäisen viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Tutkimuksen alusta seurantaan (päivä 196)
|
TEAE määritellään tapahtumaksi, joka ilmenee tai ilmenee tutkimustuotteella tai lääkkeellä hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee joko intensiteetiltään tai tiheydeltään tutkimustuotteelle tai lääkkeelle altistumisen jälkeen.
SAE on mikä tahansa ei-toivottu kliininen merkkien, oireiden tai tulosten ilmentymä (riippumatta siitä, onko sen katsottu liittyvän tutkimustuotteeseen vai ei ja millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan /työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
AESI sisältää yliherkkyysreaktiot, häiriintyneen hyytymisen tapahtumat, kuten verenvuoto AESI, hyperkoaguloituva AESI.
Osallistujien lukumäärä, joilla on TEAE, mukaan lukien AESI ja SAE, arvioidaan.
|
Tutkimuksen alusta seurantaan (päivä 196)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkijan vahvistamien angioödeemakohtausten määrä hoitojakson aikana päivästä 0 - päivään 182
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182
|
Angioödeemakohtaus määritellään oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon liittyy vatsan turvotusta tai ilman, pahoinvointi, oksentelu tai ripuli), kurkunpään angioedeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus).
Tutkijan vahvistamien angioödeemakohtausten lukumäärä hoitojakson 0 - 182 aikana arvioidaan.
|
Päivä 0 - päivä 182
|
|
Keskivaikeiden tai vaikeiden angioödeemakohtausten määrä hoitojakson aikana päivästä 0 - päivään 182
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182
|
Angioödeemakohtauksen kokonaisvakavuus määräytyy paikan mukaan käyttämällä seuraavia määritelmiä: lievä (ohimenevä tai lievä epämukavuus), kohtalainen (lievä tai kohtalainen aktiivisuuden rajoitus), vaikea (merkittävä aktiivisuuden rajoitus).
Keskivaikeiden tai vaikeiden angioödeemakohtausten lukumäärä hoitojakson 0 - 182 aikana arvioidaan.
|
Päivä 0 - päivä 182
|
|
Korkean sairastuvuuden angioödeemakohtausten määrä hoitojakson aikana päivästä 0 - päivään 182
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182
|
Korkean sairastuvuuden angioödeemakohtaus määritellään mille tahansa kohtaukseksi, jolla on vähintään yksi seuraavista ominaisuuksista: vakava, johtaa sairaalahoitoon (paitsi sairaalahoitoa alle ()
|
Päivä 0 - päivä 182
|
|
Lanadelumabin farmakokineettiset (PK) pitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: Päivät 0, 84, 140 ja 182
|
Lanadelumabin farmakokineettiset plasmapitoisuudet arvioidaan.
|
Päivät 0, 84, 140 ja 182
|
|
Plasma Kallikrein (pKal) -aktiivisuus
Aikaikkuna: Päivät 0, 84, 140 ja 182
|
Plasman kalikreiiniaktiivisuus mitataan biomarkkerilla pilkkomalla suuren molekyylipainon kininogeenillä (cHMWK) tekijän XIIa aktivaatiotasolla lanadelumabin farmakodynamiikan arvioimiseksi.
|
Päivät 0, 84, 140 ja 182
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiivisia antidrug-vasta-aineita (ADA) plasmassa
Aikaikkuna: Päivät 0, 84, 140 ja 182
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on positiivinen ADA, mukaan lukien plasman neutraloivien vasta-aineiden arviointi, arvioidaan.
|
Päivät 0, 84, 140 ja 182
|
|
Angioedeeman elämänlaatu (AE-QoL) -kyselylomake
Aikaikkuna: Päivät 0, 28, 84, 140 ja 182
|
AE-QoL-kyselylomake on itse annettava validoitu väline terveyteen liittyvän (HR) QoL:n arvioimiseksi osallistujilla, joilla on toistuva angioödeema (mukaan lukien HAE).
AE-QoL koostuu 17 sairauskohtaisesta elämänlaatukohdasta, joista saadaan AE-QoL kokonaispistemäärä ja 4 alueen pistemäärää (toiminta, väsymys/mieliala, pelko/häpeä ja ravitsemus), ja jokaisella 17 pisteestä on viiden pisteen vastausasteikko 1 (ei koskaan) 5 (erittäin usein).
|
Päivät 0, 28, 84, 140 ja 182
|
|
Lanadelumabi-injektioraportti hoitojakson aikana päivästä 0 päivään 168
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 168
|
Osallistuja (tai vanhempi/hoitaja) laatii injektioraportin sen jälkeen, kun jokainen lanadelumabi-injektioannos, jota käytettiin hoitojakson 0–168 aikana, arvioidaan.
|
Päivä 0 - päivä 168
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda Development Center Americas
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 5. helmikuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 5. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 5. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 16. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. kesäkuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 24. kesäkuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 16. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Ihosairaudet
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Yliherkkyys
- Urtikaria
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-743-3001
- 2019-004823-20 (EudraCT-numero)
- jRCT2051220001 (Rekisterin tunniste: jRCT)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .